Nová nádej pre ľudí s Friedreichovou ataxiou: Poďme sa dozvedieť viac o lieku Skyclarys!

Friedreichova ataxia je zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré postihuje predovšetkým náš nervový systém. Hoci sa príznaky môžu objaviť už v mladom veku, vieme, aké náročné je s ňou žiť. Je ťažké slovami vyjadriť smútok a úzkosť, ktoré prichádzajú s postupnou stratou kontroly nad vlastným telom. S pokrokom vedy však dostávame novú nádej na zvládnutie takýchto chorôb. To je ten druh novej nádeje, o ktorej dnes hovoríme.

Najprv si povedzme, čo je Friedreichova ataxia.

Jednoducho povedané, Friedreichova ataxia (FA) je genetické ochorenie, ktoré poškodzuje náš nervový systém. Postupne znižuje schopnosť ovládať svaly. S progresiou ochorenia sa príznaky môžu zhoršovať.

Pozrime sa, aké príznaky sa bežne vyskytujú.

Čo je to za nový liek s názvom Skyclarys?

Skyclarys je Friedrich v roku 2023Prvý schválený liek na ataxiu (FA). Obsahuje účinnú látku „omaveloxolón“.

Štúdie ukázali, že Skyclarys dokáže zlepšiť funkciu nervov a spomaliť progresiu ochorenia.

Ako tento liek ovplyvňuje telo?

Aj keď je to trochu vedecká záležitosť, pochopme to jednoducho. Existuje proteín s názvom „Nrf2“, ktorý chráni bunky v našom tele. Predstavte si ho ako obranný systém v našom tele. U človeka s FA tento obranný systém „Nrf2“ nefunguje správne. Preto dochádza vo vnútri buniek k zbytočnému stresu a zápalu, čo ich poškodzuje.

Skyclarys funguje tak, že reaktivuje oslabený obranný systém „Nrf2“. To znamená, že ho „zapína“. V dôsledku toho mitochondrie, ktoré sú ako elektrárne poskytujúce energiu bunkám, začnú normálne fungovať. To znižuje poškodenie buniek.

Ako mám liek užívať?

Skyclarys je perorálna kapsula. Pri jej používaní by ste si mali byť vedomí týchto vecí.

• Musíte užiť tri 50-miligramové kapsuly denne súčasne.
• Toto by sa malo užívať na lačný žalúdok , teda najmenej hodinu pred jedlom.
• Kapsula sa má prehltnúť celá . Nesmie sa drviť ani žuť.
• Ak máte zrazu ťažkosti s prehĺtaním kapsuly, môžete ju opatrne otvoriť, pridať práškový liek vo vnútri k dvom polievkovým lyžiciam jablkového pyré, dobre premiešať a všetko naraz prehltnúť.
• Tento liek nikdy nemiešajte s mliekom alebo pomarančovým džúsom.
• Taktiež nemôžete otvoriť kapsulu a podať liek niekomu, kto dostáva potravu cez enterálnu kŕmnu sondu.
• Ak vynecháte dávku, vynechajte ju a užite ďalšiu dávku v plánovanom čase. Neužívajte dvojnásobnú dávku, aby ste nahradili vynechanú dávku.

Vedľajšie účinky a ako ich zvládnuť?

Tak ako každý liek, aj SkyclarysMôžu sa vyskytnúť vedľajšie účinky. Najčastejšie vedľajšie účinky sú:

• Zvýšené pečeňové enzýmy
• Bolesť hlavy
• Nevoľnosť
• Bolesť žalúdka
• Únava
• Hnačka

Z nich by ste si mali dávať obzvlášť pozor na zvýšené hladiny pečeňových enzýmov . To znamená, že vaša pečeň môže byť do istej miery zaťažená alebo poškodená. Z tohto dôvodu vám lekár často vyšetrí krvné testy. Ak sa u vás vyskytne ktorýkoľvek z nižšie uvedených príznakov, ihneď to povedzte svojmu lekárovi.

• Nevoľnosť alebo vracanie
• Žltnutie kože alebo očí
• Bolesť v pravej hornej časti brucha

Takéto veci môžu pomôcť zvládnuť ďalšie vedľajšie účinky:

• Pri bolestiach hlavy: Pite veľa vody, jedzte výživné potraviny a doprajte si dostatok spánku. Keď vás zasiahne bolesť hlavy, odpočívajte v chladnej a tmavej miestnosti.
• Nevoľnosť, bolesť žalúdka a hnačka: Jedzte malé porcie, nie veľké porcie. Jedzte pomaly a jedlo dôkladne žujte. Vyhýbajte sa kofeínu, alkoholu a sýteným nápojom. Ak máte hnačku, mali by ste zostať hydratovaní. Pite vodu, polievky a pomarančový džús sú dobré. Jedzte nevýrazné jedlá, ako je ryža, zemiaky, chlieb a banány. Ak je vaša hnačka silná, poraďte sa so svojím lekárom o vhodnej liečbe.
• Únava: Vyhnite sa šoférovaniu alebo vykonávaniu akýchkoľvek činností, ktoré vyžadujú bdelosť, kým presne nezistíte, ako na vás tento liek pôsobí.

Môžu byť problémy s inými liekmi?

Áno, toto je veľmi dôležitý bod. Skyclarys môže interagovať s inými liekmi.

• Iné lieky: Niektoré lieky interagujú s enzýmom v našom tele nazývaným „CYP3A4“. Ak užívate takýto liek, váš lekár vám možno bude musieť zmeniť dávku lieku Skyclarys alebo vám prejsť na iný liek. Preto informujte svojho lekára o všetkých liekoch, ktoré užívate (vrátane vitamínov a rastlinných produktov).
• Antikoncepčné tabletky: Toto je veľmi dôležité. Hormonálne antikoncepčné tabletky môžu byť menej účinné, ak sa užívajú so Skyclarys. To znamená, že existuje riziko tehotenstva. Preto by ste mali počas užívania Skyclarys a 28 dní po ukončení užívania tabletiek používať nehormonálnu formu antikoncepcie, ako sú kondómy.
• Grapefruit a grapefruitová šťava: Počas užívania lieku Skyclarys sa vyhýbajte pitiu grapefruitu alebo grapefruitovej šťavy. Môžu zvýšiť účinky lieku a zvýšiť vedľajšie účinky.

Nakoniec by ste sa mali spoločne s neurológom rozhodnúť, či je tento liek pre vás vhodný. Ide o liek na lekársky predpis, ktorý je dostupný iba v špecializovaných lekárňach. Váš lekár urobí potrebné opatrenia.