Ці ёсць у вас такія сімптомы, як пастаянная стомленасць, дыхавіца пры невялікай хадзе або цёмна-карычневая мача раніцай? Часам гэта могуць быць сімптомы рэдкага захворвання крыві, якое называецца пароксізмальнай начной гемаглабінурыяй, або ПНГ, як мы, лекары, яго называем. Не палохайцеся, калі пачуеце гэтую назву. Нягледзячы на тое, што гэта крыху складана, давайце пагаворым пра гэтую хваробу і новы метад лячэння пад назвай Фабхалта простымі і падрабязнымі словамі.
Што такое ПНГ?
Проста кажучы, ПНГ — гэта вельмі рэдкае захворванне крыві, выкліканае генетычным дэфектам. Нашы эрытрацыты (эрытрацыты) маюць ахоўную бялковую абалонку вакол сябе. Аднак пры ПНГ гэтая ахоўная абалонка не ўтвараецца.
Уявіце сабе нашы эрытрацыты як салдат без даспехаў. Без гэтай абароны наша ўласная імунная сістэма губляе кантроль і пачынае атакаваць і знішчаць гэтыя здаровыя эрытрацыты, думаючы, што яны ворагі. Гэта заўчаснае разбурэнне эрытрацытаў у медыцыне называецца гемалізам . Гэта разбурэнне можа адбывацца як унутры крывяносных сасудаў (унутрысасудзістае), так і па-за імі (экстрасасудзістае).
Калі эрытрацыты руйнуюцца такім чынам, асноўнымі сімптомамі могуць быць анемія і тромбы. Гэтыя тромбы часам могуць быць небяспечнымі для жыцця. Чалавек з ПНГ можа адчуваць многія з гэтых сімптомаў, альбо ў яго можа быць толькі некалькі.
| Агульныя сімптомы хваробы ПНГ | |
|---|---|
| Пастаянная стомленасць або слабасць | Цяжкасці дыхання |
| Галаўны боль | Нерэгулярнае або пачашчанае сэрцабіцце |
| Боль у жываце | Лёгка пашкоджаная скура |
| Цёмны (карычневы) колер мачы, асабліва ўначы ці раніцай | Пачырваненне, боль і ацёк у пэўным участку скуры (можа быць прыкметай тромба) |
Лячэнне ПНГ ўключае пераліванне крыві, прыём фоліевай кіслаты або таблетак жалеза ад анеміі, антыкаагулянтаў і прэпаратаў, якія абараняюць эрытрацыты ад атакі імуннай сістэмы. Лячэнне, якое вы атрымаеце, будзе залежаць ад колькасці ў вас сімптомаў і іх цяжкасці.
Як дзейнічае лекі «Фабхалта»?
Такія прэпараты, як экулізумаб (Солірыс) або равулізумаб (Ультамірыс), якія звычайна ўводзяцца ў выглядзе ін'екцый пры ПНГ, блакуюць частку нашай імуннай сістэмы, якая называецца сістэмай камплементу, якая называецца С5. Хоць яны спыняюць унутрысасудзісты гемаліз, у некаторых людзей можа працягвацца анемія з-за экстраваскулярнага гемалізу.
Вось тут і набывае значэнне першы пероральны прэпарат пад назвай Fabhalta .
Уявіце сабе нашу імунную сістэму як армію, якая абараняе нашу краіну. Пры ПНГ часткі гэтай арміі блытаюцца і атакуюць нашы ўласныя здаровыя эрытрацыты. Фабхалта блакуе бялок пад назвай фактар В , які выклікае гэтую блытаніну. Гэта спыняе імунную сістэму ад атакі эрытрацытаў. Гэта павялічвае колькасць здаровых эрытрацытаў, памяншае сімптомы і змяншае патрэбу ў пераліванні крыві.
Як мне выкарыстоўваць гэты прэпарат?
