ሓድሽ ሕክምና hATTR Amyloidosis: ብዛዕባ ዋይኑዋ (Eplontersen) ክትፈልጥዎ ዘለኩም

ሓደ ሓደ ግዜ፡ ኣብ ጂናትና ዚግበር ንኣሽቱ ለውጥታት፡ ዓበይቲ ጸገማት ጥዕና ኬስዕብ ይኽእል እዩ። hATTR amyloidosis ሓደ ካብዚ ብርቂ ዝኾነ ግን ከኣ ኣዝዩ ከቢድ ጀነቲካዊ ኩነታት እዩ። ኣብዚ ድማ ብጸላም ከብድና ዝፍጠር ፕሮቲን ብጌጋ ይእከብ እሞ ንነርቭታት ይሃስዮ። እዚ ድማ ብዙሕ ጸገማት ከም ምጉዓዝ ምጽጋም፡ ቃንዛን ምድናስን ከስዕብ ይኽእል። ሕጂ ግን ነዚ ዝኸውን ሓድሽ ኣተሓሕዛ ኣሎ። ሎሚ ብዛዕባ እዚ ዋይኑዋ ዝበሃል ሓድሽ መድሃኒት ንዛረብ።

ዋይኑዋ ዝበሃል መድሃኒት ከመይ ይሰርሕ?

ነዚ ንምርዳእ መጀመርያ ንሕማም hATTR ብቐሊል ንርአ። ኣካላትና ትራንስታይረቲን (TTR) ዝበሃል ፕሮቲን ኣለዎ። እዚ ብጸላም ከብድና ዝስራሕ እዩ። ኣብ ሓደ ሕማም hATTR ዘለዎ ሰብ ኣብ ጂን TTR ብዝፍጠር ንእሽቶ ለውጢ፡ እዚ ፕሮቲን ብጌጋ ይዕጸፍ፡ ይእከብ፡ ኣብ ኣካላት ድማ ከም 'ኣሚሎይድ' ዝበሃሉ ዕስለ ይቕመጥ። ከም ጸባ ምሕንባስ እዩ። እዞም ኣሚሎይድ ዕስለታት መብዛሕትኦም ኣብ ስርዓተ ነርቭ ይቕመጡ። ድሕሪኡ እቶም ነርቭታት ይበላሸዉ እሞ ስርሖም ይዳኸም።

ሕጂ ክታበት ዋይኑዋ እንታይ ከም ዝገብር ንርአ። ዋይኑዋ ዝበሃል መድሃኒት፡ ነቲ ስሕተት ዘለዎ ፕሮቲን ቲቲኣር ዝሰርሕ ጂን ብቐጥታ ዒላማ ይገብር። ብቐሊሉ ንምግላጽ፡ ነቲ ጌጋ መምርሒ ዝህብ ጂን ‘ስቕ ይብሎ’።

እዚ ወርሓዊ መርፍእ ኮይኑ ኣብ ትሕቲ ቆርበት ዝውጋእ እዩ። እቲ ፍሉይ ዝገብሮ ድማ፡ እቲ ሕሙም ወይ ኣላዪኡ ኣብ ገዛ ንኽጥቀመሉ ብዝተዳለወ 'ኣውቶ-ኢንጀክተር' ዝመጽእ ምዃኑ እዩ።

እዚ ሕክምና እዚ ንዓይ ዝምጥን እንተኾይኑ ብኸመይ ክፈልጥ?

ዋይኑዋ ንዓኻ ዝምጥን እንተኾይኑ ሓኪምካ ክውስን እዩ። እዚ ሕክምና መብዛሕትኡ ግዜ ነዞም ዝስዕቡ ሰባት ዝምችእ እዩ፤

• h ATTR Amyloidosis ከም ዘለካ ዝተረጋገጸ ዓቢ ሰብ እንተኾንካ ።
• እቲ ሕማም ንነርቭ ጉድኣት ኣስዒቡ እንተኾይኑ .

ሓኪምካ ነዚ ውሳነ ቅድሚ ምውሳዱ ሓያሎ ረቛሒታት ኣብ ግምት ከእቱ እዩ።

• ታሪኽ ስድራቤት : ኣብ ስድራኹም እዚ ሕማም ዝነበሮ ሰብ እንተሃልዩ ንምርግጋጽ መርምሩ።
• ምፍታሽ ምልክታት፦ ምልክታትካ ብዕምቆት ክምርመሩ እዮም።
• ጀነቲካዊ መርመራ፦ መርመራ ደም ንTTR ጂን ምትዕርራይ ንምርግጋጽ ይግበር።
• መርመራታት ምስሊ ፡ ኤምኣርኣይ ስካንከምዚኦም ዝኣመሰሉ መርመራታት ኣብ ነርቭታትን ካልኦት ኣካላትን ኣሚሎይድ ምቕማጥ እውን ክምርምሩ ይኽእሉ።

ዕዉትነት መድሃኒት ዋይኑዋ ብኸመይ ተፈቲኑ?

