Vad du behöver veta om Spinraza (Nusinersen), ett läkemedel som används för att behandla spinal muskelatrofi (SMA)

Ibland är vi som föräldrar väldigt oroliga över de små förändringarna hos våra barn, eller hur? Tänk dig om din lilla inte håller nacken rak som andra barn, inte rullar runt ordentligt eller inte sitter upp, det är normalt att du känner dig lite orolig. Ibland kan orsaken till dessa saker vara spinal muskelatrofi , eller SMA förkortat. Idag pratar vi om Spinraza, ett läkemedel som används världen över som behandling för denna SMA-sjukdom.

Enkelt uttryckt, vad är spinal muskelatrofi (SMA)?

Spinal muskelatrofi (SMA) är en genetisk sjukdom . Det betyder att den kan gå i arv från generation till generation. Det som händer är att musklerna i vår kropp, det vill säga musklerna, gradvis försvagas. Denna svaghet kan göra det svårt för ett barn att hålla nacken rak, sitta upp själv, gå och i vissa allvarliga fall även enkla saker som att svälja och andas.

Det finns flera typer av denna sjukdom, uppdelade efter den ålder då symtomen börjar uppstå.

• SMA med infantil debut: När symtom uppträder hos ett mycket ungt spädbarn (före 6 månader).
• Juvenil/senare debuterande SMA: Om symtomen uppträder i barndomen (efter 6 månader).
• SMA med debut i vuxen ålder: Om symtomen uppträder efter vuxen ålder.

När det gäller denna sjukdom är Spinraza en mycket viktig behandling för detta. Låt oss prata om det i detalj nu.

Hur ges Spinraza (Nusinersen) behandling?

Spinraza ges inte som en vanlig injektion. Det ges som en intratekal injektion . Enkelt uttryckt injiceras det direkt i ryggmärgsvätskan, som finns inuti ryggraden. Detta bör endast göras av specialutbildade läkare. Därför utförs denna behandling vanligtvis på ett särskilt behandlingscenter på ett sjukhus. Denna process kan ta flera timmar.

När behandlingen påbörjas ges fyra doser, kallade "laddningsdoser", med täta mellanrum.

1. De första tre doserna ges var 14:e dag.

2. Den fjärde dosen ges 30 dagar efter den tredje dosen.

Efter dessa fyra doser fortsätter behandlingen med en dos var fjärde månad .

Ibland kan dina blod- och urinprover tas innan du får detta läkemedel.Din läkare kan ordinera några doser. Detta är för att se om läkemedlet har någon effekt. Det är dock bara din läkare som kan avgöra hur ofta du ska få behandlingen, vilken dos det ska vara och vilka tester du behöver göra.

Vilka är resultaten av detta läkemedel?

Två stora studier har genomförts för att undersöka Spinrazas effekt: en på mycket små barn (spädbarnsdebut) och den andra på äldre barn (senare debut).

I dessa studier fick några av barnen läkemedlet Spinraza. Den andra gruppen fick en simulerad ingreppsbehandling . Det innebär att de inte injicerades med läkemedlet, utan helt enkelt stacks med en liten nål. Detta görs för att mäta läkemedlets verkliga effekt.

Resultaten är verkligen uppmuntrande.

• I en studie av små spädbarn: Nästan hälften av spädbarnen som fick Spinraza uppvisade signifikanta förbättringar i milstolpar för rörelser, medan inga av spädbarnen som fick placebo visade någon förbättring.
• I studien på äldre barn: Efter 15 månader hade 57 % av barnen som fick Spinraza förbättrad muskelfunktion, jämfört med endast 26 % av dem som fick placebo.

Detta visar hur stor skillnad denna behandling kan göra i livet för SMA-patienter. Men kom ihåg att detta är forskningsresultat, och ditt barns resultat kan skilja sig åt. Din läkare är den bästa personen att förstå detta.

Spinrazas biverkningar och allvarliga risker

Liksom alla läkemedel kan Spinraza orsaka biverkningar. Dessa varierar något beroende på vid vilken ålder symtomen debuterar.

Tips för att hantera vanliga biverkningar

• Vid huvudvärk: Sov gott, ät i tid och drick mycket vatten.
• Vid förstoppning: Ät mer frukt, grönsaker och fiberrika livsmedel och drick mycket vatten.
• Förebygg infektioner: Tvätta händerna ofta och minska kontakten med ansiktet.

Även om dessa är vanliga biverkningar, var noga med att berätta för din läkare om de kvarstår eller verkar allvarliga.

Var mycket försiktig, allvarliga risker!

Du bör vara medveten om två mycket sällsynta, men mycket allvarliga, risker som är förknippade med Spinraza.