Lukmanyňyz çagaňyzyň Dýuşen myşsa distrofiýasynyň (DMD) bardygyny aýdanda nähili agyr we gorkunç bolmalydygyny düşünip durýaryn. Bu, esasan oglanlara täsir edýän we olaryň myşsalaryny kem-kemden gowşadýan genetiki kesel. Alamatlar adatça irki çagalyk döwründe ýüze çykýar. DMD-niň heniz doly bejergisi ýok. Emma aladalanmaň. Lukmançylyk ylmy gün-günden ösýär. Şol ösüş bilen täze umyt Duwyzat atly täze dermandyr. Geliň, bu barada ýönekeý gürleşeliň.
Duwyzat näme? Ol nähili işleýär?
Ýönekeý söz bilen aýdylanda, myşsalarymyzyň berk galmagy üçin yzygiderli ideg gerek. Bedenimizdäki myşsalary kerpiç diwar ýaly hasaplaň. Bu diwary berk we bir-birine birikdirilen saklamak üçin oňa gowy ergin gatlagy gerek. Şonuň ýaly-da, myşsa öýjüklerimiziň berk galmagy üçin distrofin atly ýörite belok gerek, ol ergin ýalydyr.
Dýuşen myşsa distrofiýasy (DMD) bedende distrofin belogynyň ýeterlik derejede öndürilmeýänligi, ýeterlik derejede öndürilmeýänligi ýa-da ýeterlik derejede öndürilmeýänligi sebäpli ýüze çykýan genetiki ýagdaýdyr. Bu "ýelim" ýitirilende, myşsa diwary gowşaýar, dargaýar we dikeldilmeýär. Şonuň üçin myşsalar wagtyň geçmegi bilen gowşaýar.
Bu kynçylykdan başga-da, DMD-li çagalarda giston deasetilazalary (HDAC) diýlip atlandyrylýan fermentleriň aşa işjeňligi bar. Bu bolsa myşsalarda dowamly iltihaplanmany döredýär. Bu bolsa myşsalaryň dikeldilmegini has-da azaldýar we myşsalaryň ýerini ýag we ýara dokumasy tutýar.
Şu wagta çenli lukmanlar DMD-ni bejermek üçin steroidleri, fizioterapiýa we kömekçi gurallary, meselem, maýyp arabalaryny ulanyp gelýärler. Emma Duwyzat ilkinji steroid däl dermandyr. Ol HDAC fermentiniň aşa işjeňligini gözegçilikde saklamak arkaly hereket edýär. Bu myşsalardaky çişmäni azaldýar we olaryň dargamagyna mümkinçilik berýär. Bu myşsalaryň gowşamagynyň tizliginiň haýallaýandygyny aňladýar.
Bu dermany nähili ulanmaly?
Duwyzat agyz arkaly kabul edilýän suwuk dermandyr. Ony günde iki gezek, irden we agşam iýmit bilen kabul etmeli.
- Dermany her gün bir wagtda kabul etmek örän möhümdir.
- Derman gutusyny ulanmazdan öň, ony azyndan 30 sekuntlap gowy çaýkamaly .
- Dermanyň ölçegini onuň bilen bile gelýän ýörite şpris arkaly ölçäň.
- Iň esasy zat: Bu dermany suw ýa-da başga bir suwuklyk bilen garyşdyrmaň.
Lukmanyňyz bu dermany ýeke özi berip biler ýa-da steroidler bilen bilelikde berip biler. Bu çaganyň ýagdaýyna baglylykda kesgitlener.
Bu dermanyň häsiýetleri nähili öwrenildi?
Bu dermanyň netijeliligini we howpsuzlygyny öwrenmek üçin geçirilen uly gözlegde DMD-li oglanlar iki topara bölündi.
1. Birinji topar: Olara Duwyzat dermany berildi.
2. 2-nji topar: Olara dermana meňzeş, ýöne düzüminde işjeň maddasy bolmadyk bir zat berildi. Lukmançylykda biz muňa "plasebo" diýýäris.
Bu dermanyň hakyky täsirini, onuň diňe şol ýerde bolmakdan nähili tapawutlanýandygyny ölçemek üçin edilýär. Bu gözlege gatnaşanlaryň hemmesi oglanlardy. Olaryň ortaça ýaşy 9 ýaşdy.
| Okuwa goşulmak üçin esasy laýyklyk şertleri | |
|---|---|
| Synag | Talap |
| Dört basgançakly dyrmaşma | Çaga mümkin boldugyça çalt dört basgançak çykmaly. Bu 8 sekuntdan az wagt almalydyr. |
| Ösüp çykmaly wagt | Hiç hili kömeksiz ýatyp turmak üçin gerek bolan wagt ölçenýär. Bu 3 bilen 10 sekunt aralygynda bolmaly. |
Bu bejergiler 72 hepde dowam edenden soň, çagalaryň ukyplaryndaky üýtgeşmeler ölçeldi. Munuň üçin başga-da birnäçe synag ulanyldy.
- Demirgazyk Ýyldyz Ambulatoriýa Bahalandyrmasy (NSAA) baly: DMD-li adamyň gündelik işleri ýerine ýetirmek ukybyny ölçemegiň usuly.
- Alty minutlyk ýöriş synagy: 6 minutda näçe aralygy ýöräp biljekdigiňizi görýär.
