Niềm hy vọng mới cho những người mắc bệnh Friedreich Ataxia: Hãy cùng tìm hiểu về thuốc Skyclarys!

Bệnh Friedreich Ataxia là một căn bệnh di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến hệ thần kinh. Mặc dù các triệu chứng có thể xuất hiện ở độ tuổi trẻ, nhưng chúng ta đều biết việc sống chung với căn bệnh này khó khăn như thế nào. Thật khó để diễn tả bằng lời nỗi buồn và sự lo lắng khi dần mất kiểm soát cơ thể. Tuy nhiên, với sự tiến bộ của khoa học, chúng ta đang có được hy vọng mới để đối phó với những căn bệnh như vậy. Đó chính là loại hy vọng mới mà chúng ta đang nói đến hôm nay.

Trước tiên, chúng ta hãy xem bệnh Friedreich Ataxia là gì.

Nói một cách đơn giản, bệnh thất điều Friedreich (FA) là một bệnh di truyền gây tổn thương hệ thần kinh. Điều này dần dần làm giảm khả năng kiểm soát cơ bắp. Khi bệnh tiến triển, các triệu chứng có thể trở nên tồi tệ hơn.

Chúng ta hãy cùng xem xét những triệu chứng thường gặp là gì.

Loại thuốc mới có tên Skyclarys là gì?

Skyclarys là Friedrich vào năm 2023Đây là phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho bệnh mất điều hòa vận động (FA). Thuốc chứa hoạt chất `omaveloxolone`.

Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng Skyclarys có thể cải thiện chức năng thần kinh và làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Thuốc này ảnh hưởng đến cơ thể như thế nào?

Mặc dù đây là vấn đề hơi mang tính khoa học, nhưng chúng ta hãy hiểu một cách đơn giản. Có một loại protein gọi là `Nrf2` bảo vệ các tế bào trong cơ thể chúng ta. Hãy tưởng tượng nó như một hệ thống phòng thủ trong cơ thể. Ở người mắc bệnh FA, hệ thống phòng thủ `Nrf2` này hoạt động không đúng cách. Do đó, căng thẳng và viêm nhiễm không cần thiết xảy ra bên trong các tế bào, gây tổn thương cho tế bào.

Skyclarys hoạt động bằng cách kích hoạt lại hệ thống phòng vệ `Nrf2` bị suy yếu. Nghĩa là, nó "tăng cường" năng lượng cho hệ thống này. Kết quả là, ty thể, giống như những nhà máy điện cung cấp năng lượng cho tế bào, bắt đầu hoạt động bình thường. Điều này làm giảm tổn thương cho tế bào.

Tôi nên sử dụng thuốc như thế nào?

Skyclarys là viên nang uống. Bạn cần lưu ý những điều sau khi sử dụng.

• Bạn phải uống ba viên nang 50 miligam mỗi ngày vào cùng một thời điểm.
• Nên uống thuốc này khi bụng đói , tức là ít nhất một giờ trước khi ăn.
• Nên nuốt cả viên nang. Không được nghiền nát hoặc nhai viên nang.
• Nếu bạn đột nhiên gặp khó khăn khi nuốt viên nang, bạn có thể cẩn thận mở viên nang, cho thuốc dạng bột bên trong vào hai thìa canh sốt táo, trộn đều và nuốt hết một lần.
• Tuyệt đối không được pha thuốc này với sữa hoặc nước cam .
• Ngoài ra, bạn không được mở viên nang và cho thuốc cho người đang được nuôi dưỡng qua ống thông đường ruột.
• Nếu bạn quên uống thuốc, hãy bỏ qua liều đó và uống liều tiếp theo vào đúng giờ quy định. Không được uống gấp đôi liều để bù lại liều đã quên.

Tác dụng phụ và cách xử lý chúng?

Giống như bất kỳ loại thuốc nào khác, SkyclarysCó thể xảy ra tác dụng phụ. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là:

• Tăng men gan
• Đau đầu
• Buồn nôn
• Đau bụng
• Mệt mỏi
• Tiêu chảy

Trong số đó, bạn nên đặc biệt lo ngại về tình trạng men gan tăng cao . Điều này có nghĩa là gan của bạn có thể đang bị quá tải hoặc tổn thương. Vì lý do này, bác sĩ thường sẽ kiểm tra bằng cách xét nghiệm máu. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào dưới đây, hãy báo cho bác sĩ ngay lập tức.

• Buồn nôn hoặc nôn mửa
• Da hoặc mắt bị vàng
• Đau ở vùng bụng trên bên phải.

Những biện pháp như vậy có thể giúp kiểm soát các tác dụng phụ khác:

• Đối với chứng đau đầu: Uống nhiều nước, ăn các thực phẩm bổ dưỡng và ngủ đủ giấc. Khi bị đau đầu, hãy nghỉ ngơi trong phòng mát và tối.
• Buồn nôn, đau bụng và tiêu chảy: Hãy ăn nhiều bữa nhỏ thay vì nhiều bữa cùng một lúc. Ăn chậm và nhai kỹ thức ăn. Tránh caffeine, rượu và đồ uống có ga. Nếu bị tiêu chảy, bạn nên uống nhiều nước. Uống nước, súp và nước cam là những lựa chọn tốt. Ăn các loại thực phẩm dễ tiêu hóa như cơm, khoai tây, bánh mì và chuối. Nếu tiêu chảy nặng, hãy nói chuyện với bác sĩ về phương pháp điều trị thích hợp.
• Mệt mỏi: Tránh lái xe hoặc làm bất cứ việc gì đòi hỏi sự tỉnh táo cho đến khi bạn biết chính xác thuốc này ảnh hưởng đến bạn như thế nào.

Liệu có thể xảy ra vấn đề gì khi dùng chung với các loại thuốc khác không?

Đúng vậy, đây là một điểm rất quan trọng. Skyclarys có thể tương tác với các loại thuốc khác.

• Các loại thuốc khác: Một số loại thuốc tương tác với một loại enzyme trong cơ thể chúng ta gọi là `CYP3A4`. Nếu bạn đang dùng một loại thuốc như vậy, bác sĩ có thể cần phải thay đổi liều lượng của Skyclarys hoặc chuyển bạn sang một loại thuốc khác. Do đó, hãy cho bác sĩ biết về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng (bao gồm cả vitamin và các sản phẩm thảo dược).
• Thuốc tránh thai: Điều này rất quan trọng. Thuốc tránh thai nội tiết tố có thể kém hiệu quả hơn khi dùng cùng với Skyclarys. Điều này có nghĩa là có nguy cơ mang thai. Do đó, bạn nên sử dụng biện pháp tránh thai không chứa nội tiết tố, chẳng hạn như bao cao su, trong khi dùng Skyclarys và trong 28 ngày sau khi ngừng thuốc.
• Bưởi và nước ép bưởi: Tránh uống bưởi hoặc nước ép bưởi trong khi dùng Skyclarys. Chúng có thể làm tăng tác dụng của thuốc và tăng các tác dụng phụ.

Cuối cùng, bạn và bác sĩ thần kinh của bạn nên cùng nhau quyết định xem loại thuốc này có phù hợp với bạn hay không. Đây là thuốc chỉ được bán theo đơn, chỉ có tại các nhà thuốc chuyên khoa. Bác sĩ của bạn sẽ lo liệu các thủ tục cần thiết.