«Фабхалта» — гэта капсула, якую глытаюць цалкам два разы на дзень, незалежна ад прыёму ежы. Нельга разбіваць, здрабняць і не разжоўваць капсулу. Калі вы прапусцілі прыём, прыміце яе, як толькі ўспомніце, а затым прымайце астатнія дозы як звычайна. Калі вы ўжо прымаеце іншы прэпарат ад ПНГ (напрыклад, экулізумаб або равулізумаб), ваш лекар растлумачыць вам правільны спосаб пераходу на «Фабхалта».
Вельмі важна: вельмі важна, каб вы атрымалі ўсе неабходныя прышчэпкі як мінімум за два тыдні да пачатку лячэння. Гэта ўключае пнеўмакокавую вакцыну і вакцыну супраць менінгіту. Калі вы не можаце атрымаць прышчэпкі і пачаць прымаць прэпарат «Фабхалта», ваш лекар зробіць вам прышчэпкі і адначасова пачне курс антыбіётыкаў.
Нават калі вашы сімптомы палепшацца, не спыняйце прыём прэпарата Фабхалта без кансультацыі з лекарам . У такім выпадку вашы эрытрацыты могуць зноў пачаць хутчэй разбурацца.
Як вывучаліся эфекты гэтага лекавага сродку?
Для пацверджання эфектыўнасці і бяспекі прэпарата Fabhalta былі праведзены два асноўныя даследаванні. У абодвух удзельнічалі пацыенты з ПНГ і анеміяй, якая стала яе вынікам.
1. Даследаванне APPLY-PNH: У ім удзельнічалі людзі, у якіх назіралася анемія, нягледзячы на прыём іншых лекаў ад ПНГ (экулізумаб або равулізумаб) на працягу не менш за 6 месяцаў. Іх падзялілі на дзве групы: адна група атрымлівала прэпарат Fabhalta, а другая група працягвала прымаць стары прэпарат.
2. Даследаванне APPOINT-PNH: У ім удзельнічалі пацыенты, якія раней не атрымлівалі ніякіх іншых дадатковых лекаў ад ПНГ. Усім ім прызначалі прэпарат Фабхалта.
Вынікі гэтых даследаванняў пасля 24 тыдняў вельмі абнадзейлівыя.
| Атрыманая выгада | Вынік |
|---|---|
| Павышаны ўзровень гемаглабіну | Больш чым у 82% пацыентаў, якія прымалі Фабхалту, назіралася павышэнне гемаглабіну на 2 г/дл, у параўнанні з тымі, хто прымаў іншыя прэпараты, такога не назіралася. |
| Пазбяганне пералівання крыві | 95% пацыентаў, якія прымалі прэпарат «Фабхалта», не мелі патрэбы ў знешніх пераліваннях крыві падчас перыяду даследавання, у параўнанні з толькі 50% тых, хто прымаў іншыя прэпараты. |
Памятайце, што, нягледзячы на вынікі гэтых даследаванняў, вашы вынікі могуць адрознівацца ў розных людзей. Перад прыняццем рашэння лепш абмеркаваць з лекарам перавагі і рызыкі прэпарата.
Як даведацца, ці дзейнічае лекі?
Калі лячэнне прэпаратам Fabhalta будзе паспяховым, узровень эрытрацытаў і гемаглабіну ў крыві пачне павышацца. Вы можаце адчуваць такія з'явы, як:
- Павышаная энергія і зніжэнне стомленасці
- Зніжэнне цёмнага колеру мачы
- Павышэнне апетыту і зніжэнне болю ў страўніку
- Зніжэнне патрэбы ў знешніх пераліваннях крыві
- Здольнасць лёгка выконваць штодзённыя задачы
Паколькі вынікі лячэння адрозніваюцца ў розных людзей, запісвайце свае сімптомы і абмяркоўвайце іх з лекарам кожны раз, калі вы яго наведваеце.
Пабочныя эфекты і як з імі змагацца?
Як і любы лекавы прэпарат, прэпарат «Фабхалта» можа выклікаць пабочныя эфекты. Найбольш распаўсюджанымі з'яўляюцца галаўны боль, дыярэя, млоснасць, боль у страўніку і скурная сып. Таксама могуць узнікнуць сімптомы прастуды і іншых бактэрыяльных або вірусных інфекцый.
