किं भवतः बालकस्य एतानि लक्षणानि सन्ति ? ALD (Adrenoleukodystrophy) इत्यस्य विषये ज्ञातव्यम् ।

किं भवन्तः कदापि ALD (Adrenoleukodystrophy) इति रोगस्य विषये श्रुतवन्तः? नाम किञ्चित् जटिलं ध्वनितुं शक्नोति। परन्तु सरलं स्थापयामः। इयं आनुवंशिकस्थितिः, अर्थात् एषा किञ्चित् यत् वयं मातापितृभ्यः उत्तराधिकारं प्राप्नुमः। अस्माकं तंत्रिकातन्त्रं, अधिवृक्कग्रन्थिं च विशेषतया प्रभावितं करोति । कदाचित्, एतेषां लक्षणानाम् सह व्यवहारपरिवर्तनं, लघुबालानां शिक्षणकठिनता च भवितुम् अर्हन्ति ।

ALD (Adrenoleukodystrophy) इति किम् ? सरलतया अवगच्छामः।

ठीकम्, प्रथमं पश्यामः यत् ALD इति वस्तुतः किम् अस्ति। एएलडी इति दुर्लभः रोगः यः आनुवंशिकविकारसमूहे अन्तर्भवति | अयं समूहः ल्यूकोडिस्ट्रोफीज'' इति कथ्यते ।सरलतया वक्तुं शक्यते यत् एते रोगाः अस्माकं शरीरस्य जीनेषु अर्थात् अस्माकं डीएनए'' परिवर्तनेन, अथवा उत्परिवर्तनस्य कारणेन भवन्ति।अस्माकं डीएनए'' अस्माकं शरीरस्य कार्यं कथं कर्तव्यमिति निर्देशसमूहः इव अस्ति।

एएलडी प्रगतिशीलः रोगः अस्ति, अर्थात् क्रमेण दुर्गतिम् अवाप्नोति । अतः रोगस्य प्रगतिः मन्दं कृत्वा रोगिणां जीवनस्य उत्तमगुणवत्तां प्रदातुं चिकित्सायाः प्राथमिकं लक्ष्यं भवति ।

एएलडी-रोगेण पीडितस्य शरीरस्य किं भवति ?

एएलडी-रोगेण पीडितस्य व्यक्तिस्य शरीरं कतिपयप्रकारस्य मेदः, विशेषतः Very-Long-Chain Fatty Acids (VLCFAs) इत्यस्य सम्यक् विच्छेदनं कर्तुं न शक्नोति । एतत् अस्माकं गृहे यथा कचरान् अपसारयितुं न शक्यते। अतः, एते VLCFAs मस्तिष्के, तंत्रिकातन्त्रे, अधिवृक्कप्रकोष्ठे च सञ्चितुं आरभन्ते, यत् अधिवृक्कग्रन्थिस्य बाह्यतमः भागः अस्ति ।

वैज्ञानिकाः अद्यापि सम्पूर्णतया निश्चिताः न सन्ति यत् यदा एते VLCFAs सञ्चिताः भवन्ति तदा शरीरस्य किं सम्यक् भवति। परन्तु शोधं सूचयति यत् ते शोथं जनयन्ति तथा च अस्माकं मस्तिष्के तंत्रिकाकोशिकानां परितः रक्षात्मकं आवरणं क्षतिं कुर्वन्ति, यत् मायलिन् म्यानम् इति कथ्यते

तारस्य परितः प्लास्टिकस्य आवरणं इव चिन्तयतु। यदा गतः तदा तारः सम्यक् कार्यं न करोति। तथैव यदा मायलिन् आवरणं क्षतिग्रस्तं भवति तदा तंत्रिकाकोशिका मस्तिष्कात् शरीरस्य शेषभागं प्रति सन्देशं प्रेषयितुं न शक्नुवन्ति । एतेन शरीरस्य अनेककार्यं, यथा गमनम्, चिन्तनं च बाधितं भवितुम् अर्हति ।

एएलडी अधिवृक्कग्रन्थिषु अपि क्षतिं करोति, येन शरीरे कतिपयेषु हार्मोनेषु न्यूनता भवितुम् अर्हति । एताः अधिवृक्कग्रन्थिः अस्माकं वृक्कस्य उपरि स्थिताः सन्ति । ते पुरुष-स्त्री-लक्षणं प्रभावितं कुर्वन्तः हार्मोनाः, तनावस्य प्रतिक्रियां दत्तवन्तः हार्मोनाः च उत्पादयन्ति ।

एएलडी कथं वंशानुगतं भवति ?

