ڪڏهن ڪڏهن، اسان جي جين ۾ ننڍيون تبديليون وڏيون صحت جا مسئلا پيدا ڪري سگهن ٿيون. hATTR amyloidosis هڪ اهڙي ناياب، پر تمام سنجيده جينياتي حالت آهي. ان ۾، اسان جي جگر پاران پيدا ٿيندڙ پروٽين غلط طور تي جمع ٿئي ٿو ۽ اعصاب کي نقصان پهچائي ٿو. اهو ڪيتريون ئي مسئلا پيدا ڪري سگهي ٿو جهڙوڪ هلڻ ۾ ڏکيائي، درد ۽ بي حسي. پر هاڻي ان لاءِ هڪ نئون علاج آهي. اڄ، اچو ته هن نئين دوا بابت ڳالهايون جنهن کي Wainua سڏيو ويندو آهي.
دوا وينوا ڪيئن ڪم ڪري ٿي؟
ان کي سمجهڻ لاءِ، اچو ته پهريان HATTR بيماري تي هڪ سادي نظر وجهون. اسان جي جسم ۾ ٽرانسٿائريٽين (TTR) نالي هڪ پروٽين آهي. اهو اسان جي جگر پاران ٺاهيو ويندو آهي. HATTR بيماري ۾ مبتلا شخص ۾ TTR جين ۾ ٿوري تبديلي جي ڪري، هي پروٽين غلط طور تي فولڊ ٿئي ٿو، گڏ ٿي وڃي ٿو، ۽ جسم ۾ 'amyloid' نالي ڪلپس جي صورت ۾ جمع ٿئي ٿو. اهو کير کي دہي ڏيڻ وانگر آهي. اهي امائلائيڊ ڪلپس گهڻو ڪري اعصابي نظام ۾ جمع ٿين ٿا. پوءِ اعصاب خراب ٿي ويندا آهن ۽ انهن جو ڪم خراب ٿي ويندو آهي.
هاڻي اچو ته ڏسون ته وائينوا ويڪسين ڇا ڪري ٿي. دوا وائينوا سڌو سنئون ان جين کي نشانو بڻائي ٿي جيڪو ناقص ٽي ٽي آر پروٽين ٺاهيندو آهي. سادي لفظن ۾، اهو ان جين کي 'خاموش' ڪري ٿو جيڪو غلط هدايتون ڏئي ٿو.
هي جگر پاران پيدا ٿيندڙ غير معمولي ٽي ٽي آر پروٽين جي مقدار کي گهٽائي ٿو. اهو بدلي ۾ اعصاب ۾ امائلائيڊ جي جمع کي گهٽائي ٿو، اعصاب جي نقصان جي ترقي کي ڪنٽرول ڪرڻ ۾ مدد ڪري ٿو.
هي هڪ مهيني وار انجيڪشن آهي جيڪو چمڙي هيٺ لڳايو ويندو آهي. خاص ڳالهه اها آهي ته اهو هڪ 'آٽو-انجيڪٽر' ۾ اچي ٿو جيڪو مريض يا انهن جي سنڀال ڪندڙ لاءِ گهر ۾ استعمال ڪرڻ لاءِ ٺهيل آهي.
مون کي ڪيئن خبر پوندي ته هي علاج منهنجي لاءِ صحيح آهي؟
توهان جو ڊاڪٽر فيصلو ڪندو ته ڇا وينوا توهان لاءِ صحيح آهي. هي علاج عام طور تي هيٺين ماڻهن لاءِ مناسب آهي:
- جيڪڏهن توهان هڪ بالغ آهيو جنهن کي ATTR Amyloidosis هجڻ جي تصديق ڪئي وئي آهي.
- جيڪڏهن بيماري اعصاب کي نقصان پهچايو آهي.
توهان جو ڊاڪٽر هي فيصلو ڪرڻ کان اڳ ڪيترن ئي عنصرن تي غور ڪندو.
- خانداني تاريخ : چيڪ ڪريو ته ڇا توهان جي خاندان ۾ ڪنهن کي هي بيماري آهي.
- علامتن جي چڪاس: توهان جي علامتن جو چڱي طرح معائنو ڪيو ويندو.
