Heb je wel eens gemerkt dat je urine 's ochtends een beetje donker is, misschien zelfs bloederig? Heb je last van aanhoudende vermoeidheid en een bleke huid? Dit kunnen symptomen zijn van een zeldzame bloedziekte waar veel mensen nog nooit van hebben gehoord: PNH, oftewel paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie. Schrik niet van deze naam. Laten we alles eenvoudig en duidelijk bespreken.
Wat is PNH precies?
Simpel gezegd is PNH een aandoening waarbij ons eigen immuunsysteem per ongeluk onze eigen gezonde rode bloedcellen aanvalt en vernietigt. Stel je voor: een leger dat een land moet beschermen, valt de bevolking van datzelfde land aan.
Dit komt doordat er een genetische mutatie zit in sommige cellen van ons beenmerg. Daardoor zijn de rode bloedcellen die door dat beenmerg worden aangemaakt iets zwakker. Deze zwakke cellen kunnen gemakkelijk door ons immuunsysteem worden herkend en vernietigd.
- Vernietiging van rode bloedcellen: In medische termen wordt deze afbraak van rode bloedcellen hemolyse genoemd.
- Veranderingen in de kleur van de urine: Hemoglobine is een eiwit dat voorkomt in rode bloedcellen en zuurstof transporteert. Wanneer de cellen afbreken, komt deze hemoglobine vrij in het bloed, wordt het door de nieren gefilterd en via de urine uitgescheiden. Dit wordt hemoglobinurie genoemd. Dit is de reden waarom urine donker, bruin of bloedkleurig kan zijn. Dit is vaak het duidelijkst te zien bij ochtendurine.
Houd er echter rekening mee dat de symptomen van PNH niet bij iedereen hetzelfde zijn. Sommige mensen merken mogelijk helemaal geen verandering in de kleur van hun urine.
Een andere ernstige complicatie van deze ziekte is een verhoogd risico op bloedstolsels . Sommige van deze stolsels kunnen levensbedreigend zijn. Bovendien kan deze ziekte niet alleen rode bloedcellen aantasten, maar ook witte bloedcellen die infecties bestrijden en bloedplaatjes die bloedingen stoppen.
Welke behandelingen zijn er voor de ziekte PNH?
De behandeling van PNH hangt af van uw symptomen en de ernst van uw aandoening. Uw arts zal met u bespreken welke behandeling het meest geschikt is voor u. De onderstaande tabel geeft een overzicht van enkele van de belangrijkste behandelingen die momenteel beschikbaar zijn.
| Behandelingsmethode | Simpel gezegd, wat gebeurt er? |
|---|---|
| Androgeentherapie | Dit zijn mannelijke hormonen. Ze stimuleren het beenmerg en verhogen de aanmaak van rode bloedcellen. Ze helpen bloedarmoede te verminderen. |
| Anticoagulantia | Ze voorkomen de vorming van bloedstolsels in de bloedvaten. Deze zijn verkrijgbaar als injecties of pillen. |
| Bloedtransfusies | Wanneer het aantal rode bloedcellen of bloedplaatjes zeer laag wordt, wordt dit tekort gecompenseerd door externe bloedtransfusies. |
| Beenmergtransplantatie | Dit is de enige manier om PNH volledig te genezen . Maar het is erg riskant. Daarom wordt het alleen gebruikt bij de meest ernstige gevallen. |
| Complementremmers | Ze richten zich op het deel van het immuunsysteem dat rode bloedcellen vernietigt en stoppen dat proces. Soliris en Ultomiris zijn voorbeelden van dit soort medicijnen. |
| Groeifactoren | Het helpt de aanmaak van rode of witte bloedcellen te verhogen door het beenmerg te stimuleren. |
| Andere medicijnen | De arts schrijft zo nodig ook foliumzuur, ijzersupplementen, steroïden en immunosuppressiva voor. |
Wat is die Empaveli dan precies?
Empaveli is een nieuw en zeer effectief geneesmiddel dat het complementsysteem remt en wordt gebruikt voor de behandeling van PNH.
Beschouw ons immuunsysteem als een keten van onderling verbonden eiwitten. Een deel van deze keten wordt het complementsysteem genoemd. Bij PNH raakt dit systeem overactief en vernietigt het rode bloedcellen.
Oudere geneesmiddelen (bijvoorbeeld eculizumab) richtten zich op een plaats genaamd C5 in deze keten. Ze stopten alleen de afbraak binnen de bloedvaten (intravasculaire hemolyse).