यतः एएलडी आनुवंशिकः रोगः अस्ति, अतः एकस्मात् मातापितृभ्यां वा उभयोः वा उत्तराधिकारः भवितुम् अर्हति । एतत् X गुणसूत्रस्य समस्यायाः कारणेन भवति , यत् कदाचित् X-linked ALD इति कथ्यते ।

ALD कियत् सामान्यम् अस्ति ?

एषः वस्तुतः दुर्लभः रोगः अस्ति ।विश्वे अयं रोगः प्रायः १५,००० जनानां मध्ये एकं जनयति । स्त्रीणाम् अपेक्षया पुरुषेषु अधिकं भवति ।

ALD इत्यस्य कारणं किम् ?

एएलडी-रोगस्य मुख्यकारणं विशिष्टजीने उत्परिवर्तनम् अस्ति । अस्माकं जीनानि शरीरस्य कार्याय आवश्यकानि प्रोटीनानि निर्मातुं निर्देशसमूहः इव सन्ति । यदा जीनस्य उत्परिवर्तनं भवति तदा तस्य कारणेन गलतप्रकारस्य प्रोटीनस्य निर्माणं भवितुम् अर्हति ।

ALD इत्यस्मिन् समस्या (ABCD1) इति जीनस्य अस्ति । अयं जीनः (ALDP) इति प्रोटीनम् उत्पादयति । एतत् प्रोटीनमेव यत् (VLCFAs) इत्यस्य भङ्गं कर्तुं साहाय्यं करोति यस्य विषये वयं पूर्वं चर्चां कृतवन्तः । अतः, यतः एतत् प्रोटीनं सम्यक् न उत्पाद्यते, (VLCFAs) शरीरस्य ऊतकयोः सञ्चयः भवति ।

एएलडी-रोगस्य विभिन्नाः प्रकाराः के सन्ति ?

एएलडी-रोगस्य मुख्याः अनेकाः प्रकाराः सन्ति : १.

• बाल्यकाले मस्तिष्कस्य एएलडी : एतादृशप्रकारस्य बालकानां मध्ये प्रायः ३ तः १० वयसः मध्ये तंत्रिकातन्त्रस्य लक्षणं दृश्यते ।आश्चर्यजनकं यत् एतेषां बालकानां विकासः शैशवावस्थायां सामान्यतया भवति ततः, तेषां क्षमताः क्रमेण क्षीणतां प्रारभन्ते । ते प्रायः व्यवहारसमस्याः दर्शयन्ति, यथा विद्यालये एकाग्रतां प्राप्तुं कष्टम् । आक्षेपाः भवितुम् अर्हन्ति । एतेषां लक्षणानाम् आरम्भात् कतिपयवर्षेभ्यः अन्तः बालकः मृतः भवितुम् अर्हति ।
• एएलडी-रोगेण सह एडिसन-रोगः : तंत्रिकातन्त्रस्य लक्षणैः सह एएलडी-इत्यनेन अधिवृक्कग्रन्थिः सम्यक् कार्यं स्थगयितुं शक्नोति । एतत् एडिसनरोगः इति कथ्यते . अस्मिन् अवस्थायां भवतः अधिवृक्कग्रन्थिः कोर्टिसोल् इति हार्मोनस्य पर्याप्तं उत्पादनं न करोति । भूखस्य हानिः, मांसपेशीनां दुर्बलता च लक्षणं भवति ।
• एड्रेनोमायोलोन्यूरोपैथी (AMN) अथवा वयस्क-प्रारम्भः एएलडी : एतत् एएलडी-रोगस्य मृदुतरं रूपम् अस्ति । प्रायः २१ तः ३५ वर्षाणां मध्ये आरभ्यते ए.एम.एन.-रोगयुक्तानां जनानां अधिवृक्कग्रन्थिषु तंत्रिकातन्त्रयोः च समस्या भवति । प्रौढ-प्रारम्भः एएलडी बाल्यकाले एल्डी इव शीघ्रं न दुर्गतिम् अवाप्नोति, परन्तु प्रौढेषु मस्तिष्कस्य कार्यस्य न्यूनतां अपि जनयितुं शक्नोति । पादयोः ऐंठनम्, अङ्गयोः वेदना च लक्षणं भवति ।

