توهان شايد اهڙين بيمارين بابت نه ٻڌو هوندو جيڪي تڏهن ٿينديون آهن جڏهن اسان جي جسم ۾ هڪ قسم جو پروٽين غلط طريقي سان جمع ٿئي ٿو ۽ دل ۽ اعصاب جهڙن اهم عضون ۾ جمع ٿي ويندو آهي. اهي اڪثر ناياب بيماريون آهن. طب ۾، هن قسم جي پروٽين جي جمع کي امائلائيڊوسس چيو ويندو آهي. اڄ، اسان ATTR-CM نالي هڪ ناياب بيماري بابت ڳالهائڻ وارا آهيون، جيڪا خاص طور تي دل کي متاثر ڪري ٿي، يعني، جنهن ۾ اهي پروٽين دل جي عضلات ۾ جمع ٿين ٿا، ۽ ان لاءِ اموترا نالي جديد دوا استعمال ڪئي ويندي آهي.
ATTR-CM اصل ۾ ڇا آهي؟
سادي لفظن ۾، ATTR-CM هڪ اهڙي حالت آهي جنهن ۾، ڪنهن جينياتي خرابي جي ڪري يا قدرتي طور تي عمر وڌڻ سان، پروٽين TTR، جيڪو اسان جي جسم ۾ پيدا ٿئي ٿو، شڪل تبديل ڪري ٿو ۽ گڏ ٿي وڃي ٿو ۽ دل جي عضلات جي ڀتين ۾ جمع ٿي وڃي ٿو. هن جو پورو نالو Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy آهي.
سوچيو، اسان جي دل جي ڀتين کي صحيح طرح پمپ ڪرڻ لاءِ لچڪدار هجڻ جي ضرورت آهي. پر جڏهن اهي پروٽين ٺهن ٿا، ته دل جون ڀتيون ٿلهيون ۽ سخت ٿي وڃن ٿيون. اسان ان کي ڪارڊيو مايوپيٿي سڏين ٿا. اهو دل کي صحيح طرح سان رت پمپ ڪرڻ جي قابل نه بڻائي ٿو. وقت سان گڏ، اهو دل جي ناڪامي تائين به وڌي سگهي ٿو.
ATTR-CM وارن ڪجهه ماڻهن کي ڪا به علامت محسوس نه ٿيندي آهي، پر ٻين کي عام دل جي دوري جهڙيون علامتون محسوس ٿينديون آهن.
- ساهه جي ٿوري تڪليف (ڊيسپنيا)
- سوڄ، خاص ڪري پيرن ۽ ٽِڪن ۾
- مونجهارو يا مايوسي
- دل جي ڌڙڪن ۾ واڌ يا غير منظم دل جي ڌڙڪن
- سيني ۾ سور
اهو توهان کي ڏاڪڻين تي چڙهڻ، گهر جي ڪم ڪار ڪرڻ، يا ٿوري فاصلي تي هلڻ جهڙن ڪمن ڪرڻ دوران جلدي ٿڪل محسوس ڪرائي سگهي ٿو.
ان کان علاوه، دل سان لاڳاپيل ٻيون علامتون پڻ ٿي سگهن ٿيون. مثال طور، ڪمزوري، هٿن ۽ پيرن ۾ بي حسي يا درد ، گهڻو پسڻ ، چڪر اچڻ يا بي هوشي، ۽ هاضمي جا مسئلا.
اموترا دوا ڪيئن ڪم ڪري ٿي؟
ان کي سمجهڻ لاءِ، اسان کي پهريان TTR نالي هڪ پروٽين بابت ٿورو ڄاڻڻ جي ضرورت آهي. TTR (Transthyretin) هڪ پروٽين آهي جيڪو بنيادي طور تي اسان جي جگر ۾ پيدا ٿئي ٿو. ان جو مکيه ڪم ٿائرائيڊ هارمونز ۽ وٽامن اي کي سڄي جسم ۾ منتقل ڪرڻ آهي.
ATTR-CM وارن ماڻهن ۾، هڪ جينياتي خرابي TTR پروٽين کي غلط شڪل ۾ پيدا ڪرڻ جو سبب بڻجندي آهي. پروٽين جي هي غلط شڪل دل ۾ جمع ٿي ۽ جمع ٿي ويندي آهي.