- جينياتي جانچ: TTR جين ميوٽيشن جي تصديق ڪرڻ لاءِ رت جي جانچ ڪئي ويندي آهي.
- تصويري ٽيسٽ: ايم آر آءِ اسڪيناهڙن ٽيسٽن سان اعصاب ۽ ٻين عضون ۾ امائلائيڊ جي جمعن جي به جانچ ڪري سگهجي ٿي.
وائينوا دوا جي ڪاميابي ڪيئن آزمائي وئي آهي؟
ڪنهن به نئين دوا کي مارڪيٽ ۾ آڻڻ کان اڳ، ان جي معيار، حفاظت ۽ اثرائتي کي طئي ڪرڻ لاءِ وسيع تحقيق ڪئي ويندي آهي. وينوا دوا جو هڪ ڪلينڪل ٽرائل پڻ ڪيو ويو آهي جنهن کي NEURO-TTTransform سڏيو ويندو آهي.
هن تحقيق ۾ بنيادي طور تي ڏٺو ويو:
1. وينوا دوا رت ۾ ٽي ٽي آر پروٽين جي سطح کي ڪيئن تبديل ڪري ٿي؟
2. هي HATTR مريضن ۾ اعصاب جي نقصان سان لاڳاپيل علامتن کي ڪيئن متاثر ڪندو؟
انهن کي ماپڻ لاءِ خاص طريقا استعمال ڪيا.
- (Neuropathy Impairment Score - NIS): . , reflexes (), . .
- زندگي جي معيار (QOL-DN): هي مريض جي ٿڪاوٽ، روزاني سرگرمين کي انجام ڏيڻ جي صلاحيت، ۽ ذهني حالت کي ماپي ٿو. هتي پڻ، گهٽ اسڪور زندگي جي بهتر معيار کي ظاهر ڪن ٿا.
وائينوا جي ڪاميابي جي تصديق هن مطالعي جي نتيجن جو مقابلو ٻئي مطالعي جي مريضن جي نتيجن سان ڪندي ڪئي وئي جن کي هڪ پلاسيبو ڏنو ويو جنهن ۾ ڪا به دوا نه هئي.
| تحقيق ۾ شرڪت ڪندڙن کي ڪيئن چونڊيو ويو | |
|---|---|
| شموليت جا معيار | خارج ڪرڻ جا معيار |
| - عمر 18-82 - اهي ماڻهو جن کي HATTR جي ڪري اعصاب جي نقصان جو مرحلو 1 (بغير مدد جي هلڻ) يا مرحلو 2 (مدد سان هلڻ) آهي. - اهي جن جي ٽي ٽي آر جين ۾ تصديق ٿيل ميوٽيشن آهي. | - ٻين قسمن جي اميلائيڊوسس سان ماڻهو - ذیابيطس جهڙن ٻين سببن جي ڪري اعصاب کي نقصان پهچڻ وارا ماڻهو - جن جو جگر ٽرانسپلانٽ ٿيو آهي يا ٿيڻ وارو آهي - ماڻهو جيڪي hATTR لاءِ ڪجهه ٻيا علاج حاصل ڪري رهيا آهن. |
تحقيق جا مکيه نتيجا ڪهڙا هئا؟
مطالعي جا نتيجا تمام حوصلا افزا هئا. جن ماڻهن 66 هفتن تائين وينوا علاج حاصل ڪيو انهن جا نتيجا پليسيبو حاصل ڪندڙن جي ڀيٽ ۾ تمام بهتر هئا.
- انهن جي رت ۾ نقصانڪار ٽي ٽي آر پروٽين جي سطح تمام گهٽجي وئي هئي.
- اعصابي علامتون (NIS اسڪور) خاص طور تي ڪنٽرول ڪيون ويون.
- ان کان علاوه، انهن جي زندگي جو معيار واضح طور تي بهتر ٿيو هو.