अस्य अतिरिक्तं अन्ये अपि कतिपये अल्पसामान्यप्रकाराः ALD सन्ति :

• अधिवृक्क-अपर्याप्तता-मात्रं ALD: केचन जनाः केवलं एडिसन-रोगं विकसितुं शक्नुवन्ति, तंत्रिकातन्त्रे किमपि समस्यां विना। एएलडी-रोगेण पीडितानां दशसु जनासु प्रायः एकस्य एतादृशः प्रकारः भवति ।
• प्रौढमस्तिष्क-एएलडी : रोगयुक्तानां प्रौढानां पुरुषाणां पञ्चमांशस्य बाल्यकाले मस्तिष्कस्य एएलडी-सदृशाः संज्ञानात्मकसमस्याः सन्ति ।कालान्तरे तेषां मानसिकं तंत्रिकाविज्ञानं च कार्यं महतीं क्षीणं भवति । एतादृशेन प्रकारेण पीडिताः बहवः प्रौढाः अस्य रोगस्य कारणेन म्रियन्ते ।
• एएलडी-रोगयुक्ताः महिलाः : एएलडी-रोगेण पीडितानां पञ्चसु महिलासु प्रायः एकस्याः ४० वर्षपर्यन्तं लक्षणं भवति ।६० वर्षपर्यन्तं ९०% लक्षणं भवति । तथापि लक्षणं प्रायः मृदुः भवति । यथा - पादयोः मृदुदुर्बलता, काठिन्यं च भवेत् ।

एएलडी-लक्षणं कदा दृश्यते ?

एएलडी-रोगस्य लक्षणं प्रायः ३ तः १० वयसः मध्ये आरभ्यते तथापि कदाचित् जीवनस्य पश्चात् आरभ्यते । एएलडी-रोगस्य बाल्यकाल-प्रारम्भरूपं सर्वाधिकं तीव्रम् अस्ति ।

एएलडी-रोगस्य सामान्यलक्षणं कानि सन्ति ?

प्रत्येकस्य प्रकारस्य एएलडी-रोगस्य स्वकीयः लक्षणसमूहः भवति । प्रायः तंत्रिकाविज्ञानं हार्मोनलक्षणं च दृश्यते ।

बाल्यकाले मस्तिष्कस्य ALD इत्यस्य लक्षणम् : १.

प्रारम्भिकपदेषु दृश्यमानानि लक्षणानि : १.

• व्यवहारसमस्याः : यथा, ध्यान-अति-अतिसक्रियता-विकारः (ADHD) तथा च शिक्षण-अक्षमता ।
• संज्ञानात्मकहानिः : एतानि नूतनानां सूचनानां चिन्तनस्य अवगमनस्य च कष्टानि सन्ति । बालकाः विद्यालये "स्वप्नजगति नष्टाः" इति अनुभवितुं शक्नुवन्ति । तेषां पठने, लेखने, स्थानिकसमस्यानां समाधानं कर्तुं च कष्टं भवितुम् अर्हति ।
• प्रतिगमनम् : अस्य अर्थः अस्ति यत् बालकाः पूर्वक्षमतां नष्टं कुर्वन्ति ।

यथा यथा रोगः प्रगच्छति तथा तथा भवन्तः एतादृशानि लक्षणानि अपि द्रष्टुं शक्नुवन्ति-

• दृष्टिसमस्याः
• श्रवणशक्तिहीनता
• कष्टं गमनम्
• अङ्गानाम् दुर्बलता, काठिन्यं च
• आक्षेपाः आक्षेपाः च
• विक्षिप्तता
• भोजने कष्टम्
• वमनम्

अन्ते बालकानां तंत्रिकातन्त्रस्य बहवः कार्याणि नष्टानि भवन्ति । तेषां दृष्टिः, श्रवणं, स्वेच्छागतिः च नष्टा भवति । यथा यथा रोगः प्रगच्छति तथा तथा बालकाः वनस्पतिदशां' प्रविशन्ति । प्रायः तंत्रिकालक्षणस्य आरम्भात् वर्षद्वयात् त्रयः वर्षाणि यावत् बालकाः म्रियन्ते ।

एडिसनरोगस्य लक्षणम् : १.

अधिवृक्कस्य कार्यस्य न्यूनतायाः लक्षणम् : १.

