Chúng ta cùng thảo luận về thuốc ATTR-CM của Amvuttra dùng để điều trị bệnh tim nhé? (ATTR-CM & Amvuttra)

Có thể bạn chưa từng nghe đến những bệnh xảy ra khi một loại protein trong cơ thể tích tụ không đúng cách và lắng đọng trong các cơ quan quan trọng như tim và dây thần kinh. Đây thường là những bệnh hiếm gặp. Trong y học, loại lắng đọng protein này được gọi là bệnh amyloidosis . Hôm nay, chúng ta sẽ nói về một căn bệnh hiếm gặp gọi là ATTR-CM, đặc biệt ảnh hưởng đến tim, tức là các protein này lắng đọng trong cơ tim, và loại thuốc hiện đại có tên Amvuttra được sử dụng để điều trị nó.

ATTR-CM chính xác là gì?

Nói một cách đơn giản, ATTR-CM là một tình trạng mà do khiếm khuyết di truyền hoặc xảy ra tự nhiên theo tuổi tác, protein TTR được sản sinh trong cơ thể chúng ta thay đổi hình dạng, vón cục và lắng đọng trong thành cơ tim. Tên đầy đủ của bệnh này là bệnh cơ tim do lắng đọng amyloid transthyretin.

Hãy nghĩ mà xem, thành tim của chúng ta cần phải linh hoạt để bơm máu đúng cách. Nhưng khi các protein này tích tụ, thành tim trở nên dày và cứng . Chúng ta gọi đây là bệnh cơ tim. Điều này khiến tim không thể bơm máu đúng cách. Theo thời gian, tình trạng này thậm chí có thể tiến triển thành suy tim.

Một số người mắc ATTR-CM không có bất kỳ triệu chứng nào, nhưng những người khác lại có các triệu chứng tương tự như một cơn đau tim thông thường.

• Khó thở nhẹ (khó thở)
• Sưng tấy, đặc biệt là ở chân và mắt cá chân.
• Sự bối rối hoặc tuyệt vọng
• Nhịp tim tăng nhanh hoặc nhịp tim không đều
• Đau ngực

Điều này có thể khiến bạn nhanh chóng cảm thấy mệt mỏi khi làm những việc như leo cầu thang, làm việc nhà hoặc đi bộ một quãng ngắn.

Ngoài ra, các triệu chứng khác không liên quan đến tim cũng có thể xảy ra. Ví dụ, yếu sức, tê hoặc đau ở tay và chân, đổ mồ hôi nhiều, chóng mặt hoặc ngất xỉu, và các vấn đề về tiêu hóa.

Thuốc Amvuttra hoạt động như thế nào?

Để hiểu điều này, trước tiên chúng ta cần biết một chút về một loại protein gọi là TTR. TTR (Transthyretin) là một loại protein chủ yếu được sản xuất ở gan. Chức năng chính của nó là vận chuyển hormone tuyến giáp và vitamin A khắp cơ thể.

Ở những người mắc ATTR-CM, một khiếm khuyết di truyền khiến protein TTR được sản sinh với hình dạng không chính xác. Hình dạng không chính xác này của protein tích tụ và lắng đọng trong tim.

Thuốc Amvuttra hoạt động như một chất ức chế gen. Nghĩa là, thuốc này đi thẳng đến gan và ngăn chặn protein TTR bị lỗi.Nó làm giảm hoạt động của gen đang được tạo ra. Giống như việc vặn nhỏ âm lượng trên đài phát thanh vậy.

Amvuttra là thuốc tiêm dưới da. Vắc xin này thường được nhân viên y tế tiêm định kỳ ba tháng một lần .

Hiệu quả của loại thuốc này đã được kiểm chứng như thế nào?

Giống như bất kỳ loại thuốc mới nào, hiệu quả của AMVUTTRA đã được xác nhận thông qua một nghiên cứu quy mô lớn. Trong nghiên cứu này, 655 bệnh nhân ATTR-CM được tiêm vắc xin Amvuttra và nhóm còn lại được tiêm vắc xin giả dược không chứa thuốc, cứ 12 tháng một lần trong ba năm.

Các nhà nghiên cứu đã xem xét một số yếu tố để đánh giá xem loại thuốc này có hiệu quả hay không.

• Bài kiểm tra đi bộ 6 phút: Bài kiểm tra này đo lường quãng đường bạn có thể đi bộ với tốc độ bình thường trong 6 phút. Khoảng cách này sẽ giảm khi tình trạng tim mạch của bạn xấu đi.
• Phân loại theo Hiệp hội Tim mạch New York (NYHA): Phân loại này đánh giá mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng suy tim. Có bốn cấp độ (I, II, III, IV). Số cấp độ càng cao, bệnh càng nặng.

• Bảng câu hỏi về chất lượng cuộc sống (KCCQ-OS): Bảng câu hỏi này đo lường tác động của bệnh tật đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Nghiên cứu đã phát hiện ra điều gì?

Vào cuối giai đoạn điều trị ba năm, các nhà nghiên cứu đã phân tích kết quả.

Kết quả chính cho thấy những bệnh nhân được tiêm Amvuttra có nguy cơ tử vong hoặc nhập viện đột ngột hay phải đến phòng cấp cứu do suy tim thấp hơn 28% so với những người được tiêm giả dược (vắc xin không có tác dụng).

Một điều quan trọng khác là sau 42 tháng, nguy cơ tử vong do mọi nguyên nhân đã giảm 35% ở nhóm dùng Amvuttra.

Ngoài ra, những bệnh nhân được điều trị bằng Amvuttra có sự suy giảm khả năng đi lại và chất lượng cuộc sống được kiểm soát tốt hơn.

Nhưng hãy nhớ rằng, kết quả nghiên cứu này có thể không giống nhau đối với tất cả mọi người. Bạn và bác sĩ cần cùng nhau quyết định xem Amvuttra có phù hợp với bạn hay không và liệu lợi ích có vượt trội hơn tác dụng phụ hay không.

Hãy cùng tìm hiểu về kết quả và tác dụng phụ.

Cần bao lâu để thấy kết quả?

Amvuttra là một loại thuốc cần thời gian để phát huy tác dụng. Do đó, kết quả không thể thấy ngay lập tức. Có thể mất vài tháng hoặc lâu hơn để thấy bất kỳ sự cải thiện nào về triệu chứng.

Làm thế nào để xử lý các tác dụng phụ?

Một trong những tác dụng phụ chính của Amvuttra là giảm nồng độ vitamin A trong máu. Điều này là do protein TTR vận chuyển vitamin A khắp cơ thể. Khi thuốc làm giảm sản xuất TTR, quá trình vận chuyển vitamin A cũng giảm theo.

• Bác sĩ sẽ thường xuyên yêu cầu xét nghiệm máu để kiểm tra nồng độ vitamin A của bạn. Việc thực hiện các xét nghiệm này đúng thời hạn là rất quan trọng.
• Hãy bổ sung các thực phẩm giàu vitamin A (ví dụ: cà rốt, khoai lang, rau bina, trứng, sữa, ớt chuông đỏ ) vào chế độ ăn uống của bạn.
• Nếu bạn nhận thấy bất kỳ thay đổi nào về thị lực (đặc biệt là giảm thị lực ban đêm), hãy báo ngay cho bác sĩ.
• Tùy thuộc vào nồng độ vitamin A trong cơ thể bạn, bác sĩ có thể khuyên bạn nên bổ sung vitamin A.

Đây không phải là những tác dụng phụ duy nhất của Amvuttra. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào khác gây khó chịu, hãy nhớ trao đổi với bác sĩ .