Un nou medicament pentru hemofilie? Să aflăm mai multe despre Qfitlia (fitusiran)?

Dacă aveți hemofilie, probabil știți cât de frustrant și înfricoșător poate fi să sângerați constant, uneori fără motiv, și să aveți probleme în a opri sângerarea chiar și de la cele mai mici tăieturi. Este posibil să luați deja medicamente pentru a trata sângerarea sau să luați medicamente pentru a o preveni. Cu toate acestea, odată cu progresul științei medicale, există acum multe tratamente noi și eficiente pentru această afecțiune. Așadar, astăzi, haideți să vorbim despre un medicament nou, diferit. Se numește Qfitlia (fitusiran).

Mai întâi, să vedem de ce nu se oprește sângerarea în cazul hemofiliei?

Simplu spus, există proteine ​​speciale care ajută la coagularea sângelui. Le numim „ factori de coagulare ”. La fel cum mortarul este necesar pentru a ține cărămizile împreună atunci când se construiește un zid, acești factori de coagulare sunt esențiali pentru a opri sângerarea. O persoană cu hemofilie are deficit de unul dintre acești factori de coagulare.

• Persoanele cu hemofilie A au o lipsă de factor VIII.
• Persoanele cu hemofilie B au o lipsă de factor IX.

Când acești factori scad, scade și producția unei alte etape importante în procesul de coagulare a sângelui, numită trombină . Trombina este principalul factor care, în cele din urmă, formează un cheag de sânge și oprește sângerarea. Așadar, atunci când trombina scade, devine dificil să se oprească sângerarea atunci când aceasta apare. Ați înțeles? De obicei, ceea ce facem ca tratament de atât de mult timp este să producem artificial factorul de coagulare (factorul 8 sau 9) care lipsește în organism și să îl administrăm sub formă de injecție în venă. Dar medicamentul Qfitlia despre care vorbim astăzi funcționează într-un mod complet diferit.

Deci, ce este acest nou medicament numit Qfitlia (fitusiran)?

Acesta este un medicament care funcționează într-un mod foarte ciudat. Am vorbit mai devreme despre faptul că sângele are nevoie de ceva numit trombină pentru a se coagula. În propriul nostru corp, există o altă proteină care controlează producția acestei trombine, adică oprește producția de trombină suplimentară. Se numește antitrombină .Gândește-te în felul următor. În organismul tău există un factor de coagulare a sângelui (trombină) care ajută la coagularea sângelui. Dar există un alt factor (antitrombina) care îl controlează și îl împiedică să funcționeze. În hemofilie, producția factorului care ajută (trombina) este inițial scăzută. Așadar, atunci când factorul care previne (antitrombina) funcționează normal, coagularea sângelui scade și mai mult. Ceea ce face Qfitlia este să reducă cantitatea de antitrombină care o previne. Apoi, cantitatea de trombină pe care corpul tău o produce în mod natural este lăsată să funcționeze corect fără a fi împiedicată. Aceasta înseamnă că folosește propriul sistem al organismului pentru a încuraja coagularea sângelui, în loc să îți ofere factorul de coagulare pe care l-ai pierdut. Acesta este primul medicament care reduce antitrombina utilizat în tratamentul hemofiliei.

Să explicăm în continuare diferența dintre aceste două metode de tratament.

Puteți înțelege cu ușurință această diferență din tabelul de mai jos.

Este acest medicament potrivit pentru mine și cum îl utilizez?

