¿Presenta síntomas como fatiga constante, dificultad para respirar al caminar un poco o orina oscura por la mañana? A veces, estos pueden ser síntomas de un trastorno sanguíneo poco común llamado hemoglobinuria paroxística nocturna, o HPN, como la conocemos los médicos. No se asuste al escuchar este nombre. Aunque es un poco complejo, hablemos de esta enfermedad y de un nuevo tratamiento llamado Fabhalta en términos sencillos y detallados.
¿Qué es exactamente la HPN?
En pocas palabras, la HPN es un trastorno sanguíneo muy raro causado por un defecto genético. Nuestros glóbulos rojos tienen una capa protectora de proteínas a su alrededor. Sin embargo, en la HPN, esta capa protectora no se forma.
Imagina nuestros glóbulos rojos como soldados sin armadura. Sin esta protección, nuestro propio sistema inmunitario se confunde y comienza a atacar y destruir estos glóbulos rojos sanos, confundiéndolos con enemigos. Esta destrucción prematura de los glóbulos rojos es lo que médicamente llamamos hemólisis . Esta destrucción puede ocurrir tanto dentro de los vasos sanguíneos (intravascular) como fuera de ellos (extravascular).
Cuando los glóbulos rojos se destruyen de esta manera, los principales síntomas pueden ser anemia y coágulos sanguíneos. Estos coágulos pueden, en ocasiones, ser mortales. Una persona con HPN puede experimentar muchos de estos síntomas, o solo algunos.
| Síntomas comunes de la enfermedad HPN | |
|---|---|
| fatiga o debilidad constantes | Dificultad para respirar |
| Dolor de cabeza | Latidos cardíacos irregulares o rápidos |
| Dolor de estómago | Piel que se magulla fácilmente |
| Orina de color oscuro (marrón), especialmente por la noche o por la mañana. | Enrojecimiento, dolor e hinchazón en una zona específica de la piel (puede ser un signo de un coágulo de sangre). |
El tratamiento para la HPN incluye transfusiones de sangre, ácido fólico o comprimidos de hierro para la anemia, anticoagulantes y medicamentos que protegen los glóbulos rojos del ataque del sistema inmunitario. El tratamiento que reciba dependerá de la cantidad y la gravedad de sus síntomas.
¿Cómo funciona el medicamento Fabhalta?
Fármacos como el eculizumab (Soliris) o el ravulizumab (Ultomiris), que generalmente se administran mediante inyecciones para tratar la HPN, actúan bloqueando una parte de nuestro sistema inmunitario llamada sistema del complemento, concretamente el componente C5. Si bien estos fármacos detienen la hemólisis intravascular, algunas personas pueden seguir presentando anemia debido a la hemólisis extravascular.
Aquí es donde el primer medicamento oral llamado Fabhalta cobra importancia.
Imagina nuestro sistema inmunitario como un ejército que defiende nuestro país. En la HPN, parte de este ejército se confunde y ataca a nuestros propios glóbulos rojos sanos. Fabhalta bloquea una proteína llamada factor B que causa esta confusión. Esto impide que el sistema inmunitario ataque a los glóbulos rojos. De esta forma, aumenta la cantidad de glóbulos rojos sanos, reduce los síntomas y disminuye la necesidad de transfusiones de sangre.
¿Cómo debo usar este medicamento?
Fabhalta es una cápsula que se ingiere entera dos veces al día, con o sin alimentos. No rompa, triture ni mastique la cápsula. Si olvida una dosis, tómela en cuanto lo recuerde y luego tome las dosis restantes como de costumbre. Si ya está tomando otro medicamento para la HPN (como eculizumab o ravulizumab), su médico le explicará cómo cambiar a Fabhalta.
Muy importante: Es fundamental que haya recibido todas las vacunas necesarias al menos dos semanas antes de comenzar este tratamiento. Esto incluye la vacuna neumocócica y la vacuna contra la meningitis. Si no puede vacunarse y, por lo tanto, no puede comenzar el tratamiento con Fabhalta, su médico le administrará las vacunas y le recetará antibióticos al mismo tiempo.
Aunque sus síntomas mejoren, no deje de tomar Fabhalta sin consultar a un médico . Si lo hace, sus glóbulos rojos podrían empezar a destruirse más rápidamente de nuevo.
¿Cómo se han estudiado los efectos de este medicamento?
Se realizaron dos estudios principales para confirmar la eficacia y seguridad de Fabhalta. Ambos incluyeron pacientes con HPN y la anemia resultante de esta enfermedad.
1. Estudio APPLY-PNH: En este estudio participaron personas que padecían anemia a pesar de haber tomado otros medicamentos para la HPN (eculizumab o ravulizumab) durante al menos 6 meses. Se dividieron en dos grupos: a un grupo se le administró Fabhalta y el otro continuó tomando su medicación anterior.
2. Estudio APPOINT-PNH: En este estudio participaron pacientes que no habían recibido previamente ningún otro medicamento complementario para la HPN. A todos se les administró Fabhalta.
