Promluvíme si o léku Amvuttra na srdeční onemocnění zvaném ATTR-CM? (ATTR-CM a Amvuttra)

Možná jste neslyšeli o nemocech, které vznikají, když se určitý typ bílkovin v našem těle nesprávně hromadí a ukládá v důležitých orgánech, jako je srdce a nervy. Často se jedná o vzácná onemocnění. V medicíně se tento typ ukládání bílkovin nazývá amyloidóza . Dnes si povíme o vzácném onemocnění zvaném ATTR-CM, které konkrétně postihuje srdce, tedy při kterém se tyto bílkoviny ukládají v srdečním svalu, a o moderním léku zvaném Amvuttra, který se na něj používá.

Co přesně je ATTR-CM?

Jednoduše řečeno, ATTR-CM je stav, kdy v důsledku genetické vady nebo přirozeně se vyskytujícího stárnutí protein TTR, který se v našem těle produkuje, mění tvar, shlukuje se a ukládá se ve stěnách srdečního svalu. Celý název je transtyretinová amyloidní kardiomyopatie.

Zamyslete se nad tím, naše srdeční stěny musí být pružné, aby mohly správně pumpovat krev. Ale když se tyto proteiny hromadí, stěny srdce ztlušťují a ztuhnou . Tomu říkáme kardiomyopatie. Kvůli tomu srdce není schopno správně pumpovat krev. Postupem času to může dokonce vést k srdečnímu selhání.

Někteří lidé s ATTR-CM nepociťují žádné příznaky, ale jiní pociťují příznaky podobné těm, které se vyskytnou při normálním infarktu.

• Mírná dušnost (dušnost)
• Otok, zejména nohou a kotníků
• Zmatek nebo zoufalství
• Zvýšený srdeční tep nebo nepravidelný srdeční tep
• Bolest na hrudi

To může způsobit rychlou únavu při činnostech, jako je chůze do schodů, domácí práce nebo chůze na krátkou vzdálenost.

Kromě toho se mohou objevit i další příznaky nesouvisející se srdcem. Například slabost, necitlivost nebo bolest v pažích a nohou, nadměrné pocení , závratě nebo mdloby a zažívací potíže.

Jak lék Amvuttra funguje?

Abychom tomu porozuměli, musíme se nejprve něco dozvědět o proteinu zvaném TTR. TTR (transthyretin) je protein, který se produkuje hlavně v našich játrech. Jeho hlavní funkcí je transport hormonů štítné žlázy a vitamínu A po celém těle.

U lidí s ATTR-CM způsobuje genetická vada, že se protein TTR produkuje v nesprávném tvaru. Tento nesprávný tvar proteinu se hromadí a ukládá v srdci.

Lék Amvuttra funguje jako umlčovač genů. To znamená, že tento lék jde přímo do jater a blokuje vadný protein TTR.Snižuje to aktivitu vytvářeného genu. Je to jako ztlumit hlasitost rádia.

Amvuttra je vakcína k podání podkožní injekcí. Tuto vakcínu obvykle podává zdravotnický pracovník každé tři měsíce .

Jak byl testován úspěch tohoto léku?

Stejně jako u každého nového léku byla účinnost přípravku AMVUTTRA potvrzena rozsáhlou studií. V této studii bylo 655 pacientům s ATTR-CM podána vakcína Amvuttra a druhá skupina dostávala placebo vakcínu neobsahující žádné léčivo každých 12 měsíců po dobu tří let.

Vědci zkoumali několik faktorů, aby zjistili, zda je tento lék účinný.

• Šestiminutový test chůze: Měří, jak daleko dokážete ujít normálním tempem za 6 minut. Tato vzdálenost se snižuje se zhoršujícím se srdečním onemocněním.
• Klasifikace Newyorské kardiologické asociace (NYHA): Tato klasifikace měří závažnost symptomů srdečního selhání. Existují čtyři třídy (I, II, III, IV). Čím vyšší je číslo třídy, tím závažnější je onemocnění.

• Dotazník kvality života (KCCQ-OS): Měří dopad onemocnění na kvalitu života pacienta.

Co výzkum zjistil?

Na konci tříletého léčebného období vědci analyzovali výsledky.

Hlavním zjištěním bylo, že pacienti, kteří dostávali vakcínu Amvuttra, měli o 28 % nižší riziko úmrtí, náhlé hospitalizace nebo návštěvy pohotovosti (ETU) z důvodu srdečního selhání ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo (neúčinnou vakcínu).

Další důležitou věcí je, že na konci 42 měsíců se ve skupině, která dostávala přípravek Amvuttra, snížilo riziko úmrtí z jakékoli příčiny o 35 % .

U pacientů, kteří dostávali přípravek Amvuttra, došlo navíc ke kontrolovanému poklesu schopnosti chůze a kvality života.

Nezapomeňte však, že výsledky těchto výzkumů nemusí být stejné pro každého. Vy a váš lékař se budete muset společně rozhodnout, zda je pro vás Amvuttra vhodná a zda přínosy převažují nad vedlejšími účinky.

Pojďme se dozvědět o výsledcích a vedlejších účincích.

Jak dlouho trvá, než se ukážou výsledky?

Amvuttra je lék, který účinkuje postupně. Výsledky se proto nedostaví okamžitě. Zlepšení příznaků může trvat několik měsíců nebo i déle .

Jak zvládat vedlejší účinky?

Jedním z hlavních vedlejších účinků přípravku Amvuttra je snížení hladiny vitaminu A v krvi. Je to proto, že protein TTR transportuje vitamin A po celém těle. Když lék snižuje produkci TTR, snižuje se i transport vitaminu A.

• Váš lékař vám bude pravidelně nařizovat krevní testy , aby zkontroloval hladinu vitaminu A. Je velmi důležité nechat si tyto testy udělat včas.
• Zařaďte do svého jídelníčku potraviny bohaté na vitamín A (např. mrkev, batáty, špenát, vejce, mléko, červené papriky ).
• Pokud si všimnete jakýchkoli změn ve vašem vidění (zejména zhoršeného vidění v noci), okamžitě informujte svého lékaře.
• V závislosti na vaší hladině vitaminu A vám lékař může doporučit užívání doplňků vitaminu A.

Toto nejsou jediné nežádoucí účinky přípravku Amvuttra. Pokud máte jakékoli další příznaky, které vás obtěžují, určitě se poraďte se svým lékařem .