• श्रम
• वजनं न्यूनीकर्तुं
• उदरेण वमनं च
• पाचन समस्या
• दुर्बलतां अनुभवन्
• प्रातःकाले शिरोवेदना
• रक्तचापः न्यूनः (Hypotension) २.
• रक्तशर्करायाः न्यूनता (Hypoglycemia) २.
• सूर्यप्रकाशं विना त्वचायाः कृष्णीकरणं (Hyperpigmented skin) ।

एड्रेनोमायोलोन्यूरोपैथी (AMN) लक्षण : १.

एतेषु अन्तर्भवन्ति : १.

• कनिष्ठाङ्गस्नायुषु स्पन्दनं दुर्बलता वा पक्षाघातः वा ।
• अटैक्सिया इति तंत्रिकारोगः यः गतिं प्रभावितं करोति ।
• जडता च वेदना च।
• इरेक्टाइल डिसफंक्शन।
• मल-प्रवाहस्य नियन्त्रणे असमर्थता (मल-असंयम) ।
• मूत्रस्य नियन्त्रणे कष्टम् ।
• अकालं वृद्धत्वात् कटाक्षः भवति ।

एएलडी पुरुषान् महिलान् च किमर्थं भिन्नरूपेण प्रभावितं करोति ?

एएलडी एक्स-सम्बद्धः आनुवंशिकः रोगः अस्ति, अर्थात् X गुणसूत्रे उत्परिवर्तितजीनस्य कारणेन भवति ।

स्त्रीणां X गुणसूत्रद्वयं भवति । ते अस्य रोगस्य वाहकाः भवितुम् अर्हन्ति । प्रायः एकः X गुणसूत्रः "निष्क्रियः" भवति । तस्मिन् गुणसूत्रे जीनाः सक्रियः न भवन्ति इति भावः ।

अधिकांशतः महिलाः लक्षणं न दर्शयन्ति यतोहि उत्परिवर्तितं जीनं "निष्क्रिय" X गुणसूत्रे भवति । येषु स्त्रियः लक्षणं दर्शयन्ति तेषु प्रायः प्रौढावस्थायां दृश्यमानं न्यूनतरं रूपं भवति ।

पुरुषाणां केवलं एकः X गुणसूत्रः भवति । यतो हि अतिरिक्त X गुणसूत्रात् रक्षणं नास्ति, उत्परिवर्तित X गुणसूत्रेण पुरुषेषु ALD अधिकं तीव्रं भवितुम् अर्हति ।

ALD कदा निदानं भवति ?

केचन शिशवः नवजातस्य परीक्षणस्य समये जन्मसमये निदानं प्राप्नुवन्ति | एतेषु परीक्षणेषु कतिपयानां रोगानाम् परीक्षणं भवति । केषुचित् देशेषु चिकित्सालये एतेषु परीक्षणेषु नवजातानां एएलडी-परीक्षा अपि भवति । परन्तु प्रायः मातापितरः वैद्याः वा केवलं तदा एव शङ्कयन्ति यदा ते बालस्य प्रथमेषु कतिपयेषु वर्षेषु लक्षणं लक्षयन्ति ।

प्रौढ-प्रारम्भ-प्रकारस्य जनानां लक्षणानाम् कारणात् वैद्यं दृष्ट्वा एव रोगस्य निदानं भवति ।

एएलडी-रोगस्य परीक्षणं कस्य कर्तव्यम् ?

मातापितरौ वैद्याः च एतेषु प्रकरणेषु एएलडी-शङ्काम् अनुभवेयुः : १.

• यदि एडीडी अथवा एडीएचडी-रोगेण पीडितस्य पुरुषबालकस्य अपि तंत्रिकातन्त्रस्य विकारस्य लक्षणं भवति ।
• यदि युवकस्य गमने वा चलने वा समस्या भवति, यदि च ताः समस्याः क्रमेण दुर्गता भवन्ति।
• अन्येषां लक्षणानाम् समस्यानां वा विना अपि कस्यापि वयसः पुरुषस्य एडिसनरोगः भवितुम् अर्हति ।
• यदि वृद्धा महिला क्रमेण मांसपेशीदुर्बलतां प्राप्नोति।

एएलडी-रोगस्य निदानं कथं भवति ?

चिकित्सकाः भवतः बालस्य चिकित्सा-इतिहासस्य पारिवारिक-चिकित्सा-इतिहासस्य च समीक्षां करिष्यन्ति। यदि ALD इति शङ्का भवति तर्हि भवतः बालकस्य परीक्षणं भवितुं शक्नोति यथा-

• रक्ते (VLCFA) इत्यस्य स्तरं मापनार्थं रक्तपरीक्षा।
• एएलडी अथवा अन्येषु स्थितीषु सम्बद्धं आनुवंशिकपरिवर्तनं अन्वेष्टुं आनुवंशिकपरीक्षा ।
• एड्रेनोकोर्टिकोट्रोपिक् हार्मोन उत्तेजनापरीक्षा (ACTH उत्तेजना परीक्षण) इत्यनेन अधिवृक्कग्रन्थिनां कार्यस्य परीक्षणं कुर्वन्तु ।
• एएलडी-संस्थायाः मस्तिष्के कथं प्रभावः अभवत् इति ज्ञातुं एमआरआइ-स्कैन् क्रियते ।

यदि आनुवंशिकपरीक्षणेन भवतः एएलडी इति पुष्टिः भवति तर्हि भवतः वैद्यः अन्येषां परिवारस्य सदस्यानां अपि आनुवंशिकपरीक्षणं कर्तुं अनुशंसितुं शक्नोति ।

एएलडी-रोगस्य चिकित्साः कानि सन्ति ?

सम्प्रति एएलडी-रोगस्य चिकित्सा नास्ति । चिकित्सा रोगस्य प्रगतिम् मन्दं कृत्वा लक्षणानाम् नियन्त्रणं कर्तुं केन्द्रीक्रियते ।

चिकित्साविकल्पाः एएलडी-प्रकारस्य लक्षणस्य च आधारेण भवन्ति । एतेषु अन्तर्भवन्ति : १.

• अधिवृक्कहार्मोनचिकित्सा : एएलडी-रोगयुक्तानां जनानां अधिवृक्कग्रन्थिषु नियमितरूपेण जाँचः करणीयः । कोर्टिकोस्टेरॉइड् प्रतिस्थापनचिकित्सा अधिवृक्कस्य अपर्याप्ततायाः चिकित्सां कर्तुं शक्नोति ।
• स्टेम सेल् प्रत्यारोपणम् : एषः एव एकमात्रः उपचारः यः बालकेषु एएलडी-रोगस्य प्रगतिम् मन्दं कर्तुं शक्नोति । यदि रोगः प्राक् ज्ञायते तर्हि एतत् प्रत्यारोपणं रोगं निवारयितुं शक्नोति । यदि एमआरआइ-स्कैन्-इत्यनेन ज्ञायते यत् एएलडी-इत्यनेन मस्तिष्के प्रभावः कृतः, परन्तु बालकः तंत्रिका-परीक्षायां स्पष्टलक्षणं न दर्शयति तर्हि वैद्याः स्टेम्-सेल्-प्रत्यारोपणस्य अनुशंसा कर्तुं शक्नुवन्ति
• औषधानि : वैद्याः कम्पनम् अथवा मांसपेशीनां कठोरता इत्यादिषु लक्षणेषु सहायतार्थं औषधानि लिखितुं शक्नुवन्ति ।

अन्ये सहायकचिकित्साः : १.

• शारीरिक चिकित्सा।
• मनोवैज्ञानिक समर्थन।
• विशेष शिक्षा।

शोध-आधारित-उपचाराः : १.

• जीनचिकित्सा : एतेन दोषपूर्णस्य जीनस्य स्थाने सामान्यतया कार्यं कुर्वन्तं जीनं स्थापयितुं शक्यते ।
• लोरेन्जो-तैलम् : एतत् ओलेइक-अम्लस्य इरुसिक्-अम्लस्य च मिश्रणम् अस्ति । रक्ते VLCFA इत्यस्य स्तरं न्यूनीकरोति इति कथ्यते । यदि लक्षणानाम् आगमनात् पूर्वं बालकानां कृते दीयते तर्हि लक्षणानाम् आरम्भं विलम्बं वा मन्दं वा कर्तुं शक्नोति ।

एएलडी-रोगेण पीडितानां बालकानां भविष्यं किम् ?

