Kea utloisisa hore na ho boima le ho tšosa hakae ha ngaka ea hau e u bolella hore ngoana oa hau o na le Duchenne muscular dystrophy (DMD). Ena ke lefu la liphatsa tsa lefutso le amang haholo bashanyana 'me butle-butle le fokolisa mesifa ea bona. Matšoao hangata a hlaha bongoaneng. Ha ho na pheko e felletseng ea DMD hajoale. Empa u se ke ua tšoenyeha. Saense ea bongaka e ntse e tsoela pele letsatsi le letsatsi. Ka tsoelo-pele eo, tšepo e ncha ke moriana ona o mocha o bitsoang Duvyzat. A re bueng ka oona habonolo.
Duvyzat ke eng? E sebetsa joang?
Ka bokhutšoanyane, mesifa ea rona e hloka tlhokomelo e sa khaotseng hore e lule e le matla. Nahana ka mesifa e 'meleng ea rona e tšoana le lebota la setene. Ho boloka lebota lena le le matla le ho kopana, le hloka lera le letle la seretse. Ka ho tšoanang, ho boloka lisele tsa mesifa ea rona li le matla, protheine e khethehileng e bitsoang dystrophin , e tšoanang le seretse, ea hlokahala.
Duchenne muscular dystrophy (DMD) ke boemo ba lefutso bo hlahang ha 'mele o sa hlahise protheine ea dystrophin e lekaneng, o sa e hlahise e lekaneng, kapa o sa e hlahise e lekaneng. Ha 'glue' ena e lahleha, lebota la mesifa lea fokola, lea senyeha 'me le ke ke la lokisoa. Ke ka lebaka leo mesifa e fokolang ha nako e ntse e ea.
Ntle le bothata bona, bana ba nang le DMD ba na le lienzyme tse sebetsang ka ho feteletseng tse bitsoang histone deacetylases (HDACs) . Sena se baka ho ruruha ho sa feleng mesifa. Sena se fokotsa ho lokisoa ha mesifa, 'me mesifa e nkeloa sebaka ke mafura le lisele tse nang le maqeba.
Ho fihlela joale, lingaka li sebelisitse li-steroid, phekolo ea 'mele, le lisebelisoa tse thusang joalo ka litulo tsa likooa ho phekola DMD. Empa Duvyzat ke moriana oa pele o seng oa steroid. O sebetsa ka ho laola enzyme ea HDAC e sebetsang haholo. Sena se fokotsa ho ruruha mesifang 'me se e lumella ho senyeha. Sena se bolela hore lebelo leo mesifa e fokolang ka lona lea fokotseha.
Nka sebelisa moriana ona joang?
Duvyzat ke moriana o metsi oo o o noang ka molomo. O lokela ho nooa habeli ka letsatsi, hoseng le bosiu, hammoho le lijo .
- Ho bohlokoa haholo ho noa moriana ka nako e tšoanang letsatsi le letsatsi .
- Pele o sebedisa botlolo ya moriana, o lokela ho e sisinya hantle bonyane metsotsoana e 30 .
- Lekanya moriana, o sebedisa seringe e ikgethang e tlang le wona.
- Habohlokoa ka ho fetisisa: U se ke ua kopanya moriana ona le metsi kapa mokelikeli ofe kapa ofe.
Ngaka ea hao e ka ’na ea u fa moriana ona e le mong, kapa e ka ’na ea u fa oona hammoho le li-steroid. E tla etsoa qeto ho latela boemo ba ngoana.
Litšobotsi tsa moriana ona li ithutiloe joang?
Phuputsong e kholo ea ho hlahloba katleho le polokeho ea moriana ona, bashanyana ba nang le DMD ba ile ba aroloa ka lihlopha tse peli.
1. Sehlopha sa pele: Ba ile ba fuoa moriana oa Duvyzat.
2. Sehlopha sa 2: Ba ile ba fuoa ntho e shebahalang joaloka moriana, empa e se na motsoako o sebetsang ho eona. Bongaka, re bitsa sena 'placebo' .
Sena se etsoa ho lekanya phello ea 'nete ea moriana, hore na o fapane hakae le ho ba teng feela. Bankakarolo bohle thutong ena e ne e le bashanyana. Karolelano ea lilemo tsa bona e ne e le lilemo tse 9.
| Mekhoa e meholo ea ho tšoaneleha bakeng sa ho kenyelletsoa thutong | |
|---|---|
| Teko | Tlhokahalo |
| Ho hloa litepisi tse 'ne | Ngoana o filoe nako ea ho hloa mehato e mene ka potlako kamoo ho ka khonehang. Sena se lokela ho nka metsotsoana e ka tlase ho e 8. |
| Nako ea ho tsoha | Nako e nkuwang ho ema ho tloha ha motho a robetse ntle le thuso e lekantswe. Sena se lokela ho nka metsotsoana e pakeng tsa 3 le 10. |
Kamora ho fana ka kalafo tsena ka dibeke tse 72, diphetoho bokgoning ba bana di ile tsa lekanyetswa. Diteko tse ding tse mmalwa di ile tsa sebediswa bakeng sa sena.
- Sephetho sa Tlhahlobo ea Ambulatory ea North Star (NSAA): Mokhoa oa ho lekanya bokhoni ba motho ea nang le DMD ba ho etsa mesebetsi ea letsatsi le letsatsi.