دوا اموترا هڪ جين سائلنسر طور ڪم ڪري ٿي. يعني، هي دوا سڌو جگر ڏانهن وڃي ٿي ۽ ان خراب ٽي ٽي آر پروٽين کي بلاڪ ڪري ٿي.اهو پيدا ٿيندڙ جين جي سرگرمي کي گهٽائي ٿو. اهو ريڊيو جي آواز کي گهٽ ڪرڻ وانگر آهي.
هي جگر پاران پيدا ٿيندڙ ناقص TTR پروٽين جي مقدار کي گهٽائي ٿو، جيڪو دل جهڙن عضون ۾ نئين پروٽين جي جمع کي گهٽائي ٿو.
اموترا هڪ چمڙي هيٺ ڏنل انجيڪشن آهي. هي ويڪسين عام طور تي هر ٽن مهينن ۾ هڪ صحت جي سار سنڀار ڪندڙ طرفان ڏني ويندي آهي.
هن دوا جي ڪاميابي ڪيئن آزمائي وئي؟
ڪنهن به نئين دوا وانگر، AMVUTTRA جي اثرائتي جي تصديق هڪ وڏي مطالعي ذريعي ڪئي وئي آهي. هن مطالعي ۾، 655 ATTR-CM مريضن کي Amvuttra ويڪسين ڏني وئي ۽ ٻئي گروپ کي ٽن سالن تائين هر 12 مهينن ۾ هڪ پليسبو ويڪسين ڏني وئي جنهن ۾ ڪا به دوا نه هئي.
محققن ڪيترن ئي عنصرن تي غور ڪيو ته اهو اندازو لڳايو وڃي ته هي دوا اثرائتي هئي يا نه.
- ڇهن منٽن جو هلڻ جو امتحان: هي ماپ ڪري ٿو ته توهان 6 منٽن ۾ عام رفتار سان ڪيترو پري هلي سگهو ٿا. هي فاصلو گهٽجي ويندو آهي جيئن توهان جي دل جي حالت خراب ٿيندي آهي.
- نيو يارڪ هارٽ ايسوسيئيشن (NYHA) جي درجه بندي: هي دل جي ناڪامي جي علامتن جي شدت کي ماپي ٿو. چار ڪلاس آهن (I، II، III، IV). ڪلاس جو تعداد جيترو وڌيڪ هوندو، بيماري اوتري ئي شديد هوندي.
| NYHA ڪلاس | وضاحت |
|---|---|
| ڪلاس I | عام جسماني سرگرمين تي ڪا به پابندي ناهي. ڪا به ٿڪاوٽ، ساهه کڻڻ ۾ تڪليف، يا سيني ۾ درد ناهي. |
| ڪلاس II | جسماني سرگرمي ٿوري محدود آهي. آرام ڪرڻ وقت ڪا به تڪليف نه ٿيندي آهي، پر عام سرگرمين دوران ٿڪاوٽ ۽ ٿڪاوٽ ٿي سگهي ٿي. |
| ڪلاس III | جسماني سرگرمي تمام محدود آهي، ۽ علامتون عام ڪم کان گهٽ ڪم دوران به ٿينديون آهن. |
| ڪلاس IV | آرام جي وقت به علامتون موجود هونديون آهن. ڪا به جسماني سرگرمي حالت کي وڌيڪ خراب ڪري ٿي. |
- زندگي جي معيار بابت سوالنامو (KCCQ-OS): هي مريض جي زندگي جي معيار تي بيماري جي اثر کي ماپي ٿو.
تحقيق ۾ ڇا مليو؟
ٽن سالن جي علاج جي مدت جي آخر ۾، محققن نتيجن جو تجزيو ڪيو.
مکيه نتيجو اهو هو ته جن مريضن کي اموٽررا ملي هئي انهن ۾ دل جي ناڪامي جي ڪري موت يا اوچتو اسپتال ۾ داخل ٿيڻ يا ايمرجنسي روم (ETU) جو دورو ٿيڻ جو خطرو انهن ماڻهن جي مقابلي ۾ 28 سيڪڙو گهٽ هو جن کي پليسيبو (هڪ ڊمي ويڪسين) ملي هئي.
ٻي اهم ڳالهه اها آهي ته 42 مهينن جي آخر ۾، اموٽررا حاصل ڪندڙ گروپ ۾ ڪنهن به سبب کان موت جو خطرو 35 سيڪڙو گهٽجي ويو.
