¿Le preocupa el crecimiento de su hijo debido a la acondroplasia? Conozcamos el medicamento Voxzogo (vosoritida).

Es posible que le preocupe, incluso le asuste, el crecimiento de su hijo, especialmente su estatura. Es normal sentirse así como padre o madre que convive con una afección llamada acondroplasia. Pero no está solo/a. Gracias a los avances en la ciencia médica, ahora existen nuevos tratamientos que pueden ayudar con esta afección. Hoy hablaremos de un medicamento llamado Voxzogo, que ha brindado una nueva esperanza, en particular para los niños con acondroplasia.

¿Qué es exactamente la acondroplasia?

En pocas palabras, la acondroplasia es una afección genética que causa enanismo. Afecta el crecimiento de los huesos en los niños, especialmente los huesos largos (de brazos y piernas). Es una afección muy rara, que se presenta en aproximadamente uno de cada 15 000 a 40 000 nacimientos.

En la mayoría de los casos, no se trata de una condición hereditaria, sino de algo que se produce en el propio cuerpo del niño debido a una mutación genética. Así que no te sientas culpable. Esta condición puede causar problemas de salud adicionales a medida que el niño crece, como obesidad, infecciones de oído y problemas nerviosos en la columna vertebral y el cerebro.

Existen varios síntomas comunes que pueden observarse en un niño con acondroplasia.

¿Cómo funciona Voxzogo?

Para entender esto, primero debemos aprender un poco sobre las placas de crecimiento . Imagina estas placas, ubicadas en los extremos de nuestros huesos largos, como el espacio donde se coloca asfalto nuevo constantemente al construir una carretera. Están formadas por un tejido fuerte y flexible llamado cartílago. A medida que el niño crece, este cartílago se convierte en hueso y el hueso se alarga. Cuando el niño alcanza su tamaño adulto, estas placas de crecimiento se cierran y el crecimiento en altura se detiene.

En los niños con acondroplasia, una mutación en los genes (ADN) interrumpe uno de los sistemas de transmisión de mensajes del cuerpo. Hay dos sistemas de mensajes en nuestro cuerpo que afectan el crecimiento óseo:

1. Sistema que aumenta el crecimiento óseo.

2. El sistema que reduce (detiene) el crecimiento óseo.

En la acondroplasia, la alteración genética provoca que el sistema de señalización que ralentiza el crecimiento óseo se vuelva hiperactivo.

El objetivo de este tratamiento es usar este medicamento mientras las placas de crecimiento del niño están abiertas, para ayudarlo a alcanzar su máximo crecimiento. Cuando las placas de crecimiento se cierran, es decir, cuando el niño deja de crecer, se suspende el medicamento. Esto lo determinará su médico.

¿Cómo se usa este medicamento?

Voxzogo es una inyección que se administra a su hijo/a diariamente, aproximadamente a la misma hora . Está diseñada para que pueda administrársela en casa.

• Lugares de inyección: Se inyecta debajo de la piel del niño. Puede usar el muslo, el estómago (a unos cinco centímetros del ombligo), las nalgas o la parte posterior del brazo .
• Lo más importante: no te inyectes siempre en el mismo sitio. Si te inyectas en un lugar hoy, inyéctate en otro mañana. A esto lo llamamos «rotación del sitio de inyección». Esto puede reducir las molestias como el enrojecimiento y el dolor. No te inyectes en zonas con piel inflamada, amoratada, enrojecida o endurecida.
• Imprescindible: Una hora antes de la inyección, alimente bien a su hijo y dele un vaso grande (de 240 a 300 ml) de agua, leche o jugo de frutas. Este medicamento a veces puede causar hipotensión, lo que puede provocar cansancio o mareos. Darle a su hijo alimentos y líquidos antes de la inyección puede reducir considerablemente este riesgo.

La dosis del medicamento que se le administra a un niño se determina según su peso. Debe informar al médico si el peso de su hijo cambia. Su médico le enseñará a inyectarle el medicamento correctamente. Nunca intente hacerlo usted mismo hasta que haya recibido dicha capacitación. Lea también atentamente el prospecto que acompaña al medicamento.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios?

Como cualquier medicamento, Voxzogo puede causar algunos efectos secundarios. Es importante conocerlos.

• Reacciones en el lugar de la inyección: Este es el efecto secundario más común. Puede presentarse enrojecimiento, hinchazón, picazón, hematomas o dolor en el lugar de la inyección. Esto se puede aliviar aplicando una compresa fría en la zona. Consulte con su médico antes de tomar cualquier medicamento para el dolor o la picazón.
• Hipotensión: Como mencionamos anteriormente, lo mejor es evitarla dándole alimentos y líquidos antes de la inyección. Si su hijo se siente mareado o cansado, dígale que se levante lentamente, ayudándolo si es necesario. Si se siente mareado, dígale que se siente o se acueste. Si esta condición persiste o empeora, consulte a un médico.
• Malestar estomacal y vómitos: Algunos niños pueden tener malestar estomacal (gastroenteritis) o vómitos. Durante este tiempo, dele muchos líquidos y pequeñas cantidades de alimentos suaves y ligeros (por ejemplo, galletas, tostadas, plátanos, sopa ligera). Si estos síntomas persisten, consulte a su médico.
• Dolor articular: Algunos niños pueden experimentar dolor en las articulaciones. Hable también con su médico al respecto.
• Cambios en los análisis de sangre: Este medicamento puede aumentar el nivel de una enzima llamada fosfatasa alcalina. Esta prueba mide la función hepática y ósea. Por lo tanto, es muy importante que continúe realizándose los análisis de sangre según las indicaciones de su médico.

Algunas cosas más importantes que debes saber

¿Cuánto tiempo tarda en hacer efecto este medicamento?

Según los estudios, se necesitan varios meses para observar un aumento en la tasa de crecimiento de los niños. Sin embargo, los resultados pueden variar de un niño a otro. Por lo tanto, tenga paciencia y continúe el tratamiento según las indicaciones del médico. El médico realiza un seguimiento constante del progreso del niño.

¿Para quién no es adecuado este medicamento?

Si su hijo padece alguna afección renal, asegúrese de informar al médico. Es posible que el médico decida no recetar este medicamento a niños con afecciones renales graves.

¿Es este un medicamento especial?

Sí. Voxzogo es un medicamento especializado.Esto significa que no se trata de un medicamento que se pueda adquirir en una farmacia común. Son medicamentos costosos para enfermedades raras o complejas. Su obtención requiere un procedimiento especial. Después de que su médico le recete el medicamento, una farmacia especializada se pondrá en contacto con usted para explicarle cómo recibirlo en su domicilio.