Әти-әниеңнән килә торган кайбер авырулар бар, шулай бит? Яки дарулар яки хирургия ярдәмендә дәвалау бик авыр булган кайбер авырулар бар. Күз алдыгызга китерегез, әгәр үз тәнебездәге геннарны үзгәртеп, авыруны тамырыннан дәвалау ысулы булса, ни булыр иде? Ген терапиясе - киләчәк өчен зур өметләрнең берсе. Бу әле бик яңа булса да, медицина фәнендә зур үзгәрешләр ясый алырлык нәрсә дип санала.
Ген терапиясе нәрсә ул гади генә?
Гади итеп әйткәндә, ген терапиясе - авыруларны профилактикалау һәм дәвалау өчен үзебезнең генетик материалны куллана торган медицина процедурасы. Гадәттә, без дарулар, таблеткалар, сироплар , инъекцияләр яки хирургия кулланыр идек. Ләкин бу ысул белән табиблар сезнең генетик составыгызга тәэсир итә һәм авыруның төп сәбәбен төзәтә алалар.
Гәүдәбезне зур бина дип күз алдыгызга китерегез. Бу бинаны төзү өчен кулланылган план - безнең геннар . Кайвакыт бу планда кечкенә хата яки кимчелек булырга мөмкин. Бу хата кайбер авыруларга китерә. Димәк, ген терапиясе шул ялгыш планны төзәтү турында. Бу шуны аңлата:
- Авыру китереп чыгаручы аксымнарны киметү: Кайбер геннар эшләмәгәндә, алар организм өчен зарарлы аксымнар җитештерәләр. Бу ысул аларның җитештерүен киметергә мөмкин.
- Яхшы аксымнар җитештерүне арттыру: Кайвакыт организм кирәкле аксымнарны җитәрлек күләмдә җитештерми. Бу очракта, бу ысул геннарга бу аксымнарны дөрес итеп ясарга күрсәтмә бирә ала.
- Яңа яки модификацияләнгән аксымнар җитештерү: Бу ысул шулай ук организмда авыруга каршы көрәшә алырлык яңа төр аксым булдыра ала.
Бу безнең тәнебездә ничек эшли?
Моны аңлау өчен, әйдәгез, башта геннар турында бераз өйрәник. Безнең тәндәге һәр күзәнәкнең төше бар. Бу төш эчендә хромосомалар дип аталган әйберләр бар. Бу хромосомалар ДНКдан тора. Бу ДНК чәч төсеннән, күз төсеннән һәм буйдан алып барысын да билгели торган мәгълүматны үз эченә ала.
ДНКның бу аерым өлешләрен без геннар дип атыйбыз. Бу зур аш-су китабындагы (ДНК) рецепт кебек. Бу геннар безнең тәннәребез эшләве өчен мөһим булган аксымнарны ничек ясарга кирәклеге турында күрсәтмәләр бирә. Бу рецепт безгә тортны ничек пешерергә кирәклеген әйтә.
Кайвакыт без яшь белән әйләнә-тирә мохиттә токсиннарХимик матдәләргә дучар булганда яки ата-анадан мирас итеп алынганда, бу геннарда кечкенә үзгәрешләр (ген вариантлары/мутацияләре) барлыкка килә. Бу рецепттагы хәреф яки сүз дөрес түгел дигән кебек. Шулай итеп, ясалган аксым (торт) да дөрес түгел. Бу күп авыруларның тамыры.
Ген терапиясе симптомнарны гына дәвалау түгел. Бу авыруны китереп чыгарган генетик кимчелекне төзәтү турында.
Хәзерге вакытта ген терапиясе нинди авырулар өчен кулланыла?
Чынлыкта, күп кенә ген терапиясе әле дә клиник сынаулар этабында. Бу аларның кешеләргә бирелгәнче куркынычсыз һәм нәтиҗәле булуын тикшерү өчен тикшерелүен аңлата. Хәзерге вакытта бу ысул буенча тикшеренүләрнең төп юнәлешләре:
Ләкин хәзер АКШ Азык-төлек һәм дарулар идарәсе (FDA) тарафыннан расланган берничә ген терапиясе ысулы бар, димәк, бу инде хыял гына түгел. Мәсәлән:
- Luxturna®: Бу билгеле бер нәселдән килгән күз авырулары аркасында күрү сәләтен югалткан кешеләр өчен бер тапкыр кулланыла торган дәвалау чарасы.
- Zolgensma®: Бу дару умыртка баганасы мускуллары атрофиясен, 2 яшькә кадәрге балаларга тәэсир итә торган авыр авыруны дәвалау өчен расланган.
Бу дәвалауның төрле төрләре бармы?
