Bagong pag-asa para sa Neurofibromatosis Type 1 (NF1): Alamin ang tungkol sa gamot na Gomekli (mirdametinib)

Mayroon ba sa inyong pamilya, marahil ang inyong anak, na mayroong kondisyong tinatawag na Neurofibromatosis Type 1 (NF1)? Maaaring nag-aalala kayo tungkol sa masakit, mahirap tanggalin, at plexiform neurofibromas (PN) na kaakibat ng kondisyong ito. Ngunit ngayon ay pag-uusapan natin ang isang bago at promising na gamot na aprubado na ngayon para gamitin sa mga matatanda at bata upang gamutin ang kondisyon. Ito ay tinatawag na Gomekli (mirdametinib).

Ano ang Gomekli? Paano ito gumagana?

Isipin mo, ang ating katawan ay may iba't ibang signaling pathways para lumaki ang mga selula. Sa NF1, ang isa sa mga signaling pathway na ito ay sobrang aktibo, na humahantong sa pagbuo ng mga tumor sa paligid ng mga nerbiyos. Ang mga tumor na ito ay minsan lumalaki sa paligid ng mahahalagang bahagi tulad ng mga nerbiyos, mga daluyan ng dugo, at mga internal na organo, na nagpapahirap sa mga ito na alisin sa pamamagitan ng operasyon, at kung minsan ay imposible.

Ito ang ginagawa ng Gomekli. Hinaharangan nito ang dalawang enzyme sa ating katawan na tinatawag na MEK1 at MEK2. Ang mga enzyme na ito ang nagpapadala ng mga senyales na kailangan nang lumaki ang mga tumor. Kaya kapag pinigilan ng Gomekli ang signal pathway na iyon, nababawasan ang paglaki ng mga tumor, at kung minsan ay lumiliit at nagsisimulang lumiit ang mga tumor . Sa madaling salita, ito ay isang magandang alternatibong paggamot para sa mga taong hindi maaaring sumailalim sa operasyon.

Paano mo ginagamit ang gamot na ito?

Tutukuyin ng iyong doktor ang tamang dosis ng Gomekli para sa iyo o sa iyong anak, batay sa iyong taas at timbang .

Ang paggamot na ito ay karaniwang ginagawa sa isang 28-araw na cycle.

• Dapat mong inumin ang gamot na ito dalawang beses sa isang araw, kada 12 oras .
• Kailangan mong inumin ang gamot sa ganitong paraan sa loob ng 21 araw na magkakasunod .
• Pagkatapos ay kailangan mong inumin ang gamot sa loob ng 7 araw .
• Kapag natapos na ang 28 araw, magsisimula na naman ang isang bagong siklo.

Ang Gomekli ay nasa kapsula. Gayunpaman, para sa mga nahihirapang lumunok ng kapsula, mayroon ding tabletang may lasa ng ubas na maaaring tunawin sa tubig at inumin. Narito kung paano ito gawin:

1. Ilagay ang bilang ng mga tabletang inireseta ng doktor sa isang panukat na tasa ng gamot.

2. Magdagdag ng 5 o 10 mililitro ng tubig dito.

3. Paikutin ang tasa nang mga dalawa hanggang apat na minuto hanggang sa tuluyang matunaw ang mga tableta. Kapag natunaw na, ang likido ay magiging puti at magmumukhang medyo parang gatas.

4. Inumin ito kaagad mula sa tasa. O maaari mo itong sipsipin gamit ang oral syringe .

5. Pagkatapos mong uminom, magdagdag ng isa pang 5-10 ml ng tubig sa parehong tasa, haluin, at inumin din iyon. Makakatulong ito sa natitirang gamot na makapasok sa katawan.

6. Kung hindi mo ito iinumin sa loob ng 30 minuto pagkatapos itong gawin, itapon ang natitirang likido.

Ano ang sinasabi ng mga pag-aaral tungkol sa tagumpay ng gamot na Gomekli?

Ang bisa at kaligtasan ng gamot na ito ay nakumpirma na sa isang klinikal na pag-aaral na tinatawag na ReNeu study. Kinasangkutan nito ang 111 bata at matatanda na may edad 2 taong gulang pataas na may mga hindi na maoperahang PN tumor.

Talagang nakapagpapatibay ang mga resulta.

Ngunit tandaan, ang mga resulta ng mga pag-aaral na ito ay hindi pareho para sa lahat . Ang mga resulta ay maaaring mag-iba depende sa iyong sitwasyon.

Paano mo malalaman kung epektibo ang gamot?

Ang pangunahing paraan para malaman ito ay sa pamamagitan ng mga MRI scan na irereseta ng iyong doktor. Maaari nitong suriin kung lumiliit na ang mga tumor.

Dagdag pa rito, mapapansin mo mismo ang pagkakaiba.

• Pagbawas ng sakit: Ang sakit na dulot ng tumor ay lubos na nababawasan.
• Mas maayos na paggalaw: Kung nahihirapan kang gumalaw dahil sa mga tumor, mababawasan ang mga ito at mas magiging madali ang pagsasagawa ng mga pang-araw-araw na gawain.
• Pagpapabuti ng kalidad ng buhay:Sa pangkalahatan, nagsisimula nang maging mas maayos ang pakiramdam ko kaysa dati.

Sa pag-aaral, nakita ang magagandang resulta, tulad ng pagbawas ng sakit, kahit na pagkatapos ng humigit-kumulang 3 buwan ng paggamot.

Ano ang mga pinakakaraniwang epekto?

Tulad ng anumang gamot, ang Gomekli ay maaaring magdulot ng ilang mga side effect. Gayunpaman, karamihan sa mga ito ay maaaring mapamahalaan.

Iba pang mga espesyal na bagay na dapat malaman tungkol sa gamot na ito

Mayroong ilang mga bagay na dapat isaalang-alang bago simulan ang Gomekli at habang ginagamot.

1. Paningin: Ang gamot na ito ay maaaring makaapekto minsan sa mga mata. Kaya naman, bago simulan ang paggamot,Dapat kang sumailalim sa isang kumpletong pagsusuri sa mata. Dapat mo ring ipasuri ang iyong mga mata ayon sa itinagubilin ng iyong doktor habang ginagamot. Kung makakaranas ka ng anumang sintomas tulad ng malabong paningin, iulat agad ang mga ito.

2. Tungkulin ng puso: Isinasagawa ang isang echocardiogram bago simulan ang gamot, na sumusukat sa tungkulin ng puso. Ito ay inuulit kada 3 buwan sa unang taon ng paggamot.

3. Pagbubuntis: Ang gamot na ito ay maaaring makasama sa sanggol sa sinapupunan .

• Kung ikaw ay isang babaeng may potensyal na manganak, bibigyan ka ng pregnancy test bago simulan ang paggamot. Dapat kang gumamit ng isang lubos na mabisang uri ng birth control habang ginagamot at sa loob ng 6 na linggo pagkatapos ihinto ang gamot.
• Kung ikaw ay isang lalaki, dapat kang gumamit ng epektibong birth control habang ginagamot at sa loob ng 3 buwan pagkatapos ihinto ang gamot. Kausapin ang iyong doktor nang hayagan tungkol dito.