ان کان علاوه، جن مريضن کي اموٽررا مليا انهن جي هلڻ جي صلاحيت ۽ زندگي جي معيار ۾ ڪنٽرول ٿيل گهٽتائي هئي.
پر ياد رکو، اهي تحقيق جا نتيجا هر ڪنهن لاءِ هڪجهڙا نه هوندا. توهان ۽ توهان جي ڊاڪٽر کي گڏجي فيصلو ڪرڻو پوندو ته ڇا اموٽررا توهان لاءِ صحيح آهي ۽ ڇا فائدا ضمني اثرات کان وڌيڪ آهن.
اچو ته نتيجن ۽ ضمني اثرات بابت ڄاڻون.
نتيجا ڏسڻ ۾ ڪيترو وقت لڳندو آهي؟
اموترا هڪ دوا آهي جيڪا وقت سان گڏ ڪم ڪري ٿي. تنهن ڪري، نتيجا فوري طور تي نظر نه ٿا اچن. علامتن ۾ ڪا به بهتري ڏسڻ ۾ ڪيترائي مهينا يا وڌيڪ وقت لڳي سگهي ٿو.
ضمني اثرات کي ڪيئن منظم ڪجي؟
اموترا جي مکيه ضمني اثرات مان هڪ رت ۾ وٽامن اي جي سطح ۾ گهٽتائي آهي. اهو ئي سبب آهي جو ٽي ٽي آر پروٽين اهو آهي جيڪو سڄي جسم ۾ وٽامن اي کي منتقل ڪري ٿو. جڏهن دوا ٽي ٽي آر جي پيداوار کي گهٽائي ٿي، ته وٽامن اي جي منتقلي پڻ گهٽجي ٿي.
- توهان جو ڊاڪٽر توهان جي وٽامن اي جي سطح کي جانچڻ لاءِ باقاعدي طور تي رت جا ٽيسٽ ڪرائيندو . اهي ٽيسٽ وقت تي ڪرائڻ تمام ضروري آهي.
- پنهنجي غذا ۾ وٽامن اي سان ڀرپور کاڌو شامل ڪريو (مثال طور گاجر، مٺو آلو، پالڪ، آنا، کير، ڳاڙهي شملا مرچ ).
- جيڪڏهن توهان پنهنجي نظر ۾ ڪا تبديلي محسوس ڪريو (خاص طور تي رات جي نظر ۾ گهٽتائي)، ته فوري طور تي پنهنجي ڊاڪٽر کي اطلاع ڏيو.
- توهان جي وٽامن اي جي سطح تي مدار رکندي، توهان جو ڊاڪٽر وٽامن اي جي اضافي وٺڻ جي سفارش ڪري سگهي ٿو.
اهي صرف اموترا جا ضمني اثرات نه آهن. جيڪڏهن توهان وٽ ڪي ٻيون علامتون آهن جيڪي توهان کي پريشان ڪري رهيون آهن، ته پنهنجي ڊاڪٽر سان ضرور ڳالهايو .
گهر وٺي وڃڻ جو پيغام
- ATTR-CM هڪ ناياب پر سنگين دل جي بيماري آهي جيڪا دل ۾ غلط فولڊ ٿيل پروٽين جي جمع ٿيڻ سبب ٿيندي آهي.
- اموترا هڪ جديد دوا آهي جيڪا هن مقصد لاءِ استعمال ٿيندي آهي ۽ هر ٽن مهينن ۾ انجيڪشن لڳائي ويندي آهي.
- هي دوا جگر ۾ خراب پروٽين جي پيداوار کي گهٽائڻ سان ڪم ڪري ٿي.
- تحقيق ڏيکاري ٿي ته اهو موت، اسپتال ۾ داخل ٿيڻ، ۽ مريضن جي زندگي جي معيار کي بهتر بڻائي سگهي ٿو.
- جيئن ته اهو وٽامن اي جي سطح گهٽائي سگهي ٿو، اهو ضروري آهي ته توهان پنهنجي ڊاڪٽر سان باقاعده رابطو رکو ۽ باقاعده ٽيسٽ ڪرايو.
- ڪنهن به علاج کي شروع ڪرڻ کان اڳ، پنهنجي ڊاڪٽر سان احتياط سان فائدن ۽ نقصانن تي بحث ڪريو.
💬 Comments (0)
نالو داخل ڪريو
توهان جو نالو