Chúng ta hãy cùng tìm hiểu về bệnh máu hiếm gặp PNH (Bệnh thiếu máu tan máu kịch phát về đêm) và phương pháp điều trị bằng Empaveli.

Bạn có bao giờ nhận thấy nước tiểu của mình hơi sẫm màu, thậm chí có lẫn máu vào buổi sáng không? Bạn có thường xuyên cảm thấy mệt mỏi, xanh xao không? Đây có thể là triệu chứng của một chứng rối loạn máu hiếm gặp mà nhiều người chưa từng nghe đến, gọi là PNH, hay chứng thiếu máu tan máu kịch phát về đêm. Đừng sợ hãi khi nghe thấy cái tên này. Chúng ta hãy cùng tìm hiểu mọi thứ một cách đơn giản và rõ ràng.

PNH chính xác là gì?

Nói một cách đơn giản, PNH là tình trạng hệ miễn dịch của chính cơ thể tấn công nhầm và phá hủy các tế bào hồng cầu khỏe mạnh của chính mình. Hãy tưởng tượng, điều đang xảy ra ở đây giống như một đội quân lẽ ra phải bảo vệ đất nước lại tấn công người dân của đất nước đó.

Điều này là do có sự đột biến gen trong một số tế bào ở tủy xương của chúng ta. Kết quả là, các tế bào hồng cầu được sản xuất bởi tủy xương đó yếu hơn một chút. Những tế bào yếu này có thể dễ dàng được hệ thống miễn dịch của chúng ta nhận biết và tiêu diệt.

• Sự phá hủy hồng cầu: Trong thuật ngữ y học, sự phân hủy hồng cầu này được gọi là tan máu .
• Sự thay đổi màu sắc nước tiểu: Hemoglobin là một loại protein có trong hồng cầu, có chức năng vận chuyển oxy. Khi các tế bào bị phá vỡ, hemoglobin này được giải phóng vào máu, được thận lọc và bài tiết qua nước tiểu. Hiện tượng này được gọi là hemoglobin niệu . Đó là lý do tại sao nước tiểu có màu sẫm, nâu hoặc màu máu. Hiện tượng này thường dễ nhận thấy nhất ở nước tiểu buổi sáng.

Một biến chứng nghiêm trọng khác của bệnh này là tăng nguy cơ hình thành cục máu đông . Một số cục máu đông này có thể đe dọa đến tính mạng. Ngoài ra, bệnh này không chỉ ảnh hưởng đến hồng cầu mà còn cả bạch cầu chống nhiễm trùng và tiểu cầu cầm máu.

Các phương pháp điều trị bệnh PNH là gì?

Việc điều trị PNH phụ thuộc vào các triệu chứng và mức độ nghiêm trọng của bệnh. Bác sĩ sẽ thảo luận với bạn về phương pháp điều trị nào là tốt nhất. Bảng dưới đây liệt kê một số phương pháp điều trị chính hiện có.

Vậy Empaveli là gì?

Empaveli là một loại thuốc ức chế bổ thể mới và rất hiệu quả được sử dụng để điều trị PNH.

Hãy hình dung hệ miễn dịch của chúng ta như một chuỗi các protein liên kết với nhau. Một phần của chuỗi này được gọi là "hệ thống bổ thể". Trong bệnh PNH, hệ thống này hoạt động quá mức và phá hủy các tế bào hồng cầu.

Các loại thuốc cũ hơn (ví dụ: eculizumab) nhắm vào một vị trí trong chuỗi này được gọi là C5. Chúng chỉ ngăn chặn sự phá hủy bên trong mạch máu (tan máu nội mạch).

Do đó, Empaveli có thể đặc biệt hữu ích cho những bệnh nhân chưa hồi phục hoàn toàn sau khi dùng các loại thuốc trước đó và vẫn còn bị thiếu máu.

Cách sử dụng Empaveli?

Empaveli là một loại thuốc bạn có thể sử dụng tại nhà.

• Phương pháp: Đây là phương pháp tiêm dưới da .
• Tần suất: Thường dùng hai lần một tuần .
• Liều lượng: Bác sĩ có thể điều chỉnh liều lượng của bạn bằng cách kiểm tra nồng độ enzyme gọi là `Lactate Dehydrogenase (LDH)` trong máu. Nồng độ LDH đo lường lượng hồng cầu bị phân hủy.
• Cách sử dụng: Có hai cách sử dụng. Một là sử dụng một máy bơm nhỏ để đưa thuốc vào cơ thể trong vòng 30-60 phút. Cách khác là sử dụng hệ thống tiêm một lần được áp dụng vào vùng bụng.

Đừng lo lắng, bác sĩ hoặc y tá được đào tạo sẽ hướng dẫn bạn cách sử dụng trước.

Những điều cần biết về hiệu quả và độ an toàn của thuốc này

Sự thành công của Empaveli đã được khẳng định trong hai nghiên cứu lâm sàng lớn, PEGASUS và PRINCE.

Nói một cách đơn giản, trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân dùng Empaveli đều có nồng độ hemoglobin cao hơn đáng kể so với những người dùng các phương pháp điều trị khác. Họ cũng cần truyền máu ít hơn đáng kể.

Tác dụng phụ và độ an toàn

Các tác dụng phụ chính thường gặp khi sử dụng Empaveli là:

• Đau, đỏ hoặc sưng tại chỗ tiêm: Đây là hiện tượng bình thường. Bạn có thể cảm thấy dễ chịu hơn bằng cách chườm đá hoặc ngâm vùng tiêm trong nước ấm.
• Tăng nguy cơ nhiễm trùng: Vì thuốc này ức chế một phần hệ miễn dịch, nên có nguy cơ trở nên dễ bị nhiễm trùng do một số loại vi khuẩn (đặc biệt là vi khuẩn có vỏ bọc).

Chương trình Empaveli REMS là gì?

Đây là một thuật ngữ hơi phức tạp, nhưng nói một cách đơn giản, nó có nghĩa là một chương trình bảo vệ đặc biệt . Do nguy cơ lây nhiễm từ các loại thuốc như Empaveli, các chương trình như vậy được các cơ quan chính phủ triển khai.

Theo chương trình `REMS (Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro)` này:

1. Bác sĩ kê đơn thuốc cho bạn phải được đăng ký trong chương trình này.

2. Nhà thuốc cung cấp thuốc cho bạn cũng phải được chứng nhận về việc này.

3. Thưa bác sĩ, bạn cần nắm rõ các rủi ro của thuốc và các triệu chứng nhiễm trùng (sốt, đau nhức cơ thể, đau đầu dữ dội).

Điều này đảm bảo bạn hoàn toàn nhận thức được lợi ích và rủi ro của loại thuốc này và đang sử dụng nó một cách an toàn.