ئەگەر سىزدە ياكى ئائىلىڭىزدىكى بىرەيلەندە تۇغما بۆرەك ئۈستى بېزى گىپېرپلازىيەسى (CAH) دەپ ئاتىلىدىغان كېسەللىك بولسا، بۇ سىز ئۈچۈن ئىنتايىن مۇھىم خەۋەر بولىدۇ. 70 يىلدىن كېيىن، بۇ كېسەللىكنى داۋالاش ئۈچۈن مەخسۇس يېڭى داۋالاش ئۇسۇلى تەستىقلاندى. بۇ، CAH بىلەن ياشاۋاتقان كىشىلەر ئۈچۈن ھەقىقەتەن چوڭ ئۈمىد. شۇڭا، بۇ يېڭى دورا نېمە ئىكەنلىكىنى، قانداق ئىشلەيدىغانلىقىنى ۋە قانداق پايدىلىرىنى كۆرۈپ باقايلى.
ئالدى بىلەن، CAH دېگەن نېمە ئىكەنلىكىنى چۈشىنىۋالايلى؟
ئاددىي قىلىپ ئېيتقاندا، CAH بۆرەك ئۈستى بېزىگە تەسىر قىلىدىغان گېن كېسىلى. بۇ بېزلەر بۆرەكلىرىمىزنىڭ ئۈستىدە. ئۇلار بەدىنىمىز ئۈچۈن مۇھىم بولغان بىر قىسىم ھورمۇنلارنى ئىشلەپچىقىرىدۇ.
بۆرەك ئۈستى بېزىنى بىر زاۋۇت دەپ ئويلاڭ. بۇ زاۋۇتنىڭ ئاساسلىق مەھسۇلاتى كورتىزول دەپ ئاتىلىدىغان بىر خىل گورمون. بۇ بىزنىڭ بەدىنىمىزنىڭ بېسىم، كېسەللىك ۋە خەتەرگە تاقابىل تۇرۇشىغا ياردەم بېرىدىغان ئىنتايىن مۇھىم بىر گورمون.
ساغلام ئادەمنىڭ كورتىزول سەۋىيىسى تۆۋەنلىگەندە، مېڭە (زاۋۇت باشقۇرغۇچىسىغا ئوخشاش) بۆرەك ئۈستى بېزىگە ACTH دەپ ئاتىلىدىغان سىگنال (بۇيرۇق) ئەۋەتىپ، «كورتىزول ئىشلەپ چىقىرىش»نى تەلەپ قىلىدۇ. ئەمما CAH كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بىرەيلەندە، بۆرەك ئۈستى بېزىدە كورتىزول ئىشلەپ چىقىرىش ئۈچۈن لازىم بولغان ئاچقۇچلۇق ئېنزىم ياكى «خىزمەتچى» كەمچىل بولىدۇ. شۇڭا مېڭە قانچىلىك ACTH ئەۋەتسىمۇ، زاۋۇت كورتىزول ئىشلەپ چىقىرالمايدۇ.
بۇ ئىككى سوئالنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ:
1. بەدەن زۆرۈر بولغان كورتىزولنى ئىشلەپ چىقارمايدۇ .
2. مېڭىدىن كەلگەن ACTH سىگناللىرى داۋاملىق ئېقىشقا باشلىغاندا، بۆرەك ئۈستى بېزى ئىشلەپ چىقىرىدىغان يەنە بىر خىل گورمون ، يەنى ئاندروگېن، ئارتۇقچە ئىشلەپچىقىرىلىدۇ .
بۇ ئاندروگېنلار (مەسىلەن، تېستوستېرون) ئەرلىك گورمونلىرى. ئەرلەر ۋە ئاياللارنىڭ ھەممىسى بۇلارنىڭ بىر قىسمىغا ئېھتىياجلىق، ئەمما CAH دا بۇلار بەك يۇقىرى بولۇپ كېتىدۇ. بۇ بالدۇر يېتىلىش، تۇغماسلىق ۋە بالىنىڭ تەرەققىياتىدىكى باشقا مەسىلىلەرنى كەلتۈرۈپ چىقىرىشى مۇمكىن.
نەچچە ئون يىلدىن بۇيان، بۇنىڭ ئاساسلىق داۋالاش ئۇسۇلى سىرتقى جەھەتتىن كورتىزولغا ئوخشاش تەسىر كۆرسىتىدىغان ستېروئىدلارنى (گلۇكوكورتىكوئىدلارنى) بېرىش بولۇپ كەلدى. بۇ پەقەت بەدەندە كەمچىل بولغان كورتىزولنىڭ ئورنىنى تولدۇرۇپلا قالماي، يەنە مېڭىدىن كېلىدىغان ACTH سىگنالىنى كونترول قىلىپ، ئاندروگېننىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى ئازايتىدۇ. قانداقلا بولمىسۇن، مەسىلە شۇكى، بۇ ئۇزۇن مۇددەت نورمال مىقداردىكىدىن يۇقىرى مىقداردىكى ستېروئىدلارنى ئىستېمال قىلىشنى تەلەپ قىلىدۇ. بۇ ئېغىرلىقنىڭ ئېشىشى، سۆڭەكنىڭ شالاڭلىشىشى ۋە ئۇيقۇ مەسىلىسى قاتارلىق نۇرغۇن يان تەسىرلەرنى كەلتۈرۈپ چىقىرىشى مۇمكىن.
بۇ يېڭى دورىنى قانداق تاپتىڭىز؟
ئالىملار بۇ ستېروئىد مەسىلىسىنى ھەل قىلىشنىڭ باشقا چارىسى بارمۇ دەپ ئويلىدى. سىرتتىن نۇرغۇن ستېروئىد بېرىشنىڭ ئورنىغا، مېڭىدىن كېلىۋاتقان ACTH سىگنالىنى بىۋاسىتە ئازايتىشنىڭ يولىنى تاپساق قانداق بولار؟
ئۇلار شۇ يەردىن يېڭى بىر نىشاننى تاپتى. ئۇ مېڭىدىكى CRF1 دەپ ئاتىلىدىغان بىر رېتسېپتور ئىدى. كورتىزول سەۋىيىسى تۆۋەنلىگەندە، CRF1 ACTH سىگنالىنى قوزغىتىدۇ. CAH دا بۇ جەريان بۇزۇلىدۇ.
شۇڭا ئالىملار ئەگەر بىز بۇ CRF1 نى توسساق، ACTH نىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى ئازايتالايمىز، شۇنداقمۇ؟ ئەگەر بۇنداق بولسا، ئاندروگېننىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىمۇ كونترول قىلىنىدۇ، ھەمدە بىمارنىڭ ئىستېمال قىلىشى كېرەك بولغان ستېروئىدلارنىڭ مىقدارىمۇ ئازىيىدۇ دەپ ئويلىدى.
بۇ يېڭى ئىدىيە Crinecerfont دەپ ئاتىلىدىغان يېڭى بىر دورىنىڭ تەرەققىي قىلىشىغا سەۋەب بولدى. بۇ CRF1 نى توسۇش ئارقىلىق CAH نىڭ ئاساسلىق مەسىلىسىنى ھەل قىلىش ئۈچۈن لايىھەلەنگەن بىر دورا.
كىشىلەرگە دورا بېرىشتىن بۇرۇن ئېلىپ بېرىلغان تەكشۈرۈشلەر
يېڭى دورا بايقالغان ھامان كىشىلەرگە بېرىلمەيدۇ. ئۇنىڭ بىخەتەر ۋە ئۈنۈملۈك ئىكەنلىكىنى جەزملەشتۈرۈش ئۈچۈن بىر قاتار سىناقلاردىن ئۆتۈشى كېرەك. Crinecerfont دورىسى بۇ باسقۇچلارنىڭ ھەممىسىنى بېسىپ ئۆتتى.
1. تەجرىبىخانا ۋە ھايۋانلاردا سىناق قىلىش: بىرىنچى قەدەم دورىنى تەجرىبىخانىدا ھۈجەيرە ۋە ھايۋانلاردا سىناق قىلىش. بۇ دورىنىڭ زەھەرلىك ياكى ئورگانىزملارغا زىيانلىق ئىكەنلىكىنى بېكىتىشتىن ئىبارەت. تەسەۋۋۇر قىلىپ بېقىڭ، پەقەت 10 مىڭ يېڭى دورىنىڭ ئىچىدىكى پەقەت بىرىلا بۇ توسالغۇلاردىن ئۆتۈپ تەستىقلىنىدۇ.
2. كلىنىكىلىق سىناق: ھايۋانلاردا سىناق قىلىش مۇۋەپپەقىيەتلىك بولغاندىن كېيىن، ئىنسانلاردا سىناق قىلىش بىر قانچە باسقۇچتا ئېلىپ بېرىلىدۇ.
Crinecerfont نىڭ سىناق نەتىجىسى قانداق؟
بۇ دورىغا ئېلىپ بېرىلغان سىناقلار ناھايىتى ياخشى نەتىجىلەرنى بەردى. بولۇپمۇ ئىككىنچى ۋە ئۈچىنچى باسقۇچلۇق سىناقلار ناھايىتى مۇھىم.
II باسقۇچ - كىچىك بالىلارنىڭ نەتىجىلىرى
بۇ يەردە، CAH كېسىلىگە گىرىپتار بولغان كىچىك بىر گۇرۇپپا كىچىك بالىلارغا (14-17 ياش) 14 كۈن دورا بېرىلدى ۋە ئۇلارنىڭ گورمون سەۋىيىسىدىكى ئۆزگىرىشلەر كۆزىتىلدى. نەتىجىلەر ھەيران قالارلىق بولدى.
- ACTH (مېڭە سىگنالى) %57 تۆۋەنلىدى .
- 17-OHP (ئاندروگېن ئىشلەپچىقىرىشنىڭ كۆرسەتكۈچى) %69 تۆۋەنلىگەن .
- ئاندروستېنېدىئون (بىر خىل ئاندروگېن) %58 تۆۋەنلىدى .
III باسقۇچ - چوڭ گۇرۇپپىلارنىڭ نەتىجىسى
بۇ نەتىجىلەردىن ئىلھاملانغان ئالىملار چوڭلار ۋە بالىلارنى ئىشلىتىپ ئىككى چوڭ سىناق ئېلىپ باردى، بۇ سىناقتا بەزىلىرىگە كرىنېسېرفونت دورىسى بېرىلدى، يەنە بەزىلىرىگە دورىغا ئوخشايدىغان، ئەمما ھېچقانداق تەسىرى بولمىغان پلاسېبو بېرىلدى.
| كوماندا | ئاساسلىق نەتىجە | چۈشەندۈرۈش |
|---|---|---|
| چوڭلار (كرىنسېرفونت ئىستېمال قىلىدۇ) | ستېروئىد مىقدارىنى ئازايتىش | گورمون سەۋىيەسىنى كونترول قىلىش ئارقىلىق، ستېروئىدنىڭ كۈندىلىك مىقدارىنى %27 تۆۋەنلىتىش مۇمكىن بولدى. |
| چوڭلار (پلاسېبو قوبۇل قىلغان) | ستېروئىد مىقدارىنى ئازايتىش | ستېروئىد مىقدارى پەقەت %10 تۆۋەنلىتىلدى. |
| بالىلار (Crinecerfont ئىشلىتىۋاتىدۇ) | ئاندروگېن سەۋىيىسى ۋە ستېروئىد مىقدارى | 4 ھەپتىدىن كېيىن، ئاندروگېن سەۋىيىسى كۆرۈنەرلىك دەرىجىدە تۆۋەنلىگەن. سىناق ئاخىرلاشقاندا، ستېروئىد مىقدارى %18 تۆۋەنلىگەن . |
| بالىلار (پلاسېبو قوبۇل قىلغان) | ئاندروگېن سەۋىيىسى ۋە ستېروئىد مىقدارى | ئاندروگېن سەۋىيىسى ئاشتى. ستېروئىد مىقدارىنى تەخمىنەن %6 ئاشۇرۇشقا توغرا كەلدى. |
بۇ نەتىجىلەر ئېنىق كۆرسىتىپ بېرىدۇكى، كرىنېسېرفونت ئاندروگېن سەۋىيەسىنى كونترول قىلىشقا ياردەم بېرىدۇ، شۇنىڭ بىلەن بىر ۋاقىتتا ئۇزۇن مۇددەتتە بىمارلارغا زىيانلىق بولۇشى مۇمكىن بولغان ستېروئىدلارنىڭ مىقدارىنى ئازايتىدۇ.
بۇ دورا قانچىلىك بىخەتەر؟
تەتقىقاتلار بۇ دورىنىڭ ئېغىر ئەكىس تەسىرىنىڭ ئاز ئىكەنلىكىنى كۆرسەتتى. دوكلات قىلىنغان ئەكىس تەسىرلەرنىڭ كۆپىنچىسى يېنىك ۋە ۋاقىتلىق.
- چارچاش
- باش ئاغرىقى
- سوغۇق ياكى بۇرۇن بىتىش
- مۇسكۇل ياكى قورساق ئاغرىقى
- بوغۇم ئاغرىقى
بۇ دورىنىڭ بىردىنبىر مۇھىم ئاگاھلاندۇرۇشى شۇكى، ئەگەر سىز دوختۇرىڭىز بەلگىلىگەن ستېروئىدنىڭ مىقدارىنى توغرا ئىشلەتمىسىڭىز ، كورتىزول سەۋىيىسىڭىز خەتەرلىك دەرىجىدە تۆۋەنلەيدۇ، بۇ بولسا بۆرەك ئۈستى بېزى يېتىشمەسلىك دەپ ئاتىلىدىغان ھاياتقا خەۋپ يەتكۈزىدىغان كېسەللىكنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ. قانداقلا بولمىسۇن، تەتقىقاتلاردا بۇ دورىنى توغرا ئىچكەن ھېچكىم بۇ كېسەللىككە گىرىپتار بولمىغان . شۇڭا، دوختۇرنىڭ كۆرسەتمىلىرىگە ئەمەل قىلىش ناھايىتى مۇھىم.
CAH داۋالاش ئۈچۈن يېڭى ئۈمىد
بۇ مۇۋەپپەقىيەتلىك نەتىجىلەر سەۋەبىدىن، ئامېرىكىدىكى FDA (دورا تەستىقلىغۇچى ئاساسلىق ئورگان) بۇ دورىغا ئالاھىدە تەستىق بەردى. Crinecerfont (ماركا ئىسمى Crenessity) CAH نى داۋالاش دورىسى ئەمەس. قانداقلا بولمىسۇن، بۇ CAH نى داۋالاشتا زور ئىلگىرىلەش ھېسابلىنىدۇ.
دوختۇرلار ھازىر بۇ دورىنى سىزنىڭ ھازىرقى ستېروئىد داۋالىنىشىڭىزغا (قوشۇمچە داۋالاش) قوشۇمچە قىلىپ بېرەلەيدۇ. بۇ سىزنىڭ ستېروئىد مىقدارىڭىزنى ئازايتىشقا ياردەم بېرەلەيدۇ. بۇ دېگەنلىك، سىز ستېروئىدلارنىڭ ئەكىس تەسىرىنى ئاز ھېس قىلىشىڭىز، گورمون سەۋىيىسىڭىزنى ياخشى كونترول قىلىشىڭىز ۋە تۇرمۇش سۈپىتىڭىزنى ياخشىلاشىڭىز مۇمكىن.
ئۆيگە ئېلىپ كېتىش ئۇچۇرى
- CAH (تۇغما بۆرەك ئۈستى بېزى گىپېرپلازىيەسى) بۆرەك ئۈستى بېزىگە تەسىر قىلىدىغان ۋە گورمون تەڭپۇڭسىزلىقىنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدىغان بىر خىل گېن كېسەللىكى.
- Crinecerfont (Crenessity) CAH ئۈچۈن يېڭىدىن تەستىقلانغان بىر دورا بولۇپ، ستېروئىد داۋالاشتىن باشقا يەنە بىر دورا سۈپىتىدە ئىشلىتىلىدۇ.
- بۇ بەدەندىكى يۇقىرى ئاندروگېن گورمون سەۋىيىسىنى تۆۋەنلىتىدۇ ھەمدە ستېروئىدنىڭ كۈندىلىك مىقدارىنى ئازايتىشقا ياردەم بېرەلەيدۇ.
- ستېروئىدلارنىڭ مىقدارىنى ئازايتىش ئارقىلىق، ئۇزۇن مۇددەتلىك ستېروئىد ئىشلىتىش بىلەن مۇناسىۋەتلىك ئەكىس تەسىرلەرنى ئەڭ تۆۋەن چەككە چۈشۈرۈش پۇرسىتى بار.
- گەرچە بۇ كېسەللىكنىڭ داۋاسى بولمىسىمۇ، ئەمما CAH بىمارلىرىنىڭ تۇرمۇش سۈپىتىنى ياخشىلاشتا زور ئىلگىرىلەش ھېسابلىنىدۇ.
- ئەگەر سىزدە ياكى بالىڭىزدا CAH بولسا، بۇ يېڭى داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ سىزگە ماس كېلىدىغان-كەلمەيدىغانلىقىنى بىلىش ئۈچۈن ئېندوكرىنولوگ ياكى ئائىلە دوختۇرىڭىز بىلەن سۆزلىشىشىڭىز مۇھىم.
💬 Comments (0)
تېخى ھېچقانداق باھا يوللانمىدى. باھايىڭىزنى بۇ يەرگە تۇنجى قېتىم قوشۇڭ.
باھايىڭىزنى قوشۇڭ