किं PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) भवन्तं प्रभावितं करोति? फभल्ता औषधस्य विषये वदामः

किं भवतः नित्यं श्रान्तता, किञ्चित् गमनसमये श्वासप्रश्वासयोः क्षयः, प्रातःकाले कृष्णभूरेण मूत्रं वा इत्यादीनि लक्षणानि सन्ति ? कदाचित् एते दुर्लभस्य रक्तविकारस्य लक्षणं भवितुम् अर्हन्ति यस्य नाम Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, अथवा PNH इति यथा वयं वैद्याः वदामः। एतत् नाम श्रुत्वा मा भीतव्यम्। यद्यपि किञ्चित् जटिलं तथापि सरलतया विस्तृततया च अस्य रोगस्य, तस्य नूतनचिकित्सायाः च फभल्टा इति वदामः ।

PNH इति वस्तुतः किम् ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् पीएनएच् आनुवंशिकदोषेण उत्पद्यमानः अतीव दुर्लभः रक्तविकारः अस्ति । अस्माकं रक्तकोशिकानां (RBCs) परितः रक्षात्मकं प्रोटीनलेपनं भवति । परन्तु पीएनएच इत्यत्र एतत् रक्षात्मकं लेपनं न निर्मीयते ।

अस्माकं रक्तकोशिकानां विषये कवचहीनाः सैनिकाः इति चिन्तयन्तु। एतत् रक्षणं विना अस्माकं शरीरस्य स्वकीया रोगप्रतिरोधकशक्तिः भ्रमितः भवति, एताः स्वस्थाः रक्तकोशिकाः शत्रवः इति मत्वा आक्रमणं कर्तुं, नाशयितुं च आरभते रक्तकोशिकानां एतत् अकालं भङ्गं वयं चिकित्सकीयदृष्ट्या रक्तविपाकं इति वदामः | एषः विनाशः रक्तवाहिनीनां अन्तः (intravascular) रक्तवाहिनीनां बहिः (extravascular) च भवितुम् अर्हति ।

यदा रक्तकोशिकानां एवं नाशः भवति तदा मुख्यलक्षणं रक्ताल्पता, रक्तपित्तं च भवितुम् अर्हति । एते रक्तपिण्डाः कदाचित् प्राणघातकाः भवितुम् अर्हन्ति । पीएनएच-रोगेण पीडितस्य व्यक्तिस्य एतादृशानि बहवः लक्षणानि अनुभवितुं शक्यन्ते, अथवा तेषां कतिपयानि एव लक्षणानि भवन्ति ।

पीएनएच-रोगस्य चिकित्सायां रक्ताधानं, रक्ताधान्यस्य कृते फोलिक-अम्लस्य अथवा लोहस्य गोल्यः, रक्तस्राव-रोधी, रक्तकोशिकानां प्रतिरक्षातन्त्रस्य आक्रमणात् रक्षणं कुर्वन्ति औषधानि च सन्ति भवतः कति लक्षणं कियत् तीव्रं च इति विषये भवतः चिकित्सा भविष्यति ।

फभल्ता औषधं कथं कार्यं करोति ?

एकुलिजुमाब् (Soliris) अथवा रवुलिजुमाब् (Ultomiris) इत्यादीनि औषधानि ये सामान्यतया PNH कृते इन्जेक्शनरूपेण दीयन्ते, ते अस्माकं प्रतिरक्षातन्त्रस्य पूरकतन्त्रं नामकं भागं अवरुद्ध्य कार्यं कुर्वन्ति, यस्य नाम C5 इति एते अन्तर्नाडी-रक्तविपाकं स्थगयन्ति चेदपि केषाञ्चन जनानां नाडी-बाह्य-रक्तविपाकस्य कारणेन रक्ताल्पता निरन्तरं भवितुं शक्नोति ।

