¿Alguna vez has notado que tu orina está un poco oscura, o incluso con sangre, por la mañana? ¿Te sientes cansado/a constantemente y con palidez? Estos podrían ser síntomas de un trastorno sanguíneo poco común, desconocido para muchos, llamado HPN o hemoglobinuria paroxística nocturna. No te asustes al escuchar este nombre. Hablemos de todo de forma sencilla y clara.
¿Qué es exactamente la HPN?
En pocas palabras, la HPN ocurre cuando nuestro propio sistema inmunitario ataca y destruye por error nuestros glóbulos rojos sanos. Imagínense, es como si un ejército que debería proteger a un país atacara a su propia gente.
Esto se debe a una mutación genética en algunas células de la médula ósea. Como consecuencia, los glóbulos rojos que produce la médula son ligeramente más débiles. Estas células débiles pueden ser fácilmente reconocidas y destruidas por nuestro sistema inmunitario.
- Destrucción de glóbulos rojos: En términos médicos, esta destrucción de glóbulos rojos se llama hemólisis .
- Cambios en el color de la orina: La hemoglobina es una proteína presente en los glóbulos rojos que transporta oxígeno. Cuando estos glóbulos se descomponen, la hemoglobina se libera en la sangre, se filtra en los riñones y se excreta en la orina. Este fenómeno se denomina hemoglobinuria . Por esta razón, la orina puede verse oscura, marrón o con color sangre. Esto suele ser más evidente en la primera orina de la mañana.
Pero ten en cuenta que los síntomas de la HPN no son los mismos para todos. Algunas personas pueden no notar ningún cambio en el color de la orina.
Otra complicación grave de esta enfermedad es un mayor riesgo de coágulos sanguíneos . Algunos de estos coágulos pueden ser mortales. Además, esta enfermedad puede afectar no solo a los glóbulos rojos, sino también a los glóbulos blancos que combaten las infecciones y a las plaquetas que detienen las hemorragias.
¿Cuáles son los tratamientos para la enfermedad HPN?
El tratamiento para la HPN depende de sus síntomas y de la gravedad de su afección. Su médico le explicará cuál es el mejor tratamiento para usted. La siguiente tabla enumera algunos de los principales tratamientos disponibles actualmente.
| Método de tratamiento | En pocas palabras, ¿qué sucede? |
|---|---|
| Terapia con andrógenos | Se trata de un tipo de hormona masculina. Estimulan la médula ósea y aumentan la producción de glóbulos rojos. Ayudan a reducir la anemia. |
| Anticoagulantes | Previenen la formación de coágulos sanguíneos en los vasos. Están disponibles en forma de inyecciones o pastillas. |
| transfusiones de sangre | Cuando los niveles de glóbulos rojos o plaquetas son muy bajos, la deficiencia se compensa mediante transfusiones de sangre externas. |
| Trasplante de médula ósea | Esta es la única forma de curar completamente la HPN. Sin embargo, es muy arriesgada. Por lo tanto, solo se utiliza en los casos más graves. |
| Inhibidores del complemento | Actúan sobre la parte del sistema inmunitario que destruye los glóbulos rojos y detienen ese proceso. Soliris y Ultomiris son ejemplos de este tipo de fármacos. |
| factores de crecimiento | Ayuda a aumentar la producción de glóbulos rojos o blancos al estimular la médula ósea. |
| Otros medicamentos | El médico también prescribe ácido fólico, suplementos de hierro, esteroides e inmunosupresores según sea necesario. |
¿Qué es esto de Empaveli?
Empaveli es un fármaco inhibidor del complemento nuevo y altamente eficaz que se utiliza para tratar la HPN.
Podemos imaginar nuestro sistema inmunitario como una cadena de proteínas interconectadas. Una parte de esta cadena se denomina «sistema del complemento». En la HPN, este sistema se vuelve hiperactivo y destruye los glóbulos rojos.
Los fármacos más antiguos (por ejemplo, el eculizumab) actuaban sobre un punto específico de esta cadena llamado C5. Solo detenían la destrucción dentro de los vasos sanguíneos (hemólisis intravascular).
