ATTR-CM అనే గుండె జబ్బుకు వాడే ఆమ్వుత్ర మందు గురించి మాట్లాడుకుందామా? (ATTR-CM & ఆమ్వుత్ర)

మన శరీరంలోని ఒక రకమైన ప్రోటీన్ తప్పుగా పేరుకుపోయి, గుండె మరియు నరాల వంటి ముఖ్యమైన అవయవాలలో నిక్షిప్తమైనప్పుడు సంభవించే వ్యాధుల గురించి మీరు విని ఉండకపోవచ్చు. ఇవి తరచుగా అరుదైన వ్యాధులు. వైద్యశాస్త్రంలో, ఈ రకమైన ప్రోటీన్ నిక్షేపణను అమైలోసిస్ అంటారు. ఈ రోజు మనం ప్రత్యేకంగా గుండెను ప్రభావితం చేసే ATTR-CM అనే అరుదైన వ్యాధి గురించి, అంటే ఈ ప్రోటీన్లు గుండె కండరాలలో నిక్షిప్తమయ్యే వ్యాధి గురించి, మరియు దీనికి ఉపయోగించే అమ్వుత్ర అనే ఆధునిక ఔషధం గురించి మాట్లాడబోతున్నాము.

ATTR-CM అంటే సరిగ్గా ఏమిటి?

సులభంగా చెప్పాలంటే, ATTR-CM అనేది ఒక పరిస్థితి. దీనిలో జన్యుపరమైన లోపం వల్ల గానీ లేదా వయసు పెరగడం వల్ల సహజంగా గానీ, మన శరీరంలో ఉత్పత్తి అయ్యే TTR అనే ప్రొటీన్ ఆకారం మార్చుకుని, ముద్దలుగా ఏర్పడి గుండె కండరాల గోడలలో పేరుకుపోతుంది. దీని పూర్తి పేరు ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమైలాయిడ్ కార్డియోమయోపతీ.

ఒకసారి ఆలోచించండి, మన గుండె గోడలు సరిగ్గా రక్తాన్ని పంప్ చేయడానికి మృదువుగా ఉండాలి. కానీ ఈ ప్రోటీన్లు పేరుకుపోయినప్పుడు, గుండె గోడలు మందంగా, గట్టిగా తయారవుతాయి. దీనినే మనం కార్డియోమయోపతీ అంటాము. దీనివల్ల గుండె రక్తాన్ని సరిగ్గా పంప్ చేయలేకపోతుంది. కాలక్రమేణా, ఇది గుండె వైఫల్యానికి కూడా దారితీయవచ్చు.

ATTR-CM ఉన్న కొందరిలో ఎలాంటి లక్షణాలు కనిపించవు, కానీ మరికొందరిలో సాధారణ గుండెపోటు లక్షణాలను పోలిన లక్షణాలు కనిపిస్తాయి.

• కొద్దిగా ఆయాసం (డిస్ప్నియా)
• ముఖ్యంగా కాళ్లు మరియు చీలమండలలో వాపు
• గందరగోళం లేదా నిరాశ
• పెరిగిన హృదయ స్పందన రేటు లేదా క్రమరహిత హృదయ స్పందన
• ఛాతీ నొప్పి

మెట్లు ఎక్కడం, ఇంటి పనులు చేసుకోవడం లేదా కొద్ది దూరం నడవడం వంటి పనులు చేస్తున్నప్పుడు ఇది మిమ్మల్ని త్వరగా అలసిపోయేలా చేస్తుంది.

దీనికి అదనంగా, గుండెకు సంబంధం లేని ఇతర లక్షణాలు కూడా సంభవించవచ్చు. ఉదాహరణకు, చేతులు మరియు కాళ్ళలో బలహీనత, తిమ్మిరి లేదా నొప్పి , అధికంగా చెమట పట్టడం , తల తిరగడం లేదా స్పృహ కోల్పోవడం, మరియు జీర్ణ సమస్యలు.