وينوا جا ضمني اثرات ڪهڙا آهن ۽ انهن کي ڪيئن منظم ڪجي؟
ڪنهن به دوا وانگر، وينوا ڪجهه معمولي ضمني اثرات پيدا ڪري سگهي ٿي. سڀ کان عام آهن:
| پاسي اثر | ڪيئن انتظام ڪجي |
|---|---|
| وٽامن اي جي سطح ۾ گهٽتائي | وٽامن اي جي سپليمينٽ بلڪل ائين وٺو جيئن توهان جو ڊاڪٽر توهان کي ٻڌائي ٿو. ڪڏهن به پنهنجي ڊاڪٽر جي چوڻ کان وڌيڪ نه وٺو. جيڪڏهن توهان پنهنجي نظر ۾ ڪا به تبديلي محسوس ڪندا آهيو، جهڙوڪ رات جي نظر ۾ گهٽتائي يا خشڪ اکيون، ته فوري طور تي پنهنجي ڊاڪٽر کي ٻڌايو. |
| الٽي | گھڻو پاڻي ۽ پاڻي پيئو. تيل ۽ ڳري کاڌي کان پاسو ڪريو. آهستي کائو. جيڪڏهن ڪجهه ڏينهن کان پوءِ الٽي بند نه ٿئي ته ضرور پنهنجي ڊاڪٽر سان ڳالهايو. |
اهي مکيه ضمني اثرات آهن. ان کان علاوه، ڪنهن به علامت بابت پنهنجي ڊاڪٽر سان ڳالهايو جيڪي توهان کي پريشان ڪري رهيون آهن.
توهان کي ڪيئن خبر پوندي ته علاج ڪامياب آهي؟
توهان جو ڊاڪٽر توهان جي صحت جي باقاعدي نگراني ڪندو. ان ۾ توهان جي ٽي ٽي آر جي سطحن کي جانچڻ لاءِ رت جا ٽيسٽ شامل هوندا. اهي اهو به جانچيندا ته توهان جون اعصابي علامتون ڪيتري بهتر ٿي رهيون آهن. وقت سان گڏ، توهان پنهنجي عضلات جي طاقت، روزاني ڪمن کي انجام ڏيڻ جي صلاحيت، ۽ موڊ ۾ بهتري محسوس ڪرڻ شروع ڪري سگهو ٿا.
سڀ کان اهم ڳالهه اها آهي ته، ڪنهن به سبب جي ڪري ويڪسينيشن بند نه ڪريو يا ڊاڪٽر جي صلاح کان سواءِ ويڪسينيشن شيڊول تبديل نه ڪريو.
ڇا ٻين دوائن يا کاڌي سان ڪي مسئلا آهن؟
موجوده تحقيق موجب، وينوا ۽ ٻين دوائن يا کاڌي جي وچ ۾ ڪو به منفي رابطو نه مليو آهي. بهرحال، مستقبل ۾ نئين معلومات سامهون اچي سگهي ٿي.
تنهن ڪري، هن علاج کي شروع ڪرڻ کان اڳ ۽ ان دوران، پنهنجي ڊاڪٽر کي ٻين سڀني دوائن، وٽامن، سپليمنٽس، ۽ آيوروديڪ شين جي مڪمل وضاحت ڏيو جيڪي توهان استعمال ڪري رهيا آهيو. اهو توهان جي حفاظت لاءِ تمام ضروري آهي.
گهر وٺي وڃڻ جو پيغام
- وينوا هڪ ناول، ماهوار ويڪسين علاج آهي جيڪو ناياب جينياتي حالت hATTR Amyloidosis لاءِ منظور ٿيل آهي.
- هي جسم ۾ هڪ غير معمولي پروٽين جي پيداوار کي گهٽائي ٿو جيڪو اعصاب کي نقصان پهچائيندو آهي.
- هي بيماري جي ڪري اعصاب جي نقصان کي ڪنٽرول ڪرڻ ۽ مريضن جي زندگي جي معيار کي بهتر بڻائڻ ۾ مدد ڪري ٿو.
- جيئن ته وٽامن اي جي سطح ۾ گهٽتائي هڪ وڏو ضمني اثر آهي، تنهن ڪري اهو ضروري آهي ته توهان جي ڊاڪٽر جي تجويز ڪيل وٽامن اي جي اضافي دوا کي هدايت مطابق وٺو.
- ڪنهن به علاج کي شروع ڪرڻ يا بند ڪرڻ کان اڳ هميشه پنهنجي ڊاڪٽر سان ڳالهايو، ۽ جيڪڏهن ڪو به ضمني اثر ٿئي ٿو.
💬 Comments (0)
نالو داخل ڪريو
توهان جو نالو