Har någon i din familj, kanske ditt barn, ett tillstånd som kallas neurofibromatos typ 1 (NF1)? Du kanske är orolig för de smärtsamma, svårborttagna plexiforma neurofibromen (PN) som följer med detta tillstånd. Men idag pratar vi om ett nytt, lovande läkemedel som nu är godkänt för användning hos vuxna och barn för att behandla tillståndet. Det heter Gomekli (mirdametinib).
Vad är Gomekli? Hur fungerar det?
Tänk på det, vår kropp har olika signalvägar för celler att växa. Vid NF1 blir en av dessa signalvägar överaktiv, vilket leder till bildandet av tumörer runt nerverna. Dessa tumörer växer ibland runt viktiga områden som nerver, blodkärl och inre organ, vilket gör dem mycket svåra att operera bort, och ibland omöjliga.
Det här är vad Gomekli gör. Det blockerar två enzymer i vår kropp som kallas MEK1 och MEK2. Det är dessa enzymer som skickar signalerna som tumörerna behöver för att växa. Så när Gomekli stoppar den signalvägen växer tumörerna mindre, och ibland krymper tumörerna och börjar krympa . Enkelt uttryckt är detta en bra alternativ behandling för personer som inte kan opereras.
Hur använder man detta läkemedel?
Din läkare kommer att bestämma rätt dos av Gomekli för dig eller ditt barn, baserat på din längd och vikt .
Denna behandling görs vanligtvis i en 28-dagarscykel.
- Du bör ta detta läkemedel två gånger om dagen, var 12:e timme .
- Du måste ta medicinen på detta sätt i 21 dagar i rad .
- Sedan måste du ta medicinen i 7 dagar .
- När de 28 dagarna är avklarade börjar en ny cykel igen.
Gomekli finns i kapslar. För de som har svårt att svälja kapslarna finns det dock även en tablett med druvsmak som kan lösas upp i vatten och tas. Så här gör du den:
1. Lägg det antal piller som läkaren ordinerat i ett medicinmått.
2. Tillsätt 5 eller 10 milliliter vatten.
3. Snurra koppen i ungefär två till fyra minuter tills tabletterna är helt upplösta. När de har löst sig kommer vätskan att bli vit och se lite mjölkaktig ut.
4. Drick det direkt ur koppen. Eller så kan du suga upp det med en oral spruta .
5. När du har druckit klart, tillsätt ytterligare 5–10 ml vatten i samma kopp, rör om och drick det också. Detta kommer att hjälpa den återstående medicinen att komma in i kroppen.
6. Om du inte dricker det inom 30 minuter efter att du har gjort det, släng den återstående vätskan.
Vad säger studier om Gomekli-läkemedlets framgång?
Effekten och säkerheten för detta läkemedel har bekräftats i en klinisk studie kallad ReNeu-studien. Den omfattade 111 barn och vuxna i åldern 2 år och äldre med inoperabla PN-tumörer.
Resultaten är verkligen uppmuntrande.
| Resultat | Vuxna | Barn |
|---|---|---|
| Krympning av tumörstorleken med minst 20 %. | 41 % | 52 % |
| Resultaten varade i 12 månader eller längre för mer än 88 % av respondenterna. | 88 % | 90 % |
Det viktigaste är att dessa resultat har börjat synas så snart som 4 månader efter att behandlingen påbörjats. Det tar vanligtvis cirka 7–8 månader att se de första resultaten.
Men kom ihåg att resultaten av dessa studier inte är desamma för alla . Resultaten kan variera beroende på din situation.
Hur vet man om medicinen fungerar?
Det viktigaste sättet att ta reda på detta är genom MR-skanningar som din läkare kommer att beställa. Dessa kan kontrollera om tumörerna krymper i storlek.
Dessutom kommer du själv att börja märka skillnaden.
- Smärtlindring: Smärtan orsakad av tumören minskar avsevärt.
- Att kunna röra sig bättre: Om du hade svårt att röra dig på grund av tumörer kommer dessa att minska och det blir lättare att utföra dagliga sysslor.
- Förbättra livskvaliteten:Överlag börjar jag må bättre än tidigare.
I studien sågs goda resultat, såsom smärtlindring, även efter cirka 3 månaders behandling.
Vilka är de vanligaste biverkningarna?
Liksom alla läkemedel kan Gomekli orsaka vissa biverkningar. De flesta av dessa kan dock hanteras.
| Vanliga biverkningar | Enkla saker att hantera |
|---|---|
| Hudutslag, illamående/kräkningar, diarré, muskel- och ledvärk, trötthet. |
|
| Hos barn kan även magont, rodnad/svullnad i huden runt naglarna och hjärtproblem förekomma. | Rapportera omedelbart dessa symtom till din läkare , särskilt om du har hjärtproblem. |
Viktigast av allt: Om du upplever några biverkningar, även om de är lindriga, var noga med att informera din läkare . Han eller hon kan sänka dosen, sluta ta medicinen ett tag eller ge dig en annan medicin för att kontrollera biverkningarna.
Andra speciella saker att veta om detta läkemedel
Det finns flera saker att tänka på innan du påbörjar Gomekli och under behandlingen.
1. Syn: Detta läkemedel kan ibland påverka ögonen. Innan behandlingen påbörjas,Du bör genomgå en fullständig ögonundersökning. Du bör också få dina ögon undersökta enligt din läkares anvisningar under behandlingen. Om du upplever några symtom som dimsyn, rapportera dem omedelbart.
2. Hjärtfunktion: Ett ekokardiogram utförs innan medicineringen påbörjas, vilket mäter hjärtfunktionen. Detta upprepas var tredje månad under det första behandlingsåret.
3. Graviditet: Detta läkemedel kan vara skadligt för fostret .
- Om du är en kvinna i fertil ålder kommer du att få ett graviditetstest innan behandlingen påbörjas. Du måste använda ett mycket effektivt preventivmedel under behandlingen och i 6 veckor efter att du avslutat medicineringen.
- Om du är man bör du använda effektivt preventivmedel under behandlingen och i 3 månader efter att du slutat ta medicinen. Prata öppet med din läkare om detta.
Meddelande att ta med sig hem
- Gomekli (mirdametinib) är en ny behandling som är godkänd för användning hos vuxna och barn med inoperabla tumörer (PN) associerade med tillståndet neurofibromatos typ 1 (NF1).
- Detta blockerar de signaler som behövs för tumörtillväxt, vilket hjälper tumören att krympa och minska smärta.
- Det är mycket viktigt att regelbundet genomgå ögon-, hjärt- och MR-undersökningar under överinseende av din läkare under behandlingen.
- Biverkningar kan förekomma, men de flesta är hanterbara. Tala omedelbart om för din läkare om eventuella obehag.
- Du bör aldrig börja, sluta eller ändra dosen av läkemedel utan läkares inrådan.
💬 Comments (0)
Inga kommentarer har skrivits än. Lägg till din kommentar här för första gången.
Lägg till din kommentar