ఆమ్వుత్ర మందు ఎలా పనిచేస్తుంది?

దీనిని అర్థం చేసుకోవడానికి, మనం ముందుగా TTR అనే ప్రోటీన్ గురించి కొంచెం తెలుసుకోవాలి. TTR (ట్రాన్స్‌థైరెటిన్) అనేది ప్రధానంగా మన కాలేయంలో ఉత్పత్తి అయ్యే ఒక ప్రోటీన్. దీని ముఖ్య విధి థైరాయిడ్ హార్మోన్లు మరియు విటమిన్ A లను శరీరం అంతటా రవాణా చేయడం.

ATTR-CM ఉన్న వ్యక్తులలో, ఒక జన్యుపరమైన లోపం కారణంగా TTR ప్రోటీన్ తప్పుడు ఆకారంలో ఉత్పత్తి అవుతుంది. ప్రోటీన్ యొక్క ఈ తప్పుడు ఆకారం గుండెలో పేరుకుపోయి నిక్షిప్తమవుతుంది.

ఆమ్వుత్ర అనే ఔషధం జన్యు నిశ్శబ్దకారిగా పనిచేస్తుంది. అంటే, ఈ ఔషధం నేరుగా కాలేయానికి వెళ్లి, ఆ లోపభూయిష్టమైన TTR ప్రోటీన్‌ను నిరోధిస్తుంది.ఇది సృష్టించబడుతున్న జన్యువు యొక్క కార్యాచరణను తగ్గిస్తుంది. ఇది రేడియో వాల్యూమ్‌ను తగ్గించడం లాంటిది.

ఆమ్వుత్ర అనేది చర్మం కింద ఇచ్చే ఇంజెక్షన్. ఈ టీకాను సాధారణంగా ప్రతి మూడు నెలలకు ఒకసారి ఆరోగ్య సంరక్షణ నిపుణులు ఇస్తారు.

ఈ మందు విజయాన్ని ఎలా పరీక్షించారు?

ఏ కొత్త ఔషధంలాగే, ఆమ్వుత్ర ప్రభావశీలత కూడా ఒక పెద్ద అధ్యయనం ద్వారా నిర్ధారించబడింది. ఈ అధ్యయనంలో, 655 మంది ATTR-CM రోగులకు ఆమ్వుత్ర టీకాను, మరియు మరో బృందానికి ఎటువంటి ఔషధం లేని ప్లేసిబో టీకాను మూడు సంవత్సరాల పాటు ప్రతి 12 నెలలకు ఒకసారి ఇచ్చారు.

ఈ ఔషధం ప్రభావవంతంగా ఉందో లేదో అంచనా వేయడానికి పరిశోధకులు అనేక అంశాలను పరిశీలించారు.

• ఆరు నిమిషాల నడక పరీక్ష: మీరు 6 నిమిషాలలో సాధారణ వేగంతో ఎంత దూరం నడవగలరో ఇది కొలుస్తుంది. మీ గుండె పరిస్థితి క్షీణించే కొద్దీ ఈ దూరం తగ్గుతుంది.
• న్యూయార్క్ హార్ట్ అసోసియేషన్ (NYHA) వర్గీకరణ: ఇది గుండె వైఫల్యం యొక్క లక్షణాల తీవ్రతను కొలుస్తుంది. ఇందులో నాలుగు తరగతులు (I, II, III, IV) ఉన్నాయి. తరగతి సంఖ్య పెరిగే కొద్దీ, వ్యాధి తీవ్రత పెరుగుతుంది.

• జీవన నాణ్యత ప్రశ్నావళి (KCCQ-OS): ఇది రోగి జీవన నాణ్యతపై వ్యాధి ప్రభావాన్ని కొలుస్తుంది.

పరిశోధనలో ఏమి తేలింది?

మూడేళ్ల చికిత్సా కాలం ముగింపులో, పరిశోధకులు ఫలితాలను విశ్లేషించారు.

