Har du någonsin märkt att din urin är lite mörk, kanske till och med blodig, på morgonen? Kämpar du med att känna dig trött hela tiden och blek? Det här kan vara symtom på en sällsynt blodsjukdom som många inte har hört talas om, kallad PNH, eller paroxysmal nattlig hemoglobinuri. Bli inte rädd när du hör det namnet. Låt oss prata om allt enkelt och tydligt.
Vad exakt är PNH?
Enkelt uttryckt är PNH när vårt eget immunförsvar av misstag attackerar och förstör våra egna friska röda blodkroppar. Tänk dig att det som händer här är som en armé som ska skydda ett land, som attackerar folket i det landet.
Detta beror på att det finns en genetisk mutation i vissa av cellerna i vår benmärg. Som ett resultat är de röda blodkropparna som produceras av den benmärgen något svagare. Dessa svaga celler kan lätt kännas igen och förstöras av vårt immunförsvar.
- Förstöring av röda blodkroppar: I medicinska termer kallas denna nedbrytning av röda blodkroppar hemolys .
- Förändringar i urinfärg: Hemoglobin är ett protein som finns i röda blodkroppar och som transporterar syre. När cellerna bryts ner frigörs detta hemoglobin i blodet, filtreras av njurarna och utsöndras i urinen. Detta kallas hemoglobinuri . Det är därför urinen ser mörk, brun eller blodfärgad ut. Detta är ofta mest uppenbart i morgonurinen.
Men kom ihåg att symtomen på PNH inte är desamma för alla. Vissa personer kanske inte märker någon förändring i urinfärgen alls.
En annan allvarlig komplikation av denna sjukdom är en ökad risk för blodproppar . Vissa av dessa blodproppar kan vara livshotande. Denna sjukdom kan också påverka inte bara röda blodkroppar, utan även vita blodkroppar som bekämpar infektioner och blodplättar som stoppar blödningar.
Vilka behandlingar finns det för PNH-sjukdom?
Behandling av PNH beror på dina symtom och hur allvarligt ditt tillstånd är. Din läkare kommer att diskutera med dig vilken behandling som är bäst för dig. Tabellen nedan listar några av de viktigaste behandlingarna som finns tillgängliga för närvarande.
| Behandlingsmetod | Enkelt uttryckt, vad händer? |
|---|---|
| Androgenbehandling | Dessa är en typ av manligt hormon. De stimulerar benmärgen och ökar produktionen av röda blodkroppar. De hjälper till att minska anemi. |
| Antikoagulantia | De förhindrar att blodproppar bildas i blodkärlen. Dessa finns tillgängliga som injektioner eller piller. |
| Blodtransfusioner | När nivåerna av röda blodkroppar eller blodplättar blir mycket låga kompenseras bristen med externa blodtransfusioner. |
| Benmärgstransplantation | Detta är det enda sättet att helt bota PNH. Men det är mycket riskabelt. Därför används det endast i de allvarligaste fallen. |
| Komplementhämmare | De riktar sig mot den del av immunsystemet som förstör röda blodkroppar och stoppar den processen. Soliris och Ultomiris är dessa typer av läkemedel. |
| Tillväxtfaktorer | Det hjälper till att öka produktionen av röda eller vita blodkroppar genom att stimulera benmärgen. |
| Andra läkemedel | Läkaren ordinerar också folsyra, järntillskott, steroider och immunsuppressiva medel vid behov. |
Så vad är detta för Empaveli?
Empaveli är ett nytt och mycket effektivt komplementhämmande läkemedel som används för att behandla PNH.
Tänk på vårt immunförsvar som en kedja av sammankopplade proteiner. En del av denna kedja kallas "komplementsystemet". Vid PNH blir detta system överaktivt och förstör röda blodkroppar.
Äldre läkemedel (t.ex. eculizumab) riktade in sig på ett område som kallas C5 i denna kedja. De stoppade bara nedbrytningen inuti blodkärlen (intravaskulär hemolys).