- Teko ea ho tsamaea ka maoto ea metsotso e tšeletseng: E bona hore na u ka tsamaea hole hakae ka metsotso e 6.
- Liteko tsa MRI: E lekanya liphetoho tse teng mafura a bolokiloeng mesifa ea sebaka sa serope.
Liphetho tsa thuto e bile life?
Liphetho li khothatsa haholo. DMD ke boemo boo matšoao a mpefalang ha nako e ntse e ea. Se neng se hlakile thutong ena ke hore sekhahla sa ho mpefala ha bana ba ileng ba nka Duvyzat se ne se lieha haholo ho feta bana ba sa kang ba nka moriana (placebo) .
Sena se bolela hore le hoja moriana ona o sa khone ho phekola lefu lena ka botlalo, o ka fokotsa sekhahla sa bofokoli ba mesifa le ho thusa ngoana ho boloka bokhoni ba hae ba ho sebetsa nako e telele.
- Matla le ho tsamaea: Nako e neng e nkiloe ho hloa litepisi tse 'ne e eketsehile ka metsotsoana e 1.25 feela kamora libeke tse 72 ho bana ba ileng ba nka Duvyzat. Empa ho ile ha nka metsotsoana e ka bang 3 ho bana ba sa kang ba nka moriana. Seo se bolela hore Duvyzat e ile ea fokotsa ho theoha ha bokhoni ba bona ba ho hloa litepisi ka hoo e ka bang 40%.
- Lintlha tsa NSAA: Qetellong ea thuto, phokotso ea lintlha tsa NSAA e ne e le tlase haholo ho bana ba ileng ba nka Duvyzat ho feta ho ba sa kang ba nka moriana. Sena se boetse se bontša hore sekhahla sa ho theoha ha matla a mesifa se ile sa fokotseha.
Liphetho tsena li ka fapana ho ea ka ngoana oa hao, kahoo u lokela ho buisana le ngaka ea hao ka melemo le likotsi tsa moriana ona pele u etsa qeto.
Litla-morao le mokhoa oa ho li laola?
Joalo ka meriana efe kapa efe, Duvyzat e ka ba le litla-morao. Ho bohlokoa ho ela hloko sena.
| Phello e mpe | Seo o hlokang ho se etsa |
|---|---|
| Litla-morao tse tloaelehileng: - Letšollo - Ho nyekeloa ke pelo/ho hlatsa - Tš'oeroe ke mala - Feberu | Haeba o bona matšoao ana , bolella ngaka ea hao hang-hang . Noa metsi le metsi a mangata. Ngaka ea hao e ka ’na ea khothaletsa meriana kapa phetoho ea lijo haeba ho hlokahala. |
| Litla-morao tse hlahelletseng: - Ho fokotseha ha liplatelete tsa mali (thrombocytopenia) - Keketseho ea maemo a mafura maling (hypertriglyceridemia) | Ngaka e tla etsa liteko tsa mali hangata ho li beha leihlo. Haeba u longoa habonolo, haeba nko ea hao e tsoa mali, haeba u thatafalloa ke ho emisa ho tsoa mali,Bolella ngaka hang-hang. |
Tsena ha se tsona feela matšoao. Haeba u e-na le matšoao a mang a sa tloaelehang, buisana le ngaka ea hao ka 'ona.
Na ho ka ba le mathata ka meriana e meng?
E, Duvyzat e ka sebelisana le meriana e meng. Ka hona, ho bohlokoa ho bolella ngaka ea hau ka meriana eohle eo ngoana oa hau a e noang, ho kenyeletsoa meriana e ngotsoeng ke ngaka, meriana e rekisoang ntle le lengolo la ngaka (OTC), livithamine le lihlahisoa tsa litlama.
Haholo-holo, tsebisa ngaka ea hau haeba u noa meriana e latelang:
- Meriana e meng e theolang k'holeseterole (mohlala, atorvastatin, simvastatin)
- Meriana ea lefu la tsoekere e kang metformin
- Meriana e amang morethetho oa pelo (mohlala, amiodarone)
- Lithibela-mafu tse ling (mohlala, azithromycin, ciprofloxacin)
- Meriana e meng ea mafu a kelello
- Meriana e meng ea ho aleji
Lethathamo lena ha lea fella, kahoo ho molemo ho bolella ngaka ea hao ka sohle seo ngoana oa hao a se nkang.
Molaetsa oo u ka o isang hae
- Duvyzat ke moriana o mocha, o seng oa steroid o fokotsang sekhahla sa bofokoli ba mesifa bo bakoang ke Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
- Sena se ke ke sa phekola lefu lena ka botlalo, empa se tla thusa haholo ho ntlafatsa boleng ba bophelo ba ngoana.
- Latela litaelo tsa ngaka ea hao hantle ha u sebelisa moriana. Haeba u e-na le litla-morao life kapa life, tsebisa ngaka ea hao hang-hang.
- Se lebale ho bolella ngaka ka meriana e meng kaofela eo ngoana oa hao a e noang.
- Ha o mong leetong lena. Ngaka ea hau, setsebi sa hau sa 'mele, le ba lelapa la hau kaofela ba teng ho u thusa. Se tšohe.
💬 Comments (0)
Ha ho maikutlo a rometsoeng hajoale. Kenya maikutlo a hau mona lekhetlo la pele.
Kenya maikutlo a hau