अत्रैव फभल्ता इति प्रथमं मौखिकं औषधं महत्त्वपूर्णं भवति ।

अस्माकं रोगप्रतिरोधकशक्तिं अस्माकं देशस्य रक्षणं कुर्वती सेना इति चिन्तयन्तु। पीएनएच-नगरे अस्याः सेनायाः केचन भागाः भ्रमिताः भूत्वा अस्माकं स्वस्य स्वस्थ-रक्तकोशिकानां उपरि आक्रमणं कुर्वन्ति । फभल्टा कारकं B इति प्रोटीनम् अवरुद्धं करोति यत् एतत् भ्रमं जनयति । अनेन रोगप्रतिरोधकशक्तिः रक्तकोशिकानां उपरि आक्रमणं न करोति । एतेन स्वस्थरक्तकोशिकानां संख्या वर्धते, लक्षणं न्यूनीकरोति, रक्ताधानस्य आवश्यकता च न्यूनीभवति ।

मया एतत् औषधं कथं प्रयोक्तव्यम् ?

फभल्टा इति गुटिका या द्विवारं पूर्णतया निगल्यते, अन्नेन सह वा विना वा । न भङ्क्ते, न मर्दयेत्, न चर्वणीयाः । यदि भवन्तः कञ्चन मात्रां चूकन्ति तर्हि स्मरणमात्रेण तत् सेवन्तु ततः शेषमात्राः यथासाधारणं सेवन्तु । यदि भवान् पूर्वमेव अन्यं PNH औषधं (यथा eculizumab अथवा ravulizumab) सेवते तर्हि भवतः चिकित्सकः Fabhalta -इत्यत्र परिवर्तनस्य सम्यक् मार्गं व्याख्यास्यति ।

यदि भवतः लक्षणं सुधरति अपि, चिकित्सापरामर्शं विना Fabhalta सेवनं न त्यजन्तु . यदि भवन्तः कुर्वन्ति तर्हि भवतः रक्तकोशिका पुनः शीघ्रं भङ्गं कर्तुं आरभन्ते ।

अस्य औषधस्य प्रभावस्य अध्ययनं कथं कृतम् ?

फभल्टायाः प्रभावशीलतायाः सुरक्षायाश्च पुष्ट्यर्थं मुख्यौ अध्ययनद्वयं कृतम् । उभयत्र पीएनएच-रोगिणः तस्य परिणामेण उत्पन्नः रक्ताल्पता च अन्तर्भवति स्म ।

1. APPLY-PNH अध्ययनम् : अस्मिन् जनाः सम्मिलिताः येषां अन्येषां PNH औषधानां (eculizumab अथवा ravulizumab) न्यूनातिन्यूनं 6 मासान् यावत् सेवनं कृत्वा अपि रक्ताल्पता आसीत्। ते द्वौ समूहौ विभक्तौ, एकस्य समूहस्य फभल्ता दत्ता, अपरः समूहः पुरातनं औषधं सेवमानः आसीत् ।

2. APPOINT-PNH अध्ययनम् : अस्मिन् ते रोगिणः सम्मिलिताः येषां पूर्वं PNH कृते अन्यत् किमपि पूरकं औषधं न प्राप्तम् आसीत्। तेभ्यः सर्वेभ्यः फभल्ता दत्ता।

एतेषां अध्ययनानाम् परिणामाः, २४ सप्ताहेभ्यः अनन्तरं, अतीव उत्साहवर्धकाः सन्ति ।

कथं ज्ञायते यत् औषधं कार्यं करोति वा ?

यदि फभल्टा चिकित्सा सफला भवति तर्हि भवतः रक्तकोशिकानां, हीमोग्लोबिनस्य च स्तरः वर्धयितुं आरभते । भवन्तः एतादृशानि वस्तूनि अनुभवितुं शक्नुवन्ति यथा-

• ऊर्जा वर्धिता श्रान्तता च न्यूनीभूता
• मूत्रस्य कृष्णवर्णस्य न्यूनता
• भूखवृद्धिः, उदरवेदना च न्यूनता च
• बाह्यरक्तसंचरणस्य आवश्यकतां न्यूनीकरोति
• नित्यकार्यं सुलभतया कर्तुं शक्नुवन्

यतो हि चिकित्सायाः परिणामाः व्यक्तितः भिन्नाः भवन्ति, अतः भवतः लक्षणानाम् अभिलेखं कृत्वा प्रत्येकं चिकित्सकेन सह चर्चां कुर्वन्तु ।

दुष्प्रभावाः तेषां प्रबन्धनं च कथं करणीयम् ?

कस्यापि औषधस्य इव फभल्टा अपि दुष्प्रभावं जनयितुं शक्नोति । शिरोवेदना, अतिसारः, उदरेण, उदरवेदना, त्वक्-दाहः च । सामान्यशीतस्य लक्षणं अन्येषां जीवाणुसंक्रमणानां वा वायरलसंक्रमणानां च लक्षणं भवितुं शक्नोति ।

गम्भीराः संक्रमणाः येषु ध्यानस्य आवश्यकता वर्तते!

यतो हि एतत् औषधं प्रतिरक्षातन्त्रस्य भागं दमनं करोति, अतः कतिपयेभ्यः प्रकारेभ्यः जीवाणुभ्यः गम्भीरसंक्रमणस्य जोखिमः भवति । विशेषतः *स्ट्रेप्टोकोकस निमोनिया*, *नेइसेरिया मेनिन्जिटिडिस्*, तथा *हीमोफिलस इन्फ्लूएंजा प्रकार बी*। एते संक्रमणाः शीघ्रमेव न ज्ञात्वा चिकित्सां न प्राप्नुवन्ति चेत् प्राणघातकाः भवितुम् अर्हन्ति ।

संक्रमणं निवारयितुं सर्वोत्तमः उपायः सर्वाणि अनुशंसितानि टीकाणि प्राप्तुं , हस्तौ सम्यक् प्रक्षाल्य, रोगीनां जनानां कृते दूरं स्थातुं च। यदि भवन्तः निम्नलिखित-लक्षणानाम् एकं लक्षणं अनुभवन्ति तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं सूचयन्तु अथवा समीपस्थं चिकित्सालयस्य आपत्कालीन-कक्षं (ETU) गच्छन्तु ।

यदि भवन्तः कस्यापि दुष्प्रभावस्य चिन्ताम् अनुभवन्ति तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकेन सह वार्तालापं कुर्वन्तु। यदि भवान् कस्यापि औषधस्य विषस्य शङ्काम् अनुभवति तर्हि कोलम्बो राष्ट्रियचिकित्सालये राष्ट्रियविषसूचनाकेन्द्रं सम्पर्कयितुं शक्नोति ।

चिकित्साकाले काः रक्तपरीक्षाः आवश्यकाः भवन्ति ?

भवतः चिकित्सकः भवतः स्वास्थ्यस्य, औषधस्य प्रतिक्रियायाः च निरीक्षणार्थं अनेकाः रक्तपरीक्षाः करिष्यति ।

• रक्तकोशिकानां (RBC) तथा हीमोग्लोबिनस्य स्तरः : १.एतेषां नियमितरूपेण पीएनएच-मध्ये जाँचः भवति । एतेन भवतः चिकित्सायाः प्रतिक्रिया कथं भवति इति द्रष्टुं, रक्ताधानस्य आवश्यकता अस्ति वा इति निर्धारयितुं च साहाय्यं भवति ।
• रक्ते वसास्तरः : फभल्टा भवतः कोलेस्टेरोल्, ट्राइग्लिसराइड् च स्तरं वर्धयितुं शक्नोति । अतः भवतः वैद्यः उपचारात् पूर्वं चिकित्सायाः समये च उपवासस्य लिपिड् प्रोफाइल परीक्षणस्य अनुशंसा करिष्यति ।

अन्येषु औषधेषु समस्याः भवितुम् अर्हन्ति वा ?

आम्, केचन औषधानि फभल्टेन सह अन्तरक्रियां कर्तुं शक्नुवन्ति। रिफाम्पिन् इत्यादीनि केचन औषधानि फभल्टायाः प्रभावं न्यूनीकर्तुं शक्नुवन्ति । फभल्टा इत्यस्य सेवनं केनचित् औषधेन सह, यथा जेम्फिब्रोजिल्, न अनुशंसितम् ।