Νέα ελπίδα για τη μυασθένεια gravis: Ας μάθουμε για το Ultomiris (Ravulizumab);

Νιώθετε μερικές φορές ότι δεν έχετε ενέργεια και ότι οι μύες σας είναι πολύ αδύναμοι; Ειδικά αν το ένα ή και τα δύο βλέφαρα πέσουν, οι εκφράσεις του προσώπου σας αλλάξουν ή δυσκολεύεστε να μιλήσετε ή να καταπιείτε; Αυτά θα μπορούσαν να είναι συμπτώματα μιας πάθησης που ονομάζεται Μυασθένεια Gravis . Αν και πρόκειται για μια τρομακτική πάθηση, υπάρχουν πλέον πολύ καλές θεραπείες για αυτήν. Σήμερα μιλάμε για μια τέτοια νέα, επιτυχημένη θεραπεία.

Τι ακριβώς είναι η μυασθένεια gravis;

Με απλά λόγια, πρόκειται για μια πάθηση όπου το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματός σας επιτίθεται στους δικούς σας μύες. Αυτό το ονομάζουμε αυτοάνοση πάθηση.

Ένας μυς λαμβάνει ένα σήμα από τον εγκέφαλό μας στο σημείο όπου συναντώνται ένα νεύρο και ένα μυϊκό κύτταρο. Αυτό το σημείο επαφής ονομάζεται νευρομυϊκή σύναψη. Εδώ, ένας νευροδιαβιβαστής που ονομάζεται ακετυλοχολίνη στέλνει το σήμα στον μυ, λέγοντας: «Εντάξει, τώρα κάν'το».

Ωστόσο, πολλά άτομα με μυασθένεια gravis αναπτύσσουν αντισώματα που επιτίθενται στους υποδοχείς που λαμβάνουν αυτό το σήμα ακετυλοχολίνης. Αυτά τα αντισώματα ονομάζονται αντισώματα κατά των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR) . Λόγω αυτών των αντισωμάτων, οι μύες δεν λαμβάνουν σωστά το σήμα από τον εγκέφαλο. Το αποτέλεσμα είναι μυϊκή αδυναμία.

Πώς λειτουργεί το Ultomiris (Ραβουλιζουμάμπη);

Δεν υπάρχει ακόμη θεραπεία για τη μυασθένεια gravis. Υπάρχουν όμως πολλές αποτελεσματικές θεραπείες που μπορούν να βοηθήσουν στον έλεγχο των συμπτωμάτων και στη διατήρηση μιας φυσιολογικής ζωής. Το Ultomiris είναι μια τέτοια νέα θεραπεία.

Το Ultomiris είναι ένα ειδικό αντίσωμα που μπλοκάρει μια πρωτεΐνη στο ανοσοποιητικό μας σύστημα που ονομάζεται C5 . Αυτή η πρωτεΐνη C5 είναι αυτή που βοηθά στη βλάβη των μυών. Έτσι, όταν το Ultomiris τη σταματά, το ανοσοποιητικό σας σύστημα σταματά να καταστρέφει τα μυϊκά κύτταρα. Αυτό σημαίνει ότι αυτό το φάρμακο δρα φτάνοντας κατευθείαν στη ρίζα της νόσου.

Πώς χορηγείται αυτή η θεραπεία;

Αυτό το φάρμακο σας χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση, παρόμοιο με τον φυσιολογικό ορό. Σας χορηγείται από γιατρό ή εκπαιδευμένο επαγγελματία υγείας σε νοσοκομείο ή κλινική.

Συνήθως, θα σας χορηγηθεί μια αρχική δόση, ακολουθούμενη από μια ακόμη δόση δύο εβδομάδες αργότερα. Στη συνέχεια, θα πρέπει να συνεχίσετε να λαμβάνετε αυτήν τη θεραπεία κάθε οκτώ εβδομάδες . Ωστόσο, ο γιατρός σας θα αποφασίσει για πόσο χρονικό διάστημα θα χρειαστεί να τη λαμβάνετε και για ποια δόση (συνήθως με βάση το σωματικό σας βάρος) θα πρέπει να τη λαμβάνετε .

Είναι πολύ σημαντικό να παίρνετε το φάρμακό σας εγκαίρως. Εάν παραλείψετε μια δόση, καλέστε τον γιατρό σας εκ των προτέρων .

