Thuốc Amvuttra dùng để điều trị bệnh hiếm gặp gây suy nhược thần kinh (bệnh đa dây thần kinh hATTR).

Bạn chỉ cảm thấy tê hoặc ngứa ran ở tay và chân? Hay bạn bị yếu cơ và khó đi lại? Đôi khi, những triệu chứng này có thể do một căn bệnh hiếm gặp mà chúng ta chưa từng nghe đến gây ra. Hôm nay, chúng ta sẽ cùng tìm hiểu về một căn bệnh như vậy và một phương pháp điều trị mới cho nó.

hATTR là gì? Amvuttra hoạt động như thế nào?

Nói một cách đơn giản, hATTR (Bệnh thoái hóa tinh bột do transthyretin di truyền) là một bệnh di truyền. Nó thuộc nhóm bệnh gọi là thoái hóa tinh bột. Trong các bệnh này, một số protein trong cơ thể chúng ta thay đổi hình dạng, tích tụ một cách bất thường và lắng đọng ở các cơ quan khác nhau.

Trong bệnh hATTR, một loại protein gọi là Transthyretin (TTR) bị lắng đọng theo cách này. TTR thực chất là một loại protein tốt được sản xuất trong gan của chúng ta và giúp vận chuyển hormone tuyến giáp và vitamin A khắp cơ thể. Tuy nhiên, người mắc bệnh hATTR có một sự thay đổi nhỏ trong gen TTR, tức là một đột biến. Kết quả là, protein TTR được sản xuất có hình dạng sai. Protein biến dạng này tích tụ và lắng đọng ở những nơi như dây thần kinh, tim và hệ tiêu hóa dưới dạng các chất lắng đọng gọi là amyloid .

Khi các chất lắng đọng này tích tụ xung quanh các dây thần kinh, chúng sẽ bị tổn thương. Chúng ta gọi đây là bệnh đa dây thần kinh . Đó là khi các triệu chứng đã đề cập trước đó, chẳng hạn như viêm, tê bì, đau và khó đi lại, xuất hiện.

Thuốc Amvuttra hoạt động bằng cách giảm lượng protein TTR bất thường do gan sản sinh. Điều này làm giảm sự tích tụ các chất lắng đọng amyloid trong cơ thể, giúp kiểm soát các triệu chứng và ngăn ngừa hoặc làm chậm quá trình bệnh trở nên tồi tệ hơn.

Bác sĩ của bạn cũng sẽ đề xuất những thay đổi trong chế độ ăn uống và thói quen tập thể dục, cùng với việc điều trị các triệu chứng. Cho đến gần đây, các lựa chọn điều trị duy nhất cho căn bệnh này là kiểm soát triệu chứng và, nếu cần thiết, ghép gan hoặc tim. Nhưng các loại thuốc hiện đại như Amvuttra giờ đây cho phép bạn kiểm soát bệnh bằng cách giảm protein TTR, là nguyên nhân cơ bản gây ra bệnh.

Bạn dùng thuốc này như thế nào?

Amvuttra là một loại thuốc tiêm được tiêm dưới da . Thuốc được tiêm bởi nhân viên y tế, chẳng hạn như bác sĩ hoặc y tá được đào tạo. Thông thường, thuốc được tiêm bốn lần một năm (cứ ba tháng một lần) . Bạn có thể sắp xếp để tiêm vắc-xin tại phòng khám của bác sĩ, tại phòng khám đa khoa hoặc thậm chí tại nhà.

Thuốc này đã được nghiên cứu như thế nào?

Giống như bất kỳ loại thuốc mới nào, Amvuttra đã được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng để xác định hiệu quả và độ an toàn của nó. Trong thử nghiệm này, một nhóm bệnh nhân được dùng Amvuttra đã được so sánh với một nhóm bệnh nhân được dùng giả dược , một phương pháp điều trị giả không chứa hoạt chất. Đây là cách chúng ta có thể xác định xem thuốc có thực sự hiệu quả hay không.

Nghiên cứu này bao gồm các bệnh nhân mắc bệnh hATTR và chứng đa dây thần kinh do bệnh gây ra. Tình trạng yếu cơ, sức mạnh cơ bắp và khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của họ được đo lường bằng các hệ thống chấm điểm đặc biệt.

Theo kết quả nghiên cứu, những bệnh nhân được điều trị bằng Amvuttra đã cải thiện chức năng thần kinh và chất lượng cuộc sống. Trong khi điểm số thần kinh của họ giảm và các triệu chứng được cải thiện, những người dùng giả dược lại gặp phải tình trạng gia tăng các triệu chứng.

Tôi sẽ bắt đầu cảm nhận được tác dụng của thuốc khi nào?

Đây không phải là giải pháp nhanh chóng. Khi thuốc dần dần phát huy tác dụng trong cơ thể, bạn có thể nhận thấy các triệu chứng giảm bớt hoặc cải thiện trong vòng vài tháng . Mục tiêu dài hạn của phương pháp điều trị này là kiểm soát sự tiến triển của bệnh. Do đó, việc theo dõi các triệu chứng là rất quan trọng.

Hãy bảo bác sĩ của bạn chú ý đến những điều sau:

• Khả năng đi lại mà không cần trợ giúp
• Cảm giác tê bì và ngứa ran ở các chi.
• Phản xạ cơ thể
• Kiểm soát huyết áp khi đứng

Ngay cả khi bạn không nhận thấy sự thay đổi ngay lập tức, đừng quên tiêm phòng đúng hạn. Bác sĩ cũng có thể thực hiện nhiều xét nghiệm máu, chụp chiếu hoặc khám sức khỏe khác nhau để theo dõi sự tiến triển của bạn.

Tác dụng phụ và cách xử lý chúng?

Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi sử dụng Amvuttra là:

• Đau ở cánh tay hoặc chân
• Đau khớp
• Khó thở

Ngoài ra, Amvuttra có thể làm giảm lượng vitamin A trong cơ thể bạn . Do đó, bác sĩ sẽ thực hiện xét nghiệm máu để kiểm tra nồng độ vitamin A trước và trong quá trình điều trị. Nếu bạn nhận thấy bất kỳ thay đổi nào về thị lực, đặc biệt là các vấn đề về thị lực ban đêm , hãy thông báo ngay cho bác sĩ.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng mới nào khiến bạn cảm thấy khó chịu, hãy báo ngay cho bác sĩ.

Liệu có thể xảy ra vấn đề gì khi dùng chung với các loại thuốc khác không?

Amvuttra không được biết là gây ra bất kỳ tương tác đáng kể nào với các loại thực phẩm, đồ uống hoặc thuốc khác. Tuy nhiên, tốt nhất bạn nên thông báo cho bác sĩ về tất cả các loại thuốc, vitamin, sản phẩm thảo dược và thực phẩm chức năng mà bạn đang dùng.