अङ्गेषु सुन्नता, वेदना च जनयति इति आनुवंशिकरोगस्य समाधानम् - Patisiran Injection विषये ज्ञातुम्

किं भवतः हस्तपादयोः प्रायः जडता, ज्वलनं, दाहः वा भवति । किं भवन्तः कदाचित् एते क्षेत्राणि जडाः भविष्यन्ति इति अनुभवन्ति? यद्यपि एते लक्षणानि सामान्यानि दृश्यन्ते तथापि कदाचित् तेषां पृष्ठतः गम्भीरं कारणं भवितुम् अर्हति । अद्य वयं एकस्य औषधस्य विषये वदामः यत् नाडीद्वारा इन्जेक्शनं कृत्वा एतादृशविशिष्टस्य रोगस्य चिकित्सायाम् उपयुज्यते । स पटिसिरन्।

किम् अयं पटिसिरणः ? किम् इत्यर्थः ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् पटिसिरन इति टीका । अस्य उपयोगः वंशानुगत-ट्रांसथायरेटिन्-मध्यस्थ-एमिलोइडोसिस् (hATTR) इति आनुवंशिक-स्थितेः जनानां तंत्रिका-समस्यानां चिकित्सायै भवति ।

इदानीं भवान् चिन्तयति स्यात् यत् hATTR किम् इति। अतीव सरलम् अस्ति। अस्माकं सर्वेषां शरीरे प्रोटीनम् अस्ति। एतस्य hATTR-स्थितेः जनानां मध्ये ट्रांसथायरेटिन् इति प्रोटीनम् दुर्गुणं कृत्वा एकत्र समूहीकृत्य मश इव निक्षेपं करोति । एषः निक्षेपः मुख्यतया तंत्रिका-हृदय-आदि-अङ्गानाम् परितः भवति । यदा एतत् भवति तदा ते अङ्गाः विशेषतः तंत्रिकाः क्षतिग्रस्ताः भवितुम् आरभन्ते । अत एव पूर्वोक्तानि लक्षणानि यथा जडता, वेदना, अङ्गयोः शोथः च दृश्यन्ते ।

तस्य दुर्गुणितप्रोटीनस्य उत्पादनं न्यूनीकृत्य पटिसिरन इति औषधं कार्यं करोति । अर्थात् यदा एतत् औषधं शरीरे प्रविशति तदा तस्य हानिकारकस्य प्रोटीनस्य उत्पादनं नियन्त्रयति । ततः, तस्य प्रोटीनस्य तंत्रिकानां परितः सञ्चयः न्यूनः भवति, लक्षणं च क्रमेण नियन्त्रितं भवति । एतत् औषधं ONPATTRO इति नाम्ना विपण्यां उपलभ्यते |

एतस्य औषधस्य सेवनात् पूर्वं भवद्भिः स्वचिकित्सकं वक्तव्यानि वस्तूनि

यतो हि एतत् विशेषं औषधं भवति, अतः चिकित्सा आरभ्यतुं पूर्वं स्वस्य सम्पूर्णस्वास्थ्यस्थितेः विषये वैद्यं सूचयितुं अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति । तान् निम्नलिखितविषये अवश्यं वदन्तु।

• एलर्जी : यदि भवतः किमपि एलर्जी अस्ति, न केवलं पटिसिरनस्य, अपितु अन्यस्य कस्यचित् औषधस्य, आहारस्य, संरक्षकस्य वा, तर्हि कृपया अस्मान् वदतु।
• गर्भधारणम् : यदि भवान् गर्भवती अस्ति, गर्भधारणं कर्तुं प्रयतते, अथवा गर्भवती इति शङ्का अस्ति तर्हि चिकित्सा आरभ्यतुं पूर्वं स्वचिकित्सकं सूचयतु ।
• यदि भवान् स्तनपानमाता अस्ति : यदि भवान् स्तनपानमाता अस्ति तर्हि वैद्यं अपि सूचयितव्यम्।

एतस्याः सूचनायाः आधारेण वैद्यः निर्णयं करिष्यति यत् एषः चिकित्सा भवतः कृते उपयुक्तः अस्ति वा न वा इति, कथं कार्यं कर्तव्यम् इति च ।

कथं भवद्भ्यः एतत् औषधं दीयते ?

