आयजीए नेफ्रोपॅथी, या मूत्रपिंडाच्या आजारावरील एक नवीन उपचार: चला वनराफियाबद्दल जाणून घेऊया

जेव्हा डॉक्टर तुम्हाला किंवा तुमच्या ओळखीच्या कोणाला सांगतात की तुम्हाला किडनीचा त्रास आहे, विशेषतः आयजीए नेफ्रोपॅथी (IgAN) नावाचा आजार आहे, तेव्हा मनावर मोठा भार पडणे स्वाभाविक आहे. हा एक असा आजार आहे, ज्यामध्ये आपल्या शरीराच्या रोगप्रतिकार प्रणालीतील एका छोट्या चुकीमुळे किडनी खराब होतात. तर आज आपण याच आजाराबद्दल आणि व्हॅनराफिया नावाच्या नव्याने सादर झालेल्या औषधाबद्दल अगदी सोप्या भाषेत बोलणार आहोत.

IgA नेफ्रोपॅथी (IgAN) नेमकी काय आहे?

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, आयजीए नेफ्रोपॅथी (IgAN) हा एक स्वयंप्रतिरोधक रोग आहे. याला कधीकधी बर्जरचा आजार असेही म्हटले जाते. हा आजार तेव्हा होतो जेव्हा प्रतिपिंडे , विशेषतः इम्युनोग्लोब्युलिन ए (IgA) नावाचे एक प्रकारचे प्रथिन , मूत्रपिंडात जमा होतात आणि त्यांचे लहान गुच्छ तयार होतात.

कल्पना करा की आपल्या शरीराचे सुरक्षा रक्षक भरकटले आहेत आणि त्यांनी आपल्याच मूत्रपिंडांमध्ये तळ ठोकला आहे. हे अँटीबॉडीज मूत्रपिंडांच्या नाजूक गाळण प्रणालीमध्ये दाह निर्माण करतात आणि कालांतराने, मूत्रपिंडांना हळूहळू इजा होऊ लागते (नेफ्रोपॅथी). या इजेमुळे मूत्रपिंडांना शरीरातील टाकाऊ पदार्थ योग्यरित्या गाळता येत नाहीत.

व्हॅनराफिया हे एक नवीन औषध आहे, जे IgAN असलेल्या आणि गंभीर आजार होण्याचा धोका असलेल्या रुग्णांवर उपचार करण्यासाठी मंजूर करण्यात आले आहे. हे एंडोथेलिन रिसेप्टर अँटागोनिस्ट नावाच्या औषधांच्या वर्गातील आहे. ही औषधे मूत्रपिंडांमध्ये दाह आणि नुकसान निर्माण करणारे संदेश ग्रहण करणाऱ्या रिसेप्टर्सना अवरोधित करून काम करतात. हे म्हणजे एखाद्या हानिकारक संदेशाला योग्य ठिकाणी पोहोचण्यापासून थांबवण्यासारखेच आहे.

IgAN चे व्यवस्थापन सामान्यतः कसे केले जाते?

किडनी डिसीज इनिशिएटिव्ह ग्रुप (KDIGO) IgAN सारख्या आजारांवर उपचार करण्याच्या सर्वोत्तम पद्धतींबाबत शिफारसी करत आहे. त्यांच्या काही प्रमुख शिफारसी खालीलप्रमाणे आहेत.

सध्या वापरल्या जाणाऱ्या मुख्य उपचार पद्धती आणि त्यांची उद्दिष्ट्ये खाली दिली आहेत.

किमान तीन महिने वरील उपचार घेऊनही ज्या "उच्च-जोखमीच्या" रुग्णांच्या लघवीमध्ये प्रथिनांचे प्रमाण जास्त (दररोज ०.७५ - १ ग्रॅमपेक्षा जास्त) असते, त्यांच्यासाठी वॅनराफिया हे औषध मंजूर करण्यात आले आहे.

वनराफिया औषधाच्या यशाची चाचणी कशी घेण्यात आली?

ALIGN क्लिनिकल ट्रायलमध्ये गंभीर IgAN होण्याचा उच्च धोका असलेल्या रुग्णांमध्ये व्हॅनराफियाची परिणामकारकता आणि सुरक्षितता यांचा अभ्यास करण्यात आला.

• कोण सहभागी झाले?:सुमारे २७० रुग्ण. त्यांपैकी निम्म्यांना वनराफिया हे औषध देण्यात आले, आणि उरलेल्या निम्म्यांना कोणतेही औषध नसलेली प्लेसिबो गोळी देण्यात आली.
• काय मोजले गेले?: ३६ आठवड्यांच्या उपचारानंतर, लघवीतील प्रोटीन-क्रिएटिनिनचे प्रमाण किती कमी झाले हे पाहण्यासाठी ते मोजले गेले. हे प्रमाण जितके जास्त, तितके मूत्रपिंडाचे नुकसान जास्त असते.

