हाम्रो शरीरमा एक प्रकारको प्रोटिन गलत तरिकाले जम्मा हुँदा र मुटु र स्नायु जस्ता महत्त्वपूर्ण अंगहरूमा जम्मा हुँदा हुने रोगहरूको बारेमा तपाईंले सुन्नुभएको छैन होला। यी प्रायः दुर्लभ रोगहरू हुन्। चिकित्सामा, यस प्रकारको प्रोटिन जम्मा हुनुलाई एमाइलोइडोसिस भनिन्छ। आज, हामी ATTR-CM नामक दुर्लभ रोगको बारेमा कुरा गर्न जाँदैछौं, जसले विशेष गरी मुटुलाई असर गर्छ, अर्थात्, जसमा यी प्रोटिनहरू मुटुको मांसपेशीमा जम्मा हुन्छन्, र यसको लागि Amvuttra नामक आधुनिक औषधि प्रयोग गरिन्छ।
ATTR-CM भनेको के हो?
सरल भाषामा भन्नुपर्दा, ATTR-CM एउटा यस्तो अवस्था हो जसमा आनुवंशिक दोषका कारण वा उमेर बढ्दै जाँदा प्राकृतिक रूपमा हुने प्रोटिन TTR आकार परिवर्तन गर्छ र एकसाथ जम्मा भएर मुटुको मांसपेशीको भित्तामा जम्मा हुन्छ। यसको पूरा नाम Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy हो।
सोच्नुहोस् त, हाम्रो मुटुको भित्ताहरू राम्ररी पम्प गर्न लचिलो हुनुपर्छ। तर जब यी प्रोटिनहरू जम्मा हुन्छन्, मुटुको भित्ताहरू बाक्लो र कडा हुन्छन्। हामी यसलाई कार्डियोमायोप्याथी भन्छौं। यसले मुटुलाई राम्ररी रगत पम्प गर्न असमर्थ बनाउँछ। समयसँगै, यो मुटुको विफलतामा पनि बढ्न सक्छ।
ATTR-CM भएका केही व्यक्तिहरूले कुनै लक्षणहरू अनुभव गर्दैनन्, तर अरूले सामान्य हृदयघातका जस्तै लक्षणहरू अनुभव गर्छन्।
- हल्का सास फेर्न गाह्रो हुनु (डिस्प्निया)
- सुन्निने, विशेष गरी खुट्टा र गोलीगाँठोमा
- भ्रम वा निराशा
- मुटुको धड्कन बढ्नु वा अनियमित मुटुको धड्कन हुनु
- छाती दुख्ने
यसले गर्दा तपाईंलाई सिँढी चढ्दा, घरायसी काम गर्दा वा छोटो दूरी हिँड्दा चाँडै थकित महसुस हुन सक्छ।
यसको अतिरिक्त, मुटुसँग सम्बन्धित नभएका अन्य लक्षणहरू पनि देखा पर्न सक्छन्। उदाहरणका लागि, कमजोरी, हात र खुट्टामा सुन्निने वा दुखाइ , अत्यधिक पसिना आउने , चक्कर लाग्ने वा बेहोस हुने, र पाचन समस्याहरू।
अम्भुत्रा औषधिले कसरी काम गर्छ?
यो बुझ्नको लागि, हामीले पहिले TTR भनिने प्रोटिनको बारेमा थोरै जान्न आवश्यक छ। TTR (Transthyretin) एक प्रोटिन हो जुन मुख्यतया हाम्रो कलेजोमा उत्पादन हुन्छ। यसको मुख्य काम थाइराइड हर्मोन र भिटामिन ए लाई शरीरभरि ढुवानी गर्नु हो।
ATTR-CM भएका मानिसहरूमा, आनुवंशिक दोषले TTR प्रोटिनलाई गलत आकारमा उत्पादन गर्छ। प्रोटिनको यो गलत आकारले मुटुमा जम्मा हुन्छ र जम्मा हुन्छ।
Amvuttra औषधिले जीन साइलेन्सरको रूपमा काम गर्छ। अर्थात्, यो औषधि सिधै कलेजोमा जान्छ र त्यो दोषपूर्ण TTR प्रोटिनलाई ब्लक गर्छ।यसले सिर्जना भइरहेको जीनको गतिविधिलाई कम गर्छ। यो रेडियोको आवाज कम गर्नु जस्तै हो।
यसले कलेजोद्वारा उत्पादित दोषपूर्ण TTR प्रोटिनको मात्रा घटाउँछ, जसले गर्दा मुटु जस्ता अंगहरूमा नयाँ प्रोटिनको निक्षेपण कम हुन्छ।
अम्भुत्रा एक छालाको छालाको तल दिइने सुई हो। यो खोप सामान्यतया प्रत्येक तीन महिनामा स्वास्थ्यकर्मीद्वारा दिइन्छ।
यो औषधिको सफलता कसरी परीक्षण गरियो?
