Вы когда-нибудь замечали, что по утрам ваша моча немного темнеет, а может быть, даже содержит кровь? Вас мучает постоянная усталость, бледность кожных покровов? Это могут быть симптомы редкого заболевания крови, о котором многие не слышали, — пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Не пугайтесь, услышав это название. Давайте поговорим обо всем просто и понятно.
Что же такое ПНГ?
Проще говоря, ПНГ — это когда наша собственная иммунная система по ошибке атакует и разрушает наши собственные здоровые красные кровяные клетки. Представьте, что происходит: армия, которая должна защищать страну, нападает на её жителей.
Это происходит из-за генетической мутации в некоторых клетках нашего костного мозга. В результате эритроциты, вырабатываемые этим костным мозгом, становятся несколько слабее. Эти ослабленные клетки легко распознаются и уничтожаются нашей иммунной системой.
- Разрушение красных кровяных клеток: В медицинской терминологии это разрушение красных кровяных клеток называется гемолизом .
- Изменение цвета мочи: Гемоглобин — это белок, содержащийся в красных кровяных клетках, который переносит кислород. Когда клетки разрушаются, этот гемоглобин высвобождается в кровь, фильтруется почками и выводится с мочой. Это называется гемоглобинурией . Именно поэтому моча приобретает темный, коричневый или кроваво-красный цвет. Чаще всего это наиболее заметно в утренней моче.
Однако следует помнить, что симптомы ПНГ (пароксизмальной ночной гемоглобинурии) у всех разные. Некоторые люди могут вообще не заметить никаких изменений в цвете мочи.
Еще одним серьезным осложнением этого заболевания является повышенный риск образования тромбов . Некоторые из этих тромбов могут быть опасны для жизни. Кроме того, это заболевание может поражать не только эритроциты, но и лейкоциты, борющиеся с инфекциями, и тромбоциты, останавливающие кровотечение.
Какие существуют методы лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)?
Лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) зависит от ваших симптомов и тяжести состояния. Ваш врач обсудит с вами, какое лечение лучше всего подходит именно вам. В таблице ниже перечислены некоторые из основных методов лечения, доступных в настоящее время.
| Метод лечения | Проще говоря, что происходит? |
|---|---|
| Андрогенная терапия | Это разновидность мужских гормонов. Они стимулируют костный мозг и увеличивают выработку красных кровяных клеток. Они помогают снизить риск анемии. |
| Антикоагулянты | Они предотвращают образование тромбов в кровеносных сосудах. Доступны в виде инъекций или таблеток. |
| Переливание крови | Когда уровень эритроцитов или тромбоцитов становится очень низким, дефицит компенсируется переливанием крови извне. |
| Трансплантация костного мозга | Это единственный способ полностью вылечить ПНГ. Но он очень рискованный. Поэтому его используют только в самых тяжелых случаях. |
| Ингибиторы комплемента | Они воздействуют на ту часть иммунной системы, которая разрушает красные кровяные клетки, и останавливают этот процесс. К таким препаратам относятся Солирис и Ультомирис. |
| Факторы роста | Это способствует увеличению выработки красных или белых кровяных клеток за счет стимуляции костного мозга. |
| Другие лекарства | Врач также назначает фолиевую кислоту, препараты железа, стероиды и иммунодепрессанты по мере необходимости. |
Так что же такое Эмпавели?
Эмпавели — это новый и высокоэффективный препарат, ингибирующий комплемент, используемый для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).
Представьте нашу иммунную систему как цепочку взаимосвязанных белков. Одна из частей этой цепочки называется «системой комплемента». При пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) эта система становится сверхактивной и разрушает красные кровяные клетки.
Более старые препараты (например, экулизумаб) воздействовали на участок C5 в этой цепи. Они предотвращали только разрушение внутри кровеносных сосудов (внутрисосудистый гемолиз).
Но этот новый препарат, называемый Эмпавели, воздействует на более ранний участок, называемый С3. Преимущество этого метода заключается в том, что он контролирует повреждения внутри кровеносных сосудов, а также повреждения внутри таких органов, как печень и селезенка (внесосудистый гемолиз).
Таким образом, Эмпавели может быть особенно полезен для пациентов, у которых сохраняется анемия и которые не полностью восстановились после приема предыдущих лекарств.
Как пользоваться Empaveli?
Эмпавели — это лекарство, которое можно использовать в домашних условиях.
- Метод: Это подкожная инъекция .
- Частота применения: Обычно назначается два раза в неделю .
- Дозировка: Ваш врач может скорректировать дозировку, проверив уровень фермента лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в вашей крови. Уровень ЛДГ показывает, насколько сильно разрушаются эритроциты.
- Способ применения: Существует два способа применения. Первый — использование небольшого насоса , который вводит лекарство в организм в течение 30-60 минут. Второй — система однократного введения, которая устанавливается на живот.
Не волнуйтесь, ваш врач или квалифицированная медсестра сначала научат вас пользоваться этим устройством.
Что нужно знать об эффективности и безопасности этого препарата
Успех препарата Empaveli подтвержден в двух крупных клинических исследованиях: PEGASUS и PRINCE.
Проще говоря, в обоих исследованиях у пациентов, принимавших Эмпавели, уровень гемоглобина был значительно выше, чем у тех, кто принимал другие препараты. Кроме того, им потребовалось значительно меньше переливаний крови.
Побочные эффекты и безопасность
Основные побочные эффекты, наблюдаемые при применении препарата Эмпавели, следующие:
- Боль, покраснение или отек в месте инъекции: это нормально. Облегчение может принести прикладывание пакета со льдом или замачивание в теплой воде.
- Повышенный риск инфекций: поскольку этот препарат подавляет часть иммунной системы, существует риск повышения восприимчивости к некоторым бактериальным инфекциям (особенно к капсулированным бактериям).
Чтобы снизить этот риск, ваш врач сделает вам все необходимые прививки до начала приема Эмпавели. Также вам следует иметь при себе карту безопасности пациента во время приема препарата и в течение 2 месяцев после прекращения его приема. Это поможет людям, которые вас лечат, знать о том, что вы принимаете этот препарат, на случай экстренной ситуации.
Что представляет собой программа Empaveli REMS?
Это довольно сложное слово, но, проще говоря, оно означает специальную программу защиты . Из-за риска заражения при использовании таких препаратов, как Эмпавели, подобные программы реализуются государственными учреждениями.
В рамках данной программы «REMS (Стратегия оценки и снижения рисков)»:
1. Врач, выписывающий вам лекарства, должен быть зарегистрирован в этой программе.
2. Аптека , которая выдает вам лекарство, также должна иметь соответствующую сертификацию.
3. Доктор, вам необходимо быть хорошо информированы о рисках, связанных с приемом лекарства, и о симптомах инфекции (лихорадка, боли в теле, сильная головная боль).
Это гарантирует, что вы полностью осведомлены о преимуществах и рисках этого лекарства и используете его безопасно.
Главный вывод
- Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое, но поддающееся лечению заболевание, при котором собственная иммунная система организма разрушает красные кровяные клетки.
- Эмпавели — это высокоэффективный новый препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), который предотвращает разрушение клеток крови.
- Этот препарат может вызвать инфекцию, поэтому обязательно делайте все инъекции, которые вам назначит врач. Обращайте внимание на любые признаки инфекции.
- Препарат Эмпавели применяется по особому механизму действия (REMS). Всегда храните при себе полученную вами карту безопасности пациента.
- Если у вас возникнут какие-либо вопросы относительно вашего состояния здоровья или лечения, пожалуйста, без колебаний обратитесь к своему врачу .
💬 Комментарии (0)
Комментариев пока нет. Будьте первым, кто добавит свой комментарий здесь.
Добавить комментарий