Novo upanje za tiste s hemofilijo A: Spoznajte Altuviio!

Ali imate vi ali kdo v vaši družini hemofilijo A? Če je tako, verjetno zelo dobro poznate težave pri zaustavljanju krvavitve že iz majhne ureznine in potrebo po pogostih injekcijah. To je resnično izziv, ki vam spremeni življenje. Zdaj pa obstaja novo zdravilo, ki se lahko uporablja za zdravljenje te bolezni, in ga je mogoče uporabiti le enkrat na teden. Danes govorimo o tem zdravilu, imenovanem Altuviio.

Kaj je hemofilija A? Kako lahko Altuviiio pomaga?

Preprosto povedano, hemofilija A je genetska bolezen, ki se prenaša s staršev na otroka. Oseba s to boleznijo ima zelo nizke ravni faktorja VIII, pomembne beljakovine, ki pomaga pri strjevanju krvi.

Predstavljajte si našo kri kot malto, ki drži skupaj zid. Ko nastane rana, se mora ta malta povezati, da jo zapre. Faktor VIII je kot cement, ki drži to malto skupaj. Ker oseba s hemofilijo A nima tega "cementa" (faktorja VIII), traja dolgo časa, da se krvavitev iz rane ustavi.

Bolezen je lahko blaga, zmerna ali huda, odvisno od ravni faktorja VIII. Ker je bolezen dedna (povezana na X), je najpogostejša pri moških in pri njih se pojavljajo najhujši primeri. Prizadene lahko tudi ženske, vendar so simptomi običajno blažji.

Oseba s hudo hemofilijo lahko krvavi v sklepe, mišice ali notranje organe brez očitnega razloga, ne le zaradi manjše ureznine. Tem krvavitvam pravimo "spontane krvavitve". Če se ne zdravijo pravilno, lahko povzročijo dolgotrajno škodo in so celo smrtno nevarne.

Običajno zdravljenje je injiciranje rekombinantnega proteina faktorja VIII, ki je izdelan v laboratoriju. Uporablja se na dva načina:

1. Zdravljenje "na zahtevo": Injekcija se daje le, ko se pojavi krvavitev, da se ustavi.

2. Preventivno zdravljenje: Za preprečevanje krvavitev pri bolnikih s hudimi boleznimi se dajejo neprekinjene injekcije po določenem urniku (na primer dva- ali trikrat na teden).

Tukaj pride prav Altuviiio. Medtem ko večina obstoječih zdravil s faktorjem VIII zahteva dva ali tri odmerke na teden, se Altuviiio jemlje enkrat na teden. To pa zato, ker njegova posebna beljakovinska struktura ("Fc-VWF-XTEN") omogoča, da faktor VIII ostane stabilen in aktiven v telesu dolgo časa.

Kako uporabljate to zdravilo?

Altuviio je tekoče zdravilo, ki se daje v veno. To je intravenska (IV) infuzija. Običajno ga daje zdravstveni delavec v bolnišnici ali kliniki.

Škatla z zdravilom vsebuje vialo s praškom, brizgo s tekočino in drugo potrebno opremo. Najprej morate prašek in tekočino zmešati, da pripravite zdravilo. Za to morate s posebnim adapterjem počasi vbrizgati tekočino iz brizge v vialo. Nato morate vialo počasi vrteti, da se prašek popolnoma raztopi. Nato morate tekočino potegniti nazaj v brizgo.

Najpomembneje: Pred uporabo zdravila natančno preglejte. Pripravljena tekočina mora biti bistra, brezbarvna ali svetlo rumena . Ne uporabljajte je, če ima kakršne koli madeže ali delce. Pripravljeno zdravilo je treba porabiti v 3 urah.

Za predpisani odmerek boste morda potrebovali več kot eno vialo. V tem primeru boste morali zdravilo iz več vial zmešati v veliko brizgo, ki vam jo bo dal zdravnik.

Ko je odmerek pripravljen, se na brizgo pritrdi posebna cevka, ki je povezana z iglo, vstavljeno v veno. Nato se brizga počasi stisne, da se zdravilo vbrizga v telo. To lahko traja od 1 do 10 minut.

Kakšna so specifična tveganja tega zdravila?

Včasih naše telo proizvaja nekaj takega kot »borci« proti tej od zunaj aplicirani beljakovini faktorja VIII. V medicinskem jeziku se to imenuje zaviralci ali protitelesa. Če se ti zaviralci tvorijo, uničijo faktor VIII, zaradi česar je zdravilo veliko manj učinkovito.

Še ni jasno, kako pogosto je to pri ljudeh, ki uporabljajo zdravilo Altuviio. Vendar ne skrbite, zdravnik vam bo redno preverjal kri, da bi ugotovil, ali so se ti zaviralci razvili.

• Če so ravni inhibitorjev nizke, lahko zdravnik poveča odmerek zdravila.
• Če se raven zaviralcev preveč zviša, zdravila Altuviio morda ne boste mogli več uporabljati. Če se to zgodi, vam bo zdravnik razložil druga zdravljenja, ki so posebej zasnovana za ljudi z zaviralci.

Kaj so ugotovile študije?

Študije, ki so bile opravljene za ugotavljanje učinkovitosti zdravila Altuviiio, so dale zelo dobre rezultate. Poglejmo si jih v preprosti tabeli.

Ti rezultati kažejo, da je Altuviio zelo učinkovito zdravilo za preprečevanje krvavitev in nadzor krvavitev, če se pojavijo.

Še nekaj stvari, ki jih je treba vedeti

• Kako hitro zdravilo deluje?

Zdravilo Altuviio takoj po injiciranju zviša raven faktorja VIII. To hitro zmanjša tveganje za krvavitev. Vendar zdravila ne prenehajte jemati brez zdravnikovega nasveta . Da bi ohranili visoko raven faktorja VIII, morate zdravilo jemati po urniku vsak teden.

• Ali medsebojno deluje z drugimi zdravili?

Kolikor vemo, ni bilo poročil o medsebojnem delovanju zdravila Altuviiio z drugimi zdravili. Vendar je pomembno, da svojega zdravnika obvestite o vseh zdravilih, ki jih jemljete, tudi o vitaminih.

• Je to kakšno posebno zdravilo?

Da. Altuviio je „specifično“ zdravilo. To pomeni, da morda ni na voljo v redni lekarni in ga je morda treba dobiti v specializirani bolnišnični lekarni ali prek državnega sistema. Pri tem vam bo svetoval zdravnik.