कुनै पनि नयाँ औषधि जस्तै, AMVUTTRA को प्रभावकारिता एक ठूलो अध्ययन मार्फत पुष्टि गरिएको छ। यस अध्ययनमा, ६५५ ATTR-CM बिरामीहरूलाई Amvuttra खोप दिइएको थियो र अर्को समूहलाई तीन वर्षसम्म प्रत्येक १२ महिनामा कुनै औषधि नभएको प्लेसिबो खोप दिइएको थियो।
यो औषधि प्रभावकारी छ कि छैन भनेर मापन गर्न अनुसन्धानकर्ताहरूले धेरै कारकहरू हेरे।
- छ मिनेटको पैदल यात्रा परीक्षण: यसले तपाईं ६ मिनेटमा सामान्य गतिमा कति टाढा हिँड्न सक्नुहुन्छ भनेर मापन गर्छ। तपाईंको मुटुको अवस्था बिग्रँदै जाँदा यो दूरी घट्दै जान्छ।
- न्यूयोर्क हार्ट एसोसिएसन (NYHA) वर्गीकरण: यसले मुटुको विफलताको लक्षणहरूको गम्भीरता मापन गर्दछ। चार वर्गहरू छन् (I, II, III, IV)। वर्ग संख्या जति उच्च हुन्छ, रोग त्यति नै गम्भीर हुन्छ।
| NYHA कक्षा | विवरण |
|---|---|
| कक्षा १ | सामान्य शारीरिक गतिविधिहरूमा कुनै प्रतिबन्ध छैन। थकान, सास फेर्न गाह्रो वा छाती दुख्ने समस्या छैन। |
| कक्षा २ | शारीरिक गतिविधि थोरै सीमित छ। आराम गर्दा कुनै असुविधा हुँदैन, तर सामान्य गतिविधि गर्दा थकान र थकान महसुस हुन सक्छ। |
| कक्षा ३ | शारीरिक गतिविधि उल्लेखनीय रूपमा सीमित छ, र लक्षणहरू सामान्य भन्दा हल्का काम गर्दा पनि देखा पर्दछ। |
| कक्षा ४ | आराम गर्दा पनि लक्षणहरू देखा पर्छन्। कुनै पनि शारीरिक गतिविधिले अवस्थालाई झनै खराब बनाउँछ। |
- जीवनको गुणस्तर प्रश्नावली (KCCQ-OS): यसले बिरामीको जीवनको गुणस्तरमा रोगको प्रभाव मापन गर्दछ।
अनुसन्धानले के पत्ता लगायो?
तीन वर्षको उपचार अवधिको अन्त्यमा, अनुसन्धानकर्ताहरूले नतिजाहरूको विश्लेषण गरे।
मुख्य निष्कर्ष यो थियो कि Amvuttra प्राप्त गर्ने बिरामीहरूमा प्लेसिबो (डमी खोप) प्राप्त गर्नेहरूको तुलनामा हृदयघातका कारण मृत्यु वा अचानक अस्पताल भर्ना वा आपतकालीन कक्ष (ETU) भ्रमणको जोखिम २८% कम थियो।
अर्को महत्त्वपूर्ण कुरा के छ भने ४२ महिनाको अन्त्यमा, अम्भुत्रा प्राप्त गर्ने समूहमा कुनै पनि कारणले मृत्युको जोखिम ३५% ले घट्यो ।
यसको अतिरिक्त, अम्भुत्रा प्राप्त गर्ने बिरामीहरूको हिँड्ने क्षमता र जीवनको गुणस्तरमा नियन्त्रित गिरावट आएको थियो।
तर याद राख्नुहोस्, यी अनुसन्धानका नतिजाहरू सबैका लागि समान नहुन सक्छन्। तपाईं र तपाईंको डाक्टरले मिलेर निर्णय गर्नुपर्नेछ कि Amvuttra तपाईंको लागि सही छ कि छैन र यसको फाइदा साइड इफेक्टभन्दा बढी छ कि छैन।
परिणाम र साइड इफेक्टको बारेमा जानौं।
नतिजा हेर्न कति समय लाग्छ?