- MRT barlaglary: Bud sebitiniň myşsalaryndaky ýag çökündileriniň üýtgemegini ölçeýär.
Barlagyň netijeleri nähili boldy?
Netijeler hakykatdanam ruhlandyryjy. DMD alamatlaryň wagtyň geçmegi bilen ýaramazlaşýan ýagdaýydyr. Bu gözlegde Duwyzat kabul eden çagalarda ýagdaýynyň ýaramazlaşmagynyň tizliginiň dermany (plasebo) kabul etmedik çagalara garanyňda has haýal bolandygy aýdyň boldy .
Bu, bu dermanyň keseli doly bejerip bilmese-de, myşsalaryň gowşaklygynyň tizligini haýalladyp, çaganyň hereket ukybyny has uzak wagtlap saklamaga kömek edip biljekdigini aňladýar.
- Güýç we hereketlilik: Duwyzat kabul eden çagalarda 72 hepdeden soň dört basgançakdan çykmaga sarp edilen wagt diňe 1,25 sekunt artdy. Emma derman kabul etmedik çagalarda bu wagt takmynan 3 sekunt köp boldy. Bu Duwyzat-yň basgançaklardan çykmak ukybynyň pese gaçmagyny takmynan 40% haýalladandygyny aňladýar.
- NSAA ballary: Barlagyň ahyrynda, Duwyzat kabul eden çagalarda NSAA ballarynyň peselmegi derman kabul etmedik çagalara garanyňda has az boldy. Bu hem myşsa güýjüniň peselmeginiň tizliginiň peselendigini görkezýär.
Bu netijeler çagaňyz üçin tapawutlanyp biler, şonuň üçin karar kabul etmezden öň lukmanyňyz bilen bu dermanyň peýdasyny we töwekgelçiliklerini ara alyp maslahatlaşmaly.
Ýaramaz täsirler we olary nädip dolandyrmaly?
Islendik derman ýaly, Duwyzat-yň hem täsirleri bolup biler. Muny bilmek möhümdir.
| Ýan täsiri | Näme etmeli |
|---|---|
| Umumy täsirleri: - Içgeçme - Bulanma/gusaklanma - Garyn agyrysy - Gyzgynlyk | Eger sizde şu alamatlaryň haýsydyr biri ýüze çyksa , derhal lukmanyňyza habar beriň . Köp suw we suwuklyk içiň. Zerur bolsa, lukmanyňyz derman ulanmagy ýa-da iýmitlenişiňizi üýtgetmegi maslahat berip biler. |
| Belli täsirleri: - Gan trombositleriniň peselmegi (trombositopeniýa) - Gan ýagynyň derejesiniň ýokarlanmagy (gipertrigliseridemiya) | Lukman bulary gözegçilikde saklamak üçin köplenç gan analizlerini geçirýär. Eger siz aňsatlyk bilen gögerýän bolsaňyz, burnyňyzdan gan akýan bolsa, gan akmasyny duruzmakda kynçylyk çekýän bolsaňyz,Derrew lukmana aýdyň. |
Bu ýeke-täk alamatlar däl. Başga adatdan daşary alamatlary başdan geçirseňiz, olar barada lukmanyňyz bilen gürleşiň.
Başga dermanlar bilen bagly kynçylyklar bolup bilermi?
Hawa, Duwyzat käbir beýleki dermanlar bilen özara täsirleşip biler. Şonuň üçin çagaňyzyň kabul edýän ähli dermanlary, şol sanda resept boýunça berilýän dermanlar, reseptsiz berilýän (OTC) dermanlar, witaminler we ösümlik önümleri barada lukmanyňyza aýtmak möhümdir.
Hususan-da, aşakdaky dermanlary kabul edýän bolsaňyz, lukmanyňyza habar beriň:
- Käbir holesterini peseldýän dermanlar (meselem, atorvastatin, simvastatin)
- Metformin ýaly diabet dermanlary
- Ýürek ritmine täsir edýän dermanlar (meselem, amiodaron)
- Käbir antibiotikler (meselem, azitromisin, siprofloksasin)
- Ruhy keseller üçin käbir dermanlar
- Allergiýa üçin käbir dermanlar
Bu sanaw doly däl, şonuň üçin çagaňyzyň kabul edýän ähli zatlary barada lukmanyňyza aýtmak iň gowusydyr.
Öýe äkitmek baradaky habar
- Duwyzat — bu Duşen myşsa distrofiýasynyň (DMD) sebäp bolýan myşsa gowşaklygynyň tizligini haýalladýan täze, steroid däl derman.
- Bu keseli doly bejermez, ýöne çaganyň ýaşaýyş hilini gowulandyrmaga uly kömek eder.
- Dermany ulananyňyzda lukmanyňyzyň görkezmelerini takyk ýerine ýetiriň. Eger haýsydyr bir ters täsirleri ýüze çyksa, derhal lukmanyňyza habar beriň.
- Çagaňyzyň kabul edýän beýleki ähli dermanlary barada lukmana aýtmagy ýatdan çykarmaň.
- Bu ýolda siz ýalňyz dälsiňiz. Lukmanyňyz, fizioterapewtiňiz we maşgalaňyz size kömek etmäge taýýar. Gorkmaň.
💬 Comments (0)
Entek teswir ýok. Ilkinji gezek teswiriňizi şu ýere goşuň.
Teswiriňizi goşuň