Má někdo ve vaší rodině, třeba vaše dítě, onemocnění zvané neurofibromatóza typu 1 (NF1)? Možná vás znepokojují bolestivé, obtížně odstranitelné plexiformní neurofibromy (PN), které toto onemocnění doprovázejí. Dnes si ale povíme o novém, slibném léku, který je nyní schválen pro použití u dospělých i dětí k léčbě tohoto onemocnění. Jmenuje se Gomekli (mirdametinib).
Co je Gomekli? Jak to funguje?
Zamyslete se nad tím, naše tělo má různé signální dráhy pro růst buněk. U neurotrofické fibrózy typu 1 se jedna z těchto signálních drah stává hyperaktivní, což vede k tvorbě nádorů kolem nervů. Tyto nádory někdy rostou kolem důležitých oblastí, jako jsou nervy, cévy a vnitřní orgány, takže je jejich chirurgické odstranění velmi obtížné a někdy i nemožné.
Toto dělá Gomekli. Blokuje dva enzymy v našem těle zvané MEK1 a MEK2. Tyto enzymy vysílají signály, které nádory potřebují k růstu. Když tedy Gomekli zastaví tuto signální dráhu, nádory rostou méně a někdy se zmenší a začnou se zmenšovat . Jednoduše řečeno, jedná se o dobrou alternativní léčbu pro lidi, kteří nemohou podstoupit operaci.
Jak se tento lék používá?
Váš lékař určí správnou dávku přípravku Gomekli pro vás nebo vaše dítě na základě vaší výšky a hmotnosti .
Tato léčba se obvykle provádí v 28denním cyklu.
- Tento lék byste měli užívat dvakrát denně, každých 12 hodin .
- Lék musíte užívat tímto způsobem 21 dní po sobě .
- Pak musíte lék užívat 7 dní .
- Po uplynutí 28 dnů začíná nový cyklus.
Gomekli se dodává v kapslích. Pro ty, kteří mají potíže s polykáním kapslí, je k dispozici také tableta s hroznovou příchutí, kterou lze rozpustit ve vodě a užít. Postup přípravy:
1. Do odměrky na léky dejte počet pilulek předepsaných lékařem.
2. Přidejte 5 nebo 10 mililitrů vody.
3. Krouživým pohybem míchejte kalíšek po dobu asi dvou až čtyř minut, dokud se tablety zcela nerozpustí. Po rozpuštění tekutina zbělá a bude vypadat trochu mléčně.
4. Vypijte to hned z hrnku. Nebo to můžete nasát perorální stříkačkou .
5. Po dopití přidejte do stejného šálku dalších 5–10 ml vody, zamíchejte a vypijte i to. To pomůže zbývajícímu léku vstřebat se do těla.
6. Pokud to nevypijete do 30 minut od přípravy, zbývající tekutinu vylijte.
Co říkají studie o úspěšnosti léku Gomekli?
Účinnost a bezpečnost tohoto léku byla potvrzena v klinické studii s názvem ReNeu. Zahrnovalo 111 dětí a dospělých ve věku 2 let a starších s neoperovatelnými nádory parenchymálního nervu.
Výsledky jsou opravdu povzbudivé.
| Výsledek | Dospělí | Děti |
|---|---|---|
| Zmenšení velikosti nádoru alespoň o 20 %. | 41 % | 52 % |
| Výsledky trvaly 12 měsíců nebo déle u více než 88 % respondentů. | 88 % | 90 % |
Nejdůležitější je, že tyto výsledky se začaly objevovat již za 4 měsíce po zahájení léčby. Obvykle trvá asi 7–8 měsíců, než se objeví první výsledky.
Nezapomeňte však, že výsledky těchto studií nejsou pro každého stejné . Výsledky se mohou lišit v závislosti na vaší situaci.
Jak poznáte, že lék funguje?
Hlavním způsobem, jak to zjistit, jsou magnetické rezonance , které vám lékař nařídí. Tyto vyšetření mohou zkontrolovat, zda se nádory zmenšují.
Navíc si ten rozdíl začnete všímat sami.
- Snížení bolesti: Bolest způsobená nádorem je výrazně snížena.
- Lepší pohyb: Pokud jste měli kvůli nádorům potíže s pohybem, tyto se zmenší a bude snazší vykonávat každodenní úkony.
- Zlepšení kvality života:Celkově se začínám cítit lépe než dřív.
Ve studii byly pozorovány dobré výsledky, jako je úleva od bolesti, i po přibližně 3 měsících léčby.
Jaké jsou nejčastější nežádoucí účinky?
Stejně jako každý lék může i Gomekli způsobovat některé nežádoucí účinky. Většinu z nich však lze zvládnout.
| Časté nežádoucí účinky | Jednoduché věci k ovládání |
|---|---|
| Kožní vyrážka, nevolnost/zvracení, průjem, bolest svalů a kloubů, únava. |
|
| U dětí se může objevit také bolest břicha, zarudnutí/otok kůže kolem nehtů a srdeční problémy. | Okamžitě oznamte kterýkoli z těchto příznaků svému lékaři , zejména pokud máte srdeční problémy. |
A co je nejdůležitější: Pokud se u vás vyskytnou jakékoli nežádoucí účinky, i když jsou mírné, nezapomeňte o tom informovat svého lékaře . Lékař vám může snížit dávku, na chvíli přestat lék užívat nebo vám předepsat jiný lék ke zmírnění nežádoucích účinků.
Další zvláštní informace o tomto léku
Před zahájením léčby přípravkem Gomekli a během ní je třeba zvážit několik věcí.
1. Zrak: Tento lék může někdy ovlivnit oči. Proto před zahájením léčbyMěli byste podstoupit kompletní oční vyšetření. Během léčby byste si měli nechat vyšetřit zrak podle pokynů lékaře. Pokud se u vás objeví jakékoli příznaky, jako je rozmazané vidění, okamžitě je nahlaste.
2. Srdeční funkce: Před zahájením léčby se provádí echokardiogram , který měří srdeční funkci. Toto vyšetření se opakuje každé 3 měsíce během prvního roku léčby.
3. Těhotenství: Tento lék může být škodlivý pro plod .
- Pokud jste žena v plodném věku, bude vám před zahájením léčby proveden těhotenský test. Během léčby a 6 týdnů po jejím ukončení musíte používat vysoce účinnou antikoncepci.
- Pokud jste muž, měli byste během léčby a 3 měsíce po jejím ukončení používat účinnou antikoncepci. Otevřeně o tom mluvte se svým lékařem.
Vzkaz k odnesení domů
- Gomekli (mirdametinib) je nová léčba schválená pro použití u dospělých a dětí s neoperovatelnými nádory (PN) spojenými s neurofibromatózou typu 1 (NF1).
- Tím se blokují signály potřebné pro růst nádoru, což pomáhá nádoru zmenšit se a snížit bolest.
- Během léčby je velmi důležité podstupovat pravidelné oční, srdeční a magnetické rezonance pod dohledem lékaře.
- Mohou se vyskytnout nežádoucí účinky, ale většina z nich je zvládnutelná. O jakýchkoli nepříjemných pocitech ihned informujte svého lékaře.
- Nikdy byste neměli zahajovat, přerušovat ani měnit dávkování léků bez lékařské rady.
💬 Comments (0)
Dosud nebyly vloženy žádné komentáře. Poprvé sem přidejte svůj komentář.
Přidejte svůj komentář