Турбуєтеся про ріст вашої дитини через ахондроплазію? Давайте дізнаємося про препарат Voxzogo (восоритид)

Ви можете хвилюватися, можливо, навіть боятися, щодо зростання вашої дитини, особливо її зросту. Це нормально відчувати це, будучи батьком, який живе з захворюванням, яке називається ахондроплазія. Але ви не самотні. Завдяки розвитку медичної науки з'явилися нові методи лікування, які можуть допомогти з цими захворюваннями. Сьогодні ми говоримо про препарат під назвою Voxzogo, який приніс нову надію, особливо для дітей з ахондроплазією.

Що ж таке ахондроплазія?

Простіше кажучи, ахондроплазія – це генетичне захворювання, яке спричиняє карликовість. Воно впливає на ріст кісток у дітей, особливо довгих кісток (ті, що знаходяться в руках і ногах). Це дуже рідкісне захворювання, яке зустрічається приблизно в одного з 15 000–40 000 народжень.

У більшості випадків це не те, що успадковується від батьків, а те, що відбувається в організмі дитини через нову генетичну зміну (мутацію). Тож не відчувайте себе винними з цього приводу. Цей стан може спричинити додаткові проблеми зі здоров'ям у міру дорослішання дитини, такі як ожиріння, вушні інфекції та проблеми з нервами хребта та мозку.

Існує кілька поширених симптомів, які можна спостерігати у дитини з ахондроплазією.

Як працює Voxzogo?

Щоб зрозуміти це, нам спочатку потрібно трохи дізнатися про зони росту . Уявіть собі ці зони росту на кінцях наших довгих кісток як простір, де постійно укладається новий асфальт під час будівництва дороги. Вони складаються з міцної, гнучкої тканини, яка називається хрящем. У міру зростання дитини цей хрящ перетворюється на кістку, а кістка подовжується. Коли дитина повністю виростає, ці зони росту закриваються, і ріст припиняється.

У дітей з ахондроплазією мутація в генах (ДНК) порушує одну з систем передачі повідомлень в організмі. У нашому організмі є дві системи передачі повідомлень, які впливають на ріст кісток:

1. Система , що збільшує ріст кісток.

2. Система , яка зменшує (зупиняє) ріст кісток.

При ахондроплазії генетична зміна призводить до надмірної активності сигнальної системи , яка уповільнює ріст кісток.

Мета цього лікування полягає у використанні цього препарату, поки зони росту дитини відкриті, допомагаючи їй досягти максимального зростання. Коли зони росту закриваються, тобто дитина перестає рости, прийом препарату припиняється. Це визначає ваш лікар.

Як ви використовуєте цей препарат?

Воксзого – це ін’єкція, яка вводиться під шкіру вашій дитині щодня, приблизно в один і той самий час . Вона розроблена таким чином, що ви можете робити її вдома.

• Місця ін’єкцій: Препарат вводять під шкіру дитини. Ви можете використовувати стегно дитини, живіт (приблизно на п’ять сантиметрів від пупка), сідниці або задню частину плеча .
• Найголовніше: не робіть ін’єкції постійно в одне й те саме місце. Якщо ви робите ін’єкцію в одному місці сьогодні, завтра зробіть інше. Ми називаємо це «ротацією місць ін’єкції». Це може зменшити дискомфорт, такий як почервоніння та біль. Не робіть ін’єкції в ділянки з набряклою, синцями, почервонілою або затверділою шкірою.
• Обов’язково: за годину до ін’єкції добре нагодуйте дитину та дайте їй велику склянку (близько 225-290 мл) води, молока або фруктового соку. Цей препарат іноді може спричиняти зниження кров’яного тиску, що може викликати втому або запаморочення. Якщо ви дасте дитині їжу та рідину заздалегідь, це може значно зменшити цей ризик.

Доза ліків, що дається дитині, визначається її вагою. Вам слід повідомити лікаря, якщо вага дитини зміниться. Ваш лікар навчить вас, як точно вводити препарат вашій дитині. Ніколи не намагайтеся робити це самостійно, доки не пройдете таке навчання. Також уважно прочитайте інструкцію, що додається до ліків.

Які можливі побічні ефекти?

Як і будь-який лікарський засіб, Воксзого може викликати деякі побічні ефекти. Важливо знати про них.

• Реакції в місці ін’єкції: це найпоширеніший побічний ефект. У місці ін’єкції можуть виникнути почервоніння, набряк, свербіж, синці або біль. Це можна лікувати, приклавши до ураженої ділянки прохолодний компрес. Обов’язково проконсультуйтеся з лікарем, перш ніж приймати будь-які ліки від болю або свербіння.
• Низький кров'яний тиск: Як ми вже згадували раніше, цього найкраще уникнути, даючи дитині їжу та пиття перед ін'єкцією. Якщо ваша дитина відчуває запаморочення або втому, скажіть їй повільно встати, використовуючи за потреби підтримку. Якщо у неї запаморочення, скажіть їй сісти або лягти. Якщо цей стан не зникає або погіршується, зверніться за медичною допомогою.
• Розлад шлунка та блювота: У деяких дітей може бути розлад шлунка (гастроентерит) або блювота. Протягом цього часу давайте їм багато рідини та невелику кількість легкої, прісної їжі (наприклад, крекери, тости, банани, легкий суп). Якщо ці симптоми не зникають, зверніться до лікаря.
• Біль у суглобах: Деякі діти можуть відчувати біль у суглобах. Також поговоріть з лікарем про це.
• Зміни в аналізах крові: Цей препарат може підвищити рівень лужної фосфатази в крові. Це показник функції печінки або кісток. Тому дуже важливо продовжувати проходити аналізи крові, як це призначено лікарем.

Ще кілька важливих речей, які слід знати

Скільки часу потрібно, щоб цей препарат почав діяти?

Згідно з дослідженнями, для того, щоб побачити збільшення темпів росту дітей, потрібно кілька місяців. Однак результати можуть відрізнятися від дитини до дитини. Тож будьте терплячими та продовжуйте лікування, як каже лікар. Лікар постійно стежить за прогресом дитини.

Кому не підходить цей препарат?

Якщо у вашої дитини є будь-які захворювання нирок, обов’язково повідомте про це лікаря. Лікар може вирішити не призначати цей препарат дітям із деякими важкими захворюваннями нирок.

Це якісь спеціальні ліки?

Так. Voxzogo – це спеціалізований препарат.Це означає, що це не ліки, які можна придбати у звичайній аптеці. Це дорогі ліки від рідкісних або складних захворювань. Існує спеціальна процедура їх отримання. Після того, як ваш лікар випише ці ліки, спеціалізована аптека зв’яжеться з вами та пояснить, як отримати ліки з доставкою додому.