Ein neues Medikament gegen Hämophilie? Erfahren wir mehr über Qfitlia (Fitusiran)?

Wenn Sie Hämophilie haben, wissen Sie wahrscheinlich, wie frustrierend und beängstigend es sein kann, ständig zu bluten, manchmal ohne erkennbaren Grund, und selbst kleinste Verletzungen nur schwer stillen zu können. Vielleicht nehmen Sie bereits Medikamente, um Ihre Blutungen zu behandeln oder um sie zu verhindern. Dank des medizinischen Fortschritts gibt es heute jedoch viele wirksame, neue Behandlungsmethoden für diese Erkrankung. Deshalb möchten wir Ihnen heute ein neues Medikament vorstellen: Qfitlia (Fitusiran).

Zunächst einmal: Warum hört die Blutung bei Hämophilie nicht auf?

Vereinfacht gesagt, gibt es spezielle Proteine, die die Blutgerinnung unterstützen. Diese nennen wir „ Gerinnungsfaktoren “. So wie Mörtel benötigt wird, um Ziegel beim Bau einer Mauer zusammenzuhalten, sind diese Gerinnungsfaktoren unerlässlich, um Blutungen zu stoppen. Menschen mit Hämophilie haben einen Mangel an einem dieser Gerinnungsfaktoren.

• Menschen mit Hämophilie A fehlt eine Substanz namens Faktor VIII.
• Menschen mit Hämophilie B fehlt eine Substanz namens Faktor IX.

Wenn diese Faktoren abnehmen, verringert sich auch die Produktion eines weiteren wichtigen Schritts im Blutgerinnungsprozess: Thrombin . Thrombin ist der Hauptfaktor, der letztendlich ein Blutgerinnsel bildet und die Blutung stoppt. Wenn also der Thrombinspiegel sinkt, wird es schwieriger, eine Blutung zu stillen. Verstehen Sie? Üblicherweise besteht die Behandlung seit Langem darin, den fehlenden Gerinnungsfaktor (Faktor VIII oder IX) künstlich herzustellen und ihn intravenös zu verabreichen . Das Medikament Qfitlia, über das wir heute sprechen, wirkt jedoch völlig anders.

Was ist also dieses neue Medikament namens Qfitlia (Fitusiran)?

Dieses Medikament wirkt auf eine sehr ungewöhnliche Weise. Wir haben bereits darüber gesprochen, dass Blut zur Gerinnung Thrombin benötigt. In unserem Körper gibt es ein weiteres Protein, das die Thrombinproduktion reguliert, also die Neubildung von Thrombin hemmt. Dieses Protein heißt Antithrombin .Stellen Sie es sich so vor: Ihr Körper besitzt einen Blutgerinnungsfaktor (Thrombin), der die Blutgerinnung fördert. Gleichzeitig gibt es einen weiteren Faktor (Antithrombin), der dessen Wirkung hemmt. Bei Hämophilie ist die Produktion des fördernden Faktors (Thrombin) zunächst gering. Wenn der hemmende Faktor (Antithrombin) normal wirkt, verschlechtert sich die Blutgerinnung zusätzlich. Qfitlia reduziert die Menge an Antithrombin, das die Blutgerinnung hemmt. Dadurch kann das körpereigene Thrombin ungehindert wirken. Das bedeutet, dass Qfitlia die körpereigenen Mechanismen zur Förderung der Blutgerinnung nutzt, anstatt den fehlenden Gerinnungsfaktor zuzuführen. Qfitlia ist das erste Antithrombin-senkende Medikament, das zur Behandlung von Hämophilie eingesetzt wird.

Lassen Sie uns den Unterschied zwischen diesen beiden Behandlungsmethoden näher erläutern.

Diesen Unterschied können Sie anhand der folgenden Tabelle leicht erkennen.

Ist dieses Medikament für mich geeignet und wie wende ich es an?

