Uus lootus A-hemofiiliaga inimestele: õppige tundma Altuviiio't!

Kas teil või kellelgi teie perekonnas on hemofiilia A? Kui jah, siis teate ilmselt liigagi hästi, kui keeruline on peatada verejooksu isegi väikese lõikehaava korral ja kui oluline on sagedased süstid. See on tõeliselt elu muutev väljakutse. Kuid nüüd on olemas uus ravim, mida saab selle seisundi raviks kasutada ja mida saab kasutada vaid üks kord nädalas. Täna räägime ravimist nimega Altuviiio.

Mis on hemofiilia A? Kuidas saab Altuviiio aidata?

Lihtsamalt öeldes on hemofiilia A geneetiline haigus, mis kandub edasi vanemalt lapsele. Selle haigusega inimesel on väga madal VIII faktori tase, mis on oluline valk, mis aitab verel hüübida.

Mõelge meie verest kui mördist, mis hoiab seina koos. Kui tekib haav, peab see mört selle sulgemiseks kokku siduma. VIII faktor on nagu tsement, mis hoiab seda mörti koos. Kuna A-hemofiiliaga inimesel see „tsement” (VIII faktor) puudub, võtab haavast veritsemise peatamine kaua aega.

See seisund võib olla kerge, mõõdukas või raske, olenevalt VIII faktori tasemest. Kuna haigus on pärilik (X-seotud), on see kõige sagedasem meestel ja just neil esineb kõige raskemaid juhtumeid. Ka naised võivad haigestuda, kuid sümptomid on tavaliselt leebemad.

Raske hemofiiliaga inimesel võib tekkida verejooks liigestesse, lihastesse või siseorganitesse ilma nähtava põhjuseta, mitte ainult väiksema lõikehaava tõttu. Me nimetame neid "spontaanseteks verejooksudeks". Kui neid ei ravita õigesti, võivad need põhjustada pikaajalist kahjustust ja olla isegi eluohtlikud.

Tavaline ravi on laboris valmistatud rekombinantse VIII faktori valgu süstimine. Seda kasutatakse kahel viisil:

1. Ravi "vajadusel": süsti tehakse ainult verejooksu tekkimisel selle peatamiseks.

2. Ennetav ravi: Raskete seisunditega patsientidel tehakse verejooksu vältimiseks pidevaid süste kindla ajakava alusel (näiteks kaks või kolm korda nädalas).

Siin tulebki mängu Altuviio. Kuigi enamik olemasolevaid VIII faktori ravimeid vajavad kahte või kolme annust nädalas, on Altuviio annus üks kord nädalas. See on tingitud asjaolust, et selle spetsiaalne valgu struktuur (Fc-VWF-XTEN) võimaldab VIII faktoril püsida organismis pikka aega stabiilsena ja aktiivsena.

Kuidas seda ravimit kasutada?

Altuviiio on vedel ravim, mida manustatakse veeni. See tähendab IV (intravenoosset) infusiooni. Tavaliselt manustab seda tervishoiutöötaja haiglas või kliinikus.

Ravimikarp sisaldab pulbriviaali, vedelikusüstlat ja muid vajalikke vahendeid. Esmalt tuleb ravimi lahustamiseks segada pulber ja vedelik. Selleks tuleb spetsiaalse adapteri abil vedelik süstlast aeglaselt viaali süstida. Seejärel tuleb viaali aeglaselt keerutada, et pulber täielikult lahustuks. Järgmisena tuleb vedelik süstlasse tagasi tõmmata.

Kõige tähtsam: enne ravimi kasutamist vaadake hoolikalt läbi. Valmistatud vedelik peab olema selge, värvitu või helekollane . Ärge kasutage seda, kui selles on plekke või osakesi. Valmistatud ravim tuleb ära kasutada 3 tunni jooksul.

Teil võib vaja minna rohkem kui ühte viaali ettenähtud annuse jaoks. Sellisel juhul peate mitme viaali sisu ühendama suurde süstlasse, mille arst teile annab.

Kui annus on valmis, kinnitatakse süstlale spetsiaalne toru, mis omakorda ühendatakse veeni sisestatud nõelaga. Seejärel pigistatakse süstalt aeglaselt, et ravim kehasse süstida. See võib võtta aega 1 kuni 10 minutit.

Millised on selle ravimi konkreetsed riskid?

Mõnikord toodab meie keha selle väliselt manustatud VIII faktori valgu vastu midagi taolist nagu „võitlejaid“. Meditsiinis nimetatakse neid inhibiitoriteks või antikehadeks. Kui need inhibiitorid tekivad, hävitavad nad VIII faktori, muutes ravimi palju vähem efektiivseks.

Pole veel selge, kui levinud see Altuviio kasutajate seas on. Kuid ärge muretsege, teie arst kontrollib regulaarselt teie verd, et näha, kas need inhibiitorid on tekkinud.

• Kui inhibiitorite tase on madal, võib arst ravimi annust suurendada.
• Kui teie inhibiitorite tase muutub liiga kõrgeks, ei pruugi te enam Altuviio't kasutada. Sellisel juhul selgitab arst teile teisi ravimeetodeid, mis on spetsiaalselt loodud inhibiitoritega inimestele.

Mida uuringud leidsid?

Altuviiio efektiivsuse uuringud on andnud väga häid tulemusi. Vaatame seda lihtsas tabelis.

Need tulemused näitavad, et Altuviio on väga tõhus ravim verejooksu ennetamiseks ja verejooksu kontrollimiseks selle tekkimise korral.

Veel mõned asjad, mida teada

• Kui kiiresti ravim toimib?

Altuviiio suurendab teie VIII faktori taset kohe pärast süstimist. See vähendab kiiresti verejooksu riski. Ärge aga lõpetage ravimi võtmist ilma arstiga nõu pidamata . VIII faktori taseme kõrgena hoidmiseks peate ravimit võtma igal nädalal vastavalt plaanile.

• Kas see interakteerub teiste ravimitega?

Meie teada ei ole Altuviio koostoimeid teiste ravimitega täheldatud. Siiski on oluline teavitada oma arsti kõigist ravimitest, mida te võtate, isegi vitamiinidest.

• Kas see on mingi eriline ravim?

Jah. Altuviiio on eriravim. See tähendab, et see ei pruugi olla saadaval tavalises apteegis ja see võib olla vajalik hankida haigla eriapteegist või valitsuse pakutava süsteemi kaudu. Teie arst juhendab teid selles osas.