Ubat Amvuttra untuk penyakit melemahkan saraf yang jarang berlaku (hATTR Polyneuropathy)

Adakah anda hanya merasa kebas atau kesemutan di tangan dan kaki anda? Atau adakah anda mengalami kelemahan otot dan kesukaran berjalan? Kadangkala, gejala ini boleh disebabkan oleh keadaan yang jarang berlaku yang belum pernah kita dengar. Hari ini, kita akan membincangkan satu keadaan sedemikian dan rawatan baharu untuknya.

Apakah hATTR? Bagaimanakah Amvuttra berfungsi?

Secara ringkasnya, hATTR (Amiloidosis yang Dimediasi Transtiretin Keturunan) adalah penyakit keturunan. Ia tergolong dalam sekumpulan penyakit yang dipanggil amiloidosis. Dalam penyakit ini, protein tertentu dalam badan kita berubah bentuk, terkumpul dengan cara yang tidak normal, dan termendap di pelbagai organ.

Dalam penyakit hATTR, sejenis protein yang dipanggil Transthyretin (TTR) dimendapkan dengan cara ini. TTR sebenarnya merupakan protein yang baik yang dihasilkan dalam hati kita dan membantu mengangkut hormon tiroid dan vitamin A ke seluruh badan. Walau bagaimanapun, seseorang yang menghidap penyakit hATTR mempunyai sedikit perubahan pada gen TTR, iaitu mutasi. Akibatnya, protein TTR yang dihasilkan berada dalam bentuk yang salah. Protein yang tidak berbentuk ini terkumpul dan dimendapkan di tempat-tempat seperti saraf, jantung dan sistem pencernaan sebagai mendapan yang dipanggil amiloid .

Apabila mendapan ini terkumpul di sekitar saraf, ia menjadi rosak. Kami memanggilnya polineuropati . Ketika itulah gejala yang dinyatakan sebelum ini, seperti keradangan, kebas, sakit dan kesukaran berjalan, berlaku.

Ubat Amvuttra berfungsi dengan mengurangkan jumlah protein TTR yang tidak normal yang dihasilkan oleh hati. Ini mengurangkan pengumpulan deposit amiloid dalam badan, membantu mengawal gejala dan mencegah atau melambatkan penyakit daripada menjadi lebih teruk.

Doktor anda juga akan mengesyorkan perubahan pada diet dan rutin senaman anda, serta merawat simptom anda. Sehingga baru-baru ini, satu-satunya pilihan rawatan untuk penyakit ini adalah kawalan simptom dan, jika perlu, pemindahan hati atau jantung. Tetapi ubat moden seperti Amvuttra kini membolehkan anda mengawal penyakit ini dengan mengurangkan protein TTR, yang merupakan punca utama penyakit ini.

Bagaimanakah anda menggunakan ubat ini?

Amvuttra ialah suntikan yang diberikan di bawah kulit . Ia diberikan oleh profesional kesihatan, seperti doktor atau jururawat terlatih. Ia biasanya diberikan empat kali setahun (setiap tiga bulan) . Anda boleh mengatur untuk menerima vaksin di pejabat doktor anda, di klinik, atau di rumah.

Bagaimanakah ubat ini telah dikaji?

Seperti mana-mana ubat baharu, Amvuttra telah diuji dalam ujian klinikal untuk menentukan keberkesanan dan keselamatannya. Dalam ujian ini, sekumpulan pesakit yang menerima Amvuttra dibandingkan dengan sekumpulan pesakit yang menerima plasebo , rawatan dummy yang tidak mengandungi bahan aktif. Inilah caranya kita dapat menentukan sama ada ubat itu benar-benar berkesan.

Kajian ini melibatkan pesakit dengan penyakit hATTR dan polineuropati yang terhasil. Kelemahan saraf, kekuatan otot dan keupayaan mereka untuk melakukan aktiviti harian diukur menggunakan sistem pemarkahan khas.

Menurut hasil kajian, pesakit yang menerima Amvuttra meningkatkan fungsi neurologi dan kualiti hidup mereka. Walaupun skor neurologi mereka menurun dan gejala bertambah baik, mereka yang menerima plasebo mengalami peningkatan gejala.

Bilakah saya akan mula merasai kesan ubat ini?

Ini bukanlah penyelesaian yang cepat. Apabila ubat secara beransur-ansur mula berfungsi dalam badan anda, anda mungkin akan melihat pengurangan atau sedikit peningkatan dalam gejala anda dalam masa beberapa bulan . Matlamat jangka panjang rawatan ini adalah untuk mengawal perkembangan penyakit. Oleh itu, adalah sangat penting untuk memerhatikan gejala anda.

Beritahu doktor anda untuk memerhatikan perkara-perkara ini:

• Keupayaan untuk berjalan tanpa bantuan
• Kebas dan kesemutan pada anggota badan
• Refleks badan
• Mengawal tekanan darah semasa berdiri

Walaupun anda tidak perasan perubahan serta-merta, jangan terlepas untuk mendapatkan vaksinasi anda tepat pada masanya. Doktor anda juga mungkin akan menjalankan pelbagai ujian darah, imbasan atau pemeriksaan fizikal untuk memantau perkembangan anda.

Kesan sampingan dan bagaimana untuk menguruskannya?

Kesan sampingan yang paling biasa dilihat dengan Amvuttra ialah:

• Sakit di lengan atau kaki
• Sakit sendi
• Kesukaran bernafas

Di samping itu, Amvuttra boleh mengurangkan tahap vitamin A anda . Oleh itu, doktor anda akan menjalankan ujian darah untuk memeriksa tahap vitamin A anda sebelum dan semasa rawatan. Jika anda melihat sebarang perubahan dalam penglihatan anda, terutamanya masalah penglihatan malam , maklumkan kepada doktor anda dengan segera.

Ini bukanlah satu-satunya kesan sampingan yang mungkin berlaku. Jika anda mengalami sebarang simptom baharu yang membuatkan anda berasa tidak selesa, beritahu doktor anda dengan segera.

Bolehkah terdapat masalah dengan ubat-ubatan lain?

Amvuttra tidak diketahui menyebabkan sebarang interaksi yang ketara dengan makanan, minuman atau ubat-ubatan lain. Walau bagaimanapun, adalah lebih baik untuk memberitahu doktor anda tentang semua ubat, vitamin, produk herba dan suplemen yang anda ambil.