Wenn Sie Hämophilie A oder B haben und über 12 Jahre alt sind, wird Ihr Arzt/Ihre Ärztin mit Ihnen besprechen, ob dieses Medikament für Sie geeignet ist. Es kann auch bei Patienten angewendet werden, die nach einer Faktortherapie Inhibitoren (Resistenzen) entwickelt haben. Vor Behandlungsbeginn wird Ihr Arzt/Ihre Ärztin jedoch verschiedene Blutuntersuchungen durchführen: 1. Antithrombinspiegel: Dieser Wert misst die Menge an Antithrombin in Ihrem Blut. Die Dosis von Qfitlia wird anhand dieses Wertes bestimmt. 2. Leberfunktion: Ihre Leberfunktion wird vor und während der Behandlung überwacht. Das Medikament wird als Injektion unter die Haut (subkutan) verabreicht. Es wird also nicht in eine Vene gespritzt. Nach einer entsprechenden Schulung können Sie oder eine Pflegeperson sich die Injektion selbst zu Hause verabreichen. Die Injektion erfolgt in die Haut des Bauches, des Oberschenkels oder der Rückseite des Oberarms. Vermeiden Sie dabei Stellen mit Prellungen oder Schnittwunden. Wenn Sie bereits andere Hämophilie-Medikamente einnehmen, müssen Sie diese nach Beginn der Behandlung mit Qfitlia möglicherweise absetzen oder anpassen. Ihr Arzt/Ihre Ärztin wird Ihnen dies ausführlich erklären. Setzen Sie Ihre bisherigen Medikamente oder Qfitlia niemals ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt ab. Andernfalls kann sich Ihr Blutungsrisiko erhöhen.

Sollten wir uns auch der Nebenwirkungen bewusst sein? Wie können wir ihnen vorbeugen?

Wie jedes Medikament kann auch Qfitlia Nebenwirkungen haben. Es ist wichtig, diese zu kennen und Maßnahmen zu ergreifen, um sie zu verhindern.

• • Blutgerinnsel : Da dieses Medikament die Blutgerinnung fördert, ist die Bildung unerwünschter Blutgerinnsel in den Venen sehr selten. Ihr Arzt wird die für Ihren Antithrombinspiegel geeignete Dosis festlegen, um dieses Risiko zu minimieren.

Es ist sehr wichtig, die von Ihrem Arzt empfohlenen regelmäßigen Blutuntersuchungen durchführen zu lassen. Der Antithrombinspiegel wird üblicherweise im ersten, dritten, fünften und sechsten Behandlungsmonat überprüft. So kann die für Sie richtige Medikamentendosis ermittelt und das Risiko minimiert werden.

• Erhöhte Leberenzymwerte: Bei manchen Menschen können die Leberenzymwerte erhöht sein. Deshalb überwachen Ärzte regelmäßig den Zustand der Leber mit Bluttests .

• Gallensteine ​​und Gallenblasenentzündung: Wenn Sie plötzlich Symptome wie starke Magenschmerzen, Übelkeit und Erbrechen verspüren, informieren Sie sofort Ihren Arzt.

• Infektionen: Es besteht ein geringes Infektionsrisiko an der Injektionsstelle. Daher ist es wichtig, stets sauber und gemäß den Anweisungen Ihres Arztes zu injizieren. Gute Hygienepraktiken, wie z. B. häufiges Händewaschen, sind ebenfalls wichtig.

Studien haben gezeigt, dass Hämophiliepatienten (mit und ohne Inhibitoren), die Qfitlia einnahmen, deutlich weniger Blutungsereignisse hatten als solche, die keine vorbeugende Behandlung erhielten. Auch Patienten mit Inhibitoren, die von anderen Therapien auf Qfitlia umgestellt wurden, hatten weniger Blutungsereignisse. Es ist jedoch zu beachten, dass diese Ergebnisse individuell variieren können.

Kernaussage

• Qfitlia (Fitusiran) ist eine neue Behandlungsmethode für Hämophilie A und B, die auf eine andere Weise wirkt.
• Dies funktioniert, indem die Menge an Antithrombin, das die Blutgerinnung verhindert, reduziert wird, anstatt dem Körper den niedrigen Gerinnungsfaktor von außen zuzuführen.
• Bei diesem Medikament handelt es sich um eine Injektion unter die Haut, nicht in eine Vene, und es wird üblicherweise nur selten verabreicht, beispielsweise einmal im Monat oder alle zwei Monate.
• Ihr Arzt wird nach mehreren Bluttests feststellen, ob diese Behandlung für Sie geeignet ist.
• Um Nebenwirkungen zu vermeiden, ist es unerlässlich, in regelmäßigen Abständen, wie von Ihrem Arzt verordnet, Bluttests (insbesondere zur Bestimmung des Antithrombinspiegels und der Leberfunktion) durchführen zu lassen.
• Die Behandlung mit Qfitlia sollte aus keinem Grund ohne ärztlichen Rat abgebrochen werden.

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