آیا تا به حال متوجه شدهاید که ادرارتان صبحها کمی تیره، شاید حتی خونی، است؟ آیا همیشه احساس خستگی و رنگپریدگی دارید؟ اینها میتوانند علائم یک اختلال خونی نادر باشند که بسیاری از مردم نام آن را نشنیدهاند، به نام PNH یا هموگلوبینوری حملهای شبانه. وقتی این نام را میشنوید، نترسید. بیایید در مورد همه چیز به سادگی و واضح صحبت کنیم.
PNH دقیقاً چیست؟
به عبارت ساده، PNH زمانی است که سیستم ایمنی بدن ما به اشتباه به گلبولهای قرمز سالم خودمان حمله کرده و آنها را از بین میبرد. تصور کنید، اتفاقی که اینجا میافتد مانند ارتشی است که قرار است از یک کشور محافظت کند، اما به مردم آن کشور حمله میکند.
دلیل این امر وجود جهش ژنتیکی در برخی از سلولهای مغز استخوان ما است. در نتیجه، گلبولهای قرمز تولید شده توسط آن مغز استخوان کمی ضعیفتر هستند. این سلولهای ضعیف به راحتی توسط سیستم ایمنی بدن ما قابل شناسایی و از بین رفتن هستند.
- تخریب گلبولهای قرمز خون: در اصطلاح پزشکی، این تجزیه گلبولهای قرمز خون، همولیز نامیده میشود.
- تغییر رنگ ادرار: هموگلوبین پروتئینی است که در گلبولهای قرمز خون یافت میشود و اکسیژن را حمل میکند. هنگامی که سلولها تجزیه میشوند، این هموگلوبین به خون آزاد میشود، توسط کلیهها فیلتر شده و از طریق ادرار دفع میشود. به این حالت هموگلوبینوری میگویند. به همین دلیل است که ادرار تیره، قهوهای یا به رنگ خون به نظر میرسد. این اغلب در ادرار صبحگاهی مشهودتر است.
اما به خاطر داشته باشید که علائم PNH برای همه یکسان نیست. برخی افراد ممکن است اصلاً متوجه هیچ تغییری در رنگ ادرار نشوند.
یکی دیگر از عوارض جدی این بیماری، افزایش خطر لخته شدن خون است. برخی از این لختهها میتوانند تهدیدکننده زندگی باشند. همچنین، این بیماری نه تنها میتواند بر گلبولهای قرمز خون، بلکه بر گلبولهای سفید خون که با عفونت مبارزه میکنند و پلاکتهایی که خونریزی را متوقف میکنند نیز تأثیر بگذارد.
درمانهای بیماری PNH چیست؟
درمان PNH به علائم و شدت بیماری شما بستگی دارد. پزشک در مورد بهترین درمان برای شما با شما صحبت خواهد کرد. جدول زیر برخی از درمانهای اصلی موجود در حال حاضر را فهرست میکند.
| روش درمان | به عبارت ساده، چه اتفاقی میافتد؟ |
|---|---|
| آندروژن درمانی | اینها نوعی هورمون مردانه هستند. آنها مغز استخوان را تحریک کرده و تولید گلبولهای قرمز را افزایش میدهند. آنها به کاهش کمخونی کمک میکنند. |
| ضد انعقادها | آنها از تشکیل لخته خون در رگهای خونی جلوگیری میکنند. این داروها به صورت تزریقی یا قرص موجود هستند. |
| انتقال خون | وقتی سطح گلبولهای قرمز یا پلاکتها بسیار پایین میآید، کمبود آن با تزریق خون خارجی جبران میشود. |
| پیوند مغز استخوان | این تنها راه برای درمان کامل PNH است. اما بسیار خطرناک است. بنابراین، فقط برای شدیدترین موارد استفاده میشود. |
| مهارکنندههای کمپلمان | آنها بخشی از سیستم ایمنی بدن را که گلبولهای قرمز خون را از بین میبرد هدف قرار میدهند و این روند را متوقف میکنند. سولیریس و اولتومیریس از این نوع داروها هستند. |
| عوامل رشد | با تحریک مغز استخوان به افزایش تولید گلبولهای قرمز یا سفید خون کمک میکند. |
| سایر داروها | پزشک همچنین در صورت نیاز، اسید فولیک، مکملهای آهن، استروئیدها و داروهای سرکوبکننده سیستم ایمنی را تجویز میکند. |
پس این امپاولی چیه؟
امپاولی یک داروی مهارکننده کمپلمان جدید و بسیار مؤثر است که برای درمان PNH استفاده میشود.
سیستم ایمنی بدن خود را به عنوان زنجیرهای از پروتئینهای به هم پیوسته در نظر بگیرید. بخشی از این زنجیره «سیستم کمپلمان» نامیده میشود. در PNH، این سیستم بیش از حد فعال میشود و گلبولهای قرمز خون را از بین میبرد.
داروهای قدیمیتر (مثل اکولیزوماب) ناحیهای به نام C5 را در این زنجیره هدف قرار میدادند. آنها فقط تخریب داخل رگهای خونی (همولیز داخل عروقی) را متوقف میکردند.