निकालांवरून असे दिसून आले की, व्हॅनराफिया घेतलेल्या रुग्णांमध्ये लघवीतील प्रथिने आणि क्रिएटिनिनचे प्रमाण ३८% ने कमी झाले , तर प्लेसिबो घेतलेल्या रुग्णांमध्ये ते केवळ ३% ने कमी झाले. यावरून असे सूचित होते की, व्हॅनराफिया मूत्रपिंडातून होणारे प्रथिनांचे उत्सर्जन लक्षणीयरीत्या कमी करते.

या औषधाच्या दीर्घकालीन परिणामांबद्दल आपल्याला काय माहिती आहे?

वनराफिया हे 'त्वरित मंजुरी' नावाच्या प्रक्रियेअंतर्गत मंजूर केलेले औषध आहे. म्हणजेच, ज्या गंभीर आजारांवर उपचाराचे इतर पर्याय फारसे उपलब्ध नसतात, अशा आजारांवरील प्राथमिक संशोधनाच्या निष्कर्षांच्या आधारे हे औषध रुग्णांना त्वरीत उपलब्ध करून दिले जाते.

मात्र, या मंजुरीनंतर, हे औषध दीर्घकाळात मूत्रपिंडाचे नुकसान खरोखरच कमी करते की नाही हे सिद्ध करण्यासाठी औषध कंपनीला संशोधन सुरू ठेवावे लागेल. अलाइन चाचणी अजूनही सुरू आहे. तिचे दीर्घकालीन निकाल ठरवतील की हे औषध बाजारात राहील की नाही.

इतर औषधांसोबत समस्या निर्माण होऊ शकतात का? (औषधांमधील आंतरक्रिया)

हो, वनराफिया इतर काही औषधांसोबत आंतरक्रिया करू शकते. यामुळे वनराफियाची परिणामकारकता कमी होऊ शकते किंवा दुष्परिणाम वाढू शकतात.

• दुष्परिणामांचा धोका वाढवणारी औषधे: `(OATP)1B1/1B3 इनहिबिटर` नावाच्या गटातील औषधांसोबत घेतल्यास वॅनराफियाचे दुष्परिणाम वाढू शकतात.
• परिणामकारकता कमी करणारी औषधे: CYP3A इंड्यूसर श्रेणीतील औषधांसोबत घेतल्यास वॅनराफियाची परिणामकारकता कमी होऊ शकते.

गर्भधारणेदरम्यान वनराफिया वापरण्याबद्दल आपल्याला काय माहित असणे आवश्यक आहे

हा एक खूप महत्त्वाचा मुद्दा आहे. गरोदरपणात वनराफिया घेतल्यास बाळाला गंभीर जन्मदोष होऊ शकतात.

• जर तुम्ही गर्भधारणा करू शकणारी स्त्री असाल, तर वनराफिया सुरू करण्यापूर्वी तुम्ही गर्भवती नसल्याची खात्री करण्यासाठी गर्भधारणा चाचणी करून घ्यावी.
• जर तुम्ही गरोदर असाल किंवा गरोदर राहण्याची योजना करत असाल, तर तुम्ही हे औषध अजिबात घेऊ नये.
• उपचारादरम्यान आणि उपचार थांबवल्यानंतर दोन आठवड्यांपर्यंत गर्भनिरोधनाची एक अत्यंत प्रभावी पद्धत.त्याचा वापर करणे अनिवार्य आहे. तुमच्यासाठी योग्य असलेल्या गर्भनिरोधक पद्धतीबद्दल तुमच्या डॉक्टर किंवा स्त्रीरोगतज्ञांशी बोला.
• उपचारादरम्यान तुमची मासिक पाळी चुकल्यास किंवा तुम्ही गर्भवती असल्याचा संशय आल्यास, तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब कळवा.

हे औषध घेताना लक्षात ठेवण्यासारख्या गोष्टी

वनराफिया हे एक विशेष औषध आहे. याचा अर्थ असा की, ही महागडी आणि गुंतागुंतीची औषधे आहेत जी प्रत्येक औषधालयात उपलब्ध नसतात.

हे औषध मिळवण्याची प्रक्रिया नेहमीच्या औषधचिठ्ठीपेक्षा वेगळी असू शकते. तुमचे डॉक्टर तुम्हाला विशिष्ट ठिकाणांबद्दल (जसे की रुग्णालयातील विशेष औषधालये) माहिती देतील, जिथे तुम्हाला हे औषध मिळू शकेल आणि त्यासाठी कोणत्या कार्यपद्धतींचे पालन करायचे आहे हेही सांगतील. तुम्हाला विमा कंपन्यांकडून पूर्वपरवानगी घेण्याचीही आवश्यकता भासू शकते. तुमचे डॉक्टर या सर्व टप्प्यांमध्ये तुम्हाला मार्गदर्शन करतील.