Novo upanje za nevrofibromatozo tipa 1 (NF1): Spoznajte zdravilo Gomekli (mirdametinib)

Ali ima kdo v vaši družini, morda vaš otrok, bolezen, imenovano nevrofibromatoza tipa 1 (NF1)? Morda vas skrbijo boleči, težko odstranljivi pleksiformni nevrofibromi (PN), ki spremljajo to bolezen. Danes pa govorimo o novem, obetavnem zdravilu, ki je zdaj odobreno za uporabo pri odraslih in otrocih za zdravljenje te bolezni. Imenuje se Gomekli (mirdametinib).

Kaj je Gomekli? Kako deluje?

Pomislite, naše telo ima različne signalne poti za rast celic. Pri NF1 ena od teh signalnih poti postane prekomerno aktivna, kar vodi do nastanka tumorjev okoli živcev. Ti tumorji včasih rastejo okoli pomembnih področij, kot so živci, krvne žile in notranji organi, zaradi česar jih je kirurško zelo težko odstraniti, včasih pa celo nemogoče.

To počne Gomekli. V našem telesu blokira dva encima, imenovana MEK1 in MEK2. Ta encima pošiljata signale, ki jih tumorji potrebujejo za rast. Ko Gomekli ustavi to signalno pot, tumorji rastejo manj, včasih pa se skrčijo in začnejo krčiti . Preprosto povedano, to je dobro alternativno zdravljenje za ljudi, ki ne morejo na operacijo.

Kako uporabljate to zdravilo?

Zdravnik bo določil pravi odmerek zdravila Gomekli za vas ali vašega otroka glede na vašo višino in težo .

To zdravljenje se običajno izvaja v 28-dnevnem ciklu.

• To zdravilo morate jemati dvakrat na dan, vsakih 12 ur .
• Zdravilo morate jemati na ta način 21 dni zapored .
• Potem morate zdravilo jemati 7 dni .
• Ko je 28 dni končanih, se začne nov cikel.

Gomekli je na voljo v kapsulah. Za tiste, ki imajo težave s požiranjem kapsul, pa je na voljo tudi tableta z okusom grozdja, ki jo lahko raztopite v vodi in zaužijete. Priprava:

1. V merilno skodelico za zdravila dajte število tablet, ki vam jih je predpisal zdravnik.

2. Dodajte 5 ali 10 mililitrov vode.

3. Skodelico mešajte približno dve do štiri minute, dokler se tablete popolnoma ne raztopijo. Ko se raztopi, bo tekočina postala bela in nekoliko mlečna.

4. Popijte ga takoj iz skodelice. Lahko pa ga posesate z brizgo za peroralno uporabo .

5. Ko nehate piti, v isto skodelico dodajte še 5–10 ml vode, premešajte in popijte tudi to. To bo pomagalo, da preostalo zdravilo vstopi v telo.

6. Če ga ne popijete v 30 minutah po pripravi, preostalo tekočino zavrzite.

Kaj pravijo študije o uspehu zdravila Gomekli?

Učinkovitost in varnost tega zdravila sta bili potrjeni v klinični študiji, imenovani študija ReNeu. V njej je sodelovalo 111 otrok in odraslih, starih 2 leti in več, z neoperabilnimi tumorji paranazalne arterije.

Rezultati so resnično spodbudni.

Vendar ne pozabite, da rezultati teh študij niso enaki za vse . Rezultati se lahko razlikujejo glede na vašo situacijo.

Kako veste, ali zdravilo deluje?

Glavni način, da to ugotovite, so MRI preiskave , ki jih bo naročil vaš zdravnik. S temi preiskavami lahko preverite, ali se tumorji krčijo.

Poleg tega boste razliko začeli opažati tudi sami.

• Zmanjšanje bolečine: Bolečina, ki jo povzroča tumor, se znatno zmanjša.
• Boljše gibanje: Če ste imeli težave z gibanjem zaradi tumorjev, se bodo te zmanjšale in lažje boste opravljali vsakodnevna opravila.
• Izboljšanje kakovosti življenja:Na splošno se začenjam počutiti bolje kot prej.

V študiji so bili dobri rezultati, kot je zmanjšanje bolečine, opaženi tudi po približno 3 mesecih zdravljenja.

Kateri so najpogostejši neželeni učinki?

Kot vsako zdravilo lahko tudi zdravilo Gomekli povzroči nekatere neželene učinke. Vendar pa je večino teh učinkov mogoče obvladovati.

Druge posebne stvari, ki jih morate vedeti o tem zdravilu

Pred začetkom zdravljenja z zdravilom Gomekli in med njim je treba upoštevati več stvari.

1. Vid: To zdravilo lahko včasih vpliva na oči. Zato pred začetkom zdravljenjaOpraviti morate popoln pregled oči. Med zdravljenjem morate pregledati tudi oči, kot vam je naročil zdravnik. Če opazite kakršne koli simptome, kot je zamegljen vid, o tem nemudoma obvestite zdravnika.

2. Delovanje srca: Pred začetkom jemanja zdravila se opravi ehokardiogram , ki meri delovanje srca. To se ponavlja vsake 3 mesece v prvem letu zdravljenja.

3. Nosečnost: To zdravilo je lahko škodljivo za plod .

• Če ste ženska v rodni dobi, boste pred začetkom zdravljenja opravili test nosečnosti. Med zdravljenjem in še 6 tednov po prenehanju jemanja zdravila morate uporabljati zelo učinkovito kontracepcijsko metodo.
• Če ste moški, morate med zdravljenjem in še 3 mesece po prenehanju jemanja zdravila uporabljati učinkovito kontracepcijo. O tem se odkrito pogovorite s svojim zdravnikom.