Bekymret for barnets vekst på grunn av akondroplasi? La oss lære om legemidlet Voxzogo (vosoritid)

Du er kanskje bekymret, kanskje til og med redd, for barnets vekst, spesielt høyden. Det er normalt å føle det slik som forelder som lever med en tilstand som kalles akondroplasi. Men du er ikke alene. Med fremskritt innen medisinsk vitenskap finnes det nå nye behandlinger som kan hjelpe med disse tilstandene. I dag snakker vi om et legemiddel som heter Voxzogo, som har gitt nytt håp, spesielt for barn med akondroplasi.

Hva er egentlig akondroplasi?

Enkelt sagt er akondroplasi en genetisk tilstand som forårsaker dvergvekst. Den påvirker måten barns bein vokser på, spesielt de lange beinene (de i armer og ben). Det er en svært sjelden tilstand, som forekommer hos omtrent én av 15 000 til 40 000 fødsler.

I de fleste tilfeller er ikke dette noe som arves fra foreldrene, men noe som skjer i barnets egen kropp på grunn av en ny genetisk forandring (mutasjon). Så ikke føl deg skyldig for dette. Denne tilstanden kan forårsake ytterligere helseproblemer etter hvert som barnet vokser opp, som fedme, ørebetennelse og problemer med nervene i ryggraden og hjernen.

Det er flere vanlige symptomer som kan sees hos et barn med achondroplasi.

Hvordan fungerer Voxzogo?

For å forstå dette må vi først lære litt om vekstplater . Tenk på disse vekstplatene i endene av de lange knoklene våre som rommet der ny asfalt stadig legges når man bygger en vei. De er laget av et sterkt, fleksibelt vev som kalles brusk. Etter hvert som et barn vokser, blir denne brusken til bein, og beinet forlenges. Når barnet er fullvoksent, lukkes disse vekstplatene, og høydeveksten stopper.

Hos barn med akondroplasi forstyrrer en mutasjon i genene (DNA) et av kroppens meldingsoverføringssystemer. Det finnes to meldingssystemer i kroppen vår som påvirker beinveksten:

1. System som øker beinvekst.

2. Systemet som reduserer (stopper) beinvekst.

Ved akondroplasi fører den genetiske endringen til at signalsystemet som bremser beinveksten blir overaktivt.

Målet med denne behandlingen er å bruke denne medisinen mens barnets vekstplater er åpne, slik at de oppnår maksimal vekst. Når vekstplatene lukkes, noe som betyr at barnet slutter å vokse, stoppes medisinen. Dette avgjøres av legen din.

Hvordan bruker du denne medisinen?

Voxzogo er en injeksjon som gis under huden på barnet ditt hver dag, omtrent til samme tid hver dag . Den er utformet slik at du kan gi den hjemme.

• Injeksjonssteder: Dette injiseres under barnets hud. Du kan bruke barnets lår, mage (omtrent fem centimeter fra navlen), rumpe eller baksiden av overarmen .
• Det viktigste: Ikke injisere på samme sted flere ganger. Hvis du injiserer på ett sted i dag, injiserer du på et annet sted i morgen. Vi kaller dette «rotasjon av injeksjonssted». Dette kan redusere ubehag som rødhet og smerte. Ikke injiser i områder med hoven, blåmerket, rød eller hard hud.
• Et must: En time før injeksjonen, gi barnet ditt et godt måltid og et stort glass (ca. 2,4–3 dl) vann, melk eller fruktjuice. Denne medisinen kan noen ganger forårsake lavt blodtrykk, noe som kan gjøre deg trøtt eller svimmel. Å gi barnet ditt mat og væske på forhånd kan redusere denne risikoen betraktelig.

Dosen av medisin som gis til et barn bestemmes av barnets vekt. Du bør informere legen dersom barnets vekt endrer seg. Legen din vil lære deg nøyaktig hvordan du injiserer dette i barnet ditt. Forsøk aldri å gjøre dette selv før du har fått den opplæringen. Les også bruksanvisningen som følger med medisinen nøye.

Hva er de mulige bivirkningene?

Som alle medisiner kan Voxzogo forårsake noen bivirkninger. Det er viktig å være oppmerksom på disse.

• Reaksjoner på injeksjonsstedet: Dette er den vanligste bivirkningen. Det kan være rødhet, hevelse, kløe, blåmerker eller smerte på injeksjonsstedet. Dette kan behandles ved å legge en kald kompress på området. Sørg for å snakke med legen din før du tar medisiner mot smerte eller kløe.
• Lavt blodtrykk: Som vi nevnte tidligere, unngås dette best ved å gi mat og drikke før injeksjonen. Hvis barnet ditt føler seg svimmel eller trøtt, be dem om å reise seg sakte, bruk støtte om nødvendig. Hvis de føler seg svimmel, be dem om å sette seg eller legge seg ned. Hvis denne tilstanden vedvarer eller forverres, kontakt lege.
• Magebesvær og oppkast: Noen barn kan få magebesvær (gastroenteritt) eller oppkast. I løpet av denne tiden bør du gi dem rikelig med væske å drikke og små mengder mild, lett mat (f.eks. kjeks, toast, bananer, lett suppe). Hvis dette vedvarer, må du informere legen din.
• Leddsmerter: Noen barn kan oppleve leddsmerter. Snakk også med legen din om dette.
• Endringer i blodprøver: Denne medisinen kan øke nivået av en blodprøve som kalles alkalisk fosfatase. Dette er et mål på lever- eller beinfunksjon. Derfor er det svært viktig å fortsette å ta blodprøver som foreskrevet av legen din.

Noen flere viktige ting å vite

Hvor lang tid tar det før denne medisinen virker?

Ifølge forskning tar det flere måneder å se en økning i vekstraten hos barn. Resultatene kan imidlertid variere fra barn til barn. Så vær tålmodig og fortsett behandlingen slik legen sier. Legen vil kontinuerlig overvåke barnets fremgang.

Hvem er ikke denne medisinen egnet for?

Hvis barnet ditt har noen nyrelaterte tilstander, må du informere legen. Legen kan bestemme seg for å ikke forskrive dette legemidlet til barn med alvorlige nyresykdommer.

Er dette en spesiell medisin?

Ja. Voxzogo er et spesialmedisin.Det betyr at dette ikke er en medisin du kan få tak i på et vanlig apotek. Dette er dyre medisiner for sjeldne eller komplekse sykdommer. Det er en spesiell prosedyre for å få tak i disse. Etter at legen din har forskrevet denne medisinen, vil et spesialapotek kontakte deg og forklare hvordan du kan få medisinen levert hjem til deg.