Los resultados de estos estudios, tras 24 semanas, son muy alentadores.
| Beneficio recibido | Resultado |
|---|---|
| Aumento del nivel de hemoglobina | Más del 82% de los pacientes que tomaron Fabhalta experimentaron un aumento de la hemoglobina de 2 g/dL, en comparación con ninguno de los que tomaron los otros medicamentos. |
| Evitar las transfusiones de sangre | El 95% de los pacientes que tomaron Fabhalta no necesitaron transfusiones de sangre externas durante el período de estudio, en comparación con solo el 50% de los que tomaron los otros medicamentos. |
Recuerda que, a pesar de los resultados de estos estudios, los resultados pueden variar de persona a persona. Lo mejor es hablar con tu médico sobre los beneficios y riesgos del medicamento antes de tomar una decisión.
¿Cómo saber si el medicamento está funcionando?
Si el tratamiento con Fabhalta tiene éxito, sus niveles de glóbulos rojos y hemoglobina comenzarán a aumentar. Puede experimentar síntomas como:
- Mayor energía y menor fatiga
- Disminución del color oscuro de la orina
- Aumento del apetito y disminución del dolor de estómago.
- Reducir la necesidad de transfusiones de sangre externas.
- Poder realizar las tareas diarias con facilidad
Dado que los resultados del tratamiento varían de persona a persona, lleve un registro de sus síntomas y coméntelos con su médico cada vez que lo visite.
¿Efectos secundarios y cómo controlarlos?
Como cualquier medicamento, Fabhalta puede causar efectos secundarios. Los más comunes son dolor de cabeza, diarrea, náuseas, dolor de estómago y erupción cutánea. También pueden presentarse síntomas de resfriado común y otras infecciones bacterianas o virales.
¡Infecciones graves que requieren atención!
Debido a que este medicamento suprime parte del sistema inmunitario, existe riesgo de infecciones graves causadas por ciertos tipos de bacterias, especialmente *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* y *Haemophilus influenzae tipo B*. Estas infecciones pueden ser mortales si no se detectan y tratan a tiempo.
La mejor manera de prevenir la infección es vacunarse según las recomendaciones , lavarse bien las manos y mantenerse alejado de las personas enfermas. Si presenta alguno de los siguientes síntomas, consulte a su médico de inmediato o acuda a la sala de urgencias del hospital más cercano.
| Signos de alerta de una infección grave | |
|---|---|
| Fiebre con o sin flema, dolor de pecho y tos, ritmo cardíaco acelerado. | Síntomas como dolores corporales y fiebre |
| Piel pegajosa | Dolor de cabeza intenso con fiebre, náuseas y vómitos, o rigidez en el cuello o la espalda. |
| Confusión | Cambios en la visión |
Si le preocupa algún efecto secundario, consulte a su médico de inmediato. Si sospecha una intoxicación por algún medicamento, puede llamar al Centro Nacional de Información Toxicológica del Hospital Nacional de Colombo .
¿Qué análisis de sangre son necesarios durante el tratamiento?
Su médico le realizará varios análisis de sangre para controlar su estado de salud y su respuesta al medicamento.
- Niveles de glóbulos rojos (GR) y hemoglobina:Estos parámetros se revisan periódicamente en la HPN. Esto ayuda a observar cómo responde usted al tratamiento y a determinar si necesita una transfusión de sangre.
- Niveles de lípidos en sangre: Fabhalta puede aumentar sus niveles de colesterol y triglicéridos. Por lo tanto, su médico le recomendará un análisis de lípidos en ayunas antes y durante el tratamiento.
¿Puede haber problemas con otros medicamentos?
Sí, algunos medicamentos pueden interactuar con Fabhalta. Algunos, como la rifampicina, pueden reducir la eficacia de Fabhalta. No se recomienda tomar Fabhalta junto con ciertos medicamentos, como el gemfibrozilo.
Por lo tanto, es sumamente importante informar a su médico sobre todos los medicamentos que está tomando, incluidos los medicamentos recetados, los medicamentos de venta libre, las vitaminas, las medicinas tradicionales e incluso los suplementos.
Mensaje para llevar a casa
- La HPN es una enfermedad rara en la que el propio sistema inmunitario del cuerpo destruye los glóbulos rojos porque carecen de la capa de proteínas que los protege.
- Fabhalta es un nuevo fármaco oral para la HPN que actúa deteniendo un mal funcionamiento del sistema inmunitario y protegiendo los glóbulos rojos.
- Antes de comenzar a tomar este medicamento, es obligatorio estar vacunado contra enfermedades como la meningitis y la neumonía.
- Si durante el tratamiento presenta síntomas de una infección grave, como fiebre, dolor de cabeza intenso o confusión, consulte a un médico de inmediato.
- Aunque sus síntomas mejoren, nunca deje de tomar la medicación sin consultar con su médico.
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