hATTR एमिलोइडोसिस के एगो नया इलाज: वाइनुआ (एप्लोंटर्सन) के बारे में रउरा का जानल जरूरी बा

कई बेर, हमनी के जीन में छोट-छोट बदलाव से स्वास्थ्य में बड़ समस्या पैदा हो सकता। hATTR एमाइलोइडोसिस अइसने एगो दुर्लभ, बाकी बहुत गंभीर आनुवंशिक स्थिति हवे। एकरा में हमनी के लिवर से बनल प्रोटीन गलत तरीका से जमा हो जाला अवुरी नस के नुकसान पहुंचावेला। एकरा से कई गो समस्या हो सकेला जइसे कि चले में दिक्कत, दर्द, आ सुन्न होखल. बाकिर अब एकर नया इलाज हो गइल बा. आजु वाईनुआ नाम के एह नया दवाई के बात कइल जाव.

दवाई वाईनुआ कईसे काम करेले?

एकरा के समझे खातिर सबसे पहिले hATTR बेमारी प एगो साधारण नजर डालल जाए। हमनी के शरीर में ट्रांसथायरेटिन (TTR) नाम के एगो प्रोटीन होखेला। इ हमनी के लिवर से बनल बा। hATTR बेमारी से पीड़ित आदमी में TTR जीन में छोट बदलाव के चलते इ प्रोटीन गलत तरीका से तह हो जाला, एक संगे झुंड हो जाला अवुरी शरीर में झुंड के रूप में जमा हो जाला, जवना के 'एमिलोइड' कहल जाला। दूध के दही बनावे जइसन बा। ई एमिलोइड झुरमुट सभ ज्यादातर तंत्रिका तंत्र में जमा होलें। तब नस के नुकसान हो जाला आ ओकर कामकाज बिगड़ जाला.

अब देखल जाव कि वाईनुआ टीका का करेला। दवाई वाइनुआ सीधे ओह जीन के निशाना बनावेले जवन खराब टीटीआर प्रोटीन बनावेला। सीधा-सीधा कहल जाए त इ गलत निर्देश देवे वाला जीन के 'चुप' क देवेला।

इ महीना के इंजेक्शन ह जवन त्वचा के नीचे इंजेक्शन लगावल जाला। खास बात इ बा कि इ एगो 'ऑटो-इंजेक्टर' में आवेला, जवन कि मरीज चाहे ओकर देखभाल करेवाला के घर में इस्तेमाल करे खाती बनावल गईल बा।

हमरा कइसे पता चली कि ई इलाज हमरा खातिर सही बा कि ना?

राउर डाक्टर तय करीहें कि वाईनुआ रउरा खातिर सही बा कि ना. आमतौर पर ई इलाज निम्नलिखित लोग खातिर उपयुक्त होला:

• ज अगर रउआ एगो वयस्क बानी जेकरा एटीटीआर एमिलोइडोसिस के पुष्टि भइल बा .
• अगर बेमारी से नस के नुकसान भइल बा .

इ फैसला लेवे से पहिले आपके डॉक्टर कई गो कारक प विचार करीहे।

• पारिवारिक इतिहास : जाँच करीं कि रउरा परिवार में केहू के ई बेमारी भइल बा कि ना.
• लक्षण जांच : आपके लक्षण के पूरा जांच होई।
• आनुवंशिक जांच : टीटीआर जीन उत्परिवर्तन के पुष्टि करे खातिर खून के जांच कईल जाला।
• इमेजिंग टेस्ट : एमआरआई स्कैन के बाएह तरह के जांच से नस अवुरी बाकी अंग में एमाइलोइड जमा होखे के भी जांच कईल जा सकता।

वाईनुआ दवाई के सफलता के परीक्षण कईसे भईल बा?

कवनो नया दवाई के बाजार में आवे से पहिले ओकर गुणवत्ता, सुरक्षा अवुरी प्रभावशीलता के पता लगावे खाती व्यापक शोध कईल जाला। वाईनुआ दवाई के क्लिनिकल ट्रायल भी भईल बा, जवना के नाम बा NEURO-TTTransform।

एह शोध में मुख्य रूप से निम्नलिखित बातन के देखल गइल:

1. वाईनुआ दवाई खून में टीटीआर प्रोटीन के स्तर में कईसे बदलाव करेले?

2. एकरा से hATTR के मरीज में तंत्रिका के नुकसान से जुड़ल लक्षण प कईसन असर पड़ी?

एह सब के नापे खातिर ऊ लोग खास तरीका के इस्तेमाल कइल.

• न्यूरोपैथी इम्पैयरमेंट स्कोर (NIS): ई एगो खास स्कोरिंग सिस्टम हवे। इ मांसपेशियन के ताकत, रिफ्लेक्स अवुरी संवेदना के नापेला। स्कोर जेतना कम होई, नस के हालत ओतने बढ़िया होई।
• जीवन के गुणवत्ता (QOL-DN): एह से मरीज के थकान, रोजमर्रा के कामकाज करे के क्षमता आ मानसिक स्थिति के मापल जाला। एक बेर फेरु से कम स्कोर जीवन के बेहतर गुणवत्ता के संकेत देला।

एह अध्ययन के नतीजा के तुलना एगो अवुरी अध्ययन के मरीज के नतीजा से क के वैनुआ के सफलता के पुष्टि भईल, जवना के प्लेसबो दिहल गईल रहे, जवना में कवनो दवाई ना रहे।

शोध के मुख्य परिणाम का रहे?

अध्ययन के नतीजा बहुत उत्साहजनक रहे। 66 सप्ताह तक वाईनुआ के इलाज करेवाला लोग के प्लेसबो के इलाज करेवाला लोग के मुक़ाबले काफी बेहतर नतीजा मिलल।

• ओह लोग के खून में हानिकारक टीटीआर प्रोटीन के स्तर में काफी कमी आईल रहे।
• न्यूरोलॉजिकल लक्षण (एनआईएस स्कोर) प काफी नियंत्रण रहे।
• संगही, उनुका जीवन के गुणवत्ता में साफ-साफ सुधार भईल रहे।

वाईनुआ के दुष्प्रभाव का बा अवुरी एकरा के कईसे प्रबंधित कईल जाला?

कवनो दवाई निहन वाईनुआ के भी कुछ छोट-मोट दुष्प्रभाव हो सकता। सबसे आम बा:

इहे मुख्य दुष्प्रभाव बा। एकरा अलावे कवनो लक्षण के बारे में अपना डॉक्टर से बात करीं जवन कि आपके परेशान करता।

रउरा कइसे पता चली कि इलाज सफल बा कि ना?

राउर डॉक्टर नियमित रूप से राउर स्वास्थ्य के निगरानी करीहे। एकरा में खून के जांच भी शामिल होई, जवना से आपके टीटीआर के स्तर के जांच कईल जाई। इहो जांच करीहे कि आपके न्यूरोलॉजिकल लक्षण में केतना सुधार होखता। समय के संगे आपके मांसपेशियन के ताकत, रोजमर्रा के काम करे के क्षमता अवुरी मूड में सुधार देखाई देवे लाग सकता।

का दोसरा दवाई भा खाद्य पदार्थन में कवनो दिक्कत बा?

वर्तमान शोध के मुताबिक, वैनुआ अवुरी बाकी दवाई चाहे खाद्य पदार्थ के बीच कवनो प्रकार के प्रतिकूल परस्पर क्रिया नईखे पावल गईल। हालांकि भविष्य में नया जानकारी सोझा आ सकता।

एहसे एह इलाज के शुरू करे से पहिले अवुरी एकरा दौरान अपना डॉक्टर के बाकी सभ दवाई, विटामिन, सप्लीमेंट, अवुरी आयुर्वेदिक उत्पाद के पूरा विवरण दिही, जवना के आप इस्तेमाल करतानी। ई रउरा सुरक्षा खातिर बहुते जरूरी बा.