Niềm hy vọng mới cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD): Hãy cùng tìm hiểu về thuốc Duvyzat?

Tôi hiểu cảm giác nặng nề và sợ hãi như thế nào khi bác sĩ thông báo con bạn mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Đây là một bệnh di truyền chủ yếu ảnh hưởng đến bé trai và làm suy yếu cơ bắp của các em một cách từ từ. Các triệu chứng thường xuất hiện từ thời thơ ấu. Hiện vẫn chưa có phương pháp chữa trị hoàn toàn cho DMD. Nhưng đừng lo lắng. Khoa học y tế đang tiến bộ từng ngày. Cùng với sự tiến bộ đó, một niềm hy vọng mới xuất hiện là loại thuốc mới có tên Duvyzat. Chúng ta hãy cùng tìm hiểu về nó một cách đơn giản.

Duvyzat là gì? Nó hoạt động như thế nào?

Nói một cách đơn giản, cơ bắp của chúng ta cần được bảo dưỡng thường xuyên để duy trì sức mạnh. Hãy tưởng tượng các cơ trong cơ thể chúng ta giống như một bức tường gạch. Để giữ cho bức tường này vững chắc và liên kết chặt chẽ, nó cần một lớp vữa tốt. Tương tự, để giữ cho các tế bào cơ của chúng ta khỏe mạnh, một loại protein đặc biệt gọi là dystrophin , giống như vữa, là rất cần thiết.

Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một bệnh di truyền xảy ra khi cơ thể không sản xuất đủ protein dystrophin, hoặc sản xuất không đủ, hoặc sản xuất quá ít. Khi chất "kết dính" này bị mất đi, thành cơ trở nên yếu, bị phá vỡ và không thể tự phục hồi. Đó là lý do tại sao cơ bắp yếu đi theo thời gian.

Ngoài vấn đề trên, trẻ em mắc DMD còn có các enzyme gọi là histone deacetylase (HDAC) hoạt động quá mức. Điều này gây ra viêm mãn tính trong cơ bắp. Tình trạng này càng làm giảm khả năng phục hồi cơ, và cơ bắp được thay thế bằng mô mỡ và mô sẹo.

Cho đến nay, các bác sĩ đã sử dụng steroid, vật lý trị liệu và các thiết bị hỗ trợ như xe lăn để điều trị DMD. Nhưng Duvyzat là loại thuốc không steroid đầu tiên. Nó hoạt động bằng cách kiểm soát enzyme HDAC hoạt động quá mức. Điều này làm giảm viêm trong cơ và cho phép chúng bị phân hủy. Điều này có nghĩa là tốc độ suy yếu của cơ được làm chậm lại.

Tôi nên sử dụng thuốc này như thế nào?

Duvyzat là thuốc dạng lỏng dùng đường uống. Nên uống hai lần một ngày, vào buổi sáng và buổi tối, cùng với thức ăn .

• Việc uống thuốc vào cùng một thời điểm mỗi ngày là rất quan trọng.
• Trước khi sử dụng lọ thuốc, bạn nên lắc kỹ ít nhất 30 giây .
• Đong lượng thuốc bằng ống tiêm chuyên dụng đi kèm.
• Điều quan trọng nhất: Không được pha thuốc này với nước hoặc bất kỳ chất lỏng nào khác.

Bác sĩ có thể chỉ định thuốc này hoặc kết hợp với steroid. Quyết định sẽ dựa trên tình trạng sức khỏe của trẻ.

Các đặc tính của loại thuốc này đã được nghiên cứu như thế nào?

Trong một nghiên cứu lớn nhằm kiểm tra hiệu quả và độ an toàn của loại thuốc này, các bé trai mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) được chia thành hai nhóm.

1. Nhóm thứ nhất: Họ được cho dùng thuốc Duvyzat.

2. Nhóm 2: Họ được cho một thứ trông giống như thuốc, nhưng không có hoạt chất nào cả. Trong y học, chúng ta gọi đây là "giả dược" .

Việc này được thực hiện để đo lường tác dụng thực sự của thuốc, xem nó khác biệt như thế nào so với việc chỉ có mặt ở đó. Tất cả những người tham gia nghiên cứu này đều là nam sinh. Độ tuổi trung bình của họ là 9 tuổi.

Sau 72 tuần điều trị, sự thay đổi về khả năng của trẻ em đã được đo lường. Một số bài kiểm tra khác cũng được sử dụng cho mục đích này.

• Điểm số North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Một phương pháp đo lường khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của người mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
• Bài kiểm tra đi bộ 6 phút: Kiểm tra xem bạn có thể đi bộ được bao xa trong 6 phút.
• Chụp cộng hưởng từ (MRI): Đo lường sự thay đổi lượng mỡ tích tụ trong các cơ vùng đùi.

Kết quả của nghiên cứu là gì?

Kết quả thực sự rất đáng khích lệ. DMD là một bệnh mà các triệu chứng ngày càng trở nặng theo thời gian. Điều rõ ràng trong nghiên cứu này là tốc độ suy giảm ở những trẻ dùng Duvyzat chậm hơn nhiều so với những trẻ không dùng thuốc (giả dược) .

• Sức mạnh và khả năng vận động: Thời gian leo bốn tầng cầu thang chỉ tăng thêm 1,25 giây sau 72 tuần ở những trẻ dùng Duvyzat. Nhưng ở những trẻ không dùng thuốc thì thời gian leo cầu thang tăng thêm khoảng 3 giây. Điều đó có nghĩa là Duvyzat đã làm chậm sự suy giảm khả năng leo cầu thang của các em khoảng 40%.
• Điểm NSAA: Vào cuối nghiên cứu, sự giảm điểm NSAA ở trẻ em dùng Duvyzat ít hơn đáng kể so với trẻ em không dùng thuốc. Điều này cũng cho thấy tốc độ suy giảm sức mạnh cơ bắp đã giảm.

Kết quả có thể khác nhau đối với con bạn, vì vậy bạn nên thảo luận về lợi ích và rủi ro của thuốc này với bác sĩ trước khi đưa ra quyết định.

Tác dụng phụ và cách xử lý chúng?

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Duvyzat có thể gây ra tác dụng phụ. Điều quan trọng là phải nhận thức được điều này.

Đây không phải là tất cả các triệu chứng. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng bất thường nào khác, hãy trao đổi với bác sĩ của bạn.

Liệu có thể xảy ra vấn đề gì khi dùng chung với các loại thuốc khác không?

Đúng vậy, Duvyzat có thể tương tác với một số loại thuốc khác. Do đó, điều quan trọng là phải thông báo cho bác sĩ về tất cả các loại thuốc mà con bạn đang dùng, bao gồm thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn (OTC), vitamin và các sản phẩm thảo dược.

Đặc biệt, hãy thông báo cho bác sĩ nếu bạn đang dùng các loại thuốc sau:

• Một số loại thuốc hạ cholesterol (ví dụ: atorvastatin, simvastatin)
• Các loại thuốc điều trị tiểu đường như metformin
• Các loại thuốc ảnh hưởng đến nhịp tim (ví dụ: amiodarone)
• Một số loại kháng sinh (ví dụ: azithromycin, ciprofloxacin)
• Một số loại thuốc điều trị bệnh tâm thần
• Một số loại thuốc trị dị ứng

Danh sách này chưa đầy đủ, vì vậy tốt nhất bạn nên thông báo cho bác sĩ về tất cả các loại thuốc mà con bạn đang dùng.