Әйе, ген терапиясе өч төп ысул белән башкарыла. Әйдәгез, аларның нәрсә икәнен карап чыгыйк.
| Дәвалау ысулы | Син нәрсә эшлисең, гади генә? |
|---|---|
| Ген өстәү | Шул ук генның сәламәт күчермәсе эшләмәгән яки зарарланган генлы күзәнәккә урнаштырыла. Бу ватык ген урынына өр-яңа, яхшырак җайланма алып килүгә тиң. |
| Геннарны тындыру | Бу авыру китереп чыгаручы бозык генның функциясен туктата. Бу начар киңәш биргән кешенең авызын яптырып, аны тындыруга тиң. |
| Геннарны редакцияләү | Бу иң алдынгы ысул. Монда ДНКның дөрес булмаган өлешен "кисеп алу" яки "төзәтү" һәм аны яңадан урнаштыру эшләнә. Бу китаптагы дөрес булмаган сүзне бетереп, аның урынына дөрес сүзне язу кебек. Моның өчен CRISPR/cas9 кебек технологияләр кулланыла. |
Геннар организмга ничек кертелә?
Бу сәламәт геннар турыдан-туры безнең күзәнәкләргә керми. Аларга транспорт чарасы кирәк. Бу транспорт чарасы "вектор" дип атала. Күз алдыгызга китерегез, сез посылка җибәрәсез. Курьер (вектор) бу посылканы (генны) нәкъ кирәкле урынга (күзәнәккә) алып бара.
Күпчелек вакытта вируслар бу "векторлар" буларак кулланыла. Хәзер сез: "Вирусны тәнегезгә кертсәгез, авыру булмасмы?" дип уйлыйсыздыр. Галимнәр монда вирусның барлык авыру китереп чыгаручы өлешләрен алып ташлыйлар, күзәнәкләргә керә алырлык өлешләрен генә калдыралар. Аннары алар сәламәт генны вируска кертә һәм аны тәнгә кертә.
Моны эшләүнең ике төп ысулы бар:
1. In vivo (тән эчендә): Монда геннарны үз эченә алган "вектор" вакцина буларак турыдан-туры организмга кертелә.
2. Ex vivo (тән тыш): Бу сезнең тәнегездән кайбер күзәнәкләрне (мәсәлән, кан күзәнәкләрен) алуны, лабораториядә шул күзәнәкләргә геннар кертүне һәм аннары шул үзгәртелгән күзәнәкләрне сезнең тәнегезгә кире кертүне үз эченә ала.
Ген терапиясенең өстенлекләре һәм кимчелекләре нинди?
Бар нәрсә кебек үк, бу ысулның да үз өстенлекләре һәм кимчелекләре бар.
| Өстенлекләр | Кимчелекләр һәм куркынычлар |
|---|---|
| Яңа өмет:Элек дәвалап булмый торган дип саналган авырулар хәзер яңа дәвалау ысулын ала. | Тулы гарантия юк: Бу әле яңа, шуңа күрә дәвалау 100% уңышлы булачак дип әйтеп булмый. Көтелмәгән ян эффектлар булырга мөмкин. |
| Авыруның төп сәбәбен дәвалау: Симптомнарны бастыру урынына, сез авыруның сәбәбен төзәтә аласыз. | Катлаулы процесс: Генетик материал тыштан кертелгәндә, организмның иммун системасы аңа каршы реакция бирә ала. |
| Иртә дәвалау: Әгәр дә дәвалау авыру организмга зыян китергәнче башланса, бу зыянны булдырмаска мөмкин. | Озак вакытлы нәтиҗәләр турында белем җитмәү: Бу яңалык булганлыктан, күп еллардан соң нинди нәтиҗәләр булачагы әлегә төгәл билгеле түгел. |
Бу хакта табибым белән сөйләшергә кирәкме?
Әгәр дә сездә яки гаиләгездә нәселдәнлек авыруы, яман шеш яки дәвалау авыр булган халәт булса, мәсәлән, монда телгә алынганнар, бу хакта табибыгыз белән сөйләшү бик мөһим.
Ген терапиясе Шри-Ланкада әле дә киң таралган дәвалау ысулы түгел. Ләкин дөнья буйлап барган бу үсешләрне күзәтеп тору мөһим. Бәлки, киләчәктә алар киң таралган дәвалау ысулларына әйләнер.
Иң мөһиме - интернетта укыган яки ишеткәннәрегезгә нигезләнеп үзегез дәвалау карарлары кабул итмәгез. Һәрвакыт табибыгыз белән киңәшләшегез. Ул сезгә сезнең хәлегез өчен иң яхшы, иң куркынычсыз һәм иң яхшы дәвалау ысулларын аңлата ала.
Бу технологиянең үсеше өчен бераз вакыт кирәк булачак, ләкин ул медицина фәненең, нинди генә җитди булмасын, авыруга чишелеш табу өчен даими тырышуын күрсәтә. Бу барыбыз өчен дә зур өмет.
Өйгә алып китү хәбәре
- Ген терапиясе - үз геннарыбызны үзгәртү юлы белән авыруларны дәвалауның яңа медицина ысулы.
- Бу авыруның симптомнарын түгел, ә төп сәбәбен дәвалауга юнәлтелгән.
- Бу ысул яман шеш һәм нәселдәнлек авырулары кебек җитди авыруларны дәвалауда зур өметләр баглый.
- Бу әле күбесенчә тикшеренү этабында, һәм аның файдасы да, куркынычы да бар.
- Әгәр дә сез мондый заманча дәвалау ысуллары белән кызыксынсагыз, аларны табибыгыз белән фикер алышу бик мөһим.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment