Včasih smo kot starši zelo zaskrbljeni zaradi majhnih sprememb pri naših otrocih, kajne? Predstavljajte si, da če vaš malček ne drži vratu naravnost kot drugi otroci, se ne obrača pravilno ali ne sedi vzravnano, je normalno, da ste nekoliko zaskrbljeni. Včasih je vzrok za te stvari lahko spinalna mišična atrofija ali na kratko SMA . Danes govorimo o Spinrazi, zdravilu, ki se po vsem svetu uporablja za zdravljenje te bolezni SMA.
Preprosto povedano, kaj je spinalna mišična atrofija (SMA)?
Spinalna mišična atrofija (SMA) je genetska bolezen . To pomeni, da se lahko prenaša iz roda v rod. Pri tem se mišice v našem telesu postopoma oslabijo. Zaradi te šibkosti je otroku težko držati vrat vzravnan, samostojno sedeti, hoditi in v nekaterih hujših primerih celo opravljati preproste stvari, kot sta požiranje in dihanje.
Obstaja več vrst te bolezni, razdeljenih glede na starost, pri kateri se simptomi začnejo pojavljati.
- SMA z infantilnim nastopom: Ko se simptomi pojavijo pri zelo majhnem dojenčku (pred 6. mesecem starosti).
- Juvenilna/pozneje se pojavljajoča SMA: Če se simptomi pojavijo v otroštvu (po 6 mesecih).
- SMA z nastopom v odrasli dobi: Če se simptomi pojavijo po odrasli dobi.
Ko gre za to bolezen, je Spinraza zelo pomembno zdravilo. Pogovorimo se o tem zdaj podrobneje.
Kako se zdravljenje izvaja s Spinrazo (Nusinersen)?
Zdravilo Spinraza se ne daje kot navadna injekcija. Daje se kot intratekalna injekcija . Preprosto povedano, injicira se neposredno v hrbtenjačno tekočino, ki je znotraj hrbtenjače. To naj bi izvajali le posebej usposobljeni zdravniki. Zato se to zdravljenje običajno izvaja v posebnem centru za zdravljenje v bolnišnici. Ta postopek lahko traja več ur.
Ko se zdravljenje začne, se v kratkih presledkih dajejo štirje odmerki, imenovani "nakladalni odmerki" .
1. Prvi trije odmerki se dajejo vsakih 14 dni.
2. Četrti odmerek se da 30 dni po tretjem odmerku.
Po teh štirih odmerkih se zdravljenje nadaljuje z enim odmerkom vsake štiri mesece .
Včasih vam bodo pred prejemom tega zdravila morda opravili preiskave krvi in urina .Zdravnik vam lahko predpiše nekaj odmerkov. S tem preveri, ali zdravilo deluje. Vendar pa se lahko le zdravnik odloči, kako pogosto boste prejemali zdravilo, kakšen je odmerek in katere preiskave morate opraviti.
Najpomembneje je, da nikoli ne zamudite načrtovanega zdravljenja in preiskav, ki vam jih je predpisal zdravnik.
Kakšni so rezultati tega zdravila?
Za preučitev učinkovitosti zdravila Spinraza sta bili izvedeni dve obsežni študiji: ena pri zelo majhnih otrocih (z zgodnjim nastopom) in druga pri starejših otrocih (z kasnejšim nastopom).
V teh študijah so nekateri otroci prejeli zdravilo Spinraza. Druga skupina je prejela lažni postopek . To pomeni, da jim zdravila dejansko niso injicirali, ampak so jih preprosto zbodli z majhno iglo. To se naredi za merjenje dejanskega učinka zdravila.
Rezultati so resnično spodbudni.
- V študiji majhnih dojenčkov: Skoraj polovica dojenčkov, ki so prejemali zdravilo Spinraza, je pokazala znatno izboljšanje gibalnih mejnikov, medtem ko pri nobenem dojenčku, ki je prejemal placebo, ni bilo nobenega izboljšanja.
- V študiji starejših otrok: Po 15 mesecih se je mišično delovanje izboljšalo pri 57 % otrok, ki so prejemali zdravilo Spinraza, v primerjavi s samo 26 % tistih, ki so prejemali placebo.
To kaže, kako veliko razliko lahko to zdravljenje prinese v življenja bolnikov s SMA. Vendar ne pozabite, da so to rezultati raziskav in da so lahko rezultati vašega otroka drugačni. Vaš zdravnik je najboljša oseba, ki to razume.
Neželeni učinki in resna tveganja zdravila Spinraza
Kot vsa zdravila ima lahko tudi zdravilo Spinraza neželene učinke. Ti se nekoliko razlikujejo glede na starost, pri kateri se simptomi pojavijo.
| Čas pojava simptomov | Pogosti neželeni učinki |
|---|---|
| Infantilni začetek | Okužbe spodnjih dihal (npr. okužbe pljuč) in zaprtje. |
| Kasnejši začetek | Vročina, glavobol, bruhanje in bolečine v hrbtu. |
Nasveti za obvladovanje pogostih neželenih učinkov
- Pri glavobolih: dobro spite, jejte pravočasno in pijte veliko vode.
- Za zaprtje: Jejte več sadja, zelenjave in hrane, bogate z vlakninami, ter pijte veliko vode.
- Preprečevanje okužb: Pogosto si umivajte roke in se čim manj dotikajte obraza.
Čeprav so to pogosti neželeni učinki, če vztrajajo ali se zdijo hudi, o tem obvestite svojega zdravnika.
Bodite zelo previdni, resna tveganja!
Zavedati se morate dveh zelo redkih, a zelo resnih tveganj, povezanih z zdravilom Spinraza.
| Tveganje | Simptomi, na katere morate biti pozorni |
|---|---|
| Nevarnost krvavitve (Tveganje krvavitve - nizki trombociti) |
|
| Poškodba ledvic (Poškodba ledvic) |
|
Zelo pomembno:Če se pri vas ali vašem otroku pojavi kateri od zgoraj omenjenih resnih simptomov, nemudoma obvestite svojega zdravnika ali pojdite na urgenco najbližje bolnišnice. S tem ne smete odlašati.
Sporočilo za domov
- Spinalna mišična atrofija (SMA) je genetska bolezen, ki oslabi mišice.
- Spinraza (Nusinersen) je zdravilo, ki se uporablja za to bolezen in pomaga izboljšati delovanje mišic.
- To zdravljenje izvaja zdravnik specialist z injekcijo v hrbtenjačno tekočino.
- Pojavijo se lahko pogosti neželeni učinki, kot sta glavobol in vročina. Vendar bodite vedno pozorni na resne simptome, kot sta prekomerna krvavitev ali poškodba ledvic.
- Natančno upoštevajte zdravnikova navodila. Ne zamudite načrtovanih pregledov in preiskav.
- O vseh vprašanjih o zdravljenju, njegovih stranskih učinkih in stroških se odkrito pogovorite s svojim lečečim specialistom.
💬 Comments (0)
Noben komentar še ni bil objavljen. Tukaj prvič dodajte svoj komentar.
Dodajte svoj komentar