Ці пагаворым пра лекі Амвутра ад сардэчных захворванняў пад назвай ATTR-CM? (ATTR-CM і Амвутра)

Магчыма, вы не чулі пра хваробы, якія ўзнікаюць, калі пэўны тып бялку ў нашым арганізме назапашваецца няправільна і адкладаецца ў важных органах, такіх як сэрца і нервы. Гэта часта рэдкія захворванні. У медыцыне гэты тып адкладання бялку называецца амілаідозам . Сёння мы пагаворым пра рэдкую хваробу пад назвай ATTR-CM, якая спецыфічна ўплывае на сэрца, гэта значыць, пры якой гэтыя бялкі адкладаюцца ў сардэчнай мышцы, і пра сучасны прэпарат пад назвай Amvuttra, які выкарыстоўваецца для лячэння гэтай хваробы.

Што такое ATTR-CM?

Проста кажучы, ATTR-CM — гэта стан, пры якім з-за генетычнага дэфекту або натуральным чынам са старэннем бялок TTR, які выпрацоўваецца ў нашым арганізме, змяняе форму, зліпаецца і адкладаецца ў сценках сардэчнай мышцы. Поўная назва гэтага — транстырэтынавая амілоідная кардыяміяпатыя.

Падумайце, сценкі нашага сэрца павінны быць гнуткімі, каб належным чынам перапампоўваць кроў. Але калі гэтыя вавёркі назапашваюцца, сценкі сэрца становяцца тоўстымі і жорсткімі . Мы называем гэта кардыяміяпатыяй. З-за гэтага сэрца не можа належным чынам перапампоўваць кроў. З часам гэта можа нават перайсці ў сардэчную недастатковасць.

Некаторыя людзі з ATTR-CM не адчуваюць ніякіх сімптомаў, але іншыя адчуваюць сімптомы, падобныя да сімптомаў звычайнага інфаркту.

• Невялікая дыхавіца (дыспноэ)
• Ацёкі, асабліва ў нагах і шчыкалатках
• Разгубленасць або адчай
• Пачашчэнне пульса або нерэгулярнае сэрцабіцце
• Боль у грудзях

З-за гэтага вы можаце хутка стамляцца пры такіх дзеяннях, як пад'ём па лесвіцы, выкананне хатніх спраў або хада на кароткую адлегласць.

Акрамя таго, могуць узнікнуць і іншыя сімптомы, не звязаныя з сэрцам. Напрыклад, слабасць, здранцвенне або боль у руках і нагах, празмернае потаадлучэнне , галавакружэнне або непрытомнасць, а таксама праблемы з страваваннем.

Як працуе лекі «Амвутра»?

Каб зразумець гэта, нам спачатку трэба крыху даведацца пра бялок пад назвай ТТР. ТТР (транстырэцін) — гэта бялок, які ў асноўным выпрацоўваецца ў нашай печані. Яго асноўная функцыя — транспартаваць гармоны шчытападобнай залозы і вітамін А па ўсім арганізме.

У людзей з ATTR-CM генетычны дэфект прыводзіць да таго, што бялок TTR выпрацоўваецца ў няправільнай форме. Гэтая няправільная форма бялку назапашваецца і адкладаецца ў сэрцы.

Прэпарат «Амвутра» дзейнічае як генны глушыльнік . Гэта значыць, гэты прэпарат трапляе непасрэдна ў печань і блакуе гэты пашкоджаны бялок TTR.Гэта зніжае актыўнасць стваранага гена. Гэта як паменшыць гучнасць радыё.

Амвутра - гэта падскурная ін'екцыя. Звычайна гэтую вакцыну ўводзіць медыцынскі работнік кожныя тры месяцы .

Як быў правераны поспех гэтага лекі?

