Прэпарат «Амвутра» для лячэння рэдкага захворвання, якое пашкоджвае нервы (палінейрапатыя hATTR)

Вы проста адчуваеце здранцвенне або паколванне ў руках і нагах? Ці ў вас цягліцавая слабасць і цяжкасці пры хадзе? Часам гэтыя сімптомы могуць быць выкліканыя рэдкім захворваннем, пра якое мы яшчэ не чулі. Сёння мы пагаворым пра адно такое захворванне і новае лячэнне яго.

Што такое hATTR? Як працуе Amvuttra?

Проста кажучы, hATTR (спадчынны транстырэцін-апасродкаваны амілаідоз) — гэта спадчыннае захворванне. Яно належыць да групы захворванняў, якія называюцца амілаідозам. Пры гэтых захворваннях пэўныя бялкі ў нашым арганізме змяняюць сваю форму, назапашваюцца анамальным чынам і адкладаюцца ў розных органах.

Пры хваробе hATTR бялок пад назвай транстырэцін (TTR) адкладаецца такім чынам. TTR насамрэч з'яўляецца карысным бялком, які выпрацоўваецца ў нашай печані і дапамагае транспартаваць гармоны шчытападобнай залозы і вітамін А па ўсім арганізме. Аднак у чалавека з хваробай hATTR назіраецца невялікая змена ў гене TTR, гэта значыць мутацыя. У выніку бялок TTR, які выпрацоўваецца, мае няправільную форму. Гэты дэфармаваны бялок назапашваецца і адкладаецца ў такіх месцах, як нервы, сэрца і стрававальная сістэма, у выглядзе адкладаў, якія называюцца амілоідам .

Калі гэтыя адклады назапашваюцца вакол нерваў, яны пашкоджваюцца. Мы называем гэта полінейрапатыяй . Менавіта тады ўзнікаюць згаданыя раней сімптомы, такія як запаленне, здранцвенне, боль і цяжкасці пры хадзе .

Важна тое, што нават калі вы атрымаеце ў спадчыну варыянт гена, звязаны з гэтым захворваннем, ад члена сям'і, гэта не азначае, што ў вас абавязкова развіецца хвароба hATTR.

Прэпарат «Амвутра» дзейнічае, змяншаючы колькасць гэтага анамальнага бялку TTR, які выпрацоўваецца печанню. Гэта памяншае назапашванне амілоідных адкладаў у арганізме, дапамагаючы кантраляваць сімптомы і прадухіляць або затрымліваць пагаршэнне захворвання.

Ваш лекар таксама парэкамендуе змены ў вашым рацыёне і рэжыме фізічных практыкаванняў, а таксама лячэнне вашых сімптомаў. Да нядаўняга часу адзінымі варыянтамі лячэння гэтага захворвання былі кантроль сімптомаў і, пры неабходнасці, перасадка печані або сэрца. Але сучасныя прэпараты, такія як Амвутра, цяпер дазваляюць кантраляваць хваробу, зніжаючы ўзровень бялку TTR, які з'яўляецца асноўнай прычынай захворвання.

Як вы выкарыстоўваеце гэты прэпарат?

Амвутра — гэта ін'екцыя, якая ўводзіцца пад скуру . Яе робіць медыцынскі работнік, напрыклад, лекар або кваліфікаваная медсястра. Звычайна яе робяць чатыры разы на год (кожныя тры месяцы) . Вы можаце замовіць прышчэпку ў кабінеце лекара, у клініцы або нават дома.

✨ Hearing health Verified Partner

Medical grade state-of-the-art hearing aids

Advanced hearing aids designed for clear hearing and noise control in the ear.

Check Availability →

Як даследаваўся гэты прэпарат?

Як і любы новы лекавы прэпарат, прэпарат «Амвутра» прайшоў клінічныя выпрабаванні для вызначэння яго эфектыўнасці і бяспекі. У гэтым даследаванні групу пацыентаў, якія атрымлівалі прэпарат «Амвутра», параўноўвалі з групай пацыентаў, якія атрымлівалі плацебо — фіктыўны прэпарат без актыўнага інгрэдыента. Такім чынам мы можам вызначыць, ці сапраўды прэпарат дзейнічае.

У даследаванне былі ўключаны пацыенты з хваробай hATTR і выніковай полінейрапатыяй. Іх нервовая слабасць, мышачная сіла і здольнасць выконваць штодзённыя справы вымяраліся з дапамогай спецыяльных сістэм ацэнкі.

Згодна з вынікамі даследавання, у пацыентаў, якія атрымлівалі прэпарат «Амвутра», палепшыліся неўралагічныя функцыі і якасць жыцця. У той час як іх неўралагічныя паказчыкі знізіліся, а сімптомы палепшыліся, у тых, хто атрымліваў плацебо, сімптомы ўзмацніліся.

Але памятайце, што вынікі гэтых даследаванняў могуць быць рознымі для ўсіх. Вам варта абмеркаваць з лекарам, ці падыходзіць вам гэты прэпарат і ці перавышае яго карысць рызыку.

Калі я пачну адчуваць эфект лекаў?

Гэта не хуткае рашэнне. Па меры таго, як лекі паступова пачынаюць дзейнічаць у вашым арганізме, вы можаце заўважыць зніжэнне або некаторае паляпшэнне вашых сімптомаў на працягу некалькіх месяцаў . Доўгатэрміновая мэта гэтага лячэння — кантраляваць прагрэсаванне хваробы. Таму вельмі важна сачыць за сваімі сімптомамі.

Паведаміце свайму лекару, каб ён звярнуў увагу на наступнае:

• Здольнасць хадзіць без дапамогі
• Здранцвенне і паколванне ў канечнасцях
• Рэфлексы цела
• Кантроль артэрыяльнага ціску ў становішчы стоячы

Нават калі вы не заўважыце імгненных змен, не прапусціце своечасовую прышчэпку. Ваш лекар можа таксама правесці розныя аналізы крыві, УГД або фізічныя абследаванні, каб кантраляваць ваш прагрэс.

Пабочныя эфекты і як з імі змагацца?

Найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты, якія назіраюцца пры ўжыванні прэпарата «Амвутра», наступныя:

• Боль у руках або нагах
• Боль у суставах
• Цяжкасці дыхання

Акрамя таго, прэпарат «Амвутра» можа знізіць узровень вітаміна А. Таму ваш лекар правядзе аналіз крыві, каб праверыць узровень вітаміна А да і падчас лячэння. Калі вы заўважыце якія-небудзь змены ў зроку, асабліва праблемы з начным зрокам , неадкладна паведаміце пра гэта свайму лекару.

Гэта не адзіныя магчымыя пабочныя эфекты. Калі ў вас з'явяцца якія-небудзь новыя сімптомы, якія выклікаюць дыскамфорт, неадкладна звярніцеся да лекара.

Ці могуць узнікнуць праблемы з іншымі лекамі?

Невядома, ці выклікае Амвутра якія-небудзь істотныя ўзаемадзеянні з іншымі прадуктамі харчавання, напоямі або лекамі. Тым не менш, лепш паведаміць свайму лекару пра ўсе лекі, вітаміны, раслінныя прадукты і дабаўкі, якія вы прымаеце.