اما این داروی جدید که Empaveli نام دارد، یک محل قدیمیتر به نام C3 را هدف قرار میدهد. مزیت این دارو این است که آسیب داخل رگهای خونی و همچنین آسیب داخل اندامهایی مانند کبد و طحال (همولیز خارج عروقی) را کنترل میکند.
بنابراین، امپاولی ممکن است به ویژه برای بیمارانی که به طور کامل از داروهای قبلی بهبود نیافتهاند و همچنان به کمخونی مبتلا هستند، مفید باشد.
چگونه از امپاولی استفاده کنیم؟
امپاولی دارویی است که میتوانید در خانه از آن استفاده کنید.
- روش: این تزریق زیر جلدی است.
- فراوانی: معمولاً دو بار در هفته تجویز میشود.
- مقدار مصرف: پزشک شما ممکن است با بررسی سطح آنزیمی به نام «لاکتات دهیدروژناز (LDH)» در خون شما، مقدار مصرف را تنظیم کند. سطح LDH میزان تجزیه گلبولهای قرمز خون را اندازهگیری میکند.
- نحوه استفاده: دو روش برای استفاده از این روش وجود دارد. یکی استفاده از یک پمپ کوچک است که دارو را طی 30 تا 60 دقیقه به بدن میرساند. روش دیگر سیستم تزریق یکباره است که روی شکم اعمال میشود .
نگران نباشید، پزشک یا یک پرستار آموزش دیده ابتدا نحوه استفاده از این را به شما آموزش خواهد داد.
نکاتی که باید در مورد اثربخشی و ایمنی این دارو بدانید
موفقیت Empaveli در دو مطالعه بالینی بزرگ، PEGASUS و PRINCE، تأیید شده است.
به عبارت ساده، در هر دو مطالعه، بیمارانی که امپاولی مصرف کردند، سطح هموگلوبین به طور قابل توجهی بالاتر از بیمارانی که سایر درمانها را دریافت کردند، داشتند. همچنین آنها به طور قابل توجهی کمتر به تزریق خون نیاز داشتند.
عوارض جانبی و ایمنی
عوارض جانبی اصلی مشاهده شده با امپاولی عبارتند از:
- درد، قرمزی یا تورم در محل تزریق: این طبیعی است. ممکن است با استفاده از کیسه یخ یا آب گرم تسکین پیدا کنید.
- افزایش خطر ابتلا به عفونت: از آنجا که این دارو بخشی از سیستم ایمنی را سرکوب میکند، خطر ابتلا به عفونتهای باکتریایی خاص (به ویژه باکتریهای کپسولدار) وجود دارد.
برای کاهش این خطر، پزشک شما قبل از شروع مصرف امپاولی، تمام واکسنهای مورد نیاز شما را تزریق خواهد کرد. همچنین باید در طول مصرف دارو و تا ۲ ماه پس از قطع مصرف آن، کارت ایمنی بیمار را همراه خود داشته باشید. این به افرادی که شما را درمان میکنند کمک میکند تا در صورت بروز شرایط اضطراری، از مصرف این دارو توسط شما مطلع شوند.
برنامه Empaveli REMS چیست؟
این کلمه کمی پیچیده است، اما به عبارت ساده، به معنای یک برنامه حفاظتی ویژه است. به دلیل خطر ابتلا به عفونت با داروهایی مانند امپاولی، چنین برنامههایی توسط سازمانهای دولتی اجرا میشود.
تحت این برنامه «REMS (استراتژی ارزیابی و کاهش ریسک)»:
۱. پزشکی که داروی شما را تجویز میکند باید در این برنامه ثبت نام کرده باشد.
۲. داروخانه ای که دارو را به شما می دهد نیز باید از این نظر تایید شده باشد.
۳. دکتر، شما باید در مورد خطرات دارو و علائم عفونت (تب، درد بدن، سردرد شدید) به خوبی آگاه باشید .
این تضمین میکند که شما کاملاً از مزایا و خطرات این دارو آگاه هستید و با خیال راحت از آن استفاده میکنید.
پیام مفید برای خانه
- PNH یک بیماری نادر اما قابل کنترل است که در آن سیستم ایمنی بدن شما گلبولهای قرمز خون را از بین میبرد.
- امپاولی یک درمان جدید و بسیار مؤثر برای PNH است که تخریب سلولهای خونی را متوقف میکند.
- این دارو میتواند باعث عفونت شود، بنابراین حتماً واکسنهایی را که پزشک تجویز میکند، دریافت کنید. مراقب هرگونه علائم عفونت باشید.
- امپاولی تحت یک مکانیسم عمل ویژه (REMS) ارائه میشود. همیشه کارت ایمنی بیمار را که دریافت میکنید، همراه خود داشته باشید.
- اگر در مورد وضعیت یا درمان خود سؤالی دارید، لطفاً بدون تردید با پزشک خود صحبت کنید.
💬 Comments (0)
هنوز هیچ نظری ارسال نشده است. برای اولین بار نظر خود را اینجا اضافه کنید.
نظر خود را اضافه کنید