Bolehkah kita bincang tentang ubat Amvuttra untuk penyakit jantung yang dipanggil ATTR-CM? (ATTR-CM & Amvuttra)

Anda mungkin belum pernah mendengar tentang penyakit yang berlaku apabila sejenis protein dalam badan kita terkumpul secara tidak betul dan termendap di organ penting seperti jantung dan saraf. Ini selalunya merupakan penyakit yang jarang berlaku. Dalam perubatan, pemendapan protein jenis ini dipanggil amiloidosis . Hari ini, kita akan bercakap tentang penyakit jarang berlaku yang dipanggil ATTR-CM, yang secara khusus menjejaskan jantung, iaitu, di mana protein ini termendap di otot jantung, dan ubat moden yang dipanggil Amvuttra digunakan untuknya.

Apakah sebenarnya ATTR-CM?

Secara ringkasnya, ATTR-CM ialah satu keadaan di mana, disebabkan oleh kecacatan genetik atau berlaku secara semula jadi dengan penuaan, protein TTR, yang dihasilkan dalam badan kita, berubah bentuk dan bergumpal bersama serta mendapan dirinya di dinding otot jantung. Nama penuh untuk ini ialah Kardiomiopati Amiloid Transtiretin.

Fikirkanlah, dinding jantung kita perlu fleksibel untuk mengepam dengan betul. Tetapi apabila protein ini terkumpul, dinding jantung menjadi tebal dan kaku . Kita panggil ini kardiomiopati. Ini menjadikan jantung tidak dapat mengepam darah dengan betul. Lama-kelamaan, ini juga boleh berkembang menjadi kegagalan jantung.

Sesetengah orang yang menghidap ATTR-CM tidak mengalami sebarang gejala, tetapi ada juga yang mengalami gejala yang serupa dengan serangan jantung biasa.

• Sedikit sesak nafas (dispnea)
• Bengkak, terutamanya di kaki dan buku lali
• Kekeliruan atau keputusasaan
• Kadar denyutan jantung yang meningkat atau degupan jantung yang tidak teratur
• Sakit dada

Ini boleh membuatkan anda cepat letih apabila melakukan perkara seperti menaiki tangga, melakukan kerja rumah, atau berjalan kaki dalam jarak yang singkat.

Di samping itu, gejala lain yang tidak berkaitan dengan jantung juga mungkin berlaku. Contohnya, kelemahan, kebas atau sakit pada lengan dan kaki, berpeluh berlebihan, pening atau pengsan, dan masalah penghadaman.

Bagaimanakah ubat Amvuttra berfungsi?

Untuk memahami perkara ini, kita perlu mengetahui sedikit tentang protein yang dipanggil TTR. TTR (Transthyretin) ialah protein yang kebanyakannya dihasilkan dalam hati kita. Fungsi utamanya adalah untuk mengangkut hormon tiroid dan vitamin A ke seluruh badan.

Pada penghidap ATTR-CM, kecacatan genetik menyebabkan protein TTR dihasilkan dalam bentuk yang salah. Bentuk protein yang salah ini terkumpul dan termendap di jantung.

Ubat Amvuttra berfungsi sebagai peredam gen. Iaitu, ubat ini terus ke hati dan menyekat protein TTR yang rosak itu.Ia mengurangkan aktiviti gen yang sedang dihasilkan. Ia seperti mengecilkan kelantangan radio.

Amvuttra ialah suntikan subkutaneus. Vaksin ini biasanya diberikan oleh profesional penjagaan kesihatan setiap tiga bulan .

Bagaimanakah kejayaan ubat ini diuji?

Seperti mana-mana ubat baharu, keberkesanan AMVUTTRA telah disahkan melalui satu kajian besar. Dalam kajian ini, 655 pesakit ATTR-CM diberikan vaksin Amvuttra dan kumpulan yang satu lagi diberikan vaksin plasebo yang tidak mengandungi ubat setiap 12 bulan selama tiga tahun.

Para penyelidik melihat beberapa faktor untuk mengukur sama ada ubat ini berkesan.

• Ujian berjalan kaki enam minit: Ini mengukur sejauh mana anda boleh berjalan pada kadar normal dalam 6 minit. Jarak ini berkurangan apabila keadaan jantung anda bertambah buruk.
• Klasifikasi Persatuan Jantung New York (NYHA): Ini mengukur keterukan simptom kegagalan jantung. Terdapat empat kelas (I, II, III, IV). Semakin tinggi nombor kelas, semakin teruk penyakitnya.

• Soal Selidik Kualiti Hidup (KCCQ-OS): Ini mengukur kesan penyakit terhadap kualiti hidup pesakit.

Apakah yang ditemui oleh kajian itu?

Pada akhir tempoh rawatan tiga tahun, para penyelidik menganalisis hasilnya.

Penemuan utama adalah pesakit yang menerima Amvuttra mempunyai risiko kematian atau kemasukan ke hospital atau lawatan bilik kecemasan (ETU) secara mengejut sebanyak 28% lebih rendah akibat kegagalan jantung , berbanding mereka yang menerima plasebo (vaksin dummy).

Satu lagi perkara penting ialah pada akhir 42 bulan, risiko kematian daripada sebarang sebab berkurangan sebanyak 35% dalam kumpulan yang menerima Amvuttra.

Di samping itu, pesakit yang menerima Amvuttra mengalami penurunan terkawal dalam keupayaan berjalan dan kualiti hidup.

Tetapi ingat, keputusan kajian ini mungkin tidak sama untuk semua orang. Anda dan doktor anda perlu memutuskan bersama sama ada Amvuttra sesuai untuk anda dan sama ada manfaatnya melebihi kesan sampingan.

Mari kita ketahui tentang keputusan dan kesan sampingannya.

Berapa lama masa yang diperlukan untuk melihat hasilnya?

Amvuttra ialah ubat yang berkesan dari semasa ke semasa. Oleh itu, hasilnya tidak dapat dilihat serta-merta. Ia mungkin mengambil masa beberapa bulan atau lebih untuk melihat sebarang peningkatan dalam gejala.

Bagaimana untuk menguruskan kesan sampingan?

Salah satu kesan sampingan utama Amvuttra ialah penurunan tahap vitamin A dalam darah. Ini kerana protein TTR yang mengangkut vitamin A ke seluruh badan. Apabila ubat tersebut mengurangkan penghasilan TTR, pengangkutan vitamin A juga berkurangan.

• Doktor anda akan kerap mengarahkan ujian darah untuk memeriksa tahap vitamin A anda. Adalah sangat penting untuk menjalankan ujian ini tepat pada masanya.
• Tambahkan makanan yang kaya dengan vitamin A (cth. lobak merah, ubi keledek, bayam, telur, susu, lada benggala merah ) ke dalam diet anda.
• Jika anda perasan sebarang perubahan dalam penglihatan anda (terutamanya penglihatan malam yang berkurangan), maklumkan kepada doktor anda dengan segera.
• Bergantung pada tahap vitamin A anda, doktor anda mungkin mengesyorkan pengambilan suplemen vitamin A.

Ini bukanlah satu-satunya kesan sampingan Amvuttra. Jika anda mempunyai sebarang gejala lain yang mengganggu anda, pastikan anda berbincang dengan doktor anda .