Men detta nya läkemedel, som heter Empaveli, riktar sig mot ett tidigare område, kallat C3. Fördelen med detta är att det kontrollerar skadorna inuti blodkärlen, såväl som skadorna inuti organ som lever och mjälte (extravaskulär hemolys).
Empaveli kan därför vara särskilt fördelaktigt för patienter som fortsatt har anemi och som inte helt har återhämtat sig från tidigare medicinering.
Hur använder man Empaveli?
Empaveli är ett läkemedel som du kan använda hemma.
- Metod: Detta är en subkutan injektion .
- Frekvens: Vanligtvis ges två gånger i veckan .
- Dosering: Din läkare kan justera din dos genom att kontrollera nivån av ett enzym som kallas "laktatdehydrogenas (LDH)" i ditt blod. LDH-nivåerna mäter hur mycket röda blodkroppar som bryts ner.
- Användning: Det finns två sätt att använda detta. Det ena är att använda en liten pump som tillför läkemedlet till kroppen under 30–60 minuter. Det andra är ett engångsinjektionssystem som appliceras på buken.
Oroa dig inte, din läkare eller en utbildad sjuksköterska kommer först att lära dig hur du använder detta.
Saker att veta om effektiviteten och säkerheten hos detta läkemedel
Empavelis framgång har bekräftats i två stora kliniska studier, PEGASUS och PRINCE.
Enkelt uttryckt hade patienter som tog Empaveli i båda studierna signifikant högre hemoglobinnivåer än de som fick andra behandlingar. De fick också signifikant färre blodtransfusioner.
Biverkningar och säkerhet
De huvudsakliga biverkningarna som ses med Empaveli är:
- Smärta, rodnad eller svullnad vid injektionsstället: Detta är normalt. Du kan lindra smärtan genom att applicera en ispåse eller blötlägga den i varmt vatten.
- Ökad risk för infektioner: Eftersom detta läkemedel hämmar en del av immunförsvaret finns det en risk att bli mottaglig för vissa bakterieinfektioner (särskilt inkapslade bakterier).
För att minska denna risk kommer din läkare att ge dig alla vaccinationer du behöver innan du börjar ta Empaveli. Du bör också ha ett patientsäkerhetskort med dig medan du tar läkemedlet och i 2 månader efter att du slutat ta det. Detta hjälper personer som behandlar dig att veta att du tar detta läkemedel i händelse av en nödsituation.
Vad är Empaveli REMS-programmet?
Det här är ett lite komplicerat ord, men enkelt uttryckt betyder det ett särskilt skyddsprogram . På grund av risken för infektion med läkemedel som Empaveli implementeras sådana program av myndigheter.
Inom ramen för detta REMS-program (riskbedömnings- och riskreduceringsstrategi):
1. Läkaren som ordinerar din medicin måste vara registrerad i detta program.
2. Apoteket som ger dig läkemedlet måste också vara certifierat för detta.
3. Läkare, du behöver vara välinformerad om riskerna med läkemedlet och symtomen på en infektion (feber, värk i kroppen, svår huvudvärk).
Detta säkerställer att du är fullt medveten om fördelarna och riskerna med detta läkemedel och använder det på ett säkert sätt.
Meddelande att ta med sig hem
- PNH är en sällsynt men hanterbar sjukdom där ditt eget immunförsvar förstör röda blodkroppar.
- Empaveli är en mycket effektiv, ny behandling för PNH som stoppar nedbrytningen av blodkroppar.
- Detta läkemedel kan orsaka infektion, så se till att du får de sprutor din läkare ger dig. Var uppmärksam på eventuella tecken på infektion.
- Empaveli ges under en särskild verkningsmekanism (REMS). Ha alltid patientsäkerhetskortet du får med dig.
- Om du har några frågor om ditt tillstånd eller din behandling, vänligen tala med din läkare utan att tveka.
💬 Comments (0)
Inga kommentarer har skrivits än. Lägg till din kommentar här för första gången.
Lägg till din kommentar