ప్లేసిబో (నకిలీ టీకా) తీసుకున్న వారితో పోలిస్తే, ఆమ్వుట్రా తీసుకున్న రోగులకు గుండె వైఫల్యం కారణంగా మరణం లేదా ఆకస్మికంగా ఆసుపత్రిలో చేరడం లేదా అత్యవసర గది (ETU) సందర్శన ప్రమాదం 28% తక్కువగా ఉందని ప్రధానంగా కనుగొనబడింది.

మరో ముఖ్యమైన విషయం ఏమిటంటే, 42 నెలల చివరిలో, ఆమ్వుట్రా తీసుకున్న సమూహంలో ఏ కారణం చేతనైనా మరణించే ప్రమాదం 35% తగ్గింది .

అదనంగా, ఆమ్వుట్రా తీసుకున్న రోగులలో నడక సామర్థ్యం మరియు జీవన నాణ్యతలో తగ్గుదల నియంత్రితంగా ఉంది.

అయితే గుర్తుంచుకోండి, ఈ పరిశోధన ఫలితాలు అందరికీ ఒకేలా ఉండకపోవచ్చు. ఆమ్వుట్రా మీకు సరైనదో కాదో, మరియు దాని వల్ల కలిగే ప్రయోజనాలు దుష్ప్రభావాల కంటే ఎక్కువగా ఉన్నాయో లేదో మీరు, మీ డాక్టర్ కలిసి నిర్ణయించుకోవాలి.

ఫలితాలు మరియు దుష్ప్రభావాల గురించి తెలుసుకుందాం.

ఫలితాలు కనిపించడానికి ఎంత సమయం పడుతుంది?

ఆమ్వుత్ర అనేది కాలక్రమేణా పనిచేసే మందు. అందువల్ల, ఫలితాలు వెంటనే కనిపించవు. లక్షణాలలో ఏదైనా మెరుగుదల కనిపించడానికి చాలా నెలలు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ సమయం పట్టవచ్చు.

దుష్ప్రభావాలను ఎలా నిర్వహించాలి?

ఆమ్వుత్ర యొక్క ప్రధాన దుష్ప్రభావాలలో ఒకటి రక్తంలో విటమిన్ ఎ స్థాయిలు తగ్గడం. ఎందుకంటే, TTR ప్రోటీన్ శరీరమంతటా విటమిన్ ఎను రవాణా చేస్తుంది. ఈ మందు TTR ఉత్పత్తిని తగ్గించినప్పుడు, విటమిన్ ఎ రవాణా కూడా తగ్గుతుంది.

• మీ డాక్టర్ మీ విటమిన్ ఎ స్థాయిలను తనిఖీ చేయడానికి క్రమం తప్పకుండా రక్త పరీక్షలు చేయిస్తారు . ఈ పరీక్షలను సమయానికి చేయించుకోవడం చాలా ముఖ్యం.
• మీ ఆహారంలో విటమిన్ ఎ అధికంగా ఉండే ఆహార పదార్థాలను (ఉదాహరణకు క్యారెట్లు, చిలగడదుంపలు, పాలకూర, గుడ్లు, పాలు, ఎర్ర క్యాప్సికమ్ ) చేర్చుకోండి.
• మీ దృష్టిలో ఏవైనా మార్పులు (ముఖ్యంగా రాత్రిపూట దృష్టి తగ్గడం) గమనిస్తే, వెంటనే మీ వైద్యుడికి తెలియజేయండి.
• మీ విటమిన్ ఎ స్థాయిని బట్టి, మీ డాక్టర్ విటమిన్ ఎ సప్లిమెంట్ తీసుకోవాలని సిఫార్సు చేయవచ్చు.

ఆమ్వుత్ర వలన కలిగే దుష్ప్రభావాలు ఇవి మాత్రమే కాదు. మీకు ఇబ్బంది కలిగించే ఇతర లక్షణాలు ఏవైనా ఉంటే, తప్పకుండా మీ వైద్యుడితో మాట్లాడండి .