Nova esperança per a les persones amb hemofília A: coneix l'Altuviiio!

Tens o algú de la teva família hemofília A? Si és així, probablement coneixes de sobres la dificultat d'aturar el sagnat fins i tot per un tall petit, i la necessitat d'injeccions freqüents. Aquest és realment un repte que et canvia la vida. Però ara hi ha un nou fàrmac que es pot utilitzar per tractar aquesta afecció, i només es pot utilitzar un cop per setmana. Avui parlem d'aquest fàrmac anomenat Altuviiio.

Què és l'hemofília A? Com ​​pot ajudar Altuviiio?

En poques paraules, l'hemofília A és una malaltia genètica que es transmet de pares a fills. Una persona amb aquesta malaltia té nivells molt baixos de factor VIII, una proteïna important que ajuda a la coagulació de la sang.

Penseu en la nostra sang com el morter que manté unida una paret. Quan es produeix una ferida, aquest morter s'ha d'unir per tancar-la. El factor VIII és com el ciment que manté unit aquest morter. Com que una persona amb hemofília A no té aquest "ciment" (factor VIII), triga molt de temps a aturar el sagnat d'una ferida.

La malaltia pot ser lleu, moderada o greu, depenent del nivell de factor VIII. Com que la malaltia és hereditària (lligada al cromosoma X), és més freqüent en homes, i en ells s'observen els casos més greus. Les dones també es poden veure afectades, però els símptomes solen ser més lleus.

Una persona amb hemofília greu pot patir hemorràgies a les articulacions, els músculs o els òrgans interns sense cap motiu aparent, no només per un tall menor. Anomenem aquestes "hemorràgies espontànies". Si no es tracten adequadament, poden causar danys a llarg termini i fins i tot ser mortals.

El tractament habitual és injectar proteïna del factor VIII recombinant, que es fabrica en un laboratori. Això s'utilitza de dues maneres:

1. Tractament "a demanda": Administrar la injecció només quan es produeix un sagnat per aturar-lo.

2. Tractament preventiu: Per prevenir l'hemorràgia en pacients amb afeccions greus, s'administren injeccions contínues segons un horari establert (per exemple, dues o tres vegades per setmana).

Aquí és on entra en joc Altuviiio. Mentre que la majoria dels medicaments existents contra el factor VIII requereixen dues o tres dosis per setmana, Altuviiio s'administra un cop per setmana. Això es deu al fet que la seva estructura proteica especial ("Fc-VWF-XTEN") permet que el factor VIII es mantingui estable i actiu al cos durant molt de temps.

Com s'utilitza aquest medicament?

Altuviiio és un medicament líquid que s'administra en una vena. És a dir, una infusió intravenosa (IV). Normalment l'administra un professional sanitari en un hospital o clínica.

La caixa de medicaments conté un vial de pols, una xeringa de líquid i altres estris necessaris. Primer, cal barrejar la pols i el líquid per reconstituir el medicament. Per fer-ho, cal utilitzar un adaptador especial per injectar lentament el líquid de la xeringa al vial. Després, cal girar lentament el vial per dissoldre completament la pols. A continuació, cal tornar a aspirar el líquid a la xeringa.

El més important: reviseu atentament abans d'utilitzar el medicament. El líquid preparat ha de ser transparent, incolor o groc clar . No l'utilitzeu si té taques o partícules. El medicament preparat s'ha d'utilitzar en un termini de 3 hores.

És possible que necessiteu més d'un vial per a la dosi prescrita. Si és així, haureu de combinar el medicament de diversos vials en una xeringa gran que us donarà el metge.

Un cop la dosi està a punt, s'acobla un tub especial a la xeringa, que es connecta a una agulla que s'insereix a la vena. A continuació, es prem lentament la xeringa per injectar el medicament al cos. Això pot trigar d'1 a 10 minuts.

Quins són els riscos específics d'aquest medicament?

De vegades, el nostre cos produeix una mena de "combatents" contra aquesta proteïna del factor VIII administrada externament. En termes mèdics, aquests s'anomenen inhibidors o anticossos. Si es formen aquests inhibidors, destrueixen el factor VIII, fent que el fàrmac sigui molt menys eficaç.

Encara no està clar com de comú és això entre les persones que utilitzen Altuviiio. Però no et preocupis, el teu metge et revisarà regularment la sang per veure si s'han desenvolupat aquests inhibidors.

• Si els inhibidors són baixos, el metge pot augmentar la dosi del medicament.
• Si els nivells d'inhibidors són massa alts, és possible que ja no puguis utilitzar Altuviiio. Si això passa, el metge t'explicarà altres tractaments dissenyats específicament per a persones amb inhibidors.

Què van trobar els estudis?

Els estudis realitzats per veure l'efectivitat d'Altuviiio han donat molt bons resultats. Vegem-ho en una taula senzilla.

Aquests resultats mostren que Altuviiio és un fàrmac molt eficaç per prevenir i controlar l'hemorràgia si es produeix.

Algunes coses més a saber

• Amb quina rapidesa actua el medicament?

Altuviiio augmenta els nivells de factor VIII immediatament després de la injecció. Això redueix el risc de sagnat ràpid. Tanmateix, no deixeu de prendre el medicament sense el consell del vostre metge . Per mantenir els nivells de factor VIII alts, heu de prendre el medicament segons l'horari cada setmana.

• Interacciona amb altres medicaments?

Pel que sabem, no s'ha informat que Altuviiio interactuï amb altres medicaments. Tanmateix, és important que informis al teu metge de tots els medicaments que prens, fins i tot de les vitamines.

• És aquest un medicament especial?

Sí. Altuviiio és un medicament "especialitzat". Això vol dir que potser no està disponible en una farmàcia normal i que potser s'hagi d'obtenir a una farmàcia especialitzada d'un hospital o a través d'un sistema proporcionat pel govern. El vostre metge us orientarà sobre això.