Maar dit nieuwe medicijn, Empaveli genaamd, richt zich op een eerdere locatie, C3 genaamd. Het voordeel hiervan is dat het de schade in de bloedvaten onder controle houdt, evenals de schade in organen zoals de lever en de milt (extravasculaire hemolyse).
Daarom kan Empaveli met name gunstig zijn voor patiënten die nog niet volledig hersteld zijn van eerdere medicatie en die nog steeds bloedarmoede hebben.
Hoe gebruik ik Empaveli?
Empaveli is een geneesmiddel dat u thuis kunt gebruiken.
- Werkwijze: Dit is een subcutane injectie .
- Frequentie: Meestal tweemaal per week toegediend.
- Dosering: Uw arts kan uw dosering aanpassen door het gehalte van een enzym genaamd lactaatdehydrogenase (LDH) in uw bloed te controleren. LDH-waarden geven aan in hoeverre rode bloedcellen worden afgebroken.
- Gebruiksaanwijzing: Er zijn twee manieren om dit te gebruiken. De eerste is met een kleine pomp die het medicijn gedurende 30-60 minuten in het lichaam afgeeft. De tweede is een injectiesysteem voor eenmalig gebruik dat op de buik wordt aangebracht .
Maak je geen zorgen, je arts of een gekwalificeerde verpleegkundige zal je eerst leren hoe je dit moet gebruiken.
Wat u moet weten over de effectiviteit en veiligheid van dit geneesmiddel.
Het succes van Empaveli is bevestigd in twee grote klinische studies, PEGASUS en PRINCE.
Simpel gezegd hadden patiënten die Empaveli gebruikten in beide onderzoeken significant hogere hemoglobinewaarden dan patiënten die andere behandelingen kregen. Ze hadden ook significant minder bloedtransfusies nodig.
Bijwerkingen en veiligheid
De belangrijkste bijwerkingen van Empaveli zijn:
- Pijn, roodheid of zwelling op de injectieplaats: Dit is normaal. U kunt verlichting vinden door een ijspakking aan te brengen of de plek in warm water te weken.
- Verhoogd risico op infecties: Omdat dit geneesmiddel een deel van het immuunsysteem onderdrukt, bestaat er een risico op verhoogde gevoeligheid voor bepaalde bacteriële infecties (met name gekapselde bacteriën).
Om dit risico te verkleinen, zal uw arts u alle benodigde vaccinaties geven voordat u met Empaveli begint. U dient ook een patiëntenveiligheidskaart bij u te dragen gedurende de periode dat u het geneesmiddel gebruikt en gedurende 2 maanden nadat u ermee bent gestopt. Dit helpt uw behandelend arts te weten dat u dit geneesmiddel gebruikt, zodat zij in geval van nood kunnen beslissen of dit nodig is.
Wat is het Empaveli REMS-programma?
Dit is een wat ingewikkeld woord, maar simpel gezegd betekent het een speciaal beschermingsprogramma . Vanwege het risico op infectie met medicijnen zoals Empaveli worden dergelijke programma's door overheidsinstanties uitgevoerd.
Onder dit `REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy)`-programma:
1. De arts die uw medicatie voorschrijft, moet in dit programma geregistreerd staan.
2. De apotheek die u het medicijn verstrekt, moet hiervoor ook gecertificeerd zijn.
3. Dokter, u moet goed geïnformeerd zijn over de risico's van de medicatie en de symptomen van een infectie (koorts, spierpijn, hevige hoofdpijn).
Dit zorgt ervoor dat u volledig op de hoogte bent van de voordelen en risico's van dit medicijn en dat u het veilig gebruikt.
Belangrijkste boodschap
- PNH is een zeldzame maar behandelbare ziekte waarbij uw eigen immuunsysteem rode bloedcellen vernietigt.
- Empaveli is een zeer effectieve, nieuwe behandeling voor PNH die de vernietiging van bloedcellen stopt.
- Dit medicijn kan infecties veroorzaken, dus zorg ervoor dat u de injecties krijgt die uw arts u voorschrijft. Let goed op eventuele tekenen van een infectie.
- Empaveli wordt geleverd volgens een speciaal werkingsmechanisme (REMS). Bewaar de patiëntveiligheidskaart die u ontvangt altijd bij u.
- Als u vragen heeft over uw aandoening of behandeling, aarzel dan niet om contact op te nemen met uw arts .
💬 Comments (0)
Er zijn nog geen reacties geplaatst. Voeg hier voor de eerste keer uw reactie toe.
Voeg je commentaar toe