Сур'ёзныя інфекцыі, якія патрабуюць увагі!
Паколькі гэты прэпарат падаўляе частку імуннай сістэмы, існуе рызыка сур'ёзных інфекцый, выкліканых некаторымі тыпамі бактэрый. Асабліва *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* і *Haemophilus influenzae тыпу B*. Гэтыя інфекцыі могуць быць небяспечнымі для жыцця, калі іх не распазнаць і своечасова не лячыць.
Найлепшы спосаб прадухіліць заражэнне — зрабіць усе рэкамендаваныя прышчэпкі , старанна мыць рукі і трымацца далей ад хворых людзей. Калі ў вас узнікнуць якія-небудзь з наступных сімптомаў, неадкладна звярніцеся да лекара або ў аддзяленне неадкладнай дапамогі бліжэйшай бальніцы.
| Папераджальныя прыкметы сур'ёзнай інфекцыі | |
|---|---|
| Ліхаманка з мокротай або без яе, боль у грудзях і кашаль, пачашчанае сэрцабіцце | Такія сімптомы, як боль у целе і ліхаманка |
| Ліпкая скура | Моцны галаўны боль з ліхаманкай, млоснасцю і ванітамі або скаванасцю шыі/спіны |
| Разгубленасць | Змены зроку |
Калі вас турбуюць якія-небудзь пабочныя эфекты, неадкладна звярніцеся да лекара. Калі вы падазраяце атручванне лекамі, вы можаце патэлефанаваць у Нацыянальны інфармацыйны цэнтр па атручваннях у Нацыянальнай бальніцы Каломба .
Якія аналізы крыві патрэбныя падчас лячэння?
Ваш лекар правядзе некалькі аналізаў крыві, каб кантраляваць ваш стан здароўя і вашу рэакцыю на лекі.
- Узровень эрытрацытаў (RBC) і гемаглабіну:Гэтыя паказчыкі рэгулярна правяраюцца ў ПНГ. Гэта дапамагае ўбачыць, як вы рэагуеце на лячэнне, і вызначыць, ці патрэбна вам пераліванне крыві.
- Узровень тлушчу ў крыві: прэпарат «Фабхалта» можа павысіць узровень халестэрыну і трыгліцерыдаў. Таму ваш лекар парэкамендуе правесці аналіз ліпіднага профілю нашча перад і падчас лячэння.
Ці могуць узнікнуць праблемы з іншымі лекамі?
Так, некаторыя лекі могуць узаемадзейнічаць з прэпаратам «Фабхалта». Некаторыя лекі, такія як рыфампін, могуць зніжаць эфектыўнасць прэпарата «Фабхалта». Прыём прэпарата «Фабхалта» з некаторымі лекамі, такімі як гемфіброзіл, не рэкамендуецца.
Таму надзвычай важна паведаміць лекару пра ўсе лекі, якія вы прымаеце, — у тым ліку лекі, якія адпускаюцца па рэцэпце, безрэцэптурныя лекі, вітаміны, традыцыйныя лекі і нават харчовыя дабаўкі.
Паведамленне на вынас
- ПНГ — гэта рэдкае захворванне, пры якім уласная імунная сістэма арганізма знішчае эрытрацыты, таму што ім не хапае бялковага пласта, які іх абараняе.
- Фабхалта — гэта новы прэпарат для прыёму ўнутр ад ПНГ, які дзейнічае, спыняючы збой у імуннай сістэме і абараняючы эрытрацыты.
- Перад пачаткам прыёму гэтага прэпарата абавязкова трэба зрабіць прышчэпку ад такіх захворванняў, як менінгіт і пнеўманія.
- Калі падчас лячэння ў вас з'явяцца прыкметы сур'ёзнай інфекцыі, такія як ліхаманка, моцны галаўны боль або спутанность свядомасці, неадкладна звярніцеся па медыцынскую дапамогу.
- Нават калі вашы сімптомы палепшацца, ніколі не спыняйце прыём лекаў без кансультацыі з лекарам.
💬 Comments (0)
Пакуль няма каментарыяў. Дадайце свой каментарый тут у першы раз.
Дадаць каментар