Nová naděje pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD): Pojďme se dozvědět více o léku Duvyzat?

Chápu, jak těžké a děsivé to musí být, když vám lékař řekne, že vaše dítě má Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). Jedná se o genetické onemocnění, které postihuje hlavně chlapce a postupně oslabuje jejich svaly. Příznaky se obvykle objevují v raném dětství. Zatím neexistuje úplný lék na DMD. Ale nebojte se. Lékařská věda se den ode dne vyvíjí. S tímto pokrokem se objevuje i nová naděje – nový lék s názvem Duvyzat. Pojďme si o tom povídat jednoduše.

Co je Duvyzat? Jak to funguje?

Jednoduše řečeno, naše svaly potřebují neustálou údržbu, aby zůstaly silné. Představte si svaly v našem těle jako cihlovou zeď. Aby tato zeď zůstala silná a spojená pohromadě, potřebuje dobrou vrstvu malty. Podobně, aby naše svalové buňky zůstaly silné, je nezbytný speciální protein zvaný dystrofin , který je jako malta.

Duchenneova svalová dystrofie (DMD) je genetické onemocnění, které vzniká, když tělo buď neprodukuje dostatek proteinu dystrofinu, neprodukuje ho v dostatečném množství, nebo ho neprodukuje v dostatečném množství. Když se toto „lepidlo“ ztratí, svalová stěna zeslábne, rozpadne se a nelze ji opravit. Proto svaly časem slábnou.

Kromě tohoto problému mají děti s DMD hyperaktivní enzymy zvané histondeacetylázy (HDAC) . To způsobuje chronický zánět ve svalech. To dále snižuje regeneraci svalů a svaly jsou nahrazovány tukovou a jizvami.

Až doposud lékaři k léčbě DMD používali steroidy, fyzioterapii a pomocné pomůcky, jako jsou invalidní vozíky. Duvyzat je však první nesteroidní lék. Funguje tak, že kontroluje hyperaktivní enzym HDAC. Tím se snižuje zánět ve svalech a umožňuje se jejich rozpad. To znamená, že se zpomaluje rychlost, s jakou svaly oslabují.

Jak mám tento lék užívat?

Duvyzat je tekutý lék, který se užívá perorálně. Měl by se užívat dvakrát denně, ráno a večer, s jídlem .

• Je velmi důležité užívat lék každý den ve stejnou dobu .
• Před použitím lahvičky s lékem ji důkladně protřepejte po dobu alespoň 30 sekund .
• Odměřte lék pomocí speciální stříkačky , která je součástí balení.
• A co je nejdůležitější: Nemíchejte tento lék s vodou ani s žádnou jinou tekutinou.

Váš lékař vám může tento lék předepsat samostatně nebo ho může předepsat společně se steroidy. Rozhodnutí bude provedeno na základě stavu dítěte.

Jak byly studovány vlastnosti tohoto léku?

Ve velké studii, která zkoumala účinnost a bezpečnost tohoto léku, byli chlapci s DMD rozděleni do dvou skupin.

1. První skupina: Dostali lék Duvyzat.

2. Skupina 2: Dostali něco, co vypadalo jako lék, ale neobsahovalo žádnou účinnou látku. V medicíně se tomu říká „placebo“ .

To se provádí za účelem měření skutečného účinku drogy, tedy toho, jak moc se liší od pouhé přítomnosti. Všichni účastníci této studie byli chlapci. Jejich průměrný věk byl 9 let.

Po 72 týdnech podávání těchto léčebných postupů byly měřeny změny ve schopnostech dětí. K tomu bylo použito několik dalších testů.

• Skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Metoda měření schopnosti osoby s DMD vykonávat každodenní činnosti.
• Šestiminutový test chůze: Zjistí, jak daleko ujdete za 6 minut.
• MRI testy: Měří změny v tukových usazeninách ve svalech v oblasti stehen.

Jaké byly výsledky studie?

Výsledky jsou opravdu povzbudivé. DMD je stav, kdy se příznaky časem zhoršují. Z této studie jasně vyplývá, že tempo zhoršování u dětí užívajících Duvyzat bylo mnohem pomalejší než u dětí, které lék neužívaly (placebo) .

To znamená, že ačkoli tento lék nemůže onemocnění zcela vyléčit, může zpomalit tempo svalové slabosti a pomoci dítěti udržet si schopnost déle fungovat.

• Síla a mobilita: Doba potřebná k vycházení čtyř schodů se u dětí užívajících Duvyzat po 72 týdnech zvýšila pouze o 1,25 sekundy. U dětí, které lék neužívaly, to však trvalo asi o 3 sekundy déle. To znamená, že Duvyzat zpomalil pokles jejich schopnosti vyjít schody přibližně o 40 %.
• Skóre NSAA: Na konci studie byl pokles skóre NSAA u dětí užívajících přípravek Duvyzat významně menší než u těch, které lék neužívaly. To také naznačuje, že se snížila míra poklesu svalové síly.

Tyto výsledky se mohou u vašeho dítěte lišit, proto byste se před rozhodnutím měli s lékařem probrat přínosy a rizika tohoto léku.

Nežádoucí účinky a jak je zvládat?

Stejně jako všechny léky může mít i Duvyzat nežádoucí účinky. Je důležité si jich být vědom.

Toto nejsou jediné příznaky. Pokud se u vás objeví jakékoli další neobvyklé příznaky, poraďte se o nich se svým lékařem.

Mohou být problémy s jinými léky?

Ano, přípravek Duvyzat může interagovat s některými jinými léky. Proto je důležité informovat svého lékaře o všech lécích, které vaše dítě užívá, včetně léků na předpis, volně prodejných léků, vitamínů a bylinných produktů.

Zejména informujte svého lékaře, pokud užíváte následující léky:

• Některé léky snižující cholesterol (např. atorvastatin, simvastatin)
• Léky na cukrovku, jako je metformin
• Léky ovlivňující srdeční rytmus (např. amiodaron)
• Některá antibiotika (např. azithromycin, ciprofloxacin)
• Některé léky na duševní onemocnění
• Některé léky na alergie

Tento seznam není úplný, proto je nejlepší informovat svého lékaře o všem, co vaše dítě užívá.