De vegades, petits canvis en els nostres gens poden causar problemes de salut importants. L'amiloïdosi hATTR és una d'aquestes afeccions genètiques rares, però molt greus. En aquesta, una proteïna produïda pel nostre fetge s'acumula incorrectament i danya els nervis. Això pot causar molts problemes com ara dificultat per caminar, dolor i entumiment. Però ara hi ha un nou tractament per a això. Avui parlarem d'aquest nou fàrmac anomenat Wainua.
Com funciona el medicament Wainua?
Per entendre això, primer fem una ullada senzilla a la malaltia hATTR. El nostre cos té una proteïna anomenada transtiretina (TTR). Aquesta la produeix el nostre fetge. A causa d'un petit canvi en el gen TTR en una persona amb la malaltia hATTR, aquesta proteïna es plega incorrectament, s'aglomera i es diposita al cos en forma de grumolls anomenats "amiloide". És com quallar la llet. Aquests grumolls d'amiloide es dipositen principalment al sistema nerviós. Aleshores, els nervis es danyen i la seva funció es veu afectada.
Ara vegem què fa la vacuna Wainua. El fàrmac Wainua ataca directament el gen que produeix la proteïna TTR defectuosa. En poques paraules, "silencia" el gen que dóna les instruccions incorrectes.
Això redueix la quantitat de proteïna TTR anormal produïda pel fetge. Això, al seu torn, redueix la deposició d'amiloide als nervis, cosa que ajuda a controlar la progressió del dany nerviós.
Es tracta d'una injecció mensual que s'injecta sota la pell. L'especial és que ve en un "autoinjector" dissenyat perquè el pacient o el seu cuidador l'utilitzin a casa.
Com puc saber si aquest tractament és adequat per a mi?
El seu metge decidirà si Wainua és adequat per a vostè. Aquest tractament sol ser adequat per a les persones següents:
- h Si sou un adult que s'ha confirmat que teniu amiloïdosi ATTR .
- Si la malaltia ha causat danys als nervis .
El vostre metge tindrà en compte diversos factors abans de prendre aquesta decisió.
- Antecedents familiars : comproveu si algú de la vostra família ha tingut aquesta malaltia.
- Control de símptomes: S'examinaran a fons els símptomes.
- Proves genètiques: es fa una anàlisi de sang per confirmar la mutació del gen TTR.
- Proves d'imatge: ressonància magnèticaProves com aquestes també poden comprovar si hi ha dipòsits d'amiloide en nervis i altres òrgans.
Com s'ha provat l'èxit de la medicina Wainua?
Abans de llançar qualsevol fàrmac nou al mercat, es duu a terme una àmplia investigació per determinar-ne la qualitat, la seguretat i l'eficàcia. El fàrmac de Wainua també s'ha sotmès a un assaig clínic anomenat NEURO-TTTransform.
Aquesta investigació ha analitzat principalment:
1. Com canvia el fàrmac Wainua el nivell de proteïna TTR a la sang?
2. Com afectarà això els símptomes relacionats amb el dany nerviós en pacients amb hATTR?
Van utilitzar mètodes especials per mesurar-los.
- Puntuació de deteriorament de la neuropatia (NIS): aquest és un sistema de puntuació especial. Mesura la força muscular, els reflexos i la sensibilitat. Com més baixa sigui la puntuació, millor serà l'estat dels nervis.
- Qualitat de vida (QOL-DN): Això mesura la fatiga del pacient, la capacitat per realitzar activitats diàries i l'estat mental. Aquí també, les puntuacions més baixes indiquen una millor qualitat de vida.
L'èxit de Wainua es va confirmar comparant els resultats d'aquest estudi amb els resultats de pacients d'un altre estudi que van rebre un placebo que no contenia medicació.
| Com es van seleccionar els participants de la investigació | |
|---|---|
| Criteris d'inclusió | Criteris d'exclusió |
| - Edats 18-82 - Persones amb estadi 1 (caminar sense ajuda) o estadi 2 (caminar amb ajuda) de dany nerviós a causa de la hATTR - Aquells amb una mutació confirmada en el gen TTR | - Persones amb altres tipus d'amiloïdosi - Persones amb danys nerviosos a causa d'altres causes com la diabetis - Aquells que han rebut o estan a punt de rebre un trasplantament de fetge - Persones que reben altres tractaments per a la hATTR |
Quins van ser els principals resultats de la recerca?
Els resultats de l'estudi van ser molt encoratjadors. Els que van rebre el tractament de Wainua durant 66 setmanes van tenir resultats significativament millors que els que van rebre un placebo.
- Els nivells de la proteïna TTR nociva a la sang havien disminuït significativament.
- Els símptomes neurològics (puntuacions NIS) es van controlar significativament.
- A més, la seva qualitat de vida havia millorat clarament.
Quins són els efectes secundaris de Wainua i com es poden gestionar?
Com qualsevol medicament, Wainua pot causar alguns efectes secundaris menors. Els més comuns són:
| Efecte secundari | Com gestionar |
|---|---|
| Disminució dels nivells de vitamina A | Prengui el suplement de vitamina A exactament com li ha receptat el metge. No prengui mai més del que li ha indicat el metge. Si nota algun canvi en la seva visió, com ara disminució de la visió nocturna o sequedat ocular, consulti immediatament el seu metge. |
| Vòmits | Beveu molta aigua i líquids. Eviteu els aliments greixosos i pesats. Mengeu lentament. Si els vòmits no s'aturen al cap d'uns dies, parleu amb el vostre metge. |
Aquests són els principals efectes secundaris. A més, parla amb el teu metge sobre qualsevol símptoma que et molesti.
Com saps si el tractament té èxit?
El metge controlarà la seva salut regularment. Això inclourà anàlisis de sang per comprovar els seus nivells de TTR. També comprovarà com milloren els seus símptomes neurològics. Amb el temps, pot començar a notar millores en la força muscular, la capacitat per realitzar tasques diàries i l'estat d'ànim.
El més important és no interrompre la vacunació per cap motiu ni canviar el calendari de vacunació sense el consell del metge.
Hi ha algun problema amb altres medicaments o aliments?
Segons la recerca actual, no s'han trobat interaccions adverses entre Wainua i altres medicaments o aliments. Tanmateix, en el futur podria sortir nova informació.
Per tant, abans de començar aquest tractament i durant el tractament, doneu al vostre metge una descripció completa de tots els altres medicaments, vitamines, suplements i productes ayurvèdics que esteu utilitzant. Això és molt important per a la vostra seguretat.
Missatge per emportar
- Wainua és un nou tractament de vacuna mensual aprovat per a l'amiloidosi, una malaltia genètica rara, hATTR.
- Això redueix la producció del cos d'una proteïna anormal que danya els nervis.
- Això ajuda a controlar el dany nerviós causat per la malaltia i a millorar la qualitat de vida dels pacients.
- Com que una disminució dels nivells de vitamina A és un efecte secundari important, és essencial prendre el suplement de vitamina A receptat pel metge tal com s'ha prescrit.
- Parli sempre amb el seu metge abans de començar o interrompre qualsevol tractament, i si es produeix algun efecte secundari.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari