شاید تا به حال در مورد بیماریهایی که در اثر تجمع نادرست نوعی پروتئین در بدن و رسوب آن در اندامهای مهم مانند قلب و اعصاب رخ میدهند، چیزی نشنیده باشید. این بیماریها اغلب نادر هستند. در پزشکی، به این نوع رسوب پروتئین، آمیلوئیدوز گفته میشود. امروز، ما در مورد یک بیماری نادر به نام ATTR-CM صحبت خواهیم کرد که به طور خاص قلب را تحت تأثیر قرار میدهد، یعنی این پروتئینها در عضله قلب رسوب میکنند و داروی مدرنی به نام Amvuttra برای آن استفاده میشود.
ATTR-CM دقیقاً چیست؟
به عبارت ساده، ATTR-CM وضعیتی است که در آن، به دلیل نقص ژنتیکی یا به طور طبیعی با افزایش سن، پروتئین TTR که در بدن ما تولید میشود، تغییر شکل میدهد و به صورت توده در میآید و در دیوارههای عضله قلب رسوب میکند. نام کامل این بیماری، کاردیومیوپاتی آمیلوئید ترانستیرتین است.
در موردش فکر کنید، دیوارههای قلب ما برای پمپاژ صحیح خون باید انعطافپذیر باشند. اما وقتی این پروتئینها تجمع مییابند، دیوارههای قلب ضخیم و سفت میشوند. ما به این حالت کاردیومیوپاتی میگوییم. این باعث میشود قلب نتواند خون را به درستی پمپاژ کند. با گذشت زمان، این حتی میتواند به نارسایی قلبی منجر شود.
برخی از افراد مبتلا به ATTR-CM هیچ علامتی را تجربه نمیکنند، اما برخی دیگر علائمی مشابه علائم یک حمله قلبی معمولی را تجربه میکنند.
- تنگی نفس خفیف (دیسپنه)
- تورم، به خصوص در پاها و مچ پا
- سردرگمی یا ناامیدی
- افزایش ضربان قلب یا ضربان قلب نامنظم
- درد قفسه سینه
این امر میتواند باعث شود هنگام انجام کارهایی مانند بالا رفتن از پلهها، انجام کارهای خانه یا پیادهروی در مسافتهای کوتاه، به سرعت احساس خستگی کنید.
علاوه بر این، علائم دیگری نیز ممکن است رخ دهند که به قلب مربوط نیستند. به عنوان مثال، ضعف، بیحسی یا درد در بازوها و پاها، تعریق بیش از حد، سرگیجه یا غش و مشکلات گوارشی.
داروی آموترا چگونه عمل میکند؟
برای درک این موضوع، ابتدا باید کمی در مورد پروتئینی به نام TTR بدانیم. TTR (ترانس تیرتین) پروتئینی است که عمدتاً در کبد ما تولید میشود. وظیفه اصلی آن انتقال هورمونهای تیروئید و ویتامین A در سراسر بدن است.
در افراد مبتلا به ATTR-CM، یک نقص ژنتیکی باعث میشود پروتئین TTR به شکل نادرستی تولید شود. این شکل نادرست پروتئین در قلب تجمع یافته و رسوب میکند.
داروی آموترا به عنوان یک خاموشکننده ژن عمل میکند. یعنی این دارو مستقیماً به کبد میرود و فعالیت ژنی را که پروتئین معیوب TTR را میسازد، کاهش میدهد. این دارو مانند کم کردن صدای رادیو عمل میکند.
این امر میزان پروتئین معیوب TTR تولید شده توسط کبد را کاهش میدهد که به نوبه خود رسوب پروتئینهای جدید در اندامهایی مانند قلب را کاهش میدهد.
آموترا یک تزریق زیر جلدی است. این واکسن معمولاً هر سه ماه یکبار توسط یک متخصص مراقبتهای بهداشتی تزریق میشود.
موفقیت این دارو چگونه آزمایش شد؟
مانند هر داروی جدید، اثربخشی AMVUTTRA از طریق یک مطالعه بزرگ تأیید شده است. در این مطالعه، به ۶۵۵ بیمار ATTR-CM واکسن Amvuttra و به گروه دیگر واکسن دارونما حاوی هیچ دارویی هر ۱۲ ماه یکبار به مدت سه سال داده شد.
محققان عوامل مختلفی را برای سنجش اثربخشی این دارو بررسی کردند.
- تست پیادهروی شش دقیقهای: این تست میزان مسافتی را که میتوانید با سرعت عادی در عرض ۶ دقیقه پیادهروی کنید، اندازهگیری میکند. این مسافت با بدتر شدن وضعیت قلب شما کاهش مییابد.
