Nová naděje pro neurofibromatózu typu 1 (NF1): Seznamte se s lékem Gomekli (mirdametinib)

Má někdo ve vaší rodině, třeba vaše dítě, onemocnění zvané neurofibromatóza typu 1 (NF1)? Možná vás znepokojují bolestivé, obtížně odstranitelné plexiformní neurofibromy (PN), které toto onemocnění doprovázejí. Dnes si ale povíme o novém, slibném léku, který je nyní schválen pro použití u dospělých i dětí k léčbě tohoto onemocnění. Jmenuje se Gomekli (mirdametinib).

Co je Gomekli? Jak to funguje?

Zamyslete se nad tím, naše tělo má různé signální dráhy pro růst buněk. U neurotrofické fibrózy typu 1 se jedna z těchto signálních drah stává hyperaktivní, což vede k tvorbě nádorů kolem nervů. Tyto nádory někdy rostou kolem důležitých oblastí, jako jsou nervy, cévy a vnitřní orgány, takže je jejich chirurgické odstranění velmi obtížné a někdy i nemožné.

Toto dělá Gomekli. Blokuje dva enzymy v našem těle zvané MEK1 a MEK2. Tyto enzymy vysílají signály, které nádory potřebují k růstu. Když tedy Gomekli zastaví tuto signální dráhu, nádory rostou méně a někdy se zmenší a začnou se zmenšovat . Jednoduše řečeno, jedná se o dobrou alternativní léčbu pro lidi, kteří nemohou podstoupit operaci.

Jak se tento lék používá?

Váš lékař určí správnou dávku přípravku Gomekli pro vás nebo vaše dítě na základě vaší výšky a hmotnosti .

Tato léčba se obvykle provádí v 28denním cyklu.

• Tento lék byste měli užívat dvakrát denně, každých 12 hodin .
• Lék musíte užívat tímto způsobem 21 dní po sobě .
• Pak musíte lék užívat 7 dní .
• Po uplynutí 28 dnů začíná nový cyklus.

Gomekli se dodává v kapslích. Pro ty, kteří mají potíže s polykáním kapslí, je k dispozici také tableta s hroznovou příchutí, kterou lze rozpustit ve vodě a užít. Postup přípravy:

1. Do odměrky na léky dejte počet pilulek předepsaných lékařem.

2. Přidejte 5 nebo 10 mililitrů vody.

3. Krouživým pohybem míchejte kalíšek po dobu asi dvou až čtyř minut, dokud se tablety zcela nerozpustí. Po rozpuštění tekutina zbělá a bude vypadat trochu mléčně.

4. Vypijte to hned z hrnku. Nebo to můžete nasát perorální stříkačkou .

5. Po dopití přidejte do stejného šálku dalších 5–10 ml vody, zamíchejte a vypijte i to. To pomůže zbývajícímu léku vstřebat se do těla.

6. Pokud to nevypijete do 30 minut od přípravy, zbývající tekutinu vylijte.

✨ Clinical nutrition Verified Partner

Clinical vitamins and nutritional supplements

Clinically proven high quality vitamins, minerals and immune nutritional supplements.

Check Availability →

Co říkají studie o úspěšnosti léku Gomekli?

Účinnost a bezpečnost tohoto léku byla potvrzena v klinické studii s názvem ReNeu. Zahrnovalo 111 dětí a dospělých ve věku 2 let a starších s neoperovatelnými nádory parenchymálního nervu.

Výsledky jsou opravdu povzbudivé.

Nejdůležitější je, že tyto výsledky se začaly objevovat již za 4 měsíce po zahájení léčby. Obvykle trvá asi 7–8 měsíců, než se objeví první výsledky.

Nezapomeňte však, že výsledky těchto studií nejsou pro každého stejné . Výsledky se mohou lišit v závislosti na vaší situaci.

Jak poznáte, že lék funguje?

Hlavním způsobem, jak to zjistit, jsou magnetické rezonance , které vám lékař nařídí. Tyto vyšetření mohou zkontrolovat, zda se nádory zmenšují.

Navíc si ten rozdíl začnete všímat sami.

• Snížení bolesti: Bolest způsobená nádorem je výrazně snížena.
• Lepší pohyb: Pokud jste měli kvůli nádorům potíže s pohybem, tyto se zmenší a bude snazší vykonávat každodenní úkony.
• Zlepšení kvality života:Celkově se začínám cítit lépe než dřív.

Ve studii byly pozorovány dobré výsledky, jako je úleva od bolesti, i po přibližně 3 měsících léčby.

Jaké jsou nejčastější nežádoucí účinky?

Stejně jako každý lék může i Gomekli způsobovat některé nežádoucí účinky. Většinu z nich však lze zvládnout.

A co je nejdůležitější: Pokud se u vás vyskytnou jakékoli nežádoucí účinky, i když jsou mírné, nezapomeňte o tom informovat svého lékaře . Lékař vám může snížit dávku, na chvíli přestat lék užívat nebo vám předepsat jiný lék ke zmírnění nežádoucích účinků.

Další zvláštní informace o tomto léku

Před zahájením léčby přípravkem Gomekli a během ní je třeba zvážit několik věcí.

1. Zrak: Tento lék může někdy ovlivnit oči. Proto před zahájením léčbyMěli byste podstoupit kompletní oční vyšetření. Během léčby byste si měli nechat vyšetřit zrak podle pokynů lékaře. Pokud se u vás objeví jakékoli příznaky, jako je rozmazané vidění, okamžitě je nahlaste.

2. Srdeční funkce: Před zahájením léčby se provádí echokardiogram , který měří srdeční funkci. Toto vyšetření se opakuje každé 3 měsíce během prvního roku léčby.

3. Těhotenství: Tento lék může být škodlivý pro plod .

• Pokud jste žena v plodném věku, bude vám před zahájením léčby proveden těhotenský test. Během léčby a 6 týdnů po jejím ukončení musíte používat vysoce účinnou antikoncepci.
• Pokud jste muž, měli byste během léčby a 3 měsíce po jejím ukončení používat účinnou antikoncepci. Otevřeně o tom mluvte se svým lékařem.