एएलडी-रोगेण पीडितस्य व्यक्तिस्य पूर्वानुमानं रोगस्य प्रकारेण निर्भरं भवति । मस्तिष्कस्य X-ALD-रोगेण पीडितानां बालकानां पूर्वानुमानं सामान्यतया दुर्बलं भवति । यावत् रोगस्य शीघ्रं निदानं न भवति, स्टेम सेल् प्रत्यारोपणं न भवति तावत् तेषां तंत्रिकाविज्ञानस्य कार्यं क्षीणं भवति । अधिकतया लक्षणानाम् आरम्भात् कतिपयवर्षेभ्यः अन्तः बालकाः म्रियन्ते ।

प्रौढ-प्रारम्भयुक्तानां जनानां कृते (AMN) दशकेषु अयं रोगः मन्दं प्रगतिम् कर्तुं शक्नोति ।

एएलडी निवारयितुं शक्यते वा ?

सम्प्रति एएलडी-निवारणस्य कोऽपि ज्ञातः उपायः नास्ति । यदि भवतः परिवारे कस्यचित् एएलडी अस्ति तर्हि चिकित्सकस्य अनुशंसितरूपेण आनुवंशिकपरीक्षणं परामर्शं च प्राप्नुवन्तु ।

मया मम बालकस्य ALD-रोगेण कथं चिकित्सा कर्तव्या ?

शीघ्रं हस्तक्षेपेण सफलचिकित्सायाः सर्वोत्तमः अवसरः प्राप्यते । यदि भवन्तः स्वस्य बालस्य व्यवहारे वा संज्ञानात्मकक्षमतायां वा किमपि परिवर्तनं लक्षयन्ति तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकेन सह वार्तालापं कुर्वन्तु । अपि च यदि भवतः बालकः एकदा आसीत् कौशलं नष्टं करोति इव दृश्यते तर्हि एतस्य विषये भवतः वैद्यं वदतु ।

भवतः बालस्य परिचर्यादले निम्नलिखितम् अन्तर्भवितव्यम् :

• बाल रोग विशेषज्ञ।
• बालरोग एवं वयस्क न्यूरोलॉजिस्ट।
• मूत्ररोग विशेषज्ञ।
• अंतःस्रावी विशेषज्ञ।
• मनोचिकित्सक।
• शारीरिक चिकित्सक।
• आनुवंशिक परामर्शदाता।
• आवश्यकतानुसारम् अन्ये विशेषज्ञाः।

मया मम वैद्यं ALD विषये किं पृच्छितव्यम् ?

यदि भवतः बालकस्य ALD इति निदानं भवति तर्हि निम्नलिखितविषये स्वचिकित्सकं पृच्छन्तु।

• मम बालकस्य स्टेम सेल् प्रत्यारोपणं कर्तुं शक्यते वा ?
• मम बालकस्य स्टेरॉयड्-उपचारस्य आवश्यकता अस्ति वा ?
• मम बालस्य भविष्यं कीदृशं भविष्यति ?
• मम बालस्य लक्षणं न्यूनीकर्तुं अन्यत् किं कर्तुं शक्नुमः ?
• अन्येषां परिवारस्य सदस्यानां आनुवंशिकपरीक्षणं कर्तव्यम् वा ?
• किं मम बालकः कस्यापि चिकित्सापरीक्षायां भागं ग्रहीतुं शक्नोति?

अन्ते स्मर्तव्याः विषयाः

एएलडी एकः आनुवंशिकः रोगः अस्ति यः तंत्रिकातन्त्रं, अधिवृक्कग्रन्थिं च प्रभावितं करोति । प्रायः बाल्यकाले एव लक्षणं आरभ्यते । यदि बालकानां पूर्वक्षमता नष्टा भवति अथवा व्यवहारे परिवर्तनं दृश्यते तर्हि तत्क्षणमेव चिकित्सकस्य सल्लाहं गृह्यताम् । एएलडी-रोगस्य चिकित्सा यथा शीघ्रं आरभ्यते तथा तथा रोगस्य प्रगतिः मन्दं भवति । एएलडी-रोगस्य अनेकाः उपचाराः सन्ति, यथा स्टेम सेल् प्रत्यारोपणं, औषधानि, सहायकपरिचर्या च । भवतः चिकित्सादलः भवतः बालस्य विशिष्टस्थितेः भविष्यस्य च विषये भवता सह वार्तालापं करिष्यति। कदापि आतङ्कं न कुर्वन्तु, समीचीनसूचनाः भवितुं, वैद्यस्य सल्लाहस्य अनुसरणं च महत्त्वपूर्णम्।