- طبقهبندی انجمن قلب نیویورک (NYHA): این طبقهبندی، شدت علائم نارسایی قلبی را اندازهگیری میکند. چهار کلاس (I، II، III، IV) وجود دارد. هرچه عدد کلاس بالاتر باشد، بیماری شدیدتر است.
| کلاس NYHA | توضیحات |
|---|---|
| کلاس اول | هیچ محدودیتی برای فعالیتهای بدنی معمول وجود ندارد. هیچ خستگی، تنگی نفس یا درد قفسه سینه وجود ندارد. |
| کلاس دوم | فعالیت بدنی کمی محدود است. هنگام استراحت هیچ ناراحتی وجود ندارد، اما ممکن است در حین فعالیتهای عادی خستگی و کوفتگی ایجاد شود. |
| کلاس سوم | فعالیت بدنی به طور قابل توجهی محدود است و علائم حتی در حین کار سبک تر از حد معمول نیز بروز می کنند. |
| کلاس چهارم | علائم حتی در حالت استراحت نیز وجود دارند. هرگونه فعالیت بدنی وضعیت را بدتر میکند. |
- پرسشنامه کیفیت زندگی (KCCQ-OS): این پرسشنامه تأثیر بیماری بر کیفیت زندگی بیمار را اندازهگیری میکند.
تحقیقات چه چیزی را نشان داد؟
در پایان دوره درمان سه ساله، محققان نتایج را تجزیه و تحلیل کردند.
یافته اصلی این بود که بیمارانی که Amvuttra دریافت کردند، در مقایسه با افرادی که دارونما (واکسن ساختگی) دریافت کردند ، 28 درصد کمتر در معرض خطر مرگ یا بستری شدن ناگهانی در بیمارستان یا مراجعه به اورژانس (ETU) به دلیل نارسایی قلبی بودند.
نکته مهم دیگر این است که در پایان ۴۲ ماه، خطر مرگ به هر دلیلی در گروهی که آموترا دریافت کرده بودند ، ۳۵ درصد کاهش یافت .
علاوه بر این، بیمارانی که آموترا دریافت کردند، کاهش کنترلشدهای در توانایی راه رفتن و کیفیت زندگی داشتند.
اما به یاد داشته باشید، این نتایج تحقیقات ممکن است برای همه یکسان نباشد. شما و پزشکتان باید با هم تصمیم بگیرید که آیا آموترا برای شما مناسب است و آیا مزایای آن بر عوارض جانبی آن غلبه دارد یا خیر.
بیایید در مورد نتایج و عوارض جانبی آن اطلاعات کسب کنیم.
چقدر طول میکشد تا نتایج را ببینم؟
آموترا دارویی است که به مرور زمان اثر میکند. بنابراین، نتایج بلافاصله مشاهده نمیشوند. ممکن است چندین ماه یا بیشتر طول بکشد تا بهبودی در علائم مشاهده شود.
چگونه عوارض جانبی را مدیریت کنیم؟
یکی از عوارض جانبی اصلی آموترا کاهش سطح ویتامین A در خون است. این به این دلیل است که پروتئین TTR ویتامین A را در سراسر بدن منتقل میکند. وقتی دارو تولید TTR را کاهش میدهد، انتقال ویتامین A نیز کاهش مییابد.
- پزشک شما مرتباً آزمایش خون برای بررسی سطح ویتامین A شما تجویز میکند. انجام به موقع این آزمایشها بسیار مهم است.
- غذاهای سرشار از ویتامین A (مانند هویج، سیب زمینی شیرین، اسفناج، تخم مرغ، شیر، فلفل دلمه ای قرمز ) را به رژیم غذایی خود اضافه کنید.
- اگر متوجه هرگونه تغییر در بینایی خود شدید (به خصوص کاهش دید در شب)، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید.
- بسته به سطح ویتامین A شما، پزشک ممکن است مصرف مکمل ویتامین A را توصیه کند.
اینها تنها عوارض جانبی آموترا نیستند. اگر علائم دیگری دارید که شما را آزار میدهد، حتماً با پزشک خود صحبت کنید .
پیام مفید برای خانه
- ATTR-CM یک بیماری قلبی نادر اما جدی است که در اثر رسوب پروتئینهای بدتاخورده در قلب ایجاد میشود.
- آموترا یک داروی مدرن است که برای این منظور استفاده میشود و هر سه ماه یکبار تزریق میشود.
- این دارو با کاهش تولید پروتئین معیوب در کبد عمل میکند.
- تحقیقات نشان داده است که این امر میتواند مرگ و میر، بستری شدن در بیمارستان و بهبود کیفیت زندگی بیماران را کاهش دهد.
- از آنجایی که این امر میتواند منجر به کاهش سطح ویتامین A شود، مهم است که مرتباً با پزشک خود در تماس باشید و آزمایشهای منظم انجام دهید.
- قبل از شروع هرگونه درمان، جوانب مثبت و منفی آن را با دقت با پزشک خود در میان بگذارید.
💬 Comments (0)
هنوز هیچ نظری ارسال نشده است. برای اولین بار نظر خود را اینجا اضافه کنید.
نظر خود را اضافه کنید