अम्भुत्रा एक औषधि हो जुन समयसँगै काम गर्छ। त्यसैले, परिणाम तुरुन्तै देखिँदैन। लक्षणहरूमा कुनै सुधार देख्न धेरै महिना वा बढी समय लाग्न सक्छ।
साइड इफेक्ट कसरी व्यवस्थापन गर्ने?
अम्भुत्राको मुख्य साइड इफेक्टहरू मध्ये एक रगतमा भिटामिन ए को स्तरमा कमी हो। यो किनभने TTR प्रोटिनले शरीरभरि भिटामिन ए ढुवानी गर्छ। जब औषधिले TTR उत्पादन घटाउँछ, भिटामिन ए को ढुवानी पनि घट्छ।
- तपाईंको डाक्टरले तपाईंको भिटामिन ए को स्तर जाँच गर्न नियमित रूपमा रगत परीक्षणको आदेश दिनुहुनेछ । यी परीक्षणहरू समयमै गराउनु धेरै महत्त्वपूर्ण छ।
- आफ्नो खानामा भिटामिन ए युक्त खानेकुराहरू (जस्तै गाजर, गुलियो आलु, पालुङ्गो, अण्डा, दूध, रातो खुर्सानी ) थप्नुहोस्।
- यदि तपाईंले आफ्नो दृष्टिमा कुनै परिवर्तन देख्नुभयो (विशेष गरी रातको दृष्टिमा कमी), तुरुन्तै आफ्नो डाक्टरलाई सूचित गर्नुहोस्।
- तपाईंको भिटामिन ए को स्तरको आधारमा, तपाईंको डाक्टरले भिटामिन ए सप्लिमेन्ट लिन सिफारिस गर्न सक्छन्।
यी Amvuttra का मात्र साइड इफेक्ट होइनन्। यदि तपाईंलाई अन्य कुनै लक्षणहरूले सताइरहेका छन् भने, आफ्नो डाक्टरसँग कुरा गर्न नबिर्सनुहोस् ।
घर लैजाने सन्देश
- ATTR-CM एउटा दुर्लभ तर गम्भीर मुटु रोग हो जुन मुटुमा गलत फोल्ड गरिएका प्रोटिनहरू जम्मा हुँदा हुन्छ।
- अम्भुत्र यस उद्देश्यका लागि प्रयोग गरिने आधुनिक औषधि हो र यसलाई हरेक तीन महिनामा सुई लगाइन्छ।
- यो औषधिले कलेजोमा दोषपूर्ण प्रोटिनको उत्पादन घटाएर काम गर्छ।
- अनुसन्धानले देखाएको छ कि यसले मृत्यु, अस्पताल भर्ना घटाउन र बिरामीहरूको जीवनको गुणस्तर सुधार गर्न सक्छ।
- यसले भिटामिन ए को स्तर कम हुन सक्ने भएकोले, आफ्नो डाक्टरसँग नियमित सम्पर्क कायम राख्नु र नियमित परीक्षण गराउनु महत्त्वपूर्ण छ।
- कुनै पनि उपचार सुरु गर्नु अघि, आफ्नो डाक्टरसँग राम्ररी फाइदा र बेफाइदाको बारेमा छलफल गर्नुहोस्।
💬 Comments (0)
अहिलेसम्म कुनै टिप्पणी पोस्ट गरिएको छैन। पहिलो पटक यहाँ आफ्नो टिप्पणी थप्नुहोस्।
आफ्नो टिप्पणी थप्नुहोस्