Dacă aveți hemofilie A sau B și aveți peste 12 ani, medicul dumneavoastră poate evalua dacă acest medicament este potrivit pentru dumneavoastră. Cel mai important lucru este că poate fi utilizat și la persoanele care au dezvoltat inhibitori (rezistență) la terapia anterioară cu factori. Cu toate acestea, înainte de a începe acest tratament, medicul dumneavoastră vă va face mai multe analize de sânge . 1. Nivelul de antitrombină: Acesta măsoară cantitatea de antitrombină din sângele dumneavoastră. Doza de Qfitlia este determinată pe baza acestei valori. 2. Funcția hepatică: Ficatul dumneavoastră este monitorizat înainte și în timpul tratamentului. Acest medicament se administrează sub formă de injecție subcutanată. Aceasta înseamnă că nu se administrează în venă. Dumneavoastră sau un îngrijitor vi-l puteți administra acasă, după antrenament. Se administrează în pielea abdomenului, coapsei sau a spatelui superior al brațului. Trebuie să evitați zonele cu vânătăi sau tăieturi. Dacă luați deja alte tratamente pentru hemofilie, este posibil să fie nevoie să opriți sau să modificați aceste tratamente după începerea tratamentului cu Qfitlia. Medicul dumneavoastră vă va explica clar acest lucru. Nu întrerupeți niciodată administrarea medicamentelor curente și nu întrerupeți administrarea de Qfitlia fără recomandarea medicului dumneavoastră. Acest lucru poate crește riscul de sângerare.

Ar trebui să fim conștienți și de efectele secundare? Cum le putem preveni?

Ca orice medicament, Qfitlia poate avea unele reacții adverse. Este important să fii conștient de ele și să iei măsuri pentru a le preveni.

• • Cheaguri de sânge : Deoarece acest medicament promovează coagularea sângelui, este foarte rar să se formeze cheaguri de sânge nedorite în vene. Medicul dumneavoastră va determina doza potrivită pentru nivelul dumneavoastră de antitrombină pentru a reduce acest risc.

Este foarte important să faceți analize de sânge regulate, așa cum vă recomandă medicul dumneavoastră. Nivelurile de antitrombină sunt de obicei verificate în prima, a treia, a cincea și a șasea lună de tratament. Acesta este modul în care se poate determina doza potrivită de medicament pentru dumneavoastră și cum se poate reduce acest risc.

• Enzime hepatice crescute: Unele persoane pot avea enzime hepatice crescute. Acesta este motivul pentru care medicii monitorizează periodic starea ficatului prin analize de sânge .

• Calculi biliari și inflamația vezicii biliare: Dacă prezentați brusc simptome precum dureri severe de stomac, greață și vărsături , informați imediat medicul.

• Infecții: Există un risc mic de infecție la locul injectării. Prin urmare, este important să injectați întotdeauna în mod curat și conform indicațiilor medicului dumneavoastră. De asemenea, sunt importante practicile bune de igienă, cum ar fi spălarea frecventă a mâinilor.

Studiile au arătat că persoanele cu hemofilie (atât cele cu, cât și cele fără inhibitori) care au luat Qfitlia au avut semnificativ mai puține episoade de sângerare decât cele care nu au urmat niciun tratament preventiv. De asemenea, persoanele cu inhibitori care au trecut de la alte tratamente la Qfitlia au avut mai puține episoade de sângerare. Rețineți însă că aceste rezultate pot varia de la o persoană la alta.

Mesaj de luat acasă

• Qfitlia (fitusiran) este un tratament nou pentru hemofilia A și B care funcționează într-un mod diferit.
• Aceasta funcționează prin reducerea cantității de antitrombină, care previne coagularea sângelui, în loc să transmită factorul de coagulare scăzut al organismului la nivel extern.
• Acest medicament se administrează sub piele, nu în venă, și se administrează de obicei rar, cum ar fi o dată pe lună sau la fiecare două luni.
• Medicul dumneavoastră va stabili dacă acest tratament este potrivit pentru dumneavoastră după mai multe analize de sânge.
• Pentru a evita reacțiile adverse, este esențial să efectuați analize de sânge (în special pentru antitrombină și funcție hepatică) la intervale regulate, conform prescripției medicului dumneavoastră.
• Evitați întreruperea tratamentului cu Qfitlia fără sfatul medicului, indiferent de motiv.

Hemofilie, Hemofilie, Qfitlia, fitusiran, coagularea sângelui, sângerare, factor de coagulare, antitrombină, tratament pentru hemofilie, medicament nou, efecte secundare