Як і ў выпадку з любым новым прэпаратам, эфектыўнасць прэпарата AMVUTTRA была пацверджана маштабным даследаваннем. У гэтым даследаванні 655 пацыентам з ATTR-CM уводзілі вакцыну Amvuttra, а іншая група атрымлівала вакцыну плацебо, якая не ўтрымлівала прэпарата, кожныя 12 месяцаў на працягу трох гадоў.

Даследчыкі разгледзелі некалькі фактараў, каб вызначыць эфектыўнасць гэтага прэпарата.

• Шасціхвілінны тэст хады: ён вымярае, колькі вы можаце прайсці ў звычайным тэмпе за 6 хвілін. Гэтая адлегласць памяншаецца па меры пагаршэння стану вашага сэрца.
• Класіфікацыя Нью-Ёркскай кардыялагічнай асацыяцыі (NYHA): яна вымярае цяжкасць сімптомаў сардэчнай недастатковасці. Існуе чатыры класы (I, II, III, IV). Чым вышэй нумар класа, тым цяжэйшае захворванне.

• Апытальнік якасці жыцця (KCCQ-OS): ён вымярае ўплыў захворвання на якасць жыцця пацыента.

Што выявіла даследаванне?

Пасля заканчэння трохгадовага перыяду лячэння даследчыкі прааналізавалі вынікі.

Асноўным вынікам даследавання стала тое, што ў пацыентаў, якія атрымлівалі вакцыну «Амвутра» , рызыка смерці, раптоўнай шпіталізацыі або звароту ў аддзяленне неадкладнай дапамогі з-за сардэчнай недастатковасці была на 28% меншай у параўнанні з тымі, хто атрымліваў плацебо (фіктыўную вакцыну).

Яшчэ адзін важны момант — праз 42 месяцы рызыка смерці ад любой прычыны ў групе, якая атрымлівала прэпарат «Амвутра», знізілася на 35% .

Акрамя таго, у пацыентаў, якія атрымлівалі прэпарат «Амвутра», назіралася кантраляванае зніжэнне здольнасці хадзіць і якасці жыцця.

Але памятайце, што вынікі гэтых даследаванняў могуць адрознівацца для ўсіх. Вам і вашаму лекару трэба будзе разам вырашыць, ці падыходзіць вам прэпарат «Амвутра» і ці перавышае яго карысць пабочныя эфекты.

Давайце даведаемся пра вынікі і пабочныя эфекты.

Колькі часу патрабуецца, каб убачыць вынікі?

Амвутра — гэта лекі, якія дзейнічаюць з цягам часу. Таму вынікі бачныя не адразу. Паляпшэнне сімптомаў можа заняць некалькі месяцаў ці больш .

Як кіраваць пабочнымі эфектамі?

Адным з асноўных пабочных эфектаў прэпарата «Амвутра» з'яўляецца зніжэнне ўзроўню вітаміна А ў крыві. Гэта звязана з тым, што бялок TTR транспартуе вітамін А па ўсім арганізме. Калі прэпарат зніжае выпрацоўку TTR, транспарт вітаміна А таксама змяншаецца.

• Ваш лекар будзе рэгулярна прызначаць аналізы крыві , каб праверыць узровень вітаміна А. Вельмі важна своечасова рабіць гэтыя аналізы.
• Дадайце ў свой рацыён прадукты, багатыя вітамінам А (напрыклад , моркву, салодкую бульбу, шпінат, яйкі, малако, чырвоны балгарскі перац ).
• Калі вы заўважылі якія-небудзь змены ў вашым зроку (асабліва пагаршэнне начнога зроку), неадкладна паведаміце пра гэта свайму лекару.
• У залежнасці ад узроўню вітаміна А ў вас, лекар можа парэкамендаваць прыём вітаміна А ў выглядзе дабавак.

Гэта не адзіныя пабочныя эфекты прэпарата «Амвутра». Калі ў вас ёсць якія-небудзь іншыя сімптомы, якія вас турбуюць, абавязкова звярніцеся да лекара .