ዝኾነ ሓድሽ መድሃኒት ናብ ዕዳጋ ቅድሚ ምውጽኡ፡ ጽሬቱ፡ ድሕንነቱን ውጽኢታውነቱን ንምፍላጥ ሰፊሕ መጽናዕቲ ይካየድ። እቲ ዋይኑዋ ዝበሃል መድሃኒት NEURO-TTTransform ዝበሃል ክሊኒካዊ ፈተነ እውን ተኻይዱ እዩ።

እዚ መፅናዕቲ ብቐንዱ ን፤

1. መድሃኒት ዋይኑዋ ኣብ ደም ንዘሎ ደረጃ ፕሮቲን TTR ብኸመይ ይቕይሮ?

2. እዚ ኣብ ሕሙማት hATTR ምስ ምጉዳል ነርቭ ዝተኣሳሰሩ ምልክታት ብኸመይ ክጸልዎም እዩ?

ነዚኦም ንምዕቃን ፍሉይ ሜላታት ተጠቒሞም።

• ኒውሮፓቲ ኢምፓየርመንት ስኮር (NIS)፦ እዚ ፍሉይ ስርዓተ ነጥቢ እዩ። ንሓይሊ ጭዋዳታት፡ ሪፍለክስን ስምዒትን ይዕቅን። እቲ ነጥቢ ብዝተሓተ መጠን ኩነታት ነርቭታት ዝሓሸ ይኸውን።
• ጽሬት ህይወት (QOL-DN)፦ እዚ ድኻም እቲ ሕሙም፡ መዓልታዊ ንጥፈታት ናይ ምፍጻም ዓቕሙን ኣእምሮኣዊ ኩነታትን ይዕቅን። ኣብዚ እውን ትሑት ነጥቢ ዝሓሸ ጽሬት ህይወት ዘመልክት እዩ።

ዓወት ዋይኑዋ፡ ውጽኢት ናይዚ መጽናዕቲ ምስ ውጽኢት ናይቶም ኣብ ካልእ መጽናዕቲ ዝተገብረ ሕሙማት፡ መድሃኒት ዘይብሉ ፕላስቦ ዝተዋህቦም ብምንጽጻር እዩ ተረጋጊጹ።

ቀንዲ ውጽኢት ናይቲ መጽናዕቲ እንታይ እዩ ነይሩ?

ውጽኢት እቲ መጽናዕቲ ኣዝዩ ዘተባብዕ እዩ ነይሩ። እቶም ን66 ሰሙናት ሕክምና ዋይኑዋ ዝወሰዱ ካብቶም ፕላስቦ ዝወሰዱ ብኣግባቡ ዝሓሸ ውጽኢት ኣመዝጊቦም።

• ኣብ ደሞም ዝነበረ መጠን ናይቲ ጎዳኢ ፕሮቲን ቲቲኣር ኣዝዩ ነክዩ ነይሩ።
• ምልክታት ስነ-ኣእምሮ (NIS scores) ብዓቢኡ ተቖጻጺሩ።
• ብዘይካዚ ፡ ጽሬት ህይወቶም ከም እተመሓየሸ ብንጹር ይርአ ነይሩ።

ዋይኑዋ እንታይ ዓይነት ጎናዊ ሳዕቤናት ኣለዎን ብኸመይ ነመሓድሮምን?

ዋይኑዋ ከም ዝኾነ መድሃኒት ገለ ንኣሽቱ ጎናዊ ሳዕቤናት ከስዕብ ይኽእል። እቶም ዝበዝሑ ድማ፤

እዚኦም እዮም እቶም ቀንዲ ጎናዊ ሳዕቤናት። ብተወሳኺ፡ ብዛዕባ ዝኾነ ዘሸግረካ ምልክታት ምስ ሓኪምካ ተዘራረብ።

እቲ ሕክምና ዕዉት እንተኾይኑ ብኸመይ ትፈልጥ?

ሓኪምኪ ንጥዕናኻ ብቐጻሊ ክከታተሎ እዩ። እዚ ድማ ደረጃ TTR ንምፍታሽ መርመራ ደም ዘጠቓልል ክኸውን እዩ። ምልክታት ስነ-ኣእምሮኻ ክሳብ ክንደይ ይመሓየሽ ከምዘሎ እውን ክምርምሩ እዮም። ምስ ግዜ ኣብ ሓይሊ ጭዋዳታትካ፡ መዓልታዊ ዕማማት ናይ ምፍጻም ዓቕምኻን ኣብ ስሚዒትካ ምምሕያሽ ከተስተብህል ክትጅምር ትኽእል ኢኻ።

ኣብ ካልእ መድሃኒታት ወይ መግብታት ጸገም ኣሎ ድዩ?

ብመሰረት እዋናዊ መጽናዕቲ፡ ኣብ መንጎ ዋይኑዋን ካልኦት መድሃኒታትን ወይ መግብታትን ዝኾነ ኣሉታዊ ምትእስሳር ኣይተረኽበን። ይኹን እምበር፡ ኣብ መጻኢ ሓድሽ ሓበሬታ ክወጽእ ይኽእል እዩ።

ስለዚ ቅድሚ ነዚ ሕክምና ምጅማርኩምን ኣብ እዋንኡን ንሓኪምኩም ምሉእ መግለጺ ናይ ኩሎም ካልኦት ትጥቀሙሉ ዘለኹም መድሃኒታት፡ ቪታሚናት፡ መመላእታታትን ፍርያት ኣዩርቬዲክን ሃቡ። እዚ ንድሕነትኩም ኣዝዩ ኣገዳሲ እዩ።