Πώς ξέρετε αν το φάρμακο λειτουργεί;

Θα αρχίσετε να νιώθετε τους μύες σας να δυναμώνουν σταδιακά. Θα μπορείτε να κάνετε τις καθημερινές σας δραστηριότητες με ευκολία. Σε κλινικές μελέτες, έχει παρατηρηθεί κάποια βελτίωση στα συμπτώματα σε μόλις μία εβδομάδα.

Ωστόσο, εάν δεν αισθανθείτε καμία διαφορά ή εάν τα συμπτώματά σας φαίνεται να επιδεινώνονται, φροντίστε να μιλήσετε με τον γιατρό σας . Αυτός ή αυτή μπορείΑλλάξτε τη δοσολογία, χορηγήστε ένα επιπλέον φάρμακο ή μεταβείτε σε άλλη θεραπεία.

Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες;

Όπως κάθε φάρμακο, μπορεί να προκαλέσει μικρές παρενέργειες. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι:

• Φούσκωμα (διάρροια)
• Μολύνσεις μύτης ή λαιμού
• Πονόλαιμος
• Συμπτώματα κοινού κρυολογήματος

Για να ελέγξετε τις στομαχικές σας διαταραχές, τρώτε ελαφριές τροφές όπως ρύζι, μπανάνες και ψωμί. Πίνετε άφθονο νερό. Μειώστε την κατανάλωση καφεϊνούχων ποτών, όπως ο καφές. Εάν αυτά τα μέτρα δεν βοηθήσουν ή εάν συμπτώματα όπως πονόλαιμος ή καταρροή επιμένουν, μιλήστε με τον γιατρό σας . Αυτός ή αυτή θα καθορίσει την καλύτερη θεραπεία για εσάς.

Ποια είναι τα ιδιαίτερα πράγματα που πρέπει να γνωρίζετε; (Πρόγραμμα REMS)

Αυτό είναι πολύ σημαντικό!

Το Ultomiris είναι ένα φάρμακο που χορηγείται στο πλαίσιο ενός ειδικού προγράμματος διαχείρισης κινδύνου (Στρατηγική Αξιολόγησης και Μετριασμού Κινδύνου - REMS). Αυτό συμβαίνει επειδή υπάρχει ένας πολύ μικρός αλλά σοβαρός κίνδυνος ανάπτυξης μιας βακτηριακής λοίμωξης που ονομάζεται μηνιγγιτιδοκοκκική, ιδιαίτερα μηνιγγίτιδα, η οποία επηρεάζει τον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό.

Για αυτόν τον λόγο, ο γιατρός σας θα σας δώσει μια ειδική κάρτα ασφαλείας ασθενούς .

• Αναφέρει σαφώς τα συμπτώματα αυτών των λοιμώξεων (π.χ. ξαφνικός πυρετός, πονοκέφαλος, δυσκαμψία στον αυχένα, ναυτία, έμετος και ευαισθησία στο φως).
• Αναφέρεται επίσης ότι εάν εμφανιστούν τέτοια συμπτώματα, θα πρέπει να μεταβεί κανείς αμέσως στη Μονάδα Επειγόντων Περιστατικών (ΜΟΠΕ).
• Είναι απαραίτητο να έχετε μαζί σας αυτήν την κάρτα ανά πάσα στιγμή — τόσο κατά τη διάρκεια της θεραπείας όσο και για έως και 8 μήνες μετά τη διακοπή της θεραπείας.

Επιπλέον, πριν από την έναρξη της θεραπείας, ο γιατρός σας θα σας ρωτήσει εάν έχετε εμβολιαστεί κατά της μηνιγγιτιδοκοκκικής νόσου. Εάν όχι, θα σας συμβουλεύσει να κάνετε το εμβόλιο τουλάχιστον δύο εβδομάδες πριν από την έναρξη της θεραπείας.

Προβλήματα με άλλα φάρμακα

Είναι πολύ σημαντικό να ενημερώσετε τον γιατρό σας εάν λαμβάνετε άλλες θεραπείες, ιδίως:

• Θεραπεία που αφαιρεί πλάσμα από το αίμα (πλασματοανταλλαγή ή πλασμαφαίρεση)
• Θεραπεία ενδοφλέβιας ανοσοσφαιρίνης (IVIg)
• Νεογνικά φάρμακα αναστολής υποδοχέα Fc (FcRn) για μυασθένεια gravis

Τέτοια πράγματα μπορούν να μειώσουν την αποτελεσματικότητα του Ultomiris. Γι' αυτό, ενημερώστε τον γιατρό σας για όλα τα φάρμακα που παίρνετε, ακόμα και για βιταμίνες.