एतत् औषधं न यत् भवन्तः गृहं नेतुम् अर्हन्ति। पटिसिरन इति शिराभिः आधानम् । अतः केवलं चिकित्सालये वा चिकित्सालये वा, प्रशिक्षितानां चिकित्साकर्मचारिणां निरीक्षणे एव दीयते ।

प्रायः सप्ताहत्रये एकवारं एतत् चिकित्सा क्रियते । औषधस्य शरीरे प्रविष्टुं प्रायः सार्धघण्टायाः समयः भवति ।

यदि अहं बहु औषधं सेवयामि तर्हि किम् ?

एतत् चिकित्सालयस्य परिवेशे दीयते अतः एतस्य सम्भावना अतीव न्यूना भवति। परन्तु यदि भवान् मन्यते यत् किमपि घटितम् अस्ति तर्हि तत्क्षणमेव राष्ट्रियचिकित्सालये राष्ट्रियविषसूचनाकेन्द्रे अथवा समीपस्थे चिकित्सालये आपत्कालीनचिकित्सा-एकके (ETU) सूचयन्तु

औषधं सेवन्ते सति मनसि स्थापनीयानि वस्तूनि

चिकित्साकाले स्वशरीरस्य सम्यक् परिचर्या अतीव महत्त्वपूर्णा अस्ति ।

• इन्फ्यूजन प्रतिक्रियाः : केषाञ्चन जनानां प्रतिक्रियाः भवितुम् अर्हन्ति यदा एतत् औषधं नाडीयां दत्तं भवति अथवा दत्तस्य किञ्चित्कालानन्तरं भवति। यथा वक्षःस्थलवेदना, श्वसनस्य कष्टं, चक्करः वा । एतत् जोखिमं न्यूनीकर्तुं भवतः वैद्यः भवतः पटिसिरन-इञ्जेक्शन्-इत्यस्य पूर्वं अन्यानि औषधानि (यथा एलर्जी-औषधम्) दातुं शक्नोति । अतः भवतः वैद्यस्य निर्देशान् सम्यक् अनुसरणं कुर्वन्तु। औषधं दत्तस्य समये चिकित्साकर्मचारिणः भवन्तं निकटतया पश्यन्ति।
• विटामिन-ए-स्तरः : पटिसिरन-इत्यनेन शरीरे विटामिन-ए-स्तरस्य न्यूनता भवितुम् अर्हति । अस्माकं दृष्टिदृष्टिः, त्वचास्वास्थ्यं, रोगप्रतिरोधकशक्तिः च कृते विटामिन ए अत्यावश्यकी अस्ति । अतः भवतः वैद्यः प्रतिदिनं विटामिन-ए-गोलीं सेवितुं शक्नोति । यथाविहितं तथैव ग्रहीतुं अतीव महत्त्वपूर्णम्। अपि च विटामिन-ए-युक्तानां आहारानाम् (गाजरं, मधुर-आलू, पालकं, दुग्धं) विषये स्वचिकित्सकेन सह वार्तालापं कुर्वन्तु ।
• दृष्टौ परिवर्तनम् : यदि भवन्तः दृष्टौ किमपि परिवर्तनं अनुभवन्ति, यथा शुष्कनेत्राणि, तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं सूचयन्तु, यतः एतत् विटामिन-ए-अभावस्य लक्षणं भवितुम् अर्हति
• नियमितपरीक्षणम् : भवतः वैद्यः नियमितरूपेण भवतः लक्षणं सुधरति वा न वा इति पश्यति। एतेषु जाँच-परीक्षासु नियमितरूपेण अवश्यं उपस्थिताः भवेयुः।

अस्य औषधस्य कारणेन ये दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति

कस्यापि औषधस्य इव पटिसिरन इत्यस्य अपि केचन दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति । यद्यपि सर्वेषां न प्राप्यते तथापि केचन गम्भीराः केचन सामान्याः च ।

अस्मिन् सूचौ सर्वे सम्भाव्याः दुष्प्रभावाः न समाविष्टाः सन्ति । यदि अन्ये असामान्यलक्षणाः अनुभवन्ति तर्हि तेषां विषये वैद्येन सह वार्तालापं कुर्वन्तु ।