Pero este nuevo fármaco, llamado Empaveli, actúa sobre un punto anterior, denominado C3. La ventaja es que controla el daño dentro de los vasos sanguíneos, así como el daño dentro de órganos como el hígado y el bazo (hemólisis extravascular).
Por lo tanto, Empaveli puede ser particularmente beneficioso para los pacientes que han seguido padeciendo anemia y que no se han recuperado completamente de los medicamentos anteriores.
¿Cómo usar Empaveli?
Empaveli es un medicamento que puedes usar en casa.
- Método: Se trata de una inyección subcutánea .
- Frecuencia: Generalmente se administra dos veces por semana .
- Dosis: Su médico puede ajustar la dosis controlando el nivel de una enzima llamada lactato deshidrogenasa (LDH) en la sangre. Los niveles de LDH miden la cantidad de glóbulos rojos que se descomponen.
- Modo de empleo: Existen dos maneras de utilizar este producto. Una consiste en usar una pequeña bomba que administra el medicamento en el cuerpo durante 30-60 minutos. La otra es mediante un sistema de inyección única que se aplica en el abdomen.
No se preocupe, su médico o una enfermera capacitada le enseñarán primero cómo usarlo.
Aspectos que debe saber sobre la eficacia y la seguridad de este medicamento.
El éxito de Empaveli ha sido confirmado en dos importantes estudios clínicos: PEGASUS y PRINCE.
En resumen, en ambos estudios, los pacientes que tomaron Empaveli presentaron niveles de hemoglobina significativamente más altos que aquellos que recibieron otros tratamientos. Además, requirieron significativamente menos transfusiones de sangre.
Efectos secundarios y seguridad
Los principales efectos secundarios observados con Empaveli son:
- Dolor, enrojecimiento o hinchazón en el lugar de la inyección: Esto es normal. Puede aliviar las molestias aplicando una compresa fría o sumergiendo la zona en agua tibia.
- Mayor riesgo de infecciones: Debido a que este medicamento suprime parte del sistema inmunitario, existe el riesgo de volverse susceptible a ciertas infecciones bacterianas (especialmente bacterias encapsuladas).
Para reducir este riesgo, su médico le administrará todas las vacunas necesarias antes de que comience a tomar Empaveli. También debe llevar consigo una Tarjeta de Seguridad del Paciente mientras esté tomando el medicamento y durante dos meses después de suspenderlo. Esto permitirá que el personal médico que lo atiende sepa que está tomando este medicamento en caso de emergencia.
¿Qué es el programa REMS de Empaveli?
Es un término algo complejo, pero en pocas palabras, significa un programa especial de protección . Debido al riesgo de infección asociado a medicamentos como Empaveli, estos programas son implementados por agencias gubernamentales.
En el marco de este programa `REMS (Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos)`:
1. El médico que le recete el medicamento debe estar registrado en este programa.
2. La farmacia que le suministra el medicamento también debe estar certificada para ello.
3. Doctor, usted necesita estar bien informado sobre los riesgos del medicamento y los síntomas de una infección (fiebre, dolores corporales, dolor de cabeza intenso).
Esto garantiza que usted esté plenamente informado sobre los beneficios y riesgos de este medicamento y que lo esté utilizando de forma segura.
Mensaje para llevar a casa
- La HPN es una enfermedad rara pero controlable en la que el propio sistema inmunitario destruye los glóbulos rojos.
- Empaveli es un tratamiento nuevo y altamente eficaz para la HPN que detiene la destrucción de las células sanguíneas.
- Este medicamento puede causar infecciones, así que asegúrese de recibir todas las vacunas que le indique su médico. Esté atento a cualquier signo de infección.
- Empaveli se administra bajo un mecanismo de acción especial (REMS). Conserve siempre la tarjeta de seguridad del paciente que reciba.
- Si tiene alguna pregunta sobre su